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Nature子刊:Scripps开发转基因系统用于调节基因疗法剂量

Scripps研究所的科学家开发了一种特殊的分子开关,该开关可以嵌入基因疗法中,使医生能够控制剂量。免疫学教授Michael Farzan博士与团队。图片来源:Scripps研究所 《Nature Biotechnology》报道了这一壮举,它为基因疗法设计人员提供了可能是第一种调整其治疗基因活性水平的可行技术。基因疗法通过将治疗性基因的拷贝插入患者的细胞来发挥作用,但是一旦将基因拷贝传递到患者的细胞中,就无法将其关闭或调节,因此迄今为止只有少数几种基因疗法被FDA批准。正是缺乏这样一种基本的安全特性限制了基因疗法的发展,这项技术解决了一个主要的安全问题,扩大了其使用范围。https://doi.org/10.1038/s41587-019-0357-y 由首席研究员Michael Farzan博士领导的Scripps研究小组通过将其纳入一种治疗贫血的产生促红细胞生成素(EPO)的基因疗法中,证明了这一技术的力量。他们可......阅读全文

2017年5月CRISPR/Cas亮点盘点

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

【盘点】衰老与疾病的关联性研究进展

  人为什么会变老?对于人类来说,如何才能长生不老真的是一个令人着迷的问题。但是至今为止都没有一个让人满意的答案。衰老一直是生命过程中的核心环节,也是影响整个人类社会健康发展的重要问题。目前世界各国均面临着严重的人口老龄化,数据显示到2050年约三分之一的中国人口年龄将超过60岁。因此,深入了解衰老

盘点:Nature杂志5月亮点研究速览

  【1】合成生物学:一个用来控制转基因生物的内置毁灭开关  Nature Communications DOI:10.1038/ncomms7989  Nature Communications在线发表的一篇论文介绍了一个基于CRISPR的内置器件,它设计用来专门破坏转基因生物的特定DNA序列。控

诱导性多能干细胞最新研究进展

  诱导性多能干细胞(iPS细胞)最初是日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)团队在2006年利用病毒载体将四个转录因子(Oct4, Sox2, Klf4 和c-Myc)的组合转入到小鼠胚胎或皮肤纤维母细胞中,使其重编程而得到的类似胚胎干细胞的一种细胞类型。这些ips细胞在形态、基因和

Nature杂志5月不得不看的亮点研究

  不知不觉,5月份即将结束了,在即将过去的5月里Nature杂志又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对此进行了整理,与各位一起学习。  【1】Nature:重磅!一些人胚胎干细胞系发生癌症相关突变  doi:10.1038/nature22312  根据一项新的研究,在用于基础研究或临床开发的140种

2016年度中国科学十大进展发布!

  钴/氧化钴杂化二维超薄结构电催化还原CO2为液体燃料01  1、研制出将二氧化碳高效清洁转化为液体燃料的新型钴基电催化剂  将二氧化碳在常温常压下电还原为碳氢燃料,是一种潜在的替代化石原料的清洁能源策略,并有助于降低二氧化碳排放对气候造成的不利影响。实现二氧化碳电催化还原的关键瓶颈问题是将二氧化

MIT创建隔离基因电路的细胞,剑指下一个“阿里巴巴”

  近日,有一则新闻《新的“阿里巴巴”将诞生?孙正义再次重金剑指全新领域-合成生物学”》,报道了日本软银(SoftBank)向一家名不见经转的初创公司Zymergen投资总计1.3亿美元,吸引孙正义投资的技术优势之一是该公司的合成生物学平台。  那究竟合成生物学是什么?“基因电路”作为其中重要一环,

7种遗传疾病得到治疗,8篇NEJM(IF=79),1篇Nature

  在医学领域,基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma

中科院多项成果入选2016年中国科学十大进展

   2月20日,科学技术部基础研究司与高技术研究发展中心联合召开“2016年度中国科学十大进展解读会”,发布了2016年度中国科学十大进展。中国科学院相关单位独立或合作取得的7项重大科学成果入选,包括:研制出将二氧化碳高效清洁转化为液体燃料的新型钴基电催化剂;开创煤制烯烃新捷径;揭示水稻产量性状杂

CRISPR/Cas9应用近期重大进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

CRISPR/Cas9技术,热度背后的冷思考

  俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家,负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。   俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验,在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就,其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo

全面回顾:2014年全球生物医学突破进展

  美 国  遗传研究更深入掌控基因;细胞学攻克检测与治疗多项难题;脑科学研究记忆刺激技术帮助恢复记忆,发现大脑存在“意识开关”和“信息交换台”。  遗传学方面,杜克大学绘制出综合酵母菌基因脆弱位点图,而脆弱位点所在区域正是DNA复制机变慢或停顿的地方,揭示了许多固体肿瘤中基因异常的源头;冷泉港实验

2014年世界生物医学科技发展回顾

  生物 医学  美 国  遗传研究更深入掌控基因;细胞学攻克检测与治疗多项难题;脑科学研究记忆刺激技术帮助恢复记忆,发现大脑存在“意识开关”和“信息交换台”。  田学科(本报驻美国记者)遗传学方面,杜克大学绘制出综合酵母菌基因脆弱位点图,而脆弱位点所在区域正是DNA复制机变慢或停顿的地方

科学家们在癌症亚型研究上的新进展!

  科学家们研究发现癌症有很多亚型,而针对不同亚型的癌症有着不同的治疗手段,本文整理了科学家们在癌症亚型研究中取得的成果。  【1】Nat Med:弥散性大B细胞淋巴瘤竟有5种亚型,个性化治疗刻不容缓!  doi:10.1038/s41591-018-0016-8  弥散大B细胞淋巴瘤(DLBCL)

浙江大学发表7篇CNS,在材料,生命科学等领域取进展

  截止2019年10月10日,浙江大学在Cell,Nature及Science上发表了7篇重要研究成果,iNature系统总结了这些成果:  【1】高熵合金是一类材料,其中包含五个或更多近似等原子比例的元素。它们非常规的成分和化学结构有望实现前所未有的机械性能组合。这类合金的合理设计取决于对几乎无

强!中国学者用最短时间突破100篇CNS生命科学领域成果

  截止2020月7月27日,中国学者在Cell,Nature 及Science 发表了共计102项生命科学的研究成果,其中新冠肺炎领域占了近一半(共43篇)。iNature系统总结了这些研究成果:   按杂志来划分:Cell 发表了30篇,Nature 发表了45篇,

盘点:2015年医学与生物学取得重大进展的国家Top10

  美国  人脑研究取得新成果,医学与疾病防治取得多项重大突破,合成生物学成果纷呈。  2015年,美国科学家在人脑研究领域取得重大突破:8月,俄亥俄州立大学在实验室中培育出近乎完全成型的人类大脑,尽管它只有铅笔上橡皮擦那么大,发育程度与一个5周大胎儿的大脑相当,尚没有任何意识,但具备人脑绝大多数细

【盘点】Nature近期研究亮点汇总

  1. 记忆提取的定向控制  最近,人们已经开始研究海马体中的神经元集群,是怎样编码和再激活记忆了,但对该皮层中假设存在的“top-down”输入信号可能会怎样影响记忆过程相对来说了解很少。在这项研究中,Karl Deisseroth及同事用新的工具和策略来识别,来自海马体的前扣带回(前额皮层的一

最聪明的生物公司在做什么?扒一扒你不知道的黑科技

  近日,美国著名的《麻省理工科技评论》评选出了全球最聪明(创造力)的50家公司。这50个名单不仅包含了亚马逊、谷歌、微软等互联网巨头,也包含了创立于2013年的Editas Medicine这一类新型公司。在这50家公司里,生物医疗相关的公司总共有15家。  在这15家公司中,有10家公司与基因相

这些新的研究发现或会让你眼前一亮!

  在科学研究道路上,科学家们常常会有一些不经意、让他们眼前为之一亮重要研究发现,而这些研究结果都是他们首次阐明或发现的,本文中,小编就对这些重要研究成果进行整理,分享给大家!  【1】Nature:重磅!解码人体免疫系统!首次对人体免疫系统进行全面测序  doi:10.1038/s41586-01

全民测序时代 基因测序到底有什么用?

  近两年精准医学的概念逐渐深入人心,这是一种将个人基因、环境与生活习惯差异考虑在内的疾病预防与处置的新兴方法。2015年1月20日,美国总统奥巴马在国情咨文中提出“精准医学计划”,希望精准医学可以引领一个医学新时代。随后习近平总书记批示科技部和国家卫生计生委,要求国家成立中国精准医疗战略专家组,科

多篇文章聚焦肿瘤抑制基因研究新成果!

  小编整理了多篇研究成果,共同解读肿瘤抑制基因研究领域的新成果,与大家一起学习!图片来源:Science, 2019, doi:10.1126/science.aau0159  【1】Science:揭示西兰花抗癌新机制!让肿瘤抑制基因再激活的新型抗癌疗法出炉  doi:10.1126/scien

一年25个里程碑!免疫疗法“战胜”癌症,靠的是实力

  近几年,免疫疗法的成功使癌症治疗进入了新的时代。无论是科研界,还是商业界,都丝毫没有掩饰对这一领域的热情。2016年,Cell杂志公布的年度十大最佳论文中,免疫疗法占两席。事实上,这两项成果只是去年癌症免疫疗法重要突破进展中的“冰山一角”。  刚刚过去的2016年,科学家们在Cell、Natur

Nature杂志1月不得不看的亮点研究

  不知不觉,1月即将结束了,在即将过去的1月里Nature杂志又有哪些亮点研究值得阅读呢?小编对此进行了整理,与各位一起学习。  【1】Nature:附带致死性或有助开发出治疗胰腺癌的新方法  doi:10.1038/nature21052  癌细胞经常剔除在正常情形下抑制肿瘤形成的基因。这些基因

2019中国生命科学领域CNS盘点:曹雪涛 颜宁 施一公上榜

  截至2019年12月23日,中国学者在Cell,Nature及Science在线发表了107篇文章(2019年的Cell ,Nature 及Science 已经全部更新),iNature团队对于这些文章做了系统的总结:  按杂志来划分:Cell 发表了31篇,Nature 发表了44篇,Scie

年终盘点:2018年基因编辑盘点

  2018年11月,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,

造血干细胞研究进展

  造血干细胞(hemapoietic stem cell, HSC)是存在于造血组织中的一群原始造血细胞,它不是组织固定细胞,可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊,妊娠5个月后,骨髓开始造血,出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中,所占比例甚少。现代医学中,造血干

重磅回顾!2015年“魔剪”CRISPR技术重大突破 TOP30

  CRISPR作为基因编辑领域的明星技术俨然已经成了众多突破研究的“得力助手”。从技术改良、疾病治疗到作物改良,越来越多的科学研究离不开这项才进入科研领域短短几年的技术。张锋、胚胎编辑、George Church等热词让CRISPR在2015年“屡次刷屏”。  笔者从去年开始关注CRISPR技术,

美国化学会C&EN评选出2015年顶级化学成果

  新年将至,又到了年终盘点的时候。美国化学会(ACS)旗下的C&EN网站也端出了一席年终大餐:2015年化学领域最受瞩目的研究成果。其实,在过去的这一年中一直关注X-MOL的读者朋友也许会发现,其中绝大多数成果已经在X-MOL平台报道过了。不过,我们觉得,在这节日的气氛中,让这一

“点亮了生物学”的故事

  荧光蛋白标记神经细胞是研究大脑的一项重要的工具,带动了脑彩虹等技术的发展。刚刚去世的华裔科学家钱永健则为改造绿色荧光蛋白做出了重要的工作,改变了荧光蛋白分子的一个氨基酸,使其发光更强、更稳定。  美国乔治城大学吴建永教授曾在2014年介绍脑彩虹技术时着重介绍了荧光蛋白的故事。为纪念钱永健博士对科