又有6款创新药拟纳入突破性治疗药物程序！
恒瑞医药开发的SHR6390片联合氟维司群用于经内分泌治疗后进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的复发或转移性乳腺癌的治疗获得纳入突破性治疗药物程序。......阅读全文
利用基因疗法创造免疫系统－白血病治疗取得突破性进展
造血干细胞移植是目前可根治白血病的主要方法，美国的基因疗法为治疗白血病提供了新的希望。 美国宾夕法尼亚大学的研究人员8月10日发表报告说，他们利用基因疗法治疗白血病的临床试验取得了突破性进展：经过第一阶段临床试验，作为志愿者接受治疗的3名晚期慢性淋巴细胞白血病患者中，两人体内的白血病细胞完全
胰腺癌治疗靶点和诊断标志物的突破性发现
胰腺癌是全球范围内死亡率最高的一种癌症，其发生率高、生存期短的特点而被称为“癌王”。胰腺癌是一种恶性程度极高的消化系统恶性肿瘤，其发病隐匿，早期诊断困难、进展快，发现时已经进入中晚期且大多已经转移，再加上对化疗药物很强的耐药性和对放射疗法不敏感导致治疗效果非常差，总体5年生存率徘徊在5％左右。因此，
康诺亚－B：在研新药CMG901获突破性治疗药物认定
康诺亚－B9月19日公告，国家药监局药品审评中心授予集团在研新药CMG901突破性治疗药物认定，用于治疗经一线及以上治疗失败或不能耐受的Claudin 18.2阳性晚期胃癌。CMG901是靶向Claudin 18.2的抗体偶联药物，含Claudin 18.2特异性抗体、可裂解连接子及毒性载荷一甲基澳
首个斑秃治疗药物！礼来Olumiant获美FDA突破性药物资格！
礼来（Eli Lilly）与合作伙伴Incyte近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予评估口服JAK抑制剂Olumiant（baricitinib）治疗斑秃（alopecia areata，AA）的突破性药物资格（BTD）。此次资格认定，进一步加强了baricitinib成为第一个获FD
施贵宝治疗丙肝口服鸡尾酒疗法获FDA突破性药物认证
制药巨头施贵宝公司日前宣布公司研发的以daclatasvir为基础的治疗丙肝口服鸡尾酒疗法获得了FDA突破性药物认证。去年施贵宝公司的另外一种丙肝鸡尾酒疗法同样得到了FDA突破性药物认证。此次获批的疗法是一种结合了daclatasvir(一种NS5A复制抑制物)和 asunaprevir(N
Ofev获FDA突破性药物资格治疗进展表型慢性纤维化ILD
德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib，尼达尼布）突破性药物资格（BTD），该药目前正在接受FDA的审查，用于治疗具有进展表型的慢性纤维化间质性肺病（ILD）患者。
FDA授予辉瑞Xalkori治疗ROS1阳性肺癌的突破性药物资格
辉瑞（Pfizer）近日宣布，FDA已授予抗癌药Xalkori（crizotinib，克唑替尼）突破性药物资格，用于ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的潜在治疗。ROS1阳性NSCLC约占所有NSCLC病例的1%左右，代表着NSCLC中一个特定的分子亚型。目前，Xalkori已获FDA批准用
糖尿病突破性药物今日获FDA批准治疗所有类型视网膜病变
4月18日，罗氏（Roche）集团公司基因泰克（Genentech）公司宣布，其药物Lucentis（ranibizumab注射液）已获得了美国FDA的批准，用于治疗所有类型的糖尿病性视网膜病变。值得一提的是，这是目前美国FDA批准的唯一一款能治疗所有类型糖尿病性视网膜病变的药物。 糖尿病是一
聚乙二醇化干扰素λ获FDA突破性疗法认定－治疗丁肝
今日，专注于研发罕见病靶向治疗的Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，该公司开发的聚乙二醇化干扰素λ（pegylated interferon-lambda，下称Lambda）获得FDA授予的突破性疗法认定，治疗丁肝病毒（HDV）感染。 丁型肝炎是由HDV感染造成的，被认为
杨森双特异性抗体获FDA突破性疗法认定治疗特定肺癌患者
11日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已经授予双特异性疗法JNJ-6372突破性疗法认定，用于治疗携带EGFR外显子20插入突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，他们在接受铂类化疗期间或之后疾病继续进展。目前，还没有FDA批准的针对
Kiniksa公司新药获FDA突破性疗法认定－可治疗复发性心包炎
今日，Kiniksa Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其在研IL-1信号通路抑制剂rilonacept突破性疗法认定，用于治疗复发性心包炎（RP）。Rilonacept将RP患者的疾病发生率从每年3.9次降至低于每年0.18次，并显着改善患者的各项临床症状。 RP是一种影
辉瑞公司：乳腺癌治疗突破性创新药爱博新在中国获批
辉瑞公司6日宣布，全球首个细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)4/6抑制剂爱博新(哌柏西利, palbociclib)，已于7月31日获得国家药监局批准。 据介绍，爱博新适用于治疗激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的局部晚期或转移性乳腺癌，应与芳香化酶抑制剂联合使用作为
Nature方法：突破性基因识别
科学家们发现了一项基因识别新技术，能将我们掌握的动物遗传信息增加70-80%。研究结果发表在《自然方法》(Nature Methods)杂志上，有可能彻底改变我们对于动物遗传学和疾病的认识，并提高我们对于如SARS等跨越物种障碍由动物向人类传播的危险病毒的认识。 现代基因组测序技术的进
突破性的蛋白A定量系统
工艺杂质的去除是生物制药产品生产过程中的关键一步，且监管指引要求鉴定出纯化过程中各个阶段的杂质。在商业化重组单克隆抗体生物药品的纯化过程中，含有固定化葡萄球菌蛋白A(天然蛋白A)、重组蛋白A(rPA)或蛋白A亚基(MabSelect SuRe™)的纯化树脂被广泛使用。必须对滤出的蛋白A进行灵
艾伯维/强生突破性抗癌药Imbruvica联合Gazyva一线治疗CLL/SLL
生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布，美国FDA已批准靶向抗癌药Imbruvica（ibrutinib，伊布替尼）联合Gazyva（obinutuzumab，奥妥珠单抗）用于之前未接受治疗的慢性淋巴细胞白血病/小细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。FDA通过优先审查程序对该补充申请进行了
突破性合作！Geneoscopy与Adiso－Therapeutics共同致力于炎症性肠病治疗创新
Geneoscopy与Adiso Therapeutics合作推进炎症性肠病治疗 NEW YORK - Geneoscopy和Adiso Therapeutics于周二宣布战略合作，涉及使用Geneoscopy的基于大便的转录组平台评估患者对Adiso炎症性肠病（IBD）实验性治疗的反应。根据协议的
RNAi治疗肝病Arrowhead第二代皮下RNAi疗法AROAAT突破性疗法!
ARO-AAT用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病。 肝脏 2021年07月29日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RNAi药物ARO-AAT（也称为TAK-999）突破性疗法认定（BTD），用于
治疗多发性骨髓瘤－传奇CART疗法获FDA突破性疗法认定
强生集团（J&J）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA授予该公司靶向B细胞抗原（BCMA）的CAR-T疗法JNJ-4528突破性疗法认定，用于治疗经治多发性骨髓瘤患者。突破性疗法认定将加快这一创新疗法的开发和审评过程。JNJ-4528又名LCAR-B38M，是南京传奇公司和杨森公司共同
FDA授予DCRPHXC治疗1型原发性高草酸尿症突破性药物资格
Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的突破性药物资格（BTD）。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法
治疗罕见病！一款热休克反应诱导剂获FDA突破性药物资格
Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的突破性药物资格（BTD）。 BTD是F
HER2ADC：HER2阳性晚期乳腺癌二线治疗突破性药物
根据国家药监局最新公示，浙江医药旗下子公司新码生物研发的注射用重组人源化抗HER2单抗-AS269偶联物（ARX788）已于5月25日结束公示，正式纳入突破性治疗品种目录，拟定适应症为HER2阳性晚期乳腺癌二线治疗。 国家药监局官网 当前乳腺癌已成为全球发病率最高的癌症，其中HER2阳性约占
Science突破性成果：鸟瞰细胞RNA
如同在房地产中一样，在生物学中位置也很重要。活化基因的mRNAs战略性定位在整个活体组织中，它们的位置往往帮助调控了细胞和组织的生长及发育方式。然而为了同时分析许多的mRNAs，科学学家们不得不将细胞碾磨成浆，这使得他们没有好的办法精确确定这些mRNAs在细胞内的定位。 现在，哈佛大学Wy
Science：突破性技术揭示蛋白结构
科学家们首次通过一种超强X射线激光，揭示了一种蛋白前所未有的原子结构，从而证明了一种突破性蛋白结晶技术的可行性。不过相关结构生物学家也表示，要说这种x射线无电子激光器(x-ray free-electron lasers，XFELs，生物通译) 自此就能取代了传统的以X射线源作为同步加速
Cell突破性成果：基因调控拼图
来自瑞典卡罗琳斯卡医学院的研究人员取得了基因调控研究的突破性进展——他们识别出了结合在调控基因表达的400多个蛋白上的DNA序列，这将有助于解析为什么不同的个体，其基因组对疾病患病风险的影响不同。 2000年，科学家们完成了人类基因组测序，希望能将这整个人类DNA序列信息，迅速转换到临床应
NSMB：HIV疫苗开发突破性进展
近日，刊登在国际杂志Nature Structural & Molecular Biology上的一篇研究报告中，来自杜克大学的研究者在HIV研究领域取得了突破性的成果，他们通过研究开发了一种的3D“设计师”蛋白，一旦将这种蛋白注射入HIV患者机体中，就会帮助患者机体免疫系统较好地制造抗体来抵御
Nature－Methods发布突破性成像技术
苏黎世联邦理工学院的研究人员开发了一种新显微成像技术，首次实现了在活体三维组织中选择性成像单个细胞。这一成果发表在五月十八日的Nature Methods杂志上。 研究人员用这一技术在斑马鱼幼鱼的神经系统中获得了惊人的微观图像。他们不仅展示了脊髓中的运动神经元，还以另一种颜色突出了其中一个神经
Science突破性研究：吸烟如何致癌
Science杂志发表的一项大规模癌症基因组研究揭示了与吸烟有关的突变标签。研究人员首次证实，吸烟会使直接和间接接触烟草烟雾的组织发生体细胞突变，由此提高多种癌症的风险。过去有研究显示，吸烟会提高17种癌症的患病风险。不过人们一直不清楚吸烟引起癌症的具体机制。研究人员分析了吸烟相关癌症的5243个基
Science：突破性技术助力药物研发
来自瑞典Karolinska研究所的研究人员，开发出了第一种可以直接测量药物与细胞中靶标结合程度的方法。他们在发表于《科学》(Science)杂志上的论文中对这一方法进行了详细描述，其有可能大大推动开发新的改良药物。 大多数的药物都是通过结合一个或多个蛋白，影响它们的功能来发挥作用，这造成
Science：热点蛋白的突破性成果
雷帕霉素靶蛋白TOR是被研究得最多的蛋白激酶之一，它控制着细胞生长并且与癌症、糖尿病等疾病有关。这种蛋白是巴塞尔大学的Michael Hall教授在大约25年前发现的，他也因此获得了生命科学突破奖。 Hall教授最近与ETH Zurich的研究团队合作，首次在Science杂志上揭示了哺乳动物
Nature：突破性成果背后的隐忧
在远古时期人类就知道从罂粟中获取麻醉剂。美国和加拿大的科学家们日前解决了一个关键性问题，不久人们将能用酵母取代罂粟生产吗啡、可待因和其他药物。这项研究将使制药成本大大降低，变得就像自己在家酿酒那么简单。不过，科学家们也担心毒品贩子会利用这种酵母菌株自制吗啡或者海洛因。 “这的确是有可能的，”麻