百时美施贵宝停止Rebrozyl针对罕见血液病二期临床试验
当地时间6月6日，百时美施贵宝宣布停止其在研药物Rebrozyl针对患有非输血依赖 (NTD) β地中海贫血患者的研究计划，并撤回了其补充生物制剂许可申请 (sBLA)。该临床试验之所以被停止，是因为根据当前采集的数据，百时美施贵宝无法向FDA阐明在该患者群体中Rebrozyl的收益风险状况。 该决定是在Rebrozyl的PDUFA日期被推迟几周后做出的。此前，FDA表示PDUFA日期可能需要被延迟至6月底。百时美施贵宝并未就其暂停在研项目的决定披露任何细节，只表示目前从BEYOND的II期临床试验收集到的数据不足以回答FDA的问题。 BEYOND二期临床试验是针对Rebrozyl对患有NTD β地中海贫血的成人患者在提供支持治疗的同时进行的疗效和安全性试验。百时美施贵宝在去年6月表示，在145名患者的研究中，与安慰剂相比，Rebrozyl和支持性治疗改善了77%的患者的贫血状况。89.6%的患者在第24周内不需要输血，......阅读全文
血液病真性红细胞增多症的病因
1976年，adamson等对两名pv的妇女进行了葡萄糖-6-磷酸脱氢酶(g-6-pd)同功酶分析，结果发现其皮肤成纤维细胞、淋巴细胞含有两型g-6-pd同功酶(gda/gdb)，而外周红细胞粒细胞、血小板均只含相同的a型g-6-pd(gda)。这表明它们来源于a型同功酶的干细胞，从而证实了真性红细
脾肿大常见于血液病都有哪些？
血液病的脾肿大常见于：①异常细胞的浸润及恶性增生，例如慢粒、CLL。②髓外造血：常见于骨髓纤维化。③脾功能亢进。④类脂质沉积病：由于类脂代谢障碍，各种类脂质贮积脾脏而脾大。
恶性血液病与基因检测项目的关系
一些恶性血液病，尤其是急性白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征、骨髓增殖性疾病等。没有特异性的免疫学、染色体或融合基因异常，在早期时主要表现为血液细胞轻度升高或降低，难以与再生障碍性贫血、类白血病反应等良性疾病鉴别。 在之前的血液科临床上对此的诊断主要是靠排除法，需要长时间的观察才
血液病真性红细胞增多症的病因
1976年，adamson等对两名pv的妇女进行了葡萄糖-6-磷酸脱氢酶(g-6-pd)同功酶分析，结果发现其皮肤成纤维细胞、淋巴细胞含有两型g-6-pd同功酶(gda/gdb)，而外周红细胞粒细胞、血小板均只含相同的a型g-6-pd(gda)。这表明它们来源于a型同功酶的干细胞，从而证实了真性红细
血液病中的三系指的是那三系
三系指：1、粒系：原始粒细胞、早有粒细胞、中幼粒细胞（包括嗜酸、嗜碱、中性三种中幼粒）、晚幼粒细胞（包括嗜酸、嗜碱、中性三种晚幼粒）、以及成熟的三种杆状核粒细胞、分叶核粒细胞。2、红系：包括原始红细胞、早幼红细胞、晚幼红细胞、成熟红细胞。3、巨核细胞系：包括原始巨核、幼稚巨核、成熟巨核、裸核。血小板
脾肿大常见于血液病有什么？
血液病的脾肿大常见于：①异常细胞的浸润及恶性增生，例如慢粒、CLL。②髓外造血：常见于骨髓纤维化。③脾功能亢进。④类脂质沉积病：由于类脂代谢障碍，各种类脂质贮积脾脏而脾大。
欧美大力鼓励罕见病药品研发－积极抢占罕见病药物市场
据《世界报》报道，爱尔兰希尔生物制药公司12日宣布，以52亿美元收购美国罕见病药物研制企业NPS制药。希尔公司首席执行官弗莱明·奥恩斯科夫表示，公司未来将把重点转向罕见疾病药物领域。 世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变。罕见病一般为慢性、严重性疾病
－“罕见病”的经济疗法
人类正以类似行为艺术的方式对抗着上天的捉弄。 2014年夏天，人们往自己身上倾倒着一桶又一桶冰水。娱乐感爆棚的“冰桶挑战”以病毒式传播让“罕见病”获得了罕见的社会关注。 绝大多数罕见病是基因缺陷所致，而医学问题也有其经济学疗法。 经济杠杆激励“孤儿药”研发 “冰桶挑战”让人们关注渐冻症，
Shire罕见病中国策
作为全球罕见病和专科疾病治疗领域的领先生物科技公司，Shire深切关注包括中国在内的新兴市场的医疗需求，希望在未来加速引进更多创新医疗解决方案，并通过与社会各界的广泛合作，造福更多中国罕见病及专科疾病患者。 Shire罕见病中国策 Shire中国总经理丛凡先生 2016年初，全球罕见病制药
世纪肿瘤提供罕见线索
在英国伦敦大奥蒙德街儿童医院档案馆的地下室中存放着很多病例，癌症研究专家Sam Behjati希望能够让医院的历史为未来作贡献。5月2日，他和同事发表了研究结果：对近一个世纪之前该医院收集的3名儿童的肿瘤样本基因组进行了DNA测序。 这些历史上的细胞帮助解决了一个现代问题：罕见癌症肿瘤样本数量
罕见膀胱肿瘤诊治分析
病历资料 患者，女，42岁，因“排尿时出现头痛、头晕2年”入院。患者诉于2年前排尿时出现头痛、头晕，伴胸闷、心前区不适，无恶心、呕吐，无尿频、尿急、尿痛等膀胱刺激症状，无肉眼血尿。曾因诊断为“高血压、冠心病”就诊于心内科。血压最高达210/105mmhg，心率快时达120次/分。口服硝苯地平
罕见病，你了解多少
“熊猫宝宝”（戈谢病）、“蓝嘴唇”（肺动脉高压）、“牵线木偶人”（多发性硬化症）……这一个个看似美丽又可爱的名字背后，是很多罕见病患者的痛。 每年2月的最后一天，是国际罕见病日。今年的国际罕见病日，中国首部《罕见病诊疗指南（2019年版）》正式发布，为121种罕见病诊疗提供依据。与此同时，国家卫健
真性阿司匹林药物抵抗罕见
美国宾夕法尼亚大学一项研究表明，对阿司匹林的药物抵抗是罕见的。该研究未能确定一例真性阿司匹林药理学抵抗。假性抗药，表现为对药物反应延迟和药物吸收的减少，可能出现在肠溶阿司匹林，但非即释型阿司匹林。研究于2012年12月3日在线发表于《循环》（Circulation）杂志。小剂量阿司匹林可减少二次心肌
CART治疗儿童血液病在渝试点
记者日前从重庆市红十字会儿童医疗救助基金会了解到，目前，儿童血液病治疗有了新方案，国家重点研发计划资助项目“儿童重症遗传病基因编辑、干细胞以及药物治疗，正在重庆市部分医院临床治疗中小范围开展，对这一全新儿童重症血液病治疗方案，重庆市红十字会儿童医疗救助基金会将开辟医疗绿色通道，资助推广。 今年
华人女学者《Nature－Medicine》发表血液病新成果
根据华盛顿大学医学院的一项最新研究报道，至少有2%的40岁以上人群和5%的70岁以上人群，在其血细胞中具有白血病和淋巴瘤相关突变。相关研究结果发表在2014年10月19日的《Nature Medicine》杂志。 该研究报道称，作为衰老过程的一部分，体细胞中的突变可随机积聚，大多数是无害的。对
韩冰：长期贫血出血，当心血液病“侵袭”
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/4/498204.shtm
CRISPR治疗人类血液病患者效果显著
最近，来自美国Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司的官员宣布，对人类血液病患者进行的CRISPR基因编辑疗法的初步研究结果展现出了一定的希望，两家公司之间的联合项目在欧洲的一个地方和美国的另一个地方进行，目前相关研究结果已经发布到了Vertex制药公司的网站上。
我国科学家获国际血液病学奖项
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/518016.shtm
血液病骨髓细胞DNA变异临床意义
为探讨病患儿DNA的变异，我们采用流式细胞仪（FCM）检测54例血液病患儿骨髓单个核细胞（MNLL）的DNA含量，以分析其倍体水平及细胞增殖周期，进一步探讨其临床意义。 1、对象与方法 1.1对象 （1）急性白血病组（AL）:初诊为AL42例，其中急性淋巴细胞性白血病（A
血液病人输血过多会抑制骨髓的造血功能
输血是临床部分血液病的支持治疗中的一项措施，但输血只能作为对症治疗，不能作为长久的特殊治疗。 输血只是取得暂时的疗效。一般病人无明显贫血症状，其血红蛋白在6克/分升以上时是不考虑输血的。贫血病人输血，通常是在抗贫血药物治疗无效时才考虑，或因贫血程度较为严重以及贫血病人在短时间内因其他疾患必须
网织红细胞计数在血液病中的意义
网织红细胞是晚幼红到成熟红细胞之间的未完全成熟的红细胞。网织红细胞在周围血液中的数值可反映骨髓红细胞的生成功能，因而对血液病的诊断和治疗反应的观察均有其重要意义。 1、反应骨髓的造血功能：网织红细胞增多，表示骨髓红细胞增生旺盛，主要见于急性溶血性贫血、出血性贫血。缺铁性贫血及巨幼细胞性贫血时，网织
唯一药物即将退出中国：罕见病患者遇到罕见时刻
药的重量，张玉清再了解不过了。一包100ml的药，注射完需要4.5小时，药液流尽，还要再换一袋生理盐水把管子里残留的药冲干净。 她每周都会带着女儿到医院用药。注射的时候，张玉清会牢牢盯着吊瓶，确保每一滴药液都能流入女儿小希体内。用一次药的总价是6万元，张玉清算过，一滴药30元。 吊瓶里装着“
唯一药物即将退出中国：罕见病患者遇到罕见时刻
药的重量，张玉清再了解不过了。一包100ml的药，注射完需要4.5小时，药液流尽，还要再换一袋生理盐水把管子里残留的药冲干净。 她每周都会带着女儿到医院用药。注射的时候，张玉清会牢牢盯着吊瓶，确保每一滴药液都能流入女儿小希体内。用一次药的总价是6万元，张玉清算过，一滴药30元。 吊瓶里装着“
蓝皮书：儿童罕见病病例占湖南省罕见病登记病例19％
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/9/508160.shtm9月8日至10日，第十二届中国罕见病高峰论坛在长沙举办。论坛现场发布了由中南大学湘雅医院、长沙市湘医公益慈善服务中心、湖南省医院协会罕见病管理专业委员会共同完成的《湖南省罕见病诊疗协作
新方法可检测血液病药物治疗效果
新华社悉尼１月１８日电 澳大利亚研究人员在英国新一期《白血病》杂志上发表报告说，他们发明了一种方法，可以在较短时间内检测出阿扎胞苷对骨髓增生异常综合征患者的治疗效果，克服了治疗这种血液病的一道难关。 骨髓增生异常综合征表现为血细胞减少、造血功能衰竭，严重时可能发展为髓系白血病。这种疾病在中
血液病患者能直接用父母的血吗？
血液病的患者需要血小板，尤其白血病病人，每次化疗后的第三四天，血小板指数一定会急速下落，直到危险边缘。血液病专家说： “血小板的个子虽小，但作用很大。当人体出血时，它们会抱成一团变成一个‘塞子’，塞住出血的漏洞。”血荒时期，有时候我们血液病家属会因为等不到血小板而焦急万分，就会问：为什么不能让孩子直
我国血液病实验室诊断的若干问题
病的诊断需要以所提供的检验结果或数据作为诊断的客观依据。随着生物医学技术的发展和各学科间的相互渗透，血液病的实验室诊断发展迅速，尤其是近年来我国在该领域已取得了令人瞩目的成就。例如：从检测血液、骨髓的细胞数量和形态学、学、生物化学、遗传学、细胞和分子生物学等方法的不断建立和完善，到血液
我国血液病实验室诊断的若干问题
血液病的诊断需要以实验室所提供的检验结果或数据作为诊断的客观依据。随着生物医学技术的发展和各学科间的相互渗透，血液病的实验室诊断发展迅速，尤其是近年来我国在该领域已取得了令人瞩目的成就。例如：从检测血液、骨髓的细胞数量和形态学、免疫学、生物化学、遗传学、细胞和分子生物学等方法的不断建立和完善，到血液
关于共聚焦显微镜的血液病学应用
血液病⒈、 在血细胞形态及功能研究方面的应用⒉ 、在细胞凋亡研究中的应用
血液系统疾病、血液病检验及循征医学
血液学与疾病的关系 血液通过血管循环全身，各种组织都与血液密切接触。全身各系统的疾病可以反映在血液变化中，血液系统疾病也可影响其他器官和组织的功能。 1.非血液系统疾病合并血液病 许多非血液系统疾病可以出现血液系统的并发症。红细胞异常增高可见于氧交换困难的呼吸系统疾病，也可