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Barth综合征是男性儿童中一种罕见的代谢疾病，是由称为TAZ的基因突变引起的。Barth综合征会导致威胁生命的心力衰竭症状产生，并导致骨骼肌以及免疫反应的虚弱并损害身体生长。波士顿儿童医院的一项新研究表明，基因治疗可以预防或逆转因Barth综合征引发的心脏功能障碍。 相关结果发表在《Circulation Research》杂志上。 最近，英国比克森癌症研究所的Douglas Strathdee创建了两个Barth综合征的小鼠模型，其中之一是全身性的TAZ基因敲除模型。另一个是心脏组织特异性小鼠模型。 大多数带有全身TAZ缺失的小鼠在出生前就死了，这显然是由于骨骼肌无力所致。但是一些小鼠存活了下来，这些小鼠后期出现进行性心肌病，包括心肌增大并失去了泵血能力。它们的心脏也显示出疤痕，，左心室扩张且壁薄，类似于患有扩张型心肌病的人类患者。 电子显微镜检查结果表明，仅在心脏组织中缺乏TAZ的小鼠表现出相同的特征。即心肌组......阅读全文
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展，分享给大家！ 图片来源：mainnews.net 【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病 doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116
时至岁末，2016年已经接近尾声，在这一年里干细胞疗法研究领域又有哪些让我们眼前一亮的创新性研究呢？请跟随小编的脚步，一起来学习。 【1】Stroke：干细胞疗法可有效治疗中风 doi： 10.1161/STROKEAHA.116.012995 患有中风的患者在经过向大脑中注射干细胞治疗，
2018年即将过去，年末为大家献上生物谷本年度心脑血管疾病专题盘点，希望读者朋友们能够喜欢。1. Science：重磅！亲联蛋白2切割竟可阻止心力衰竭产生doi:10.1126/science.aan3303. 美国爱荷华大学心脏研究员Long-Sheng Song博士及其团队在之前的研究中已
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
众所周知，2017 诺贝尔生理或医学奖颁发给了三位美国遗传学家杰弗里·霍尔（Jeffrey C. Hall）、迈克尔·罗斯巴什（Michael Rosbash），以及迈克尔·杨（Michael W. Young），以表彰他们在发现果蝇生物节律分子机制方面的贡献。而在此前，医学界真正将生物节律——
在心脏病发作后，死亡的心肌组织会由瘢痕组织替代。不过，瘢痕组织与心肌的搏动方式不相同，因而心脏的“泵血”能力下降。近年来，科学家们采用多种手段将心脏瘢痕组织和其他组织中的成纤维细胞直接重编程为心肌细胞。这一突破性的成果为未来的临床试验和心脏病患者治疗奠定基础。基于此，小编针对这一方面的最新进展，进行
1. NEJM：工程胰岛细胞移植让一名糖尿病患者恢复胰岛素产生能力 1型糖尿病让一名43岁的女性依赖于胰岛素。如今，在一项新的研究中，医生们通过将工程胰岛细胞移植到她的腹部恢复了她的身体产生这种激素的能力。这名病人在接受移植一年后仍然保持胰岛素不依赖性，而且根据一篇新闻稿的报道，她是测试这种糖
据美国CDC数据显示，在美国每隔43秒就会有人心脏病发作；如今，人群中心肌梗死和心力衰竭的高发病率和临床疗效的有限性催生着人们对干细胞疗法的厚望，目前全球已有数千名患者接受了成体干细胞的治疗。日前，来自日本的科学家使用一只猕猴干细胞培育出的心肌细胞成功修复了其它五只猴子的破损心脏，这一研究突破就
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
1】Oncology Letters：大豆卵磷脂与非甾体抗炎药组合可预防癌症且副作用更小！ doi：10.3892/ol.2018.8098 当德克萨斯大学健康医学中心（UTHealth）的科学家将大豆卵磷脂和一种非甾类抗炎药（NSAID）一起应用时，他们发现其抗癌性增加且副作用减轻了。这一
癌症免疫疗法是一种针对人体免疫系统而非直接针对肿瘤的疗法，其已有30多年历史，它治疗的是人体免疫系统而非直接针对肿瘤。酝酿了数十年的癌症免疫疗法终于确定了它的潜力，在临床试验中表现出令人鼓舞的效果。 【1】默沙东免疫疗法Keytruda黑色素瘤一线治疗击败百时美Yervoy
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
截至2019年12月23日，中国学者在Cell，Nature及Science在线发表了107篇文章（2019年的Cell ，Nature 及Science 已经全部更新），iNature团队对于这些文章做了系统的总结： 按杂志来划分：Cell 发表了31篇，Nature 发表了44篇，Scie
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。 IV通
维生素A（vitaminA）又称视黄醇（其醛衍生物视黄醛）或抗干眼病因子，是一个具有脂环的不饱和一元醇，包括动物性食物来源的维生素A1、A2 两种，是一类具有视黄醇生物活性的物质。 维生素A1多存于哺乳动物及咸水鱼的肝脏中，维生素A2常存于淡水鱼的肝脏中。由于维生素A2的活性比较低，所以通常所
近日，来自美国的研究人员在Cell Reports杂志上发表文章称，他们开发了一种新型的抑制剂分子，这种特殊分子药物能够对PTEN缺失的癌细胞产生一定的细胞毒性作用相关研究或为未来科学家们开发治疗癌症的潜在药物提供了新的思路。近年来，全球从事癌症研究的科学家们相继发现多种抗癌靶点，与此同时研究者
CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。正
随着癌症研究的不断创新发展，不断涌现的新型癌症成像技术也在帮助科学家们对癌症进行更为快速的诊断，并且更加容易帮助寻找最具潜力的癌症新药并将新药推向临床试验；其中英国爱丁堡大学的研究者们就走在了这一领域的前沿，他们将先进的成像技术应用到了癌症药物的研发初期，结果显示这些成像技术有助于剔出效果不佳的
肿瘤干细胞是一群具有自我更新、多向分化潜能、具有启动和重建肿瘤组织表型能力的肿瘤细胞。前期研究均表明，肿瘤干细胞参与肿瘤的转移、复发和对化疗和放疗耐受。因此，靶向肿瘤干细胞的治疗策略将有望为癌症的治疗带来希望。科学家们也在肿瘤干细胞的研究中投入了不少精力，试图通过肿瘤干细胞的研究解决肿瘤起源及治
脂肪酸在人类健康和疾病中扮演着关键角色，但是近年来科学家对于不同的脂肪酸对机体的益处和坏处始终争论不断。为此，小编为大家盘点了关于脂肪酸对机体健康影响的最新研究进展，帮助大家一起了解脂肪酸对人体健康的诸多影响！ 【1】Science：揭示短链脂肪酸触发植物对细菌的免疫反应 DOI：10.11
本文中，小编整理了多篇亮点研究成果，共同解读近期科学家们在癌症免疫疗法研究上取得的新成果，分享给大家！图片来源：Cell 【1】Cell：揭示增强免疫疗法疗效、对抗免疫抵抗性癌细胞的新方法 doi：10.1016/j.cell.2019.06.014 免疫疗法刺激病人的免疫系统对抗癌症。然
间充质干细胞具有低免疫原性及向缺血或损伤组织归巢的特征,输入宿主体内后，可归巢于特定部位，在微环境影响下定向分化为内胚层、中胚层以及外胚层3个胚层来源组织的细胞，如骨、软骨、肌腱、脂肪、肝、肾、皮肤、肌肉、神经甚至胰腺等10余种成熟细胞，因而成为再生医学中器官修复的理想种子细胞。最初是在骨髓中发现含
个体化医疗正越来越受到临床医学界的重视，而生物标志物是实施个体化医疗的基础。生物标志物(Biomarker)是近年来随着免疫学、分子生物学和基因组学技术的发展而提出的一类与细胞生长、增殖、疾病发生等有关的标志物；能反映正常生理过程或病理过程或对治疗干预的药物反应，在早期诊断、疾病预防、药物靶点确
抗氧化剂（Antioxidants）是一类能帮助机体捕获并中和自由基，从而去除自由基对机体伤害的一类物质，长期以来科学家们对抗氧化剂在人类机体健康中所扮演的角色存在一定争议，有些人认为抗氧化剂对机体有益，其能够帮助降低癌症风险，还能够帮助抵御神经变性疾病；而有些研究人员则认为抗氧化剂对癌细胞的益
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
科学家们最早在开发一种药物或化合物时往往只是针对治疗或改善某一种疾病，然而，随着研究者们深入的研究或偶然间的研究发现，他们才意识到这些药物/化合物或许还有别的用处，能够治疗其它多种类型的疾病，比如说研究人员就发现，治疗糖尿病的药物二甲双胍不仅能够治疗镰状细胞病和β地中海贫血，还能够有效杀灭癌细胞
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
2019年上半年很快就结束了，iNature盘点了中国学者在Cell，Nature及Science发表的成果，我们发现总共有86篇（截至2019年6月24日），具体介绍如下： 4-6月发表的文章 【1】2019年6月21日，西北工业大学王文，中科院昆明动物研究所/BGI 张国捷及丹麦哥本哈根
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在癌症扩散研究领域的新进展，与大家一起学习！图片来源：University of Southern California 【1】Cancer Discov：揭示循环肿瘤细胞靶向扩散到远端器官的分子机制 doi：10.1158/2159-82
本文中，小编整理了多篇研究成果，共同解读科学家们在基因疗法研究领域取得的新成果，分享给大家！图片来源：www.pixabay.com 【1】JCI：新技术提高基因疗法治疗视力的效果 doi：10.1172/JCI129085 在以大鼠，猪和猴子为模型的实验中，约翰霍普金斯大学医学院的研究人