百时美施贵宝停止Rebrozyl针对罕见血液病二期临床试验
当地时间6月6日，百时美施贵宝宣布停止其在研药物Rebrozyl针对患有非输血依赖 (NTD) β地中海贫血患者的研究计划，并撤回了其补充生物制剂许可申请 (sBLA)。该临床试验之所以被停止，是因为根据当前采集的数据，百时美施贵宝无法向FDA阐明在该患者群体中Rebrozyl的收益风险状况。 该决定是在Rebrozyl的PDUFA日期被推迟几周后做出的。此前，FDA表示PDUFA日期可能需要被延迟至6月底。百时美施贵宝并未就其暂停在研项目的决定披露任何细节，只表示目前从BEYOND的II期临床试验收集到的数据不足以回答FDA的问题。 BEYOND二期临床试验是针对Rebrozyl对患有NTD β地中海贫血的成人患者在提供支持治疗的同时进行的疗效和安全性试验。百时美施贵宝在去年6月表示，在145名患者的研究中，与安慰剂相比，Rebrozyl和支持性治疗改善了77%的患者的贫血状况。89.6%的患者在第24周内不需要输血，......阅读全文
百时美施贵宝停止Rebrozyl针对罕见血液病二期临床试验
当地时间6月6日，百时美施贵宝宣布停止其在研药物Rebrozyl针对患有非输血依赖 (NTD) β地中海贫血患者的研究计划，并撤回了其补充生物制剂许可申请 (sBLA)。该临床试验之所以被停止，是因为根据当前采集的数据，百时美施贵宝无法向FDA阐明在该患者群体中Rebrozyl的收益风险状况。
“罕见”的坚强|罕见病，其实从不罕见
万分之一的变数，可能是生命的奇迹，也可能是一个难以治愈的医疗难题，罕见病，就是这样一个存在。2008年，欧洲罕见病组织将每年2月的最后一天定为国际罕见病日。在2月28日第十四届国际罕见病日即将到来之际，让我们将目光再次聚焦这一群体。 “好像被冰雪冻住，从手指、手臂，到腿，冰冻的感觉一路蔓延，直
“罕见”的坚强|罕见病，其实从不罕见
万分之一的变数，可能是生命的奇迹，也可能是一个难以治愈的医疗难题，罕见病，就是这样一个存在。2008年，欧洲罕见病组织将每年2月的最后一天定为国际罕见病日。在2月28日第十四届国际罕见病日即将到来之际，让我们将目光再次聚焦这一群体。 “好像被冰雪冻住，从手指、手臂，到腿，冰冻的感觉一路蔓延，直
罕见病真的罕见吗？
“如果有一天，疾病的细分超过了分子的尺度，那么世界上可能就没有“罕见病”了，而“病”也就会从一种“非常态”变成一种“常态”。因为没有一个人是完美的，我们总是携带着几个甚至数个有缺陷的基因。从这个意义上来说，现在为罕见病所作出的努力，不是为了这群现在看来“极其少”的人，而是为了我们所有这些距离“罕
血液病常见的类型
血液病常见的发病类型:血液病是指原发于造血系统的疾病或影响造血系统伴发血液异常改变，以贫血、出血、发热为特征的疾病。引起血液病的因素很多，如：化学、物理、生物、遗传、免疫、污染等，都可以成为血液病发病的诱因或直接原因。一、红细胞疾病：缺铁性贫血、营养性巨幼细胞性贫血、6-磷酸葡萄糖脱氢酶缺乏性溶血性
血液病常见的类型
血液病是指原发于造血系统的疾病或影响造血系统伴发血液异常改变，以贫血、出血、发热为特征的疾病。引起血液病的因素很多，如：化学、物理、生物、遗传、免疫、污染等，都可以成为血液病发病的诱因或直接原因。一、红细胞疾病：缺铁性贫血、营养性巨幼细胞性贫血、6-磷酸葡萄糖脱氢酶缺乏性溶血性贫血、自身免疫溶血性贫
罕见病：太过罕见，难以开发？
对于那些被罕见病折磨的患者们来说，他们的病症通常都是一种孤立的存在。对于病症的整体知识很少，诊断和治疗的过程往往是长时间而且非常痛苦的。这些罕见病受害者大多数是年轻人或是儿童。 罕见病往往是先天性的或与基因问题有关，其中一部分是由于癌症或自体免疫问题或是传染性疾病引起的。这些疾病都很复杂、严重
现代血液病的诊断依据
血液病的确诊一般都需要有实验室检查作为依据：血液病的症状和体征可能无特异性，似乎不能提供诊断线索；但长期临床实践表明，血液病也有一些临床特点，即所谓血液病标志．掌握这些标志，便可时刻警惕血液病的可能性，从而可及时进行血液学检查，以明确诊断及治疗方向。
血液病常见的类型时间
血液病是指原发于造血系统的疾病或影响造血系统伴发血液异常改变，以贫血、出血、发热为特征的疾病。引起血液病的因素很多，如：化学、物理、生物、遗传、免疫、污染等，都可以成为血液病发病的诱因或直接原因。一、红细胞疾病：缺铁性贫血、营养性巨幼细胞性贫血、6-磷酸葡萄糖脱氢酶缺乏性溶血性贫血、自身免疫溶血性贫
聚焦第二届国际罕见病联盟会议－让“罕见”不再罕见
2014年11月9日，为期三天的第二届国际罕见病研究联盟会议在深圳福田大中华喜来登酒店顺利落下帷幕。本次会议在国际罕见病研究联盟、华大基因、中华医学会医学遗传学分会、中国稀有病联盟、中国罕见病发展中心及国家基因库和中华医学会的参与和支持下，创下了罕见病会议史上规模最大、参会人员最多、演讲人员水平
现代血液病的概念和范围
血液病是以血液、造血器官以及出、凝血机制的病理变化为其主要表现特征的各种疾病；传统上将血液病分为原发性和继发性两类?原发性血液病是指血液、造血器官和出、凝血机制本身的异常；继发性血液病则指人体其它各个系统和器官的疾病所造成的血液学异常。但随着科学研究的发展，这种分类也不是绝对的，以前认为是"原发
常见的贫血性血液病检验
1． 网织红细胞计数（RC）：是一种非常经济实用而又简单的项目，对各种贫血性疾病都可要求常规检验RC，由RC的高低从而判断贫血性疾病是增生性贫血还是增生低下性贫血，抑或是增生正常性贫血。2． 酸溶血试验（Ham试验）：是阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的一种简便的诊断方法，确诊PNH时，需本试验操作
确诊血液病常做哪些检查？
血液病检查什么常规项?提到血液病大多数人可能会想到白血病、贫血等一些较为常见血细胞型血液病，其实除此之外血液病还包括一些血栓型的血液病。通常血液病会给患者带来非常严重的危害，甚至威胁生命。因此应该积极的进行治疗，选择一家正规的专业医院，是恢复健康的第一步。那么，血液病检查什么常规项? 1、血常规及
骨髓移植有望治愈血液病
美国科学家日前在一项研究中发现，让接受供体细胞骨髓移植的患者接受加倍低剂量全身辐射，可使只有“半匹配”的移植成功率从50%提高到将近100%。这项研究结果于3月13日发表在《柳叶刀—血液病学》网络版。这一发现为镰状细胞贫血和β地中海贫血等严重和致命遗传性血液病患者带来了更高治愈几率。 “我们成
罕见病不再“罕见”？孤儿药市场前景良好
罕见病，又称“孤儿病”，泛指一类发病率极低的疾病。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065-0.1%的疾病或病变”。 中国罕见病发展中心（CORD）创始人和主任黄如方先生曾在报告中这样描述罕见病： 这是最坏的时代： 国际确认的罕见病有6000-7000种，约占人类疾
血液病检验项目参考值（一）
1、粒-单系造血祖细胞培养 各实验室CFU-GM产率随条件不同而异。BM： 150.06±58.4个/2×105有核细胞（MNC），细胞簇与集落之比为5~20:1；外周血：集落数为BM的1/10；脐血：（48±6）个/2×105MNC。2、红系祖细胞的培养骨髓：BFU-E：（25.3±7.6）个/
血液病检验项目参考值（三）
97、血浆因子X促凝活性检测FX:C：103%±19.0%98、纤维蛋白原测定成人2~4g/L. 新生儿1.25-3g/L99、凝血因子XIII定性试验24h内纤维蛋白凝块不溶解。100、凝血因子XIII亚基抗原检测FXIIIα:100.4%±12.9%；FXIIIβ:98.8%±12.5%101、
首批儿童血液病定点医院公布
近日，国家卫生健康委医政医管局印发了《关于公布第一批全国儿童血液病定点医院和恶性肿瘤（实体肿瘤）诊疗协作组的通知》。100多家医院成为第一批全国儿童血液病定点医院，同时，成立70多个儿童恶性肿瘤（实体肿瘤）诊疗协作组。 《通知》提出，组建专家组、完善医疗质量控制管理制度，加强对定点医院、诊疗协
常见的贫血性血液病检验项目
贫血是指外周血单位体积血液中的血红蛋白（Hb）量、红细胞（RBC）计数及血细胞比容（HCT）低于可比人群正常值的下限。诊断贫血性疾病时实验室检查项目有多种，常见的检查项目如下：1． 网织红细胞计数（RC）：是一种非常经济实用而又简单的项目，对各种贫血性疾病都可要求常规检验RC，由RC的高低从而判断贫
血液病治疗的新理念：成分输血
血液病是指原发于造血系统的疾病，或影响造血系统伴发血液异常改变，以贫血、出血、发热为特征的疾病。将血液或血液的组成部分输给病人，以增加血量，升高血浆蛋白，从而改善循环，改变血液成分，提高血液带氧能力和增强抵抗力，这是现代医疗中最常见的一种治疗措施。 1、输血的历史及进展 1、1 输血的
常见的贫血性血液病检验项目
贫血是指外周血单位体积血液中的血红蛋白（Hb）量、红细胞（RBC）计数及血细胞比容（HCT）低于可比人群正常值的下限。诊断贫血性疾病时实验室检查项目有多种，常见的检查项目如下： 1． 网织红细胞计数（RC）：是一种非常经济实用而又简单的项目，对各种贫血性疾病都可要求常规检验RC，由RC的
血液病检验项目参考值（二）
49、红细胞寿命测定半衰期为25～32天50、血浆游离血红蛋白检测0～40mg/L51、血清结合珠蛋白检测0.5～1.5gHb/L52、血浆高铁血红素白蛋白检测正常人呈阴性53、尿含铁血黄素试验(Rous试验)正常为阴性54、尿卟啉检测正常为阴性55、白细胞吞噬功能试验吞噬率（% ）60.0%～65
东莞最大血液病实验室建成
东莞康华医院血液病实验室建成，干细胞的采集、存取、移植可在东莞完成。图为康华医院新建成的干细胞移植病房。 患上疑难血液疾病，东莞人往往要奔赴广州等地就医，背负巨大经济压力，就连捐献造血干细胞等流程，也均是在广州少数大医院完成。7日，记者从康华医院了解到，随着该院血液病实验室的建成，东莞人不仅可在
默沙东遭遇罕见失败！
肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日公布了Keytruda（可瑞达，通用名:pembrolizumab，帕博利珠单抗）联合化疗一线治疗广泛期非小细胞肺癌（ES-SCLC）III期KEYNOTE-604研究（NCT03066778）的结果。 该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，
罕见中型黑洞现身
黑洞，这种普遍存在于宇宙中的密度超乎想象的极端天体，就连大小也十分极端——要么特别大，要么特别小。天文学家已经发现了几十个小型和几十个大型黑洞，但中等大小的黑洞只有那么几个。 如今，研究人员为黑洞的少数群体又添一员—— 一个潜在的“大快朵颐”的中型黑洞。相关研究11月10日发表于《自然-天文学》
罕见急腹症病例分析
病例资料患者男性，70岁，为慢性吸烟者。主因腹痛持续3天，肛门无排气、排便2天就诊。患者自述在过去的4个月内左上腹部间断疼痛并伴有排便习惯改变，曾自行间断服用非甾体抗炎药物止痛。患者入院时生命体征如下：心率120次/min，血压120/70 mmHg，呼吸22次/min，室内空气中血氧饱和度92%。
骨髓检查是诊断血液病的重要手段
在有些血液疾病的诊断上，骨髓检查比指尖、耳垂或静脉取血更加灵敏和可靠。如果怀疑有血液方面的异常情况，用一般血液检查又无法确诊时，就应检查骨髓以便及时做出诊断。特别是对于经一般检查不能确诊的各种贫血、各类型白血病、白细胞减少、皮肤紫癜以及不明原因的淋巴结和肝脾肿大多需要做骨髓检查。骨髓检查最常用的部位
血液病真性红细胞增多症的病因
1976年，adamson等对两名pv的妇女进行了葡萄糖-6-磷酸脱氢酶(g-6-pd)同功酶分析，结果发现其皮肤成纤维细胞、淋巴细胞含有两型g-6-pd同功酶(gda/gdb)，而外周红细胞粒细胞、血小板均只含相同的a型g-6-pd(gda)。这表明它们来源于a型同功酶的干细胞，从而证实了真性红细
脾肿大常见于血液病都有哪些？
血液病的脾肿大常见于：①异常细胞的浸润及恶性增生，例如慢粒、CLL。②髓外造血：常见于骨髓纤维化。③脾功能亢进。④类脂质沉积病：由于类脂代谢障碍，各种类脂质贮积脾脏而脾大。
美国血液病协会年会引发多股下跌
一年一度的美国血液病协会年会的会议摘要今天公布，结果因为有多家企业的在研药物有不利数据首次公开造成股票下跌。蓝鸟的镰刀状细胞贫血药物LengiGlobin除了一位超级应答者（估计是第一个用药的那个法国患者），其它七位患者应答不理想，股票下滑11%。基因疗法先驱Spark的血友病药物SPK-900