BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM），文章标题为：Multiyear Follow-up of AAV5-hFVIII-SQ Gene Therapy for Hemophilia A。这也是NEJM发表有关valrox的第二篇文章。 结果显示，单次输注valrox实现了持久的临床相关益处：接受4e13vg/kg或6e13vg/kg剂量valrox治疗的所有13例受试者，出血事件年化率大幅降低、完全停止使用预防性因子VIII；其中12例受试者还经历了靶关节（target joint）出血的完全消除。 反复出血进入同一关节导致“靶关节”，其定义为6个......阅读全文
BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学
全球首个血友病基因疗法在欧美进入审查
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请（MAA）。
BioMarin公司valrox在美欧进入审查
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的生物制品许可申请（BLA），该BLA寻求批准其AAV5基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox
valrox遭美国FDA拒绝批准－单次输注3年后年出血率减少96％
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已针对其基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的生物制品许可申请
全球首个血友病基因疗法，单次注射年出血率降低96％
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份营销授权申请（MAA），寻求批准其基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）成人患者的
重度A型血友病在研新药BMN270挺进临床3期
今天，BioMarin Pharmaceutical宣布其以前报告过的针对在研新药BMN 270的临床中期结果的数据更新，该基因疗法用于治疗重度A型血友病。 在这项开放标签的1/2期研究中，共有15例重度A型血友病患者接受了单剂量的BMN 270，其中7名以6e13 vg/kg的剂量治疗，其余
媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞这类3期临床数据积极
日前，辉瑞公司宣布，其开发的针对严重血友病B型的基因疗法Fidanacogene Elaparvovec在3期临床试验中效果优异，达到主要临床终点，接受基因治疗的患者在治疗后第12周至第15个月期间年化出血次数为1.3次，而在接受治疗前的6个月监测期内年化出血次数为4.43次。40名严重血友病B
单采血小板能异型输注吗？
涓涓热血重塑新生。在我们感叹因爱而生的“爱心血”挽救了输血者生命的同时，不妨了解下A型血人献出的机采血小板能否给B型血人使用？ 单采血小板 血小板的主要功能是参与生理性止血、促进凝血并维持毛细血管的完整性等。一袋单采血小板（机采血小板）中包括2.5×10^11以上的血小板、250-300
O型血可以输注A型血小板吗？
对于不相合的红细胞输注，人们肯定不能容忍；而对于不相合的血小板输注，人们确认为是常规。之所以人们认为血小板可以输注异型的，是因为很多人甚至是医生都认为，血型主要是指红细胞血型，而血小板是没有血型区分的。那么，血小板可以输注异型的吗？一个真实的临床场景我们先来看一个真实的临床场景：A医生：患儿血小板低
辉瑞B型血友病基因疗法SPK9001－I/II期临床获激动人心数据
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日宣布，双方合作开发的一款B型血友病基因疗法SPK-9001在一项I/II期临床研究中获得了激动人心的数据。SPK-9001是双方共同推进的基因治疗SPK-FIX项目中的一种先导化合物，目前正开发用于B型血液病的治疗
BioMarin递交血友病领域基因疗法申请
血友病是一种罕见的伴性遗传凝血障碍疾病。由于患者体内缺乏凝血因子，轻微受伤就可能导致他们难以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常无法正常上学，不能尽情玩耍，并且需要不停输入凝血因子……而这一切即将被改变。就在不久前，BioMarin Pharmaceutical先后在欧洲和美国递交了
ASH2017年会上的赢家与输家
蓝鸟：物击中大满贯 蓝鸟生物（Bluebird Bio）在此次ASH2017大会上发表了三项引人注目的研究：CAR-T疗法bb2121治疗高度晚期多发性骨髓瘤的CRB-401研究的更新结果，基因疗法LentiGlobin治疗β-地中海贫血的HGB-205研究结果以及治疗镰状细胞性贫血的HGB-
粒细胞的输注
临床上输注白细胞主要指粒细胞，浓缩白细胞现在多用血细胞单采机分离而得。这种方法一次可处理几升血液，可获得高至（1.5-3.0）×1010粒细胞，供患者一次输注，同时还可对同一供血者多次有计划的采集，而减少患者发生HLA致敏的机会。 应用浓缩白细胞应十分慎重，因为它也可引起输血的副作用。临床上输注白
血小板输注概述
血小板输注的指征： 骨髓功能衰竭（由于疾病、有细胞毒性的治疗和照射） 在没有其他的危险因子的情况下，病人需要血小板输注的临界值为10x109/l ，这一临界值与更高的临界值一样安全。危险因子包括败血症、同时使用抗生素或其他不规则出血（A 等，Ⅰb 级）。 对没有任何危险因素的病人，如果
盐水输注试验介绍
盐水输注试验是通过下述原理进行的,正常情况下,盐水输注后,血钠及血容量的增加,大量钠盐进入肾单位远曲小管,可抑制肾小球旁细胞肾素的分泌,从而抑制血管紧张素-醛固酮的分泌,使血中肾素、血管紧张素、醛固酮水平降低.
创伤患者输注A型血浆的安全性
今天我们将要讨论未知血型创伤患者输注A型血浆的安全性。AB型血浆作为通用血浆，不包含抗A、抗B抗体，通常可以给予不明确血型的创伤患者输注。但是AB型血浆却一直处于短缺状态。 Cooling 博士解释道：美国红十字协会评估有2.5%-2.6%活跃的献血者是AB型。另外，在过去的五年里，大部分大
BioMarin血友病新药临床研究公布积极数据
著名的罕见病药物开发公司BioMarin最近一段时间可谓磨难重重。公司一些产品的开发一直不顺。先是公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物被FDA拒之门外，再是公司开发的登氏症药物临床研究结果受挫。公司急需一场胜利来提振士气。幸好，本周公司宣布其开发的用于治疗A型血友病基因疗法BMN270临床I/I
uniQure公布第二代产品AMT061强劲临床新数据
uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第二代B型血友病基因疗法AMT-061（AAV5-Padua hFIX变体）治疗3例患者的IIb期研究36周数据。 该研究是一项开放标签、单剂量、单臂
首款血友病基因疗法在美国递交上市申请
今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，已向美国FDA递交了其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请（BLA），治疗A型血友病成年患者。BioMarin预计对这一BLA的审评将在2020年2月开始。新闻稿指出，这是美国FDA受理的第一
血小板输注指南（一）
尽管此指南中的建议和相关信息在印刷出版时被认为是真实准确的，但是不论作者或发行机构都对任何可能的错误或遗漏没有任何法律责任或义务。1. 方法经使用合适的关键词在数据库中进行文献检索，并对现有的专家组出版的指南（BCSH1992；Schfffer 等，2001）包括由英国血液学标准委员会在 M
血小板输注无效（三）
4 治疗与预防 血小板无效输注的治疗，可针对不同病因采用不同的方法，非免疫因素以治疗原发病为主，如抗感染，脾切除术，以及增加血小板的输入量来提高输注效果。免疫因素则以预防为主，可用去除白细胞制品，治疗方面可静脉输注免疫球蛋白，选择配合性血小板输注。 4.1 去除白细胞
盐水输注试验的介绍
盐水输注试验是通过下述原理进行的，正常情况下，盐水输注后，血钠及血容量的增加，大量钠盐进入肾单位远曲小管，可抑制肾小球旁细胞肾素的分泌，从而抑制血管紧张素-醛固酮的分泌，使血中肾素、血管紧张素、醛固酮水平降低。
血小板输注指南（三）
4.5 新生儿用血小板除前面的要求外还应外加：成分应当不含具有临床意义的不规则血型抗体，包括高滴度的抗 A 和抗 B。成分必须为 CMV 阴性。成分由一袋单采血小板用密闭系统分装而成（通常分成 4 份）。成分血小板含量 >40x109/l。在标签上额外注明“新生儿使用血小板”。4.6 宫内输注（IU
血小板输注适应征
骨髓功能衰竭（由于疾病、有细胞毒性的治疗和照射） 在没有其他的危险因子的情况下，病人需要血小板输注的临界值为 10x109/l ，这一临界值与更高的临界值一样安全。危险因子包括败血症、同时使用抗生素或其他不规则出血（A 等，Ⅰb 级）。 对没有任何危险因素的病人，如果担心同种免疫产生血小板抗体，其临
血小板输注无效（二）
2.4 药物抗体 当患者输注血小板而出现不明原因的PTR时，在排除其它影响因素外，应考虑药物致敏产生抗体的可能，一般患者在血小板减少症前有用相关药物史，停药后，即可得到改善，再次使用该药可出现血小板减少症状。可以引起药物过敏性血小板减少症的常见药物见表1。药物致敏引起的免疫性血小板减
血小板输注无效（一）
血小板输注适用于预防和治疗血小板减少或血小板功能缺陷患者的出血，并已成为各种血液病及肿瘤患者放﹑化疗的有效支持疗法，但患者在多次输血（全血﹑红细胞﹑白细胞﹑血小板）， 妊娠及器官移植后，易产生血小板相关抗体，导致血小板输注无效（PTR）。我们结合近几年国内外研究进展，对血小板
血小板输注指南（九）
13. 血小板输注无效血小板输注无效的特征是多次输血小板均未取得满意效果。有些病人可能有一次输血小板效果不好，而以后几次效果不错。只有在 2 次及 2 次以上输血小板效果都不好，才能诊断为血小板输注无效。14. 血小板输注无效的原因有多种原因可以导致血小板输注效果不佳，可以分为免疫和非免疫两类。主要
血小板输注指南（七）
10.3 血小板选择下述建议是在上一期关于 ABO 和 RhD 不相容血小板输注指南（BCSH，1992；国家血液署输血医学临床政策组，2000）及最近的临床实践（Menitove，2002）基础上进一步发展的。10.3.1 ABO 配合选择与患者 ABO 血型相同供者浓缩血小板，且只要可能即使用
血小板输注适应证
1、由疾病、化疗或放疗引起的骨髓抑制或衰竭病人，凡血小板数低于20X109/L伴自发性出血者应输血小板。血小板数低于50X109/L，某些病人也可发生小量出血，一般止血措施无效也可输注血小板。2、血小板功能异常：如血小板无力症、尿毒症、严重肝病某些药物等引起血小板功能异常伴有出血者。3、大量输血所致
临床指南：血小板输注
血小板输注的指征：骨髓功能衰竭（由于疾病、有细胞毒性的治疗和照射）在没有其他的危险因子的情况下，病人需要血小板输注的临界值为 10x109/l ，这一临界值与更高的临界值一样安全。危险因子包括败血症、同时使用抗生素或其他不规则出血（A 等，Ⅰb 级）。对没有任何危险因素的病人，如果担心同种免疫产生血