标准化治疗让血友病儿童奔跑不再是奇迹零支付使用重组
4月15日，由北京血友之家罕见病中心主办、北京市慈善协会协办、拜耳公司支持的“ Running Boy－奔跑吧！少年——拜耳血友病关爱运动汇”项目在北京启动，该项目旨在建立血友病患者标准治疗观念；同时，为了进一步减轻患者负担，北京市慈善协会“拜科奇Co-pay慈善援助项目”也正式启动。 来自医疗机构、慈善机构、企业及患者团体约150名爱心人士倾情出席以实际行动和爱的力量，表达了对血友病儿童群体的关注和支持 启动仪式上，德甲劲旅拜耳勒沃库森足球队的前国脚Jens Nowotny介绍了他曾参加世界杯和欧洲杯的精彩经历，用勇于拼搏的体育精神鼓励血友病儿童们克服疾病，做生活的强者。他还通过视频带来了三位球队现役球员的祝福。在“奔跑吧，少年！”项目启动仪式后，Jens和三位勒沃库森球队的教练带领小朋友们在球场上玩起了足球，血友病儿童积极参与各种足球技巧练习，一起体验足球和运动带来的快乐。 拜耳勒沃库森足球队的前国脚......阅读全文
儿童肥胖的治疗与预防
目前儿童肥胖发病率是很高的，据相关资料表明，肥胖的宝宝很容易出现多种生理及心理的并发症，所出现的这些并发症，很容易在宝宝成年时加重。那宝宝出现肥胖需要怎样调理呢？主要是推荐采用均衡的丰富的营养膳食，最好是以少吃多餐为主。避免高热量的饮食、及低营养密度的饮食，如果汁、能量饮料、甜饮料等等。如果采取低卡
儿童支气管扩张的治疗
病菌、病毒感染及环境污染引发的呼吸系统疾病，实质上都是诱因，其内在的原因是这些病毒侵入人体后，与呼吸系统病变组织和神经系统结合，变异产生毒性极强的“痰毒复合体PPCA”。军内专家遵循全球哮喘防治创议（GINA）制定的“哮喘病治疗标准”基础上，基于这一伟大发现，将现代医学高科技微创技术与祖国传统的
治疗儿童脑瘤的相关介绍
1、手术治疗 治疗原则包括： （1）尽可能全部切除肿瘤 （2）对不能全切者，尽可能做到最大限度地切除肿瘤，以解除对颅内重要结构的压迫，包括恢复正常极夜循环、缓解露内高压等，同时为后期放疗、化疗创造条件。 （3）对切除的肿瘤进行病理学诊断。 2、放射治疗 手术以后的常规辅助治疗。主要用
研究揭开咸零食让人上瘾的奥秘
研究人员发现，咸食并非会使人更口渴，而是会让人感觉更饿，所以就吃个不停。 在一项模拟前往火星的任务中，德国与美国研究人员，针对“太空人”的盐分的摄取与水分之间的关系进行研究。 研究人员将参与模拟飞行任务的“太空人”分成两组，每组由10名男性组成。他们被关在一个仿造的太空船里，模拟两趟前
诺华1亿美元收获基因疗法技术独家许可
今年4月，诺华（Novartis）公司宣布拟以87亿美元收购基因疗法公司AveXis，并获取其治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的创新基因疗法。作为此项收购的后续，今日，诺华向生物技术新锐REGENXBIO支付1亿美元，获得了其基因疗法技术平台的独家许可。 REGENXBIO是一家处于临床阶段的生物技
复旦学者发现防脑出血新法
最新的2013年第一期国际神经科学领域权威期刊《神经学年报》，在线发表了复旦大学医学神经生物学国家重点实验室、脑科学研究院赵冰樵教授研究团队的成果：首次发现了一种在特定细胞内合成并提取出的物质“重组ADAMTS13”，可以有效减少溶栓治疗脑中风时引起的脑出血。该成果有望为脑中风患者接受更安全有效
一种新抗体或可治疗血友病
科学家在近期发表的《自然―医学》杂志上撰文称，他们研制出一种抗体可以代替血友病中某一缺失蛋白发挥作用并逆转患有该病的非人灵长类的止血功能缺陷。 A 型血友病患者体内缺乏凝血蛋白因子VIII，通常需要通过注射FVIII蛋白获得治疗。但由于患者体内容易产生针对FVIII的抗体来阻止该蛋白发
基因编辑技术成功治疗实验鼠血友病
日本一个研究小组近日报告说，他们利用基因编辑技术成功治疗了实验鼠的血友病。未来有望在此基础上开发出能根治血友病的疗法。 血友病是由于基因异常导致的出血性疾病，其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，导致凝血时间延长，出血难以止住。有的患者为了预防出血，从小就要每周注射1至3次凝血因子
Nature：基因组编辑新技术－或超越CRISPR
能够将缺陷基因的功能性拷贝插入到患者的基因组中，对于许多从事遗传疾病治疗的临床医生来说是一个诱人的目标。现在，斯坦福大学医学院的研究人员设计出了一种新方法来实现这种遗传技能。他们的研究论文“Promoterless gene targeting without nucleases amelior
液氮罐在医疗奇迹应用
在医疗奇迹应用 1、低温医学 我国临床低温医学事情生长敏捷，促进了移植医学的生长，分外是在骨髓、造血干细胞、皮肤、角膜、内排泄腺体、以及血管和瓣膜等的冷冻生存和移植应用取得了明显结果。乐成的造血干细胞移植依赖于造血干细胞活力的生存。生物样品在降温冷冻历程中，当由液态向固态变化的相变期内会开释肯定
科技奇迹－百年不衰
我看到一篇文章，说科学、技术不是一回事，这有道理。但我想补充的是技术需要科学，才是科学的技术，同时它又贡献给科学。大家知道，触发器是计算机里最基础的元件，在数字电路中起到关键的作用。1918年6月William Eccles and F.W. Jordan申请了触发器ZL，至今正好100年，那
FDA批准百特Rixubis用于B型血友病儿科患者
百特（Baxter）9月15日宣布，FDA已批准Rixubis（重组凝血因子IX）用于B型血友病儿科患者的常规预防性治疗、出血控制及围术期管理。此前，FDA已于2013年6月批准Rixubis用于B型血友病成人患者的常规预防、出血控制及围术期管理，该药是获批的首个重组因子IX（rFIX），也是过
酒精驱动－巴西汽车洁净奔跑尾气少
雨后的空气中弥散着一股淡淡的草木香，走在街道上，鼻腔中满是清新。放眼远望，三个路口之外建筑物的轮廓都清晰可见。汽车驶过，记者条件反射地捂住口鼻，竟没有刺鼻的尾气袭来。我们立即向当地华人求教，“巴西的车是特制的么？为何驶过不留半点乌烟瘴气？” 利益共存
一大波重磅新药申请临床获CDE受理
solanezumab注射液 solanezumab一种抗被淀粉样蛋白单抗，也是礼来现有管线药物中最有“钱景”的一个，若能成功上市，预计2020年将给礼来带来近14亿美元的销售收入。 尽管solanezumab之前的两项 III 期临床研究EXPEDITION1（n=1012）和 EXPED
美国研发治疗A型血友病新单克隆抗体
据美国“侨报网”7月10日报道，一项发表于当日出版的《新英格兰医学杂志》的研究指出，一种被称为“Emicizumab”新型单克隆抗体研发成功。这种专用于治疗A型血友病的新技术可明显降低患者因抗凝血因子抗体导致的出血量，且每周只需进行一次皮下注射。 据报道，目前A型血友病患者需进行一周三次静脉注
宁夏：审单放行让外贸企业“零等待”
“这也太快了吧！”宁夏小巨人机床有限公司报检员魏文静感慨道。她在免费申报软件平台完成报检，提供的相关资料审核通过后短短几分钟就查收到入境通关单号，并且显示该批货物已放行，准予安装调试。 据宁夏出入境检验检疫局相关负责人介绍，审单放行模式依据进出境商品的风险程度和企业诚信等级，在企业出具合格保证
35岁“从零开始”，他让外国再也“卡”不住我们
“要么做真正原创性的基础研究，要么做意义重大、促进产业发展的研究，不能做一些‘两不靠’的工作，这些意义不大，我们的理想是两者兼顾。”这是中国科学院物理研究所研究员陈小龙一直以来坚守的信念。 陈小龙长期从事第三代半导体材料碳化硅晶体制备的基础和应用基础研究。20多年来，他带领团队从零开始自主
让抗癌药原料零关税利好惠及民众
据媒体报道，来自财政部的消息，临近年底，国务院再度抛出降税大礼包，涉及降税的商品超过700项。值得关注的是，抗癌药原料氟他胺、比卡鲁胺、多西他赛、紫杉醇等多款药原料进口税率由6.5%降至零。一些罕见病原料药进口税率由9%同样降至零关税。 一直以来，癌症都是困扰民众生活的深渊。据披露，国家癌症中
通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送
在一些血友病基因疗法中，腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是，大多数人已经对AAV产生了自然免疫，这可能使治疗无效。近日，由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法：通过欺骗免疫系统
BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学
Blood：用植物来帮助治疗血友病并发症
健康人的血液中含有称为凝血因子的蛋白质，它们能够迅速采取行动，堵塞伤口，但是血友病患者缺乏这些蛋白质，因此，即使轻微出血都很难止住。 重度血友病患者的主要治疗方法是定期接受凝血因子注射。但是，在接受这种注射的人当中，有20%到30%的人会产生抗凝血因子的抗体，称为抑制物（inhibitors）
科学家或可用CRISPR技术来治疗血友病
血友病患者往往生活在压力和焦虑之中，病人的关节会过早破损衰退，而且其一旦机体流血就很难止血，血友病患者机体缺少一种制造凝血因子的能力，因此任何切伤和挫伤，如果得不到紧急治疗就会使得患者有生命危险。 在5000个新生男孩儿中就会有1人患血友病A(hemophilia A)，而几乎一半的患者都被认
关于药物治疗小儿血管性血友病的介绍
治疗目的即纠正出血时间和凝血异常，提高血浆中vWF和因子Ⅷ水平。因出血时间只与大分子多聚体有关，因此vWF的来源及多聚体组成成分非常重要。 1.患儿需加强护理 避免外伤，禁用阿司匹林、双嘧达莫等抗血小板药物，慎用抗凝药及溶栓类药物。发热时可用对乙酰氨基酚(扑热息痛)。 2.局部止血 体表局部
儿童烧伤瘢痕防治及康复治疗
儿童对外界危险因素的防范意识不足，好奇心强，动作不协调，极易遭受外来致伤因子的侵袭而发生各种意外伤害，其中烧伤较为常见。 儿童烧伤后对疼痛的恐惧，家属心疼对儿童患者的放纵和对后期瘢痕危害以及防治措施的无知，还有医务人员的不重视，都是造成儿童患者烧伤皮肤瘙痒抓伤、反复破溃、瘢痕增生、关节挛缩
儿童红斑狼疮如何治疗？
童红斑狼疮的治疗方法主要包括一般治疗、糖皮质激素治疗、免疫制剂治疗和中医药治疗。 一般治疗：急性期儿童应卧床休息，加强营养饮食，避免日晒。在缓解期，应该恢复日常活动和学习，但避免过度工作。此外，应积极防治感染，避免服用磺胺类、肼屈嗪、普鲁卡因、氨布洛松等易诱发狼疮发作或加重病情的药物，防止药物
PNAS：量体裁衣，治疗儿童脑瘤
研究儿童脑瘤的科学家们发现，BRAF基因上的不同突变将需要特异性的治疗方式，文章发表在美国国家科学院院刊PNAS杂志上。研究显示，基因测序数据能帮助人们，依据患儿肿瘤中的特定突变来实现个性化医疗。 “对肿瘤基础生物学了解得越多，我们就离个性化治疗越近。同一个基因上的不同突变，对治疗药物的反
儿童感冒中医民间治疗法
小孩子感冒流鼻涕，每天晚上睡不好总是哭闹，这可愁坏了爸爸妈妈。在初夏时节小感冒是小儿常见病，一年四季均可发生。春季应暖而反寒，夏季应热而反冷，秋季应凉而反热，冬季应寒而反温，或阴雨骤冷，久晴暴热，衣被增减不及时，洗澡受凉，坐卧当风，相互传染等皆可致小儿感冒。 中医讲的小儿感冒是现代
蜂蜜治疗儿童急性咳嗽是否有效？
孩子咳嗽使父母担心，也是看门诊的一个主要原因。咳嗽会影响生活质量、导致焦虑，并影响父母和孩子的睡眠。蜂蜜被用于缓解咳嗽症状。2014年12月发表在《Cochrane Database Syst Rev.》的1项研究表明，对于儿童急性咳嗽的症状缓解，蜂蜜或优于“无治疗”、苯海拉明和安慰剂，
这种药，不再是处方
近日，国家药品监督管理局发布公告：根据相关规定，经该局组织论证和审核，硫酸氨基葡萄糖钾片由处方药转换为非处方药。国家药监局还发布了硫酸氨基葡萄糖钾片的品种名单及其非处方药说明书范本。说明书范本显示，该药为镇痛类非处方药药品，用于全身各关节部位的骨性关节炎（如膝关节、髋关节、脊椎、肩、手、腕关节和踝关
拜耳与中国罕见病联盟签署战略合作备忘录
2021年2月27日，拜耳医药保健有限公司与中国罕见病联盟正式签署合作备忘录，携手共同提升中国血友病标准化诊疗管理能力，建立并积极推进血友病分级诊疗模式；逐步实现血友病患者属地化管理、同质化治疗，以促进中国血友病整体诊疗水平的提升，从而改善中国血友病患者诊疗现状和生活质量。 近年来，罕见病越来