又有6款创新药拟纳入突破性治疗药物程序！
恒瑞医药开发的SHR6390片联合氟维司群用于经内分泌治疗后进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的复发或转移性乳腺癌的治疗获得纳入突破性治疗药物程序。......阅读全文
肺癌新型靶向治疗药物获CDE突破性治疗品种认定
拜耳6月11日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已于6月8日授予拜耳肺癌新型靶向治疗药物BAY 2927088突破性治疗品种认定，适应症为适用于治疗携带人类表皮生长因子受体2（HER2）激活突变，且既往接受过一种全身性治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患
肺癌新型靶向治疗药物获CDE突破性治疗品种认定
拜耳6月11日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已于6月8日授予拜耳肺癌新型靶向治疗药物BAY 2927088突破性治疗品种认定，适应症为适用于治疗携带人类表皮生长因子受体2（HER2）激活突变，且既往接受过一种全身性治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患
FDA授予OCA治疗NASH突破性疗法认定
根据制药公司的最新消息，FDA已授予Intercept制药公司的奥贝胆酸（obeticholic acid，OCA）突破性疗法认定。奥贝胆酸是一种治疗非酒精性脂肪性肝炎伴肝纤维化的有潜力的药物。 根据新闻稿，奥贝胆酸是一种胆汁酸类似物，是法尼酯X受体的全新激动剂。目前正在进行奥贝胆酸用于治疗非
基因治疗先驱回顾其突破性发现
哈佛医学院基因治疗项目主任Richard C. Mulligan博士和Fred Hutchinson癌症研究中心A. Dusty Miller博士，因其在基因转移技术方面的开拓性工作，获得了《Human Gene Therapy》期刊颁发的先锋奖。为庆祝25周年纪念，《Human Gene Th
lonafarnib再获突破性疗法认定－治疗早老症
今日，Eiger BioPharmacuticals公司宣布，美国FDA授予该公司开发的lonafarnib突破性疗法认定，用于治疗哈金森 -吉尔福德早衰综合症（HGPS，简称早老症）和早老样核纤层蛋白病（progeroid laminopathies）。这些疾病是非常罕见的遗传疾病，患者衰老
急性基底动脉闭塞治疗研究获突破性进展
近日，科技日报记者从中国科学技术大学获悉，由中国科学技术大学附属第一医院神经内科胡伟教授团队牵头，全国48家卒中中心参与的ATTENTION登记研究项目研究证明，对于急性基底动脉闭塞（ABAO）导致的脑卒中患者，与最佳药物治疗相比，血管内介入手术治疗可显著提高患者的生存质量，降低死亡率。相关研究
治疗乳腺癌，创新ADC获突破性疗法认定
Daiichi Sankyo宣布美国FDA为其在研新药DS-8201颁发了突破性疗法认定。该药物是一种靶向HER2的抗体药物偶联物（ADC），用于治疗HER2阳性的局部晚期或转移性乳腺癌，这些患者在使用曲妥珠单抗（trastuzumab）和帕妥珠单抗（pertuzumab）以及ado-trast
Nature：突破性发现助力神经退行性疾病治疗
日前，曼彻斯特大学、莱斯特大学和里斯本大学等机构的研究人员在神经退行性疾病药物研发上取得重大突破，他们详细描述了一种用于治疗亨廷顿氏病的先导化合物是如何与大脑中的一种酶发生相互作用，并抑制其酶活性的。这研究发现表明，其可以开发成为一种针对神经退行性疾病的有效治疗。相关研究论文刊登在近期出版的《自
华人科学家团队找到肝癌突破性治疗技术
目前，利用靶向性免疫细胞治疗癌症并不新鲜。根据2014年第56届美国血液学会年会（ASH）上诺华公布的数据显示，其CAR-T免疫疗法CTL019治疗白血病的完全缓解率甚至已经达到了92%！ 然而，免疫细胞治疗实体瘤却迟迟未见重大突破。 据中新网最新消息，中国留美科学家刘诚创办的美国
日本iPS细胞治疗帕金森氏病取得突破性进展
日本京都大学iPS（细胞诱导性多能干细胞）研究所的研究小组公布，针对采用人体iPS细胞治疗帕金森病的方法研究，已通过猴子实验明确了其有效性和安全性。相关论文发表在《Nature》电子版上。研究组负责人表示，面向人类治疗应用，计划明年内启动2年的临床试验。 帕金森病是表现出脚震颤及肌肉强直等
－20122015美国FDA突破性治疗药品大盘点
自2012年以来究竟有哪些新药获得了美国FDA突破性治疗药品认定呢？这些获得突破性治疗药品认定的新药具有哪些特点呢？ 自1988年起，美国FDA制定了多个新药加快审批计划，包括快速通道认定（1988）、加速审批（1992）、优先审评认定（1992），以加快患者需求的新药研发与审评。即便如此，由
维迪西妥单抗获CDE突破性治疗认可
12月28日，荣昌生物开发的抗体偶联药物（ADC）维迪西妥单抗（disitamab vedotin，RC48-ADC）被CDE正式授予突破性疗法资格。适应症为既往经过化疗失败后进展的HER2过表达局部晚期或转移性尿路上皮癌患者（包括膀胱、输尿管、肾盂及尿道来源）。针对该适应症，美国FDA在9月2
日本iPS细胞治疗帕金森氏病取得突破性进展
日本京都大学iPS（细胞诱导性多能干细胞）研究所的研究小组公布，针对采用人体iPS细胞治疗帕金森病的方法研究，已通过猴子实验明确了其有效性和安全性。相关论文发表在《Nature》电子版上。研究组负责人表示，面向人类治疗应用，计划明年内启动2年的临床试验。 帕金森病是表现出脚震颤及肌肉强直等
南开抗肿瘤新药纳入国家“突破性治疗品种”名单
近日，记者从南开大学获悉，由该校化学学院教授、药物化学生物学国家重点实验室PI陈悦团队发明的候选新药ACT001，被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入我国“突破性治疗品种”名单。公开报道显示，纳入国家药监局“突破性治疗药物”名单的新药往往针对严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且在临床
Cell突破性发现，为糖尿病治疗带来新曙光
生物学家们在新研究中证实，肝脏中的一种激素可以刺激胰腺中的胰岛素分泌细胞生长。他们希望这一研究发现将促使开发出糖尿病新疗法。 来自哈佛大学干细胞研究所的联合主任Douglas Melton领导研究小组，通过利用一种结合胰岛素受体的肽来诱导小鼠胰岛素抵抗，鉴别了这种称作为betatrop
Keytruda组合疗法治疗肝癌获FDA突破性疗法认定
在过去的10年中，HCC的发病率和死亡率在稳步上升，而中国是世界上肝癌发病率最高的国家之一，新增肝癌病例占全世界肝癌新增病例的50%。HCC占肝癌总数的90%，在确诊时疾病的发展阶段对治疗手段和患者预后有很大影响。肝脏切除或肝移植这类潜在治愈性手段只能用于早期HCC患者。无法切除的HCC患者预后
又有6款创新药拟纳入突破性治疗药物程序！
恒瑞医药开发的SHR6390片联合氟维司群用于经内分泌治疗后进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的复发或转移性乳腺癌的治疗获得纳入突破性治疗药物程序。
拟纳入突破性治疗品种！恒瑞医药围攻百亿大品种
日前，恒瑞医药(45.12 +0.33%,诊股)发布公告称子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司的注射用SHR-A1811被国家药品监督管理局药品审评中心拟纳入突破性治疗品种公示名单。拟定适应症为用于人表皮生长因子受体2（HER2）阳性的复发或转移性乳腺癌患者；用于人表皮生长因子受体2（HER2）低表
诺华sIBM治疗药BYM338获得FDA突破性疗法认证
诺华公司日前宣布，美国食品药品管理局(FDA)已对散发性包涵体肌炎(sIBM)治疗药BYM338授予了突破性疗法认证。 突破性疗法认证是由FDA创建的，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。这项认证是基于一项II期概念验证研究的结果，该研究表明BYM338与安慰剂相比能使sI
第一三共治疗罕见癌症新药获得FDA突破性药物认证
日本著名药企第一三共最近宣布公司开发的新药pexidartinib已经获得了FDA的突破性药物疗法认证。这也标志着这种疗法将正式走上优先审批的道路。 Pexidartinib是一种用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的新药。腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的腱鞘癌。目前临床上一般是通过手术切除的方法来治疗这
科学家或开发出治疗多种癌症的突破性方法
日前，一项刊登在国际杂志the Journal of the National Cancer Institute上的研究报告中，来自南安普敦大学的研究人员通过研究发现，靶向作用被癌细胞拦截的健康细胞或能帮助治疗多种类型的人类疾病，相关研究由英国癌症研究中心提供资助。 图片来源：medica
联拓生物宣布Mavacamten在中国获得“突破性治疗药物”认证
联拓生物(纳斯达克:LIAN)是一家创新的生物医药企业,致力于为中国和亚洲其他主要市场的广大患者带来突破性治疗药物。联拓生物于2022年2月15日正式宣布,用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的mavacamten在中国获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的“突破性治疗药物”认证。 此
近期HIV治疗性抗体突破性研究进展一览
【1】Science：重磅！一种三特异性抗体三管齐下有望阻止HIV感染 doi：10.1126/science.aan8630 在一项新的研究中，美国研究人员报道在实验室制造的一种三特异性抗体（three-pronged antibody， trispecific antibody）要比用来
默克Avelumab与INLYTA联合治疗晚期肾癌获突破性疗法指定
默克近日宣布，美国食品和药品监督管理局授予了avelumab与辉瑞INLYTA（axitinib，阿西替尼）联合疗法突破性疗法认定，主要用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）的初治患者。 “突破性疗法”是美国食品和药物管理局于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA
突破性三联疗法Trikafta欧盟进入审查，可治疗90％患者
Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理VX-445（elexacaftor）、tezacaftor、ivacaftor三联方案的营销授权申请（MAA）。该MAA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：囊性纤
治疗抑郁症－致幻蘑菇成分获FDA突破性疗法认定
今日（10月24日），COMPASS Pathways公司宣布，美国FDA授予该公司研发的赛洛西宾（psilocybin）疗法突破性疗法认定，用于医治治疗抵抗性抑郁症（treatment-resistant depression，TRD）。FDA将与COMPASS Pathways公司合作，加快
FDA授予治疗精神分裂症新药突破性疗法认定
5月24日，勃林格殷格翰（BI）宣布，FDA授予 BI425809用于治疗精神分裂症相关认知障碍（CIAS）突破性疗法认定（BTD）。该公司还宣布，计划启动一项创新型III期CONNEX临床试验，用于评估BI 425809在改善成人精神分裂症患者认知方面的安全性和有效性。 认知障碍是精神分裂症
利用基因疗法创造免疫系统－白血病治疗取得突破性进展
造血干细胞移植是目前可根治白血病的主要方法，美国的基因疗法为治疗白血病提供了新的希望。 美国宾夕法尼亚大学的研究人员8月10日发表报告说，他们利用基因疗法治疗白血病的临床试验取得了突破性进展：经过第一阶段临床试验，作为志愿者接受治疗的3名晚期慢性淋巴细胞白血病患者中，两人体内的白血病细胞完全
Science突破性发现：癌细胞如何发展出对治疗的抵抗力？
Science公布的一项突破性研究显示，癌细胞可以打开容易出错的DNA复制途径来适应癌症治疗。而且令人惊讶的是，细菌也是使用这个相同的过程来产生抗生素耐药性的。 这项研究发现公布在6月4日的Science杂志上。 人体细胞在不断分裂，每次都需要高精度复制30亿个DNA代码以确保细胞存活。
康诺亚－B：在研新药CMG901获突破性治疗药物认定
康诺亚－B9月19日公告，国家药监局药品审评中心授予集团在研新药CMG901突破性治疗药物认定，用于治疗经一线及以上治疗失败或不能耐受的Claudin 18.2阳性晚期胃癌。CMG901是靶向Claudin 18.2的抗体偶联药物，含Claudin 18.2特异性抗体、可裂解连接子及毒性载荷一甲基澳