内含肽可作为治疗线粒体疾病药物靶标
粒体DNA(mtDNA)突变，将导致mtDNA编码、与氧化磷酸化有关的13种蛋白质的突变，从而起很多罕见的疾病，这也可能是人类衰老的原因之一。由于该13种蛋白质高度的疏水性，通过转基编码表达的有生物活性的蛋白质很难从细胞质中进入线粒体。根据内含肽的作用机制，首先在胞质合成线粒体目标蛋白前体片段序列，该序列无生物活性，但包含引导序列和内含肽相应的c端或N剪接结构域的保守氨基酸残基，当序列进入线粒后，引导序列被降解，c端与N端的特异氨基酸通转酯作用，形成包含内含肽序列的前体蛋白质，最后通过内含肽介导的剪接作用，在线粒体基质中形有活性的蛋白质，从而达到治疗线粒体疾病的作用。 蛋白剪接作为一种发生在翻译水平而非转录水平的生物大分子成熟形式，进一步增加了蛋白质生物合成机制的复杂性。......阅读全文
新药物靶标可能带来自闭症治疗的新方法
新药物靶标可能带来自闭症治疗的新方法。 宾夕法尼亚州立大学的科学家们发现了一种新的药物靶标来治疗一种叫做 “Rett综合征”的重症自闭症。这项工作是通过直接研究患者皮肤细胞衍生而来的神经细胞而得到的，因此可能具有临床应用价值。这一发现有可能为治疗与自闭症相关的神经发育疾病带来新希望。这项研究的
Cell综述：遗传疾病mRNA靶标位点
脆性X综合症是世界范围内最常见的遗传性智力缺陷之一，仅次于唐氏综合症，这种疾病是由脆性X智障蛋白（Fragile X mental retardation protein，FMRP）功能缺陷导致。 这种关键蛋白具有三个RNA结合区域，其突变也是在这些区域发生了变化，最新一期（9月12日）Cel
治疗风湿性疾病的药物相关介绍
1、非甾类抗炎药(NSAIDs)：此类药物的作用，主要为解热，消炎和镇痛，而达到减轻炎症反应和目的。最早为阿司匹林(乙酰水杨酸)至今仍为治疗急性风湿热及风湿性关节炎的有效药物。后来生产出各种水杨酸类药物，常用的有布洛芬，双氯芬酸，吲哚美辛，吡罗昔康，萘普生等，但各种药物的药代动力学及不良反应各不
RNA药物治疗神经疾病－武田达成新合作
近日，总部位于美国麻省剑桥市的Wave Life Sciences与日本武田制药（Takeda）达成合作协议，将共同开发基于RNA的药物，针对多种神经疾病。 基于这项协议，Wave将从武田获得1.1亿美元的现金。武田还将以每股54.70美元的价格购买6000万美元的Wave股票，并在未来四年内
海洋药物靶向治疗肾脏疾病获进展
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519357.shtm近日，中国科学院南海海洋研究所研究员刘永宏和周雪峰团队、南方医科大学教授唐斓团队合作，在海洋药物靶向治疗肾脏疾病研究方面取得重要进展。相关成果在线发表于《药学学报》英文刊。
海洋药物靶向治疗肾脏疾病获进展
近日，中国科学院南海海洋研究所研究员刘永宏和周雪峰团队、南方医科大学教授唐斓团队合作，在海洋药物靶向治疗肾脏疾病研究方面取得重要进展。相关成果在线发表于《药学学报》英文刊。靶向肾脏和提高成药性的海洋药物递送系统示意图 受访者供图海洋蕴藏着丰富的生物资源，海洋生物活性物质不仅包含具有药用潜力的天然产
糖尿病药物GLP1可改善血管疾病
来自澳大利亚莫纳什大学的研究者通过研究揭示，一种调节葡萄糖的药物可以改善糖尿病患者的机体动脉状况，也有可能保护个体抵御心脏病或者中风发生。相关研究成果刊登于国际杂志Diabetes and Vascular Disease Research上。 据世界卫生组织数据显示，世界范围内有超过3.
科学家检测了新的用于治疗线粒体疾病的基因疗法
“这项研究对于LHON标志着一个重要的贡献，因为其正在努力研发一个有效的疗法。但是影响更大的是，研究人员可以使用这种方法来帮助其他大量线粒体疾病的疗法的研究，”项目负责人，NIH的国家眼科研究所的合作临床研究项目负责人Maryann Redford博士这样说。 像现代的生产设备一样，线粒体十分
科学家检测了新的用于治疗线粒体疾病的基因疗法
“这项研究对于LHON标志着一个重要的贡献，因为其正在努力研发一个有效的疗法。但是影响更大的是，研究人员可以使用这种方法来帮助其他大量线粒体疾病的疗法的研究，”项目负责人，NIH的国家眼科研究所的合作临床研究项目负责人Maryann Redford博士这样说。 像现代的生产设备一样，线粒体十分
上海药物所发布免费在线药物靶标预测平台
药物靶标的识别与验证是药物发现过程中至关重要的第一步，在药物研发过程中，30%-40%的在研药物由于药物靶标选择的不恰当而以失败告终。因此，发展一种高效的计算方法来预测新的药物靶标就显得尤其重要。 最近，中国科学院上海药物研究所朱维良研究组发布免费在线药物靶标预测平台D3TPredictor
科学家新发现！DYRK2可作为靶标治疗多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤(Multiple myeloma，MM)和三阴性乳腺癌（triple-negative breast cancer，TNBC）是两种截然不同的肿瘤类型，仅在美国，预计2018年两者合计新增病例超过7万例，并导致超过1.6万人死亡（American Cancer Society 20
Cell子刊：详解热点药物靶标
美国Scripps研究所TSRI的科学家确定了一个热点酶与一些重要蛋白相互作用时的结构，这些蛋白涉及了神经退行性疾病和胰岛素抵抗。这种酶就是C- jun氨基末端激酶JNK，它对神经细胞的存活有关键影响，被视为治疗帕金森症、阿尔茨海默症、肌萎缩侧索硬化ALS等大脑疾病最具价值的药物靶点之一。该
新发现！靶向抑制凝血系统可作为疾病的潜在治疗手段
近日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）研究员孙兵团队与上海交通大学附属瑞金医院研究人员合作以Thrombin cleaves IL-33 and modulates IL-33-activated allergic lung inflammation为题在Alle
CRISPR增强人脂肪细胞褐变作为代谢性疾病的细胞治疗
肥胖和2型糖尿病与胰岛素调节的葡萄糖和脂流紊乱以及严重的合并症相关，包括心血管疾病和脂肪性肝炎。全身代谢受储存脂肪的白色脂肪细胞以及表达产热解偶联蛋白1(UCP1)和分泌有利于代谢健康的因子的“棕色”和“棕色/米色”脂肪细胞的调节。将棕色脂肪植入肥胖的小鼠可以改善葡萄糖耐量，但人类原代米色脂肪细
关于线粒体疾病的检查方式介绍
（一）实验室检查 1.血生化检查 （1）血乳酸、丙酮酸最小运动量试验：约80%的病人运动后10分钟血乳酸和丙酮酸仍不能恢复正常，为阳性；线粒体脑肌病患者CSF乳酸含量也增高； （2）线粒体呼吸链复合酶活性降低。 2.mtDNA分析 （1）CPEO和KSS为mtDNA片段缺失，可能发生在
简述线粒体疾病的临床表现
1.线粒体肌病多在20岁时起病，临床特征是骨骼肌极度不能耐受疲劳，轻度活动即感疲乏，常伴肌肉酸痛及压痛，肌萎缩少见。易误诊为多发性肌炎、重症肌无力和进行性肌营养不良等。 2.线粒体脑肌病包括： （1）慢性进行性眼外肌瘫痪（CPEO） 多在儿童期起病，首发症状为眼睑下垂，缓慢进展为全部眼外肌瘫
科学家发现新型白细胞或可作为疫苗新靶标
新加坡科学家发现一类新的白细胞，该类白细胞在肺脏和肠道组织中形成阻止有害真菌和细菌感染的第一道防线,对这些组织的健康有重要意义，。该研究将有效提高疫苗设计质量和提高针对因微生物感染而造成的疾病的免疫治疗水平。 科学家也首次在小鼠模型中揭示了该类型的白细胞的免疫作用与人类的类似。这意味着在小
研究发现线粒体可充当细胞“哨兵”
线粒体作为细胞的能量工厂，有着双重生命。在受到攻击的细胞中，线粒体可以充当哨兵，加速细胞核深处的修复装置，保护细胞的主要遗传物质。 线粒体是细胞的能量制造结构，含有与细胞核不同的DNA。为了探索线粒体如何与细胞核沟通，美国索尔克生物研究所的Gerald Shadel和同事给细胞注射了破坏DN
新药物可缓解药物治疗严重抑郁产生的副作用
大约五分之一目前针对严重抑郁症可以用“三环抗抑郁药”治疗，这种抗抑郁药比用于治疗轻度和中度抑郁症的药物更有效。 但是不幸的是，三环类抗抑郁药也有一个缺点：副作用越来越严重，以至于许多人停止服用这种药物，最终无法获得治疗抑郁症的机会。 现在，哥本哈根大学健康与医学学院的研究人员与伦贝克A /
替诺福韦是治疗什么疾病的药物？
替诺福韦主要用于治疗HIV-1感染和慢性乙型肝炎。 具体来说，替诺福韦是一种抗病毒类药物，适用于与其他抗逆转录病毒药物联合使用，治疗成人HIV-1感染。同时，它也适用于治疗慢性乙型肝炎成人和≥12岁的儿童患者。在开始使用替诺福韦治疗时，需要注意避免与含有替诺福韦的固定剂量复方制剂联用，例如某些
合适的药物剂量如何改善多种疾病的治疗？
我们都知道，合适剂量的药物/疗法有助于改善疾病的治疗，那么近年来，科学家们又有哪些新的研究成果呢？本文中，小编对相关研究成果进行整理，分享给大家！ 【1】JAMA：高剂量维生素D的摄入或会让转移性结直肠癌患者获益 doi：10.1001/jama.2019.2402 近日，一项刊登在国际杂
治疗数种重要疾病新天然药物项目通过评估
9月3日至4日，中科院项目评估监理中心组织包括陈凯先院士、孙汉董院士、马宏建、孔令义、杜冠华研究员等国内同行知名专家组对由昆明植物所郝小江研究员、上海药物所丁健研究员、上海生化所李伯良研究员共同主持的中科院“九五”重大项目和特别支持项目“治疗数种重要疾病新天然药物的研究和开发”进行了项目结题后的后评
药物疾病治疗的研究思路：由表及里，由浅到深
一种药物运用于疾病治疗需要前期的研究工作，怎么去研究某一种药物对一个疾病的作用机制呢？这边通过一篇发表在《Experimental Cell Research》上关于槲皮素用于治疗肺动脉高血压的报道来了解下药物疾病治疗的研究思路。 研究背景 肺动脉高压（PAH）是一种多因素引起的复
治疗慢性肝脏疾病的新型潜在药物靶点
近日，一篇发表于Science Translational Medicine的研究报告中，来自昆士兰大学的科学家们通过研究鉴别出了治疗慢性肝脏疾病的可能性药物靶点，文章中，研究人员发现了与慢性肝脏疾病进展相关的特殊基因。 研究者表示，透明质酸（HA，hyaluronan）分子能作为肝脏疾病的标
概述小儿药物性皮炎疾病治疗护理
首先停用可疑药物及其结构相似的药物，并加速药物的排泄，如多饮水、静脉输液，必要时可应用利尿剂，尤其对有水肿的患儿。轻型药疹可采用抗组织胺类药物、大量维生素C，适当用钙剂，必要时可少量短期口服泼尼松(强的松)1mg/(kg·d)。重型药疹(即大疱表皮松解型、剥脱性皮炎型及重症多形红斑型等)应于早期
我科研团队发现哮喘治疗新靶标
记者近日从常州大学获悉，上海中医药大学杨永清教授研究团队与该校邓林红教授研究团队合作，发现了哮喘治疗新靶标——肌动蛋白结合蛋白2（Transgelin-2），这将为研发哮喘治疗新药与有效控制哮喘，找到了一条新的路径。研究成果日前已刊登在国际著名期刊《Science Translational M
我国科研团队发现哮喘治疗新靶标
记者近日从常州大学获悉，上海中医药大学杨永清教授研究团队与该校邓林红教授研究团队合作，发现了哮喘治疗新靶标——肌动蛋白结合蛋白2（Transgelin-2），这将为研发哮喘治疗新药与有效控制哮喘，找到了一条新的路径。研究成果日前已刊登在国际著名期刊《Science Translational M
eNeuro：发现治疗饮酒上瘾的新靶标
根据一项在雄性大鼠身上进行的最新临床前研究，激活大脑中一个功能未知的受体可以降低大量酗酒以及戒酒带来的痛苦。这项发表在《eNeuro》上的新研究为治疗过度饮用酒精带来了一种新方法。 超过1/3的被批准的药物都是靶向G蛋白偶联受体（GPCRs）。该家族的一个受体GPR139在松果体中高表达，而松
研究发现治疗孤独症的靶标
据发表在最近一期的《Nature》杂志上报道，日前，研究人员在ASD小鼠实验中，成功使大脑中过量的蛋白合成回复正常，治愈了小鼠的上述孤独症行为。“开发一种药物治疗孤独症谱系障碍并不容易，而我们的发现为人们提供了一条颇有潜力的途径，”文章资深作者，纽约大学神经科学中心的EricKlann教授说。“
Neuron：研究发现治疗ALS的新靶标
近日，梅奥诊所与斯克里普斯研究所研究人员，已经制定了新治疗策略，用于打击那些引发神经退行性疾病肌萎缩侧索硬化（ALS或卢伽雷氏病）和额颞叶痴呆（FTD）疾病的最常见遗传风险因子。相关研究发表在Neuron杂志上，新研究也发现了潜在生物标志物，来跟踪疾病的进展和治疗功效。 科学家开发出一种小分子