crispr/cas9的技术优缺点

CRISPR (Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats)是细菌用来抵御病毒侵袭/躲避哺乳动物免疫反应的基因系统。科学家们利用RNA引导Cas9核酸酶可在多种细胞(包括iPS)的特定的基因组位点上进行切割,修饰。 Rudolf Jaenisch 研究组将Cas9与Te1和Tet2特异的sgRNA共注射到小鼠的受精卵中,成功得到双基因敲除的纯合子小鼠,效率高达80%。 他们将Cas9/sgRNA 与带突变序列的引物共注射,能准确在小鼠两个基因引入所要的点突变。在ES细胞中他们更是成功的一次敲除了五个基因。与ZFN/TALEN相比,CRISPR/Cas更易于操作,效率更高,更容易得到纯合子突变体,而且可以在不同的位点同时引入多个突变。但该系统是否有脱靶效应尚需进一步的研究。传统的转基因和基因打靶技术,由于技术稳定成熟,可以对小鼠和大鼠的基因组序列进行各种修饰......阅读全文

我国学者发表更优性能的药物诱导CRISPR/Cas9技术系统

  基因在时空上的正确表达及其精密有序的调控是细胞生长、增殖、分化、衰老及凋亡等重要生理过程有序进行的前提和基础。相应的,通过可控的方式,从分子水平实现对基因功能的精确操控对于实现对生物学机制更精确的解析和更可控更安全的临床应用都有极为重要的意义。药物诱导实现基因组编辑和转录激活的HIT2系统作用机

CRISPR/Cas9技术有望培育成熟的人类器官供体猪

  几十年来,科学家与医生们都梦想有一天能够利用猪培育稳定的人体置换器官的来源。然而人体免疫系统对外源器官的天然排斥以及猪体内的病毒对病毒对器官的侵害都成为阻挠这一试验成功的因素。如今,科学家已经可以成功在猪胚胎中改造60几种不同的基因,从而使得他们坚信不远的将来可以培育出稳定的人类器官供体小猪。 

以“基因剪刀”CRISPR-/-Cas9技术为基础,创新基因疗法问世

  使用新的细胞模型,遗传性免疫缺陷慢性肉芽肿病的创新基因治疗方法可以在实验室中更快速和成本有效地测试其功效。来自苏黎世大学和苏黎世儿童医院的一组研究人员使用"基因剪刀"CRISPR / Cas9技术成功地实现了这一目标。目的是在不久的将来使用新的方法治疗严重受影响的患者。  慢性肉芽肿病是免疫系统

广州生物院利用CRISPR/Cas9技术建立基因敲除克隆猪

  中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员、吉林大学教授赖良学博士的研究团队利用最新的CRISPR/Cas9技术成功地培育出两种基因敲除克隆小型猪,即酪氨酸酶基因敲除猪和PARK2和PINK1双基因敲除猪,建立了人类白化病和帕金森综合征两种猪模型,该研究成果于10月2日在线发表在Cellular

中科院学者Cell-Res获CRISPR/Cas9-技术重要进展

  来自中科院神经科学研究所,苏州非人灵长类研究平台等处的研究人员发表了题为“Homology-mediated end joining-based targeted integration using CRISPR/Cas9”的文章,设计了一种以同源臂介导的末端接合(Homology-Mediat

CRISPR/Cas9技术或能增强治疗肝细胞癌有效性

  声动力疗法(Sonodynamic therapy,SDT)能利用超声波与药物的结合,在肿瘤位点释放有害的活性氧(ROS),然而,这种疗法并没有十分有效,因为癌细胞会激活抗氧化剂防御系统来对抗ROS。近日,一篇发表在国际杂志ACS Central Science上题为“Ultrasound-Co

浙江大学最新文章利用CRISPR/Cas9技术敲除基因

  基因组编辑技术(Genome editing)是通过基因工程表达的序列特异的核酸酶对基因组进行切割,实现基因定点敲除、敲入等修饰,在基础生物学领域的反向遗传学研究、农业领域的种质改良和医学领域的基因治疗等方面有重要的应用价值。  来自浙江大学生科院的研究人员在 Golden-gate 克隆技术的

CRISPR/Cas9:基因编辑的历史与发展

CRISPR/Cas系统是细菌和古菌特有的一种天然防御系统,用于抵抗病毒或外源性质粒的侵害。当外源基因入侵时,该防御系统的 CRISPR 序列会表达与入侵基因组序列相识别的 RNA,然后 CRISPR 相关酶(Cas)在序列识别处切割外源基因组DNA,从而达到防御目的。根据Cas蛋白的特点,可将CR

利用CRISPR/Cas9来攻克乙肝

  在一项新研究中,麻省理工学院的研究人员利用CRISPR/Cas9 系统,对受到感染的哺乳动物肝细胞进行基因组编辑,从中删除了乙肝病毒(HBV)DNA。根据发表在《Scientific Reports》杂志上的研究结果,该研究小组靶向切割了HBV病毒共价闭合环状DNA(cccDNA)的一些特异位点

ES打靶和CRISPR/Cas9如何选择?

近年随着生物医药技术快速迭代,靶向药物、免疫疗法、基因治疗等个性化治疗方式成为生物药创新的主要方向。国内企业亦纷纷向生物药领域挺进或转型,生物药市场愈发火热。 其中,基因编辑婴儿事件虽然近日被《科学》杂志列入2018年度十大科学突破的负面事件,但从一年前的ZL之争,到年底基因编辑公司Editas人类

用CRISPR/cas9编辑精原细胞基因

  利用CRISPR/Cas9 系统对胚胎进行基因编辑,可有效地产生具有靶向基因组修饰的生物体。三月十二日在Cell子刊《Cell Reports》发表的一项研究中,来自德克萨斯大学西南医学中心、芝加哥大学和犹他大学等处的研究人员,用CRISPR / cas9技术对大鼠的精原细胞进行基因编辑,为在大

CRISPR/Cas9应用近期重大进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

ES打靶和CRISPR/Cas9如何选择?

  近年随着生物医药技术快速迭代,靶向药物、免疫疗法、基因治疗等个性化治疗方式成为生物药创新的主要方向。国内企业亦纷纷向生物药领域挺进或转型,生物药市场愈发火热。   其中,基因编辑婴儿事件虽然近日被《科学》杂志列入2018年度十大科学突破的负面事件,但从一年前的ZL之争,到年底基因编辑公司E

ES打靶和CRISPR/Cas9如何选择?

  近年随着生物医药技术快速迭代,靶向药物、免疫疗法、基因治疗等个性化治疗方式成为生物药创新的主要方向。国内企业亦纷纷向生物药领域挺进或转型,生物药市场愈发火热。   其中,基因编辑婴儿事件虽然近日被《科学》杂志列入2018年度十大科学突破的负面事件,但从一年前的ZL之争,到年底基因编辑公司E

利用CRISPR/Cas9技术发现了癌症存活所必需的关键基因

  在作为同类规模最大研究之一的一项研究中,来自英国剑桥大学韦尔科姆基金会桑格研究所和Open Targets等研究机构的研究人员利用CRISPR/Cas9技术破坏了来自30种癌症类型的300多种癌症模型中的每个基因,并发现了癌症存活所必需的数千个关键基因。他们随后开发出一种新的系统,对600个最有

无需新gRNA质粒的CRISPR/Cas9高效基因组编辑技术:CAGO

  CRISPR/Cas9作为一项革命性的基因组编辑技术已广泛应用于多种生物的基因组编辑,该技术在具体应用中存在一些问题,例如在基因组中存在的“PAM-free”和“CRISPR-tolerant”等区域无法使用传统的CRISPR/Cas9技术进行编辑;基因组中每个位点的编辑都需要构建特定的gRNA

如何在构建敲除细胞株时利用好CRISPR/Cas9技术?

从2013年1月份开始到现在,近2年的时间里,CRISPR/Cas9技术的应用领域被来自全球优秀的科学家们不断的扩大。其中包括基因敲除,定点突变,定点整合,基因沉默,基因定位和CHIP等多个领域,而且这个技术的应用领域还在不断的被扩大。  笔者基于多年的基因重组经验(系统的研究过ZFN / I

科学家利用CRISPR/Cas9技术来成功编辑人类T细胞

  近日,来自加州大学旧金山分校(UC San Francisco)的研究人员通过研究设计了一种新型策略,其可以利用名为CRISPR/Cas9的基因编辑系统来精确修饰人类机体的T细胞,相关研究发表于国际杂志PNAS上。由于机体免疫细胞在一系列疾病的发病过程中扮演着中重要的角色,因此提供一种多样化的新

如何在构建敲除细胞株时利用好CRISPR/Cas9技术?

从 2013 年 1 月份开始到现在,近 2 年的时间里,CRISPR/Cas9 技术的应用领域被来自全球优秀的科学家们不断的扩大。其中包括基因敲除,定点突变,定点整合,基因沉默,基因定位和 CHIP 等多个领域,而且这个技术的应用领域还在不断的被扩大。吉锐生物基于多年的基因重组经验(系统的研究过

如何在构建敲除细胞株时利用好CRISPR/Cas9技术?

从2013年1月份开始到现在,近2年的时间里,CRISPR/Cas9技术的应用领域被来自全球优秀的科学家们不断的扩大。其中包括基因敲除,定点突变,定点整合,基因沉默,基因定位和CHIP等多个领域,而且这个技术的应用领域还在不断的被扩大。笔者基于多年的基因重组经验(系统的研究过ZFN / IOS /

利用CRISPR/Cas9技术研究小麦TaGW2基因功能

   小麦是全球最重要的粮食作物之一,是世界上40%人口的主要食物,提高小麦产量和品质对保障粮食安全和人体健康具有重要意义。谷类作物中GW2基因是影响籽粒粒重的一个关键遗传因子,该基因在六倍体普通小麦中有3个亚基因组拷贝,即TaGW2-A1, TaGW2-B1和TaGW2-D1。已有的研究表明TaG

引发伦理争议和忧虑-基因编辑CRISPR/Cas9新技术路在何方?

正在生物体内发挥功能的CRISPR/Cas9系统  ■新视野  CRISPR/Cas9这项新技术使人们能更精准地对DNA代码进行控制,引发了遗传学和细胞生物学领域的革新,科学家们对它寄予厚望,希望借助它的力量,治疗包括癌症在内的疾病并进一步解开人类细胞身上笼罩的谜团。  但这一基

JCI:CRISPR/Cas9基因编辑技术有望治疗亨廷顿舞蹈症

  亨丁顿舞蹈症(Huntington's disease, HD)是一种遗传性神经退行性疾病。破坏脑细胞中的一种有问题的基因能够逆转亨丁顿舞蹈症病理和运动症状。 亨丁顿舞蹈症是由编码一种被称作突变的亨廷顿蛋白(mutant huntingtin, mHTT)的毒性蛋白的基因导致的。mHTT

检测CRISPR/Cas9基因编辑系统的副作用

  目前,弗吉尼亚大学医学院的研究人员设计出一种方法,检测风靡科学界的CRISPR/Cas9基因编辑系统中意想不到的副作用。相关研究结果发表在最近的《Nature Biotechnology》。  称为CRISPR的基因打靶系统,可让我们编辑基因组中特定靶位点的遗传信息。这种新方法揭示的系统,有可能

CRISPR/Cas9和ES打靶选择的优劣比较

 近年随着生物医药技术快速迭代,靶向药物、免疫疗法、基因治疗等个性化治疗方式成为生物药创新的主要方向,这其中离不开基因编辑技术的发展。从一年前的ZL之争,到基因编辑公司Editas人类基因编辑的临床试验获FDA批准可知,基因编辑技术的发展备受期待。 目前动物模型基因编辑技术大抵分为两类:ES细胞打靶

PNAS:利用RNA控制CRISPR/Cas9基因编辑

  在过去的几年里,研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因。然而,CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性,带来了额外编辑不必要位点的风险。  现在,来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司(Isis P

首个CRISPR/Cas9靶序列数据库

  近期,来自美国国立卫生研究院和瑞典乌普萨拉大学的研究人员,在国际著名学术期刊《Nucleic Acids Research》上发表的一项研究中,首次提出了一个已在斑马鱼中经过实验验证的CRISPR/Cas9靶序列数据库。  CRISPR及CRISPR相关蛋白(Cas9),是在古细菌和细菌中发现的

利用CRISPR/Cas9系统可拯救失明小鼠

  英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果,一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化,进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统,可适用于导致色素性视网膜炎(失明的主要原因)的各种潜在遗传缺陷。  色素性视网膜炎无法医治、不易觉察,对患者眼睛造成极大危害而且具有遗

Nature发布CRISPR/Cas9系统应用新突破

  来自洛克菲勒大学的研究人员报告称,他们利用CRISPR/Cas9成功地有效引入了特异的纯合子和杂合子突变。这一突破性的成果发布在4月27日的《自然》(Nature)杂志上。  细菌CRISPR/Cas9系统使得人们能够在许多生物中实现序列特异性的基因编辑,有望成为在人类多能干细胞中建立人类疾病模

顶级期刊:用光控制CRISPR/Cas9基因编辑

  一段时间以来,科学家们一直都在尝试操纵基因。最近,美国匹兹堡大学的Alexander Deiters就发现了一种方式,以更高的精度来控制这个过程。他采用的是光。Deiters及其研究团队首次实现了这一技术突破,他们将相关研究结果发表在最近的化学领域顶级期刊《美国化学学会杂志》(Journal o