内含肽可作为治疗线粒体疾病药物靶标
粒体DNA(mtDNA)突变，将导致mtDNA编码、与氧化磷酸化有关的13种蛋白质的突变，从而起很多罕见的疾病，这也可能是人类衰老的原因之一。由于该13种蛋白质高度的疏水性，通过转基编码表达的有生物活性的蛋白质很难从细胞质中进入线粒体。根据内含肽的作用机制，首先在胞质合成线粒体目标蛋白前体片段序列，该序列无生物活性，但包含引导序列和内含肽相应的c端或N剪接结构域的保守氨基酸残基，当序列进入线粒后，引导序列被降解，c端与N端的特异氨基酸通转酯作用，形成包含内含肽序列的前体蛋白质，最后通过内含肽介导的剪接作用，在线粒体基质中形有活性的蛋白质，从而达到治疗线粒体疾病的作用。 蛋白剪接作为一种发生在翻译水平而非转录水平的生物大分子成熟形式，进一步增加了蛋白质生物合成机制的复杂性。......阅读全文
外国专家介绍利用代谢可塑性作为新的治疗靶标
安捷伦网络讲座“利用代谢可塑性作为新的治疗靶标”邀您参加，立即注册 细胞在适应环境变化的过程中，其代谢程序面临着满足能量需求变化以及将代谢物引入新的合成途径的需求。这需要细胞具有代谢可塑性，以根据需要改变其功能，由此也为治疗干预提供了发现代谢靶标的新机会。这种细胞行为的最典型例子是人们所熟知的
线粒体能量/活性氧代谢的调节因子，心力衰竭治疗靶标
线粒体生物能量学的损伤，常常伴随着过度的活性氧(ROS)的产生，是包括心脏在内的对能量需求高的器官的一种基本的疾病机制。建立一个更健壮、更安全的细胞动力中心，以保护这些重要器官。 2019年7月31号，北京大学王显花研究团队等人在Cell Research上在线发表了题为NDUFAB1 con
关于内含肽介导的蛋白连接的介绍
通过改变裂解条件以及对内含肽进行适当修饰，可以生物合成c端带有硫酯键或N端带有半光氨酸的蛋白质分子。两种蛋白质混合以后，硫酯键和半光氨酸利用“自然化学连接”(native chemical ligation)的原理进行自发的连接反应，在硫酯和半光氨酸之间形成肽键，从而将两种蛋白质连接起来。自然化
上海药物所阐明代谢性疾病生化机理并发现潜在药物靶标
蛋白翻译后修饰是细胞生命活动的基本形式之一，也是细胞精细调控其诸多生理过程关键生物学通路之一，并与很多疾病的发生发展休戚相关。因此，负责蛋白翻译后修饰的调控酶成为当今新药研究领域的前沿和热点靶标。以其中蛋白激酶为例，近十年来在美国年销售额超过十亿美元的抗肿瘤药超过一半是靶向此类蛋白翻译
蛋白质剪接在生物技术中的应用
内含肽在蛋白质剪接方面非常有效，因此它们在生物技术中发挥了重要作用。迄今已鉴定出200多个内含肽；大小范围为100–800AA。Inteins已被设计用于特定应用，例如蛋白质半合成和蛋白质片段的选择性标记，这对于大蛋白质的NMR研究非常有用。内含肽切除的药物抑制可能是药物开发的有用工具；如果内含肽不
张海涛：Cell和Nature破解心血管疾病药物靶标结构
一直以来，科学家们都希望能够设计出新一代的药物来对抗一系列致命的疾病。理解细胞表面的一类特殊蛋白（即药物靶点）是实现这一目标的关键挑战之一。 4月5日，发表在Nature杂志上题为“Structural basis for selectivity and diversity in angiot
线粒体疾病的症状
在不同严重程度的线粒体疾病，主要影响大脑，心脏和肌肉。根据细胞的体内受到影响，症状可能包括：生长缓慢，失去肌肉的协调性，肌肉无力，视觉和/或听觉有问题的，发育迟缓，学习障碍，精神发育迟滞，心脏，肝脏或肾脏疾病，胃肠功能紊乱，严重的便秘，呼吸系统疾病，糖尿病，增加感染的风险，神经系统的问题，癫痫发
线粒体疾病的概述
线粒体疾病或功能障碍是一个能源生产的问题。几乎在体内的所有的细胞都有线粒体。线粒体是微小的“发电厂”，为身体生产重要的能源。线粒体病是指细胞内的发电厂的运转产生异常。当这种情况发生时，身体的某些功能不能正常工作。这是因为如果身体有电源故障：会产生渐变的效果，就好像“掉电”或“黑电”现象发生。在科
Cell－Metabolism：代谢性疾病生化机理并发现新的潜在药物靶标
蛋白翻译后修饰是细胞生命活动的基本形式之一，也是细胞精细调控其诸多生理过程关键生物学通路之一，并与很多疾病的发生发展休戚相关。因此，负责蛋白翻译后修饰的调控酶成为当今新药研究领域的前沿和热点靶标。以其中蛋白激酶为例，近十年来在美国年销售额超过十亿美元的抗肿瘤药超过一半是靶向此类蛋白翻译后修饰调控
关于眼眶疾病的药物治疗介绍
(1)诊断：眼部软组织损伤诊断并不困难，如出现眼球突出或眼球运动障碍应引起注意。必要时行超声或CT检查，常可显示眶内软组织肿胀，密度增高，甚至有高密度的出血。治疗：按一般眼外伤常规处理。有皮肤裂伤时注射破伤风抗毒素，口服广谱抗菌素防止感染。必要时口服糖皮质激素可减轻眶区肿胀。如有视神经损伤或眶骨
药物治疗眼眶疾病的相关介绍
(1)全身用药： ①眶蜂窝织炎尽早采用足量广谱抗生素，根据病情使用皮质类固醇，并发海绵窦血栓，按败血症的治疗原则进行抢救。 ②炎性假瘤，使用皮质类固醇。 ③TRID急性充血期全身用皮质类固醇。 (2)局部用药：对于并发有暴露性角膜炎者要用抗生素眼药水及大量眼膏夜间涂以保护角膜。TRID患
Nature子刊：一种特殊核酸内切酶可以作为癌症治疗靶标
在健康人的DNA复制和DNA修复过程中，会形成具有单链末端的分枝或瓣状DNAs。这些单链瓣状DNA可通过FEN1这样的酶而被切除，以修复DNA其双链状态的完整性。 在健康人的DNA复制和DNA修复过程中，会形成具有单链末端的分枝或瓣状DNAs。这些单链瓣状DNA可通过FEN1（瓣状核酸内切酶）
Autophagy：IST1可作为阿尔茨海默病药物研发的新分子靶标
6月28日，国际知名杂志Autophagy（最新IF：11.059）在线刊发了我校同济医学院基础医学院病理生理学系刘恭平、王建枝教授团队研究成果：MAPT/Tau accumulation represses autophagy flux by disrupting IST1-regulated
线粒体疾病发病机理阐明
日本熊本大学魏范研准教授、东京大学铃木勉教授的研究小组最新研究发现，一种被称作牛磺酸的功能性氨基酸在线粒体内外蛋白质的生产和保质中具有重要作用，实验表明，通过特定的化学物质维持蛋白质质量，可以改善线粒体疾病的症状。 线粒体是真核细胞内的“能量制造工厂”，其中含有数千种蛋白质，维持着线粒体的各种
线粒体疾病发病机理阐明
日本熊本大学魏范研准教授、东京大学铃木勉教授的研究小组最新研究发现，一种被称作牛磺酸的功能性氨基酸在线粒体内外蛋白质的生产和保质中具有重要作用，实验表明，通过特定的化学物质维持蛋白质质量，可以改善线粒体疾病的症状。 线粒体是真核细胞内的“能量制造工厂”，其中含有数千种蛋白质，维持着线粒体的各种
线粒体疾病遗传的特点
线粒体疾病遗传的特点有母系遗传、存在异质性和阈值以及遗传性等特点，具体如下。一、母系遗传卵子与精子细胞核的结合是对等的，但细胞质的结合是远远不对等的。在绝大多数情况下，突变的线粒体DNA通过母亲卵子细胞质的线粒体传给子代，通过父亲传递的极为罕见。二、有数量概念一个细胞的细胞质中可有几千个线粒体DNA
线粒体疾病发病机理阐明
有望开发针对性治疗药物 科技日报东京1月28日电 日本熊本大学魏范研准教授、东京大学铃木勉教授的研究小组最新研究发现，一种被称作牛磺酸的功能性氨基酸在线粒体内外蛋白质的生产和保质中具有重要作用，实验表明，通过特定的化学物质维持蛋白质质量，可以改善线粒体疾病的症状。 线粒体是真核细胞内
如何诊断线粒体疾病？
线粒体肌病的诊断依赖于典型的临床症状：四肢近端极度不能耐受疲劳、身体矮小和神经性耳聋等，伴各亚型临床特征；血清乳酸、丙酮酸增高和肌肉活组织检查发现RRF，mtDNA缺失或点突变等之结果。线粒体脑肌病患者CT或MRI检查可见白质脑病、基底核钙化、脑软化、脑萎缩和脑室扩大等。 但应注意炎症肌病和其
关于血管活性肠肽瘤的药物治疗介绍
首先控制腹泻。手术前稳定病情、纠正代谢紊乱，对于没有手术指征的晚期患者很重要。要大量补液，纠正脱水、电解质紊乱和酸碱平衡失调。口服葡萄糖和电解质溶液较静脉输液更佳，因为前者可以促进空肠吸收水和电解质，减少粪便中体液的丢失。 生长抑素是目前控制VIPoma症状最有效的药物，它可抑制VIPoma分
作为肿瘤治疗药剂的单克隆抗体药物介绍
（1）利妥昔单抗 在自身免疫性疾病形成过程中，B细胞起重要作用。CD20是前B细胞向成熟淋巴细胞分化过程中表达的表面抗原，参与调节B细胞的生长和分化。利妥昔单抗（美罗华）是一种针对CD20抗原的人鼠嵌合型单克隆抗体，是第一个被FDA批准用于临床治疗的单抗。进入人体后可与CD20特异性结合导致B
瘦素可以作为一种治疗药物，治疗脂肪肝
在脂肪肝患者中，脂肪不是流入脂肪组织，而是流入肝脏，要么是因为脂肪库不足(在罕见的遗传疾病脂肪营养不良中可见)，要么是因为脂肪库太满(在肥胖患者中可见)。 这些人中有三分之一会发展成非酒精性脂肪性肝炎(NASH)，这是一种由进行性炎症和器官瘢痕引起的脂肪性肝病的晚期形式。 2002年，刚刚从
Immunity：在巨噬细胞中发现了治疗肥胖相关疾病的新靶标
巨噬细胞是免疫系统中的细胞，除了在对微生物感染的早期反应中发挥重要作用外，还调节组织功能和炎症。炎症是一种有助于修复受损组织的生理反应，但如果不能正确消除，就会变成慢性炎症，这是许多疾病的根源，包括与肥胖相关的代谢综合征、2型糖尿病和心血管疾病。如今，在一项新的研究中，来自西班牙国家心血管研究中心（
新的PPR蛋白dek2影响线粒体内含子1的剪切和线粒体功能...
新的PPR蛋白dek2影响线粒体内含子1的剪切和线粒体功能以及玉米籽粒的发育2017年1月1日遗传学期刊Genetics（影响因子4.6）在线发表了上海大学生命科学学院祁巍巍老师的有关玉米突变体基因克隆与功能分析新文章，题为：Mitochondrial function and maize ke
NEJM：癌症药物研发的新型靶标
SALL4基因负责调节胚胎干细胞的自我更新，是许多癌症中的关键基因，例如肝癌。现在，哈佛干细胞研究所HSCI的研究人员，在肝癌模型中对SALL4基因进行研究，找到了阻断其活性的新型药物。这项研究发表在新英格兰医学杂志(New England Journal of Medicine)上。
关于线粒体疾病的病因分析
线粒体是细胞内提供能量的细胞器，人类mtDNA是长16569bp的环状双链分子，分轻链和重链，含37个基因，主要编码呼吸链及与能量代谢有关的蛋白。mtDNA缺失或点突变使编码线粒体氧化代谢过程必需的酶或载体发生障碍，糖原和脂肪酸等不能进入线粒体充分利用和产生足够的ATP，导致能量代谢障碍和产生复
线粒体呼吸链酶的疾病
线粒体呼吸链酶缺陷会造成线粒体病，线粒体病主要包括：母系遗传Leigh综合征，线粒体肌病，多系统疾病、心肌病、进行性眼外肌麻痹，Leer遗传性视神经病，糖尿病和耳聋、共济失调舞蹈病、细胞外基质慢性游走性红斑、进行性眼外肌麻痹、肌红蛋白尿电机神经元疾病,铁粒幼细胞贫血、MERRF-线粒体肌病、肌阵
PNAS阐述线粒体疾病新理论
最近，由一位先驱科学家开展的新研究，详细阐述了线粒体功能的微小变化，如何能导致一系列常见的代谢性和退行性疾病。线粒体是我们细胞内产生能量的微小结构，含有自己的DNA。相关研究结果发表在最近的《PNAS》杂志。 这项新研究表明，每个细胞中几千个线粒体DNA内的突变体和正常线粒体DNA比率如果发生
线粒体智能炸弹可杀脑肿瘤细胞－引导脑癌治疗方向
一种实验性药物能通过削弱癌细胞能量来源的方式攻击脑肿瘤组织，并已通过了小鼠实验和人体组织培养测试。实验显示，这种药物能摧毁90%—95%的恶性神经胶质瘤，且无明显副作用，未来有望替代现有化疗药物，引导脑癌治疗方向。相关论文将作为封面文章发表在4月出版的《药物化学》杂志上。 这种由美国休斯敦卫理
关于干细胞作为疾病基因治疗的载体的介绍
干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗最理想的载体细胞之一，以此为基础的基因治疗，在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。 骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和
Nature：科学家找到能快速起效的抑郁症治疗药物靶标
美国德州大学西南医学中心的科学家们发现了一种关键蛋白，它能帮助氯胺酮在大脑中迅速产生抗抑郁作用，这是对这个被越来越多使用的、有争议的药物进行替代治疗的关键一步。相关文章发表在线在6月21日的Nature上。 氯胺酮在精神病学领域引起了极大的兴趣，因为经过多次研究证明氯胺酮能迅速稳定严重抑郁症患