“通用型”基因编辑工具，可靶向多种突变和细胞类型
基因编辑技术为治疗各种遗传疾病带来了希望。然而，许多类型的基因编辑工具都无法靶向DNA的关键区域，对于包含分裂或非分裂状态的不同细胞类型的组织开发通用且有效的体内基因组编辑工具仍然是一个挑战。 继上周“CRISPR先驱”张锋实验室的博士后研究员Randall Platt教授带来了CRISPR-Cas技术革命性突破——实现同时对细胞内基因的25个靶点进行编辑，甚至理论上能进一步增加到数百个基因。 现在，美国Salk研究所的研究人员又开发了一种名为SATI的新工具，能够针对多种突变和细胞类型编辑小鼠基因组。这项新的基因组编辑技术，有望被广泛应用于亨廷顿舞蹈症(Huntington’s disease)和罕见的早衰综合征(progeria)等基因突变疾病。相关研究结果于8月23日发表在《Cell Research》杂志上。https://doi.org/10.1038/s41422-019-0213-0 Salk研究所基因表......阅读全文
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
基因编辑精准修复免疫细胞
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517234.shtm 发生突变的T细胞不能杀死由EB病毒诱导的B细胞（红色），这会导致其他免疫细胞流入感染区域，阻断血管（中心）。图片来源：拉杰维斯基实验室一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应，
基因编辑精准修复免疫细胞
一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应，这可能给患者带来致命伤害。在一项最新研究中，德国科研团队借助CRISPR-Cas9基因编辑工具，纠正了这些缺陷，使免疫反应正常化。相关研究论文发表于2日出版的《科学·免疫学》杂志。家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（FHL）是一种罕见的免疫系统疾病，通常发生在
基因编辑获得优质人类血管细胞
中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组，日前通过靶向编辑单个长寿基因，产生了世界上首例遗传增强的人类血管细胞。这些血管细胞与野生型血管细胞相比，不但能更高效地促进血管修复与再生，而且能有效抵抗细胞的致瘤性转化，为开展安全有效的临床细胞治疗提供
基因编辑“催生”优质人类血管细胞
中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3，得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞，有望被用于血管退行性疾病的治疗。 该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。 胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制，还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。 通过控
基因编辑“催生”优质人类血管细胞
中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3，得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞，有望被用于血管退行性疾病的治疗。该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。 胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制，还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。 通过控制人
基因编辑“催生”优质人类血管细胞
中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3，得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞，有望被用于血管退行性疾病的治疗。该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。 胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制，还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。 通过控制人
科学家改进基因编辑技术CRISPR－有望加速细胞基因组编辑
CRISPR作为一种强大的基因编辑工具，其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪，但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时，研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析，而这个过程需要花费数周时间。图片来源：www.phys.org 近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上
基因编辑技术可以编辑所有基因吗
即便当前不能，以后会能的。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。在过去几年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)为代表
基因编辑技术将癌细胞变身为健康细胞
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/9/507993.shtm 转化的肿瘤细胞失去了所有癌症特征，类似于正常肌肉细胞。图片来源：冷泉港实验室 科技日报记者 刘霞 美国冷泉港实验室科学家在一项新研究中，使用CRISPR基因
基因编辑技术有望治疗镰状细胞病
一个美国研究小组使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功修复了镰状细胞病患者造血干细胞中的致病突变基因，向治疗该病迈出关键一步，同时也为治疗β-地中海贫血症、重症联合免疫缺陷甚至艾滋病等多种疾病指明了新方向。相关研究结果发表在10月12日的《科学·转化医学》杂志在线版上。 镰状细胞病是一种
基因编辑细胞治疗大鼠心力衰竭
据英国《新科学家》杂志网站20日报道，美国科学家利用CRISPR编辑的人类心脏细胞注射到罹患慢性心力衰竭的大鼠体内，结果表明，这一方法能使更多大鼠存活，并延长其运动时间，相关技术的人体试验可能在2025年开始。研究论文已经提交生物预印本网站。慢性心力衰竭，即心脏无法有效地将血液泵送到全身。对大多数人
基因编辑胰岛细胞移植通过功能验证
瑞典乌普萨拉大学研究团队在6日出版的《新英格兰医学杂志》发表成果称，全球首例由CRISPR-Cas基因编辑技术获得的供体胰岛β细胞，在未使用免疫抑制剂的情况下，在Ⅰ型糖尿病患者体内成功存活，并发挥功能长达12周。这项技术为根治Ⅰ型糖尿病带来曙光。Ⅰ型糖尿病是免疫系统错误攻击胰岛β细胞导致的疾病。现有
学者首次发现CRISPR的新编辑作用：非分裂细胞基因编辑
Salk研究院，广州医科大学等处的研究人员第一次发现基因编辑技术可以在非分裂细胞靶定位置上插入DNA，这种技术被证明可以部分恢复失明啮齿类动物的视觉反应，这将为基础研究和许多临床治疗，如针对视网膜、心脏和神经系统的疾病打开了一扇新的窗口。 这一研究成果公布在11月16日的Nature杂志上，文
基因编辑技术：让细胞“华丽转型再就业”
青光眼和帕金森病是两种常见的由神经元细胞死亡而导致的神经退行性疾病，对人类的健康造成巨大威胁。据统计，全球因青光眼导致视神经节细胞死亡致盲的人数超过一千万；而近一千万的全球帕金森病患者，有一半在中国。中国科学家日前的一项重要成果为治疗包括这两类疾病在内的神经退行性疾病提供了新思路。 中国科学
基因编辑T细胞治癌开始人体试验
非病毒工程改造的免疫细胞可用于个性化治疗癌症，英国《自然》杂志10日发表的一项研究，报道了这一改造细胞的重大进展及其人体临床试验。该方法使用CRISPR基因组编辑（一个源于细菌的系统），生成了患者特异性T细胞，安全性良好。虽然目前患者反应的临床获益有限，但这项研究证明了该治疗策略的潜在可行性。
基因编辑技术成功精确修饰人类T细胞
美国加州大学旧金山分校的研究小组利用基因编辑技术CRISPR/Cas9精确修饰了人类T细胞。由于T细胞在人体免疫系统中作用十分重要，这一研究成果将为治疗糖尿病、艾滋病及癌症等提供全新的手段。 CRISPR/Cas9是最新出现的一种由RNA指导的Cas9核酸酶对靶向基因进行编辑的技术。新的方法能
简化人类细胞基因编辑的新方法
用RNA指导的CRISPR-Cas9系统的动物和植物基因组工程，正在改变着生物学。与其他基因工程工具相比，这种技术更容易使用，并且更有效，因此，在其发现后的短短几年内，就已经被广泛应用于世界各地的实验室，也成为编辑人类多能干细胞、人类胚胎干细胞基因组最常用的技术。1月6日，Cell子刊《Cell
用CRISPR/cas9编辑精原细胞基因
利用CRISPR/Cas9 系统对胚胎进行基因编辑，可有效地产生具有靶向基因组修饰的生物体。三月十二日在Cell子刊《Cell Reports》发表的一项研究中，来自德克萨斯大学西南医学中心、芝加哥大学和犹他大学等处的研究人员，用CRISPR / cas9技术对大鼠的精原细胞进行基因编辑，为在大
干细胞+基因编辑=哺乳动物同性繁殖
中国科学院的研究人员培育出了有两个妈妈的健康小鼠（小鼠可以拥有自己的正常后代），同时，有两个爸爸的小鼠也出生了，但只存活了几天，研究发表在10月11日的《Cell Stem Cell》。同性动物产生后代如此具有挑战性，这项研究指出，利用干细胞和有针对性的基因编辑可以克服这些障碍。 “我们对哺乳动物
基因编辑疗法或使癌细胞永久失活
据《科学进展》杂志日前报道，以色列特拉维夫大学的一项研究证明，CRISPR/Cas9系统在治疗侵入性癌症方面非常有效，这是在寻找癌症治愈方法迈出的重要一步。 研究人员开发的一种基于脂质纳米颗粒的新型递送系统CRISPR—LNP，可专门针对癌细胞并通过基因操作将其破坏。该系统携带的一个遗传信使（信
基因编辑技术构建出人类抗衰老细胞
记者16日从中国科学院动物研究所获悉，来自该所、首都医科大学宣武医院等单位的科研人员，成功构建出一种新型工程化人类抗衰型间充质祖细胞（SRC），这种细胞能抵抗衰老、应对各种压力和避免癌变。他们还在猴子身上验证了这种细胞延缓多器官衰老的效果，为人类对抗衰老提供了全新的细胞治疗方法。相关研究成果在线
Nature成功实现干细胞靶向基因组编辑
来自意大利San Raffaele科学研究所的研究人员，在人类造血干细胞（HSC）成功实现了靶向基因组编辑，这一突破性的成果发表在5月28日的《自然》（Nature）杂志上。 基因治疗为一些因基因缺陷引起的遗传性疾病提供了良好的治疗效果。然而传统的方法是采用一种遗传工程载体将突变基因的一个功能
中国：“基因编辑”会不会重蹈干细胞治疗覆辙？
“抱歉。”黄军就拒绝采访，挂断电话。这位中山大学35岁的副教授，在国际生物学界掀起一场伦理规范的“史诗”般的讨论后，打算抽身。 2015年4月18日，国内期刊《蛋白质与细胞》在线发表了黄军就团队的研究——用基因编辑技术对人类胚胎进行基因改造。此前，黄军就曾向世界知名期刊《自然》(Nature)
PLoS－Pathog：基因编辑的干细胞有望消除HIV！
使用基因编辑的骨髓干细胞可以显著降低感染猴/人免疫缺陷病毒（SHIV）的猪尾猕猴休眠的“病毒水库”的大小，来自福瑞德哈金森肿瘤研究中心的Christopher Peterson及其同事在《PLOS Pathogens》上发表了这项最新研究。图片来源：Grace Choi 2007年，HIV阳性
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
什么是基因编辑
"公众对转基因担心的并不是基因技术，关键是转基因的“转”，现在通过基因测序研究已发展出基因编辑技术，可根据需要对原来的基因进行重新编辑，它可以不转任何新的基因，也能产生很好效果。中国今后将在进一步开展转基因研究的同时，积极推动基因编辑技术研究"。大妈连基因编辑都知道，真是厉害啊。既然提到这个，我就来
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑的好处
优点：由于基因技术在生物工程中的特殊作用，基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果，将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时，基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广阔。
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa