β地中海贫血治疗新策略——CRISPRCas12a基因编辑
在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---β-地中海贫血---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。相关研究结果近期发表在Blood期刊上，论文标题为“Editing aberrant splice sites efficiently restores β-globin expression in β-thalassemia”。论文第一作者为Shuqian Xu。论文通讯作者为Daniel Bauer博士和Scot Wolfe博士。 这新的研究发现这些经过基因编辑的造血干细胞产生得到基因校正的红细胞，因而能够产生功能性的血红蛋白。 两篇论文的论文通讯作者Daniel Bauer博士说，“我们认为我们的研究确......阅读全文
小儿α地中海贫血的病因分析
属常染色体不完全显性遗传。人类α珠蛋白基因簇位于16号染色体，每条染色体各有两个α珠蛋白基因，大多数α地中海贫血是由于α珠蛋白基因缺失，少数是由于基因点突变造成。一条染色体上只有一个α珠蛋白基因缺失会引起α珠蛋白链合成部分受抑制，称为α+缺失，一条染色体上两个α珠蛋白基因全部缺失会引起α珠蛋白链
小儿地中海贫血的病因分析
本病是由于珠蛋白肽链基因缺陷所致。正常人血红蛋白（Hb）中的珠蛋白是由两对不同的肽链组成。肽链有4种，即α、β、γ、δ链。根据肽链合成障碍的不同，可将地贫分为α-地贫、β-地贫、δ-地贫、γ-地贫。各类地贫之间可互相组合，可与各种异常Hb组合，称为地中海贫血综合征（如δβ地中海贫血、γδβ地中海
地中海贫血的病因分析介绍
珠蛋白链的分子结构及合成是由基因决定的。γ、δ、ε和β珠蛋白基因组成“β基因族”，ζ和α珠蛋白组成“α基因族”。正常人自父母双方各继承2个α珠蛋白基因（αα/αα）合成足够的α珠蛋白链；自父母双方各继承1个β珠蛋白基因合成足够的β珠蛋白链。由于珠蛋白基因的缺失或点突变，肽链合成障碍导致发病。地中
关于地中海贫血的检查介绍
1、β珠蛋白生成障碍性贫血（地中海贫血） （1）重型 外周血象呈小细胞低色素性贫血，红细胞大小不等，中央浅染区扩大，出现异形、靶形、碎片红细胞和有核红细胞、点彩红细胞、嗜多染性红细胞、豪-周氏小体等；网织红细胞正常或增高。骨髓象呈红细胞系统增生明显活跃，以中、晚幼红细胞占多数，成熟红细胞改变与
PCR技术应用七：地中海贫血
地中海贫血是由组成珠蛋白的X珠蛋白链和B珠蛋白链基因突变的引起，它包括X 地中海贫血和B地中海贫血，世界疾病在我国南方各省区的发病率相当高，个别地区 可达18%，它的严重的影响人口的质量.一、地中海贫血的临床 (一)X地中海贫血的临床:X地中海贫血在临床上可分为四 种类型①HbBarst胎儿水
小儿α地中海贫血的鉴别诊断
1.血红蛋白H病 本病须与β地贫、红细胞GbPD缺陷症、黄疸型病毒型肝炎、HS鉴别。 2.HbBart胎儿水肿综合征 与新生儿同族免疫性溶血所致胎儿水肿鉴别，临床特征肝肿大比脾肿大明显，特征性红细胞形态及Hb电泳主要Hb为HbBart，以此即可鉴别。 3.缺铁性贫血 小儿地贫常合并缺铁
Science关注CRISPR重要新成果
亨廷顿氏病（Huntingtons disease）是由破坏大脑的突变蛋白引起的一种神经系统疾病，早期表现为情绪波动及不可控制的抽搐，最终可发展成痴呆甚至死亡。在美国大约有3万人受累于这一疾病，当前没有治愈的方法。现在一种许多人相信能获得诺贝尔奖的基因编辑新方法，被证实可在小鼠体内有效阻止缺陷蛋
Cell：CRISPR解答细胞代谢谜题
众所周知，线粒体是我们细胞中的发电厂，它利用呼吸作用来释放我们食物中的能量，捕获三磷酸腺苷（ATP）分子中的能量。 在发表于7月30日《细胞》（Cell）杂志上的两篇研究论文中，来自麻省理工学院的研究人员揭示出了增殖细胞，包括肿瘤细胞需要线粒体呼吸作用的原因。尽管有许多其他的途经可以生成ATP
CRISPR先驱发表研究新成果
细菌和古生菌一直在与入侵者做斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR-Cas适应性免疫系统就是其中之一。Cas1-Cas2蛋白复合体会捕获30–40bp的外源DNA，将它们整合到CRISPR的间隔区，形成自己的免疫记忆。如果这种外源DNA再次入侵，细菌就能够及时将其剪切，从而保护自身安全
CRISPR基因编辑动物引争议
随着CRISPR基因编辑技术的不断进步，科学家已将其应用于马、绵羊、猪等动物的遗传改良。英国《自然》网站在日前的报道中指出，经过基因编辑的猪和绵羊等动物，正逐渐在农业领域获得认可。这些技术可提升动物的性状表现，为人类提供更安全、优质的肉类产品。但经CRISPR技术改造的马，却被马球比赛拒之门外。专家
CRISPR的新前沿：编辑RNA
基因编辑工具CRISPR令科学家们修改DNA的能力发生了革命性的变化，如今，该工具的一种新的版本能对RNA进行靶向修改。编辑RNA而不是DNA有若干优点，例如，它能减轻与DNA相关的在伦理方面的顾虑，它能为科学家在活体生物中提供更为精确的编辑时间框架（如在关键性的发育期中）。在这里，David
Nature：摆弄CRISPR的生物黑客
完全未接受过正规的科学训练，但这却并未能阻止Johan Sosa去涉足最强大的一种分子生物学工具。3年前，科学家们开发出了这一称作为CRISPR的技术来靶向改造DNA。Sosa现已利用CRISPR完成了几项试管实验。他希望下周能够在酵母中尝试这种方法，并在迟些时候将之应用于模式植物拟南芥。 C
用CRISPR迅速锁定致病突变
CRISPR/Cas技术可以实现定向基因组编辑，快速生成转基因动物模型用于研究人类遗传疾病。德国科学家们利用外显子测序和CRISPR/Cas基因组编辑，在短时间内鉴定了一种人类肢体缺陷的致病突变。这项成果发表在一月十一日的Genome Research杂志上。 细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗
国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P
CRISPR让肿瘤细胞自我抑制
近日，一项新研究发现，CRISPR-Cas9基因组编辑系统能将一个促进小鼠肿瘤生长的细胞信号转变为缩小肿瘤的信号。相关论文9月5日在线发表于《自然—方法》期刊。 真核细胞（包括植物和动物细胞）的存活和凋亡由它们收到的调控其基因表达的信号决定。在这一实验中，深圳大学第一附属医院刘宇辰及同事使用了
《Cell》如何更好的微调CRISPR？
在CRISPR基因编辑技术处于风口浪尖的时候，医学和细胞生物学界正在引发一场革命。尽管CRISPR应用前景广阔，但是CRISPR问世后一直争论不断，尤其是在伦理道德和技术精确度/副作用等问题上。 最近，Novo Nordisk基金会蛋白质研究中心的研究人员在《Cell》发表了一篇文章，称他们发
Nature－Biotechnology：CRISPR再获重要改良
Broad研究所的研究团队日前开发了一个独特的CRISPR-Cas9基因控制系统。该系统只需要催化活性的Cas9，就能在同一个细胞中敲除和激活不同基因。这一重要成果发表在十月五日的Nature Biotechnology杂志上，文章的通讯作者是Broad研究所Silvana Konermann，
CRISPR“剪刀”改变蚁群种系
本报讯 基因编辑技术CRISPR革新了基因研究方式。目前，该技术已被广泛用于修饰单细胞生物体及复杂生物体内的特殊细胞类型。近日，两个独立的研究组报告称，他们使用CRISPR处理了蚂蚁卵，从而改变了整个蚁群的种系。相关论文近日发表于《细胞》杂志。 “这些研究证明人们也可以改变蚂蚁的遗传基因。
Science关注CRISPR重要新成果
亨廷顿氏病（Huntingtons disease）是由破坏大脑的突变蛋白引起的一种神经系统疾病，早期表现为情绪波动及不可控制的抽搐，最终可发展成痴呆甚至死亡。在美国大约有3万人受累于这一疾病，当前没有治愈的方法。现在一种许多人相信能获得诺贝尔奖的基因编辑新方法，被证实可在小鼠体内有效阻止缺陷蛋
CRISPR重要成果:电穿孔技术
简单的电穿孔似乎使T细胞更容易接受新的遗传物质，这可以加速免疫疗法的发展。 加州大学旧金山分校的研究人员发表了题为“Reprogramming human T cell function and specificity with non-viral genome targeting”的文章，指
CRISPR基因编辑的临床之路
CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术，也在最短的时间内走出实验室，迈向临床。今年6月，美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年，基因编辑作为一种治疗工具，曾遭遇重大失败，特别是18岁的Jesse
CRISPR技术如何助力癌症研究
在美国癌症研究学会（AACR）的新一届年会上，不少研究人员介绍了他们如何利用当下热门的CRISPR技术来研究癌症并寻找治疗方法。 据Whitehead研究所的首席研究员David Sabatini介绍，他们实验室利用CRISPR筛选癌细胞系，以搜索目标基因，并确定致癌通路的组分。 研究人员利
CRISPR“剪刀”改变蚁群种系
基因编辑技术CRISPR革新了基因研究方式。目前，该技术已被广泛用于修饰单细胞生物体及复杂生物体内的特殊细胞类型。近日，两个独立的研究组报告称，他们使用CRISPR处理了蚂蚁卵，从而改变了整个蚁群的种系。相关论文近日发表于《细胞》杂志。 “这些研究证明人们也可以改变蚂蚁的遗传基因。”其中一篇论
－Crispr技术：蹒跚起步－渐成新宠
1月30日，《细胞》杂志网站报道，全球首对靶向基因编辑猴子已在中国出生，科学家采用的是最新基因编辑技术Crispr，可以对目标DNA进行插入、删除或重写，类似计算机编辑文字一样让科学家对物种的基因进行编辑，而且成功率一般可提高到30%，甚至50%。美国哈佛大学的George Church说，
中大长江学者发表CRISPR成果
在细胞中，对于不稳定的蛋白质来说，稳定性调控是特别重要的。然而，目前还没有开发出一种方便而无偏差的方法，能够确定蛋白质稳定性的调节因子。近期，来自中山大学肿瘤防治中心的研究人员，在《Cell Discovery》杂志发表的一项研究中，通过将全基因组CRISPR-Cas9文库与双荧光蛋白稳定性报告
Nature发表CRISPR重要新成果
来自佐治亚大学的研究人员报告称，他们利用CRISPR/Cas9技术对可引起腹泻病——隐孢子虫病的单细胞微小寄生虫隐孢子虫(Cryptosporidium)进行了遗传改造，由此开创了研究这类病原体的全新时代。他们发表在《自然》（Nature）杂志上的研究结果，最终将帮助学术界和产业界开发出针对隐孢
CRISPR基因编辑技术的利与弊
说到基因编辑，大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术，现今依旧热度不减，尤其是我们的CRISPR大神张锋，近期发表的文章频频亮相于知名杂志，又引起一片热议。时过境迁，CRISPR技术并没有销声匿迹，一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊，CRISPR技术当然也毫不例外。CRISPR技术
Nature：CRISPRCas也有天敌！
近日，来自加拿大多伦多大学的研究人员在著名国际学术期刊Nature上发表了一项最新研究进展，他们在这项研究中首次发现了噬菌体合成的用以抑制细菌体内CRISPR-CAS系统的蛋白质。 细菌与感染细菌的病毒（噬菌体）之间的生存之战导致了许多细菌的防御系统得到进化，同时噬菌体也针对这些系统进化出了新
如何检测－crispr－基因敲除成功
CRISPR (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)是一种来自细菌降解入侵的病毒 DNA 或其他外源 DNA 的免疫机制。在细菌及古细菌中，CRISPR系统共分成3类，其中Ⅰ类和Ⅲ类需要多种CRISPR相关蛋白（Ca
低调的“CRISPR女神”Emmanuelle－Charpentier
5月17日，据拜耳（Bayer）官网消息，公司与ERS Genomics签订了ZL许可协议。ERS Genomics拥有从CRISPR三大先驱之一的Emmanuelle Charpentier博士获得的CRISPR-Cas9基础的ZL权。值得注意的是，这其实是拜耳与Charpentier达成的第