Nature重大进展！联合企业，共同突破基因药物递送瓶颈！
最近，单链反义寡核苷酸（ASO）已被广泛研究用于治疗中枢神经系统疾病。SPINRAZA 被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症，是一种单链 ASO，可调节 SMN2 前体 mRNA 的剪接。单链 ASO 在全身给药后不进入 CNS，而是通过鞘内注射直接给药到脑脊液中。SPINRAZA 的经验表明，大多数个体对鞘内给药的耐受性良好。然而，鞘内注射比静脉内 (i.v.) 注射更具侵入性，对于患有严重腰椎侧弯的个体或与抗凝治疗联合使用可能会很困难。因此，将 ASO 从血液输送到大脑的有效方法将是有利的。 全身注射后用于调节中枢神经系统基因表达的寡核苷酸类药物必须能够跨越强大的血管屏障，包括血脑屏障和血液-脑脊液屏障。通常，只有分子量<450 Da的疏水小分子才能穿透这些屏障。最近的几种将寡核苷酸导入中枢神经系统的策略没有显示出有效的RNA降解。之前报道了一种DNA/RNA异源双链寡核苷酸(HDO)技术，该技术通过静脉注射在小鼠和非人......阅读全文
Nature：基因也许不那么自私
地球的生命起源一直是个重大的不解之谜。一项新研究提出，初始化学物质转化为生命物质是分子间相互协作的结果。从狼群狩猎，到细胞发挥功能，生命的各个层面都离不开协作。在17日Nature网站上发表的文章中，Vaidya等人展示了RNA装配的自发性协作网络，提出生命起源于分子间的自发协作。文章主要对三个
Nature：水母基因组之谜
太平洋侧腕水母的基因组中缺少很多常见基因。 栉水母基因序列草图的发表揭示了一种与众不同的神经系统。 栉水母（comb jelly）——或栉水母门动物（ctenophore）——看起来就像微小的迪斯科球，它们利用特殊的纤毛推动自己在海洋中游动，并且用粘性触手来捕获更微小的猎物。圣奥古斯丁佛罗里达大
Nature聚焦转基因安全事件
前几个月闹得满城风雨的法国转基因玉米事件终于告一段落，法国国家农业科学研究院(INRA)院长François Houllier就这一事件在本期Nature杂志上发表了自己的看法。借此机会，我们也来回顾以下这一事件的始末。 GM玉米事件之因 今年9月19日，法国Caen大学的分子生
《Nature》：发现74种“学历基因”
在英国知名科学杂志《Nature》上，发表了美国南加利福尼亚大学（University of Southern California）的丹尼尔·本杰明（Daniel Benjamin）教授等人组成的团队完成了相关研究，他们通过研究证实孩子的学习能力以及所能取得的最终学历，与父母遗传基因存在关联性
Nature：寻找疟原虫耐药基因
对疟原虫(malaria parasites)进行的全基因组测序研究(Whole-genome sequencing)发现了与疟原虫对青蒿素类抗疟药(artemisinin-based drug)耐药机制有关的基因组位点。这一发现有助于科学家们发现疟原虫的耐药机制，以及这种耐药机制的传播
Nature公布小麦基因组
利物浦大学、加州大学戴维斯分校等9所研究机构合作对小麦基因组进行了测序，他们的研究将于十一月二十九日在Nature杂志上发表，有望帮助人们增加小麦产量，培育更适应环境变化的品种。 到2050年，世界人口预计会从七十亿增加到九十亿，在可用耕地越来越少的情况下，要满足全球对粮食持续增长的需求，
Nature揭示新型癌症致病基因
来自英国癌症研究中心(Cancer Research UK)的科学家们在小鼠中发现了一个防止卵巢癌的新基因，如果其发生缺陷就可以提高形成这一疾病的机会。这项研究发表在9月4日的《自然》(Nature)杂志上。 这一称作为HELQ的基因，可帮助修复细胞增殖时DNA复制过程中所发生的所有的
Nature：基因编辑引起轩然大波
坊间传闻，已经有人用精确的基因编辑技术改写了人类胚胎的DNA。为此，美国再生医学联盟的主席Edward Lanphier联合四位学者在三月十二日的Nature杂志上发表评论文章，号召研究者们暂时不要对人类生殖细胞进行基因编辑。因为用现有技术对人类胚胎进行基因编辑，可能对后代产生无法预测的后果。
Nature：印记基因的重要影响
我们基因组中的所有基因都有两个拷贝，一个来自父亲一个来自于母亲。大多数基因的两个拷贝均能表达，但有一小部分基因带有“印记”。这些印记基因（imprinted gene）的活性取决于它源自父亲还是母亲。 基因组印记主要发生在哺乳动物中，是一种复杂的表观遗传学现象，它使基因呈现出亲本依赖性的差异表
Nature：全新抑癌基因网络
来自美国冷泉港实验室，加拿大麦吉尔大学等多处研究机构的研究人员发表了题为“A tumour suppressor network relying on the polyamineChypusine axis”的文章，报道了一种基于多胺hypusine轴(polyamineChypusine
Nature：基因组的“气味”
问问你身边的十个人，他们是如何寻找自己的伴侣的，也许你会得到十份不同的答案。不过也许他们都错了，一项最新的研究指出，嗅觉系统具有超乎想象的敏感性，能精确鉴别遗传上的相关性，这表明这种能力能为同类识别，伴侣选择，以及其它社会相互联系类型提供必要的信息。 许多方面的动物行为都需要了解
Nature：基因疗法促进心脏再生
来自伦敦国王学院的研究人员发现，一种疗法可以诱导心脏病发作后的心脏细胞再生。 世界卫生组织(who)的数据显示，心肌梗死是心力衰竭的主要原因，通常被称为心脏病发作，由心脏冠状动脉的突然阻塞引起，目前全球有2300多万人受到这种疾病的影响。 目前，当一个病人心脏病发作后幸存下来，他们的心脏会留
Nature－Medicine发现抗衰老基因
弗吉尼亚大学医学院的研究人员确定了，一个科学教条坚持认为在成年期失活的基因，实际上在防止大多数心脏病发作和中风的潜在原因中起着至关重要的作用。这一研究发现为对抗这些致命的疾病开辟了一条新途径，并提出了医生可以利用这些基因来预防或延迟至少部分衰老效应这一诱人的前景。这项研究发表在《自然医学》（Na
Nature：被遗忘的遗忘基因
大部分神经科学家相信，β淀粉样蛋白是阿尔兹海默病患者大脑中这种蛋白是形成斑块的主要成分，这一信念也使β淀粉样蛋白成为阿尔兹海默病领域的重要研究内容。1991年，杜克大学神经科学家Warren Strittmatter当时就是在研究β淀粉样蛋白和阿尔兹海默病的关系，他主要的研究内容是用脑脊液中寻找
Nature奥运特辑：奥运与基因
2012伦敦奥运会在即，不少科学杂志纷纷推出了关于奥运会特辑，比如英国顶级期刊《Nature》杂志就发表了题为“Olympics 2012”的专辑，聚焦奥运科学家，指出了在奥运会和残奥会上，科学家们发挥的各种各样的作用，从培训方案的制定到兴奋剂的检测等等。为此Nature杂志特就这一方面，介
通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送
在一些血友病基因疗法中，腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是，大多数人已经对AAV产生了自然免疫，这可能使治疗无效。近日，由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法：通过欺骗免疫系统
研究发现发展CRISPR/Cas9递送及活体基因编辑新策略
CRISPR/Cas9是一种源自细菌获得性免疫系统的基因编辑技术，在化学生物学基础研究及发展新型基因治疗技术中具有广泛的应用前景。然而，其生物医学应用面临的关键问题之一在于递送具有基因编辑功能的Cas9核酸酶进入细胞中，并实现活体基因编辑。 最近，在国家自然科学基金委、科技部和中国科学院的支持
基于Th17细胞的可跨血脑屏障递药系统，治疗多发性硬化
多发性硬化（MS）是一种中枢神经系统（CNS）的炎性自身免疫疾病，以脱髓鞘、轴突损伤和神经变性为特征，目前临床尚无治愈办法。MS的病因尚不清楚，目前认为多种遗传和环境因素之间的复杂相互作用导致了MS的发生。越来越多的临床前和临床研究表明，CNS病灶部位的Th17细胞参与了MS的发生与进展。 T
两篇Nature证实基因沉默药物有望治疗两种致命的神经疾病
在两项针对小鼠的研究中，研究人员证实一种经设计抵抗导致脊髓小脑共济失调2型（spinocerebellar ataxia type 2, SCA2）的基因突变的药物可能也被用来治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis, ALS）。这两项研究均于201
基因编辑再创“首次”，这次造福的是心脏病患者！
图片来源：Nature Biotechnology 事实上，基因编辑灵长类动物并不新鲜。早在几年前，中国科学家就已经用著名的“DNA剪刀”CRISPR编辑了猴的胚胎，以产生具有改良基因组的动物模型，用于疾病研究。更具争议的是，研究人员还用CRISPR修复了早期人类胚胎中的致病基因。 除CRISP
Nature子刊：高效靶标肿瘤的新型载体
布莱根妇女医院（Brigham and Women's Hospital）的研究人员开发了一种有效递送基因疗法的新载体。他们将这一技术用于三阴乳腺癌的临床前模型，使肿瘤缩小了近90%。这项研究发表在十二月七日的Nature Materials杂志上。 乳腺癌是女性中最常见、也最严重的恶性肿瘤之
科学家研究成果为皮肤病的药物递送提供新思路
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/3/496740.shtm银屑病又称牛皮癣，是一种炎症性慢性皮肤病。传统的银屑病治疗分为系统给药和局部给药两种方式，但都存在着一定的局限性。《中国科学报》记者从华中科技大学获悉，该校化学与化工学院朱锦涛教授和刘
俄罗斯研制出靶向药物递送的耐液体介质生物降解胶囊
俄罗斯托木斯克理工大学（TPU）发布消息称，该校与伦敦玛丽女王大学研发出“智能”胶囊，可以将水溶性化合物递送到病人机体需要的地方。胶囊长约2微米，具有防水薄膜，内置纳米磁体，可控制药物运动，并将其准确送到患者身体需要的部位。药物送到病灶之后，胶囊会逐渐融化，药物向外释放。科学家们指出，该方法可将
胶质瘤治疗关键里程碑！微纳米机器人靶向药物递送
近期，中国科学院沈阳自动化研究所与中国医科大学附属盛京医院合作，科研团队研制了一套子母式微纳米机器人系统，可经颅骨微创通道进入颅内，越过血脑屏障抵达胶质瘤部位，将药物精准递送到胶质瘤病灶。相关研究成果日前发表于《先进材料》。 科研团队研究成果据介绍，这套子母式微纳米机器人系统由磁驱动连续体微型
一种肿瘤微环境激活型免疫检查点抗体药物递送系统
免疫检查点抗体药物能够激活部分肿瘤患者的免疫效应，显著延长肿瘤患者生存期。但是免疫检查点疗法却对大多数肿瘤患者响应率较低（总体响应率低于30%），其中一个重要原因就是肿瘤组织内细胞毒性T淋巴细胞浸润程度低导致免疫耐受。同时，免疫检查点抗体药物正常组织表达的受体也有识别作用，易造成非肿瘤靶向分布（
美研制出肌肉动力行走生物机器人－可用于药物递送
由肌肉细胞推动、电脉冲控制的微型行走“生物机器人” 新一代微型生物机器人能收缩肌肉。美国伊利诺斯大学厄本那香槟分校工程师展示了一类行走“生物机器人”（bio-bots），由肌肉细胞推动、电脉冲控制，研究人员能对其发号施令。相关论文在线发表于最近的美国《国家科学院学报》上。 “不管你想制造任何
细胞核定位的肿瘤靶向多肽进行功能成像和靶向药物递送
靶向多肽在肿瘤早期检测、术中微小病灶描绘以及控制显影剂全身毒性等方面具有较大临床意义。在许多临床前研究中，靶向多肽已经被成功验证用于肿瘤成像和手术导航的分子探针配体。比如，通过结合肿瘤细胞表面的αvβ3整合素来特异性靶向胶质母细胞瘤、黑色素瘤、肺癌、前列腺癌和乳腺癌的RGD肽，通过结合内皮细胞上
深度解析|脂质纳米粒(LNP)递送RNA药物全过程+如何设计LNP!
前言 脂质纳米粒(LNP)是一种具有均匀脂质核心的脂质囊泡，广泛用于小分子和核酸药物的递送，最近因其作为COVID-19mRNA疫苗递送平台的巨大成功而备受关注。由mRNA诱导的瞬时蛋白表达的应用远不止传染病疫苗，在癌症疫苗、蛋白质替代疗法和罕见遗传病的基因编辑组件等也具有巨大的潜在应用价值。然而
Nature新发现为药物研发提速
英国生物科学理事会( BBSRC )旗下的John Innes 研究所(John Innes Centre)的科学家们发现了一种自然界存在的重要酶，这一发现打开了高效廉价生成药物化合物之门。研究成果发表在11月21日的《自然》(Nature)杂志上。 “成千上万的化合物都来源于这种我们
Nature解答25年药物学谜题
人员在《自然》（Nature）杂志上报告称他们取得了一项重大突破，了解了一种强效抗生素的自然生成机制。他们的研究发现解答了一个数十年的谜团，并为研究成千上万相似的，并且其中许多有可能是具有医用价值的分子开启了新途径。 该研究小组将焦点放在了几十个具有抗生素特性的化合物上。其中最著名的是乳链菌肽