Nature重大进展!联合企业,共同突破基因药物递送瓶颈!

最近,单链反义寡核苷酸(ASO)已被广泛研究用于治疗中枢神经系统疾病。SPINRAZA 被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症,是一种单链 ASO,可调节 SMN2 前体 mRNA 的剪接。单链 ASO 在全身给药后不进入 CNS,而是通过鞘内注射直接给药到脑脊液中。SPINRAZA 的经验表明,大多数个体对鞘内给药的耐受性良好。然而,鞘内注射比静脉内 (i.v.) 注射更具侵入性,对于患有严重腰椎侧弯的个体或与抗凝治疗联合使用可能会很困难。因此,将 ASO 从血液输送到大脑的有效方法将是有利的。 全身注射后用于调节中枢神经系统基因表达的寡核苷酸类药物必须能够跨越强大的血管屏障,包括血脑屏障和血液-脑脊液屏障。通常,只有分子量<450 Da的疏水小分子才能穿透这些屏障。最近的几种将寡核苷酸导入中枢神经系统的策略没有显示出有效的RNA降解。之前报道了一种DNA/RNA异源双链寡核苷酸(HDO)技术,该技术通过静脉注射在小鼠和非人......阅读全文

我国在ATP驱动纳米机器实现肿瘤药物递送和释放取得进展

  国家纳米科学中心聂广军课题组联合北京大学高宁课题组,利用天然蛋白质复合物,研发出一种具有肿瘤靶向作用及肿瘤微环境响应性的天然蛋白质纳米机器,实现在ATP的驱动下可控释放输水性抗肿瘤药物。相关研究成果“Chaperonin-GroEL as a Smart Hydrophobic Drug Del

金属有机骨架(MOFs)在药物递送中的应用研究取得进展

  在局部药物递送中,由于细胞内环境的复杂性,开发合适且可靠的平台进行可视化药物释放具有较强需求。实现可视化药物释放将对解释细胞摄取的机制和指导新药的设计具有重要意义。  金属有机框架(MOFs)具有多样的组分、高比表面积、可调的孔隙和容易的修饰位点,并且能够实现目标物质的有效限域或负载,在生物医学

纳米颗粒药物递送可缓解疼痛-为慢性疼痛提供新方法

  近日,美国纽约大学和澳大利亚莫纳什大学等科研机构的科研人员在Nature Nanotechnology上发表了题为“A pH-responsive nanoparticle targets the neurokinin 1 receptor in endosomes to prevent chr

靶向递送肿瘤药物:杀伤前列腺肿瘤的“特洛伊木马”

  前列腺癌是男性发病率最高的癌症之一,并且在治疗方面仍有巨大的改善空间——目前仍然缺乏靶向且对健康组织危害小的疗法,尤其是在当癌症已扩散的情况下。造成这一现状的主要原因之一在于:大多数前列腺肿瘤都存在高度异质性的特点,使得任何靶向药物在单独使用时都难以解决所有问题。  来自美国布莱根妇女医院和约翰

厉害了!细菌混合微型机器人可在体内递送药物

  德国马克斯·普朗克智能系统研究所的科学家将机器人技术与生物学相结合,为大肠杆菌配备人工组件,构建出生物混合机器人,未来有望执行抗癌任务。相关研究刊发于最新一期《科学进展》杂志。  大肠杆菌是多才多艺的“游泳健将”,可在高黏性液体中游弋,且具有极强的传感能力。过去几十年里,科学家们一直在寻找进一步

金属有机骨架(MOFs)在药物递送中的应用研究取得进展

  中国科学院成都生物研究所天然产物研究中心邵华武研究员课题组与南方科技大学蒋兴宇教授课题组合作在金属有机骨架(MOFs)药物递送应用研究取得进展,研究结果在《ACS Applied Materials & Interfaces》上发表。  在局部药物递送中,由于细胞内环境的复杂性,开发合适且可靠的

金属有机骨架(MOFs)在药物递送中的应用研究取得进展

  在局部药物递送中,由于细胞内环境的复杂性,开发合适且可靠的平台进行可视化药物释放具有较强需求。实现可视化药物释放将对解释细胞摄取的机制和指导新药的设计具有重要意义。  金属有机框架(MOFs)具有多样的组分、高比表面积、可调的孔隙和容易的修饰位点,并且能够实现目标物质的有效限域或负载,在生物医学

新型药物递送系统靶向杀灭癌细胞把化疗副作用降到最低

  发表在实验生物学和医学(第242卷,第7期,2017年3月)的文章描述了一种用于治疗癌症的新药物递送系统。由凯斯西储大学生物医学工程系的Horst A. von Recum博士领导的研究报告指出,由肿瘤周围的酸性环境激活的植入式局部递送系统可提供持续的药物释放并不损伤健康组织。  癌症护理的临床

抗肿瘤药物分子定位递送与成像示踪研究获系列进展

  癌症是危害人类生命健康的重大疾病,药物治疗(化疗)是治疗癌症的重要手段之一,抗肿瘤药物的毒副作用是影响临床化疗效果的主要因素。抗肿瘤药物在肿瘤部位定位递送和精确释放,是提高抗肿瘤药物疗效、降低毒副作用的重要方式,也是目前抗肿瘤药物研发的重要内容。然而,如何实时在线精准示踪抗癌药物的递送过程、靶向

Nature系列综述:诺奖团队系统总结用于增强肿瘤原位疫苗的递送技术

  瘤原位疫苗接种是指利用肿瘤部位可用的肿瘤抗原来诱导肿瘤特异性适应性免疫反应的任何方法。这些方法在许多实体瘤的治疗方面前景广阔,众多候选药物正在进行临床前或临床评估,并有几种产品已经获批。  然而,开发有效的肿瘤原位疫苗仍然存在挑战,例如,肿瘤细胞释放的肿瘤抗原不足限制了免疫细胞对抗原的摄取;抗原

Nature子刊:金属薄膜可将CART细胞高效递送到实体瘤中

  如果一种已经用于修复骨折、拉直牙齿和防止动脉阻塞的金属也可以用来阻止癌症扩散,该怎么办?  在一项新的研究中,来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究人员首次发现一块小而薄的装载着抗癌免疫细胞的金属网可在卵巢癌临床前模型中缩小肿瘤。相关研究结果近期发表在Nature Biomedical Engi

华大基因再发Nature文章

  近年来全球2型糖尿病患者人数急剧攀升,而据科学家预计,还有许多已患上此疾病却没有察觉的患者,最新一项研究显示,通过分析肠道细菌,可以揭示你是否患上了这种疾病。   文章通讯作者,华大基因,哥本哈根大学的王俊教授指出,“这项研究证明,患有2型糖尿病的患者肠道中病原菌水平尤为高”。   重要的肠

Nature解析水平基因转移

  尽管在许多真核生物中是突变和有性繁殖驱动了遗传创新,对于生命中独特的单细胞领域:古细菌和细菌而言,水平基因转移是获得新性状的一种关键机制。  水平基因转移, 又称横向基因转移, 指不同于常规的由亲代到子代的垂直基因传递, 能跨越种间隔离, 在亲缘关系或远或近的生物有机体间进行的遗传信息转移. 通

云舟生物:基因递送向精尖-奋力驶向新蓝海

  在广州高新技术开发区科学城园区“双创”示范基地有一家企业——云舟生物科技(广州)股份有限公司(以下简称云舟生物),致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈,独创高度个性化的智慧基因载体设计交易平台,实现了规模化、标准化的工业生产,开启了定制化基因载体的商品化时代。  云舟生物于2021年启动科

云舟生物:基因递送向精尖-奋力驶向新蓝海

在广州高新技术开发区科学城园区“双创”示范基地有一家企业——云舟生物科技(广州)股份有限公司(以下简称云舟生物),致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈,独创高度个性化的智慧基因载体设计交易平台,实现了规模化、标准化的工业生产,开启了定制化基因载体的商品化时代。云舟生物于2021年启动科创板上市

Nature:新型丙肝药物将批准上市

  数十年来,丙型肝炎病毒(HCV)感染者都不得不忍受令人饱受折磨的治疗方案,其中包括注射干扰素药物,它可以引起严重恶心及抑郁症。随着几种高效口服抗病毒药物即将获得批准,以及更多药物的出现,研究人员说根除全世界的感染现在成为了一个现实的目标。   不同于以往的HCV治疗采用干扰素和其他药物来寻求增

Nature:推动药物研发步入新时代

  由北卡罗来纳大学医学院和邓迪大学的科学家们领导的一个国际合作研究团队开发了一种新方法,能够高效地生成可一次击中多个蛋白质靶点的设计药物(designer drug)。   这一成果发布在12月13日的《自然》(Nature)杂志上,对于开发出药物,治疗如糖尿病、肥胖、高血压、癌症、精神分裂

Nature:旧抗癌药物获新貌

  癌症免疫疗法已逐渐成为关注的焦点。在今年的美国临床肿瘤协会(ASCO)年会上,与会者将听到关于癌症免疫疗法药物的最新消息——尤其是那些靶向 PD-1 蛋白的药物,一些制药公司正竞相将这些 PD-1 抑制剂引入市场。IL-2 在经历失宠之后有可能回到复兴的边缘。图中的T细胞(橙色)正在攻击肿瘤,这

美开发出新型纳米药物递送系统-可强化骨骼抑制骨癌

  美国布里格姆女子医院(BWH)和达纳法伯癌症研究所(DFCI)合作,开发出了一种纳米药物递送系统,该系统不仅能够精确瞄准和攻击骨骼中的癌细胞,还能通过增加骨强度和骨量的方法抑制骨癌的发展。相关论文发表在近日出版的美国《国家科学院学报》上。  论文主要作者布里格姆女子医院阿卡纳·斯瓦米博士说,骨骼

透射电镜助力纳米科学家研究药物递送新方法

  分析测试百科网讯 近日,国外科学家开发出了一种研究有机纳米粒子碰撞的新方法。这种“运动化学”的视野有望帮助纳米科学家开发新的药物递送方法,并展示一个不断发展的成像技术如何在一个非常小的世界上发光。  视频代表了运动中粒子的一个罕见的例子,其中动态呈现了两个气泡合并成一个的过程。最初,纳米颗粒连接

“最具创意”80后带来全新药物递送系统-献给记忆中的父亲

  顾臻博士是北卡罗莱纳州立大学的一名教授,他坦言自己差点未能来到这个世界上。  在他诞生的几个月前,顾臻的父亲被诊断患有恶性白血病,所剩时日无多。由于一个人将孩子抚养成人的条件过于艰苦,家里人多次劝说顾臻的母亲放弃腹中的孩子,但都被她一口回绝。这名坚强的女性相信,她的孩子有朝一日会攻克杀死她丈夫的

可食用的,帮你从胃里扛出异物,还能递送药物-|-潮科

  科幻正在一点一点变成现实,期待应用的这天早日到来。   意外吞咽了异物,或者胃哪里出了点毛病,到医院,附胃镜礼包,体验过的人都明白这有多崩溃。   有研究人员最近的研究成果,也许将很快救胃不适者于苦海。麻省理工学院的研究者设计出一种新型可摄入机器人,能用来修复内部伤口,递送药物,或者从胃里把

我国学者在有机硅点及药物递送方面取得重要进展

  日前,东南大学生物科学与医学工程学院、生物电子学国家重点实验室吴富根教授和美国密歇根大学陈战教授合作,首次合成了荧光量子产率高达100%的绿色发光有机硅点(organosilica nanodots,OSiNDs),并以此实现了超长时间的溶酶体特异性荧光成像。相关成果以“One-Step Syn

中国团队破解体内药物递送领域数十年核心难题

记者从中国科学技术大学获悉,该校王育才、朱书、蒋为教授团队近日研究揭示了肝脏清除递送系统的底层机制。据悉,这一研究为破解困扰体内药物递送领域数十年的核心难题提供了普适性解决方案。相关研究成果20日凌晨发表在国际权威学术期刊《科学》(Science)上。肠道共生菌通过刺激肠道五羟色胺分泌维持肝脏对递送

纳米发电机控制的药物精准递送系统实现高效的肿瘤治疗

  随着科技工业的发展以及老龄化社会的来临,癌症已经成为严重威胁人类健康的高发病症。2018年全球癌症患者约一千八百万人,而且每年新增癌症患者数目在不断增加,预计2030年患癌人数可达两千七百万。化学疗法是适用范围最广的癌症治疗手段,但它也存在着众所周知的问题,包括严重的毒副作用和较低的治疗效果。如

李博文等开发新型LNP载体,可高效mRNA递送及基因编辑

  先天性肺部疾病,例如表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等等,会导致终身发病甚至是死亡。虽然这些疾病的遗传机制已经被深入研究,但仍然缺乏有效的治疗方案。最近,可吸入式mRNA递送平台备受制药业和学术界的关注。这种平台可以提供非侵入性、直接进入肺上皮细胞和肺泡的RNA药物,在应用

最新Science:全新mRNA递送平台SEND,开辟分子疗法新方法-​

  2020 年初,新冠疫情肆虐全球,各国药企均大力投入疫苗研发,希望及时研发出有效疫苗以阻止疫情扩散,这也让原本还远离大众视线的 RNA 疗法,广为人知。  相比于传统疫苗,RNA 疫苗仿佛是专门为新冠疫情准备的。美国疫苗生产企业 Moderna 在得到新冠病毒基因组序列后,仅用了 4 天,就获得

Science重磅:全新mRNA递送SEND,开辟分子疗法递送新方法

  2020 年初,新冠疫情肆虐全球,各国药企均大力投入疫苗研发,希望及时研发出有效疫苗以阻止疫情扩散,这也让原本还远离大众视线的 RNA 疗法,广为人知。  相比于传统疫苗,RNA 疫苗仿佛是专门为新冠疫情准备的。美国疫苗生产企业 Moderna 在得到新冠病毒基因组序列后,仅用了 4 天,就获得

利用脂质纳米颗粒多次递送CRISPRCas9到多种肌肉组织中

  许多难治的疾病是基因突变的结果。基因组编辑技术有望校正该突变,从而为患者提供新的治疗。然而,将该技术用于需要校正的细胞仍然是一个重大挑战。在一项新的研究中,来自日本京都大学等研究机构的研究人员报告了脂质纳米颗粒如何为治疗杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)小鼠模型提供有效的递送手段。相关研究结果于20

Nature揭开基因表达的秘密

  你的DNA不止控制了你的眼睛是什么颜色,是否可以卷起你的舌头。你的基因中包含了生成所有蛋白质的指令,细胞时时需要蛋白质来维持你的生存。然而直到现在,这一过程在分子水平上运作的一些关键方面仍然是难解的谜。  利用低温电子显微镜(cryo-EM),劳伦斯伯克利国家实验室的科学家Eva Nogales