关于Hemgenix基因疗法的简介
Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。......阅读全文
关于Hemgenix基因疗法的简介
Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。
Hemgenix基因疗法的研发历程介绍
2022年11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治疗B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix获批，定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。该公司已明确Hemgenix基因疗法的收费为350万美元。
简述Hemgenix基因疗法的作用原理
Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。 据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达该凝血因子，使得年
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
全球最贵的药上市
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/12/490875.shtm11月22日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了针对遗传性凝血障碍B型血友病的首个基因疗法Hemgenix。一次性治疗需花费350万美元，这一定价使其成为世界上最昂贵的药物。Hem
媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞这类3期临床数据积极
日前，辉瑞公司宣布，其开发的针对严重血友病B型的基因疗法Fidanacogene Elaparvovec在3期临床试验中效果优异，达到主要临床终点，接受基因治疗的患者在治疗后第12周至第15个月期间年化出血次数为1.3次，而在接受治疗前的6个月监测期内年化出血次数为4.43次。40名严重血友病B
全球最贵！首款血友病基因治疗药物获批
据美国有线电视新闻网（CNN）报道，美国食品和药物管理局（FDA）当地时间22日宣布批准全球首个B型血友病基因治疗药物Hemgenix。澳大利亚药品制造商CSL Behring将一剂的价格定为350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。 Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，通
关于基因重复的简介
基因重复在演化过程中扮演重要角色，近百年中受到科学界中许多成员的支持。大野干在1970年的著作《基因重复造成的演化》（Evolutionbygeneduplication）中发展了这个理论。此外科学家认为，酵母菌的整个基因组，在1亿年前经历了重复作用。植物体内也常见基因组的完整重复现象，例如小麦
关于自杀基因的简介
自杀基因（suicide gene），是指将某些病毒或细菌的基因导入靶细胞中，其表达的酶可催化无毒的药物前体转变为细胞毒物质，从而导致携带该基因的受体细胞被杀死，此类基因称为自杀基因。 应用自杀基因常用来治疗肿瘤和感染性疾病。例如将在肝癌细胞中可表达AF基因的调控区与水痘一带状疮疹病毒中的胸苷
关于超基因的简介
操纵子是细菌中与同一种生化功能有关的几个基因(如控制色氨酸合成的有关基因)在基因组内聚成一簇而紧密连锁，并受一个基因调控。操纵子只在细菌中发现。在真核生物基因组内很少发现，真核生物的结构基因一般是单独调控的，但真核生物中也有称为超基因的结构。超基因(super gene)是指作用于一种性状或作用
关于基因探针的简介
基因探针，即核酸探针，是一段带有检测标记，且顺序已知的，与目的基因互补的核酸序列(DNA或RNA)。基因探针通过分子杂交与目的基因结合，产生杂交信号，能从浩瀚的基因组中把目的基因显示出来。根据杂交原理，作为探针的核酸序列至少必须具备以下两个条件： ①应是单链，若为双链，必须先行变性处理。 ②
关于基因剪接的简介
基因组中或基因组间发生遗传信息的重新组合，被称为DNA重组（DNA recombination），其中发生在基因组中的DNA重组又称DNA重排。包括同源重组、特异位点重组和转座重组等类型，广泛存在于各类生物。体外通过人工DNA重组可获得重组体DNA，是基因工程中的关键步骤。
关于结构基因的简介
结构基因是指决定某一种蛋白质分子结构的相应的一段DNA或染色体。在正常情况下，在需要某种或其有关的酶时，在调节基因和操纵基因的控制下等候在启动子(Promotor)位置上的RNA聚合酶开始转录，从而产生了与这些酶有关的结构基因的信使RNA，并由后者合成所需的酶。若其发生突变，便会产生失去活性的蛋
关于基因转换的简介
基因转换 (gene conversion) 是指遗传信息从一个分子向其同源分子单向传递的过程, 使受体序列部分或者全部被供体序列所替代, 而供体本身的序列不变。这种现象不仅在真菌中普遍存在, 在线虫和哺乳动物中也存在。迄今已知该现象在原核生物和真核生物中均普遍存在。
关于基因测序的简介
2022年8月，中国计量科学研究院、复旦大学成功研制中华家系1号（同卵双胞胎家庭）人源B淋巴细胞系全基因组DNA序列和全转录组RNA标准物质，该成果在基因组测试质量及计量标准交流会上正式发布。该系列标准物质填补了国内外空白，将为基因测序的可靠性提供保障。
关于LacZ基因的简介
1969年，美国哈佛大学以Beckwith博士为首的研究小组，应用DNA分子杂交技术首次分离到lacZ基因后，该基因逐渐成为了一个广泛应用的报告基因。但是，在秀丽线虫中其主要应用于相对早期的环境暴露以及毒性的评价研究，应用已经很少 [2] 。LacZ基因编码的β一半乳糖苷酶(简称β-gal)是由
关于重叠基因的简介
所谓重叠基因（overlapping gene）是指两个或两个以上的基因共有一段DNA序列，或是指一段DNA序列成为两个或两个以上基因的组成部分。重叠基因有多种重叠方式。例如，大基因内包含小基因；前后两个基因首尾重叠一个或两个核苷酸；几个基因的重叠，几个基因有一段核苷酸序列重叠在一起，等等。重叠
关于迷走神经阻断疗法的简介
迷走神经阻断疗法是根据中医的经络学，运行全身气血、联络脏腑、感应传导作用，反复研究选定了哮喘病人的不同穴位，针对每个病人的病症病因选用和不同的穴位进行介入治疗，患者经治疗后激活了气道粘膜再生功能，使受损的气道粘膜再生修复，改变了以往治哮喘只能单纯扩张支气管，而无法纠正气道粘膜病变的局限。同时，全
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
关于等位基因的简介
等位基因（allele），是指位于一对同源染色体相同位置上控制同一性状不同形态的基因。 注释：同源染色体是在二倍体生物细胞中，形态、结构基本相同的染色体，并在减数第一次分裂（参考减数分裂）的四分体时期中彼此联会（若是三倍体及其他奇数倍体生物细胞，联会时会发生紊乱），最后分开到不同的生殖细胞（即
关于原癌基因的简介
肿瘤是由环境因素和遗传因素相互作用所导致的一类疾病，肿瘤的发生与基因的改变有关。原癌基因和抑癌基因都是在细胞生长、增殖调控中起重要作用的基因。原癌基因（细胞癌基因）是指存在于生物正常细胞基因组中的癌基因。正常情况下，存在于基因组中的原癌基因处于低表达或不表达状态，并发挥重要的生理功能。但在某些条
关于持家基因的简介
管家基因表达水平受环境因素影响较小，而且是在个体各个生长阶段的大多数，或几乎全部组织中持续表达，或变化很小，因此常存在于生物细胞核的常染色质中。它的表达只受启动序列或启动子与RNA聚合酶相互作用的影响，而不受其他机制调节。 管家基因高度保守并且在大多数情况下持续表达，因此管家基因常被用于分子技
关于基因治疗的简介
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取
关于基因转染技术的简介
基因转染技术将特定的遗传信息传递到真核细胞 中，这种技术不但革新了生物学和医学中许多基本问题的研究，也推动了诊断和治疗方面的分子技术 发展，并使基因治疗 成为可能。基因转染已广泛用于基因的结构和功能分析、基因表达与调控、基因治疗与转基因动物等研究。
关于同源异形基因的简介
控制果蝇长触角的基因发生突变，果蝇的前肢就可能长到应该生触角的部位上去。若控制胸部基因发生了突变，则胸部第3体节变成为长翅膀的第2体节，结果使本来应长2支翅膀的果蝇却生出4支翅膀。这种控制生物的体型结构的基因，被刘易斯称之为“同源异形盒基因”（homeobox genes，Hox）。
关于基因附加体的简介
附加体亦称“游离体”。存在于细菌等微生物中的一类质粒。它既可以独立于宿主染色体进行复制，又可以依赖其与宿主染色体的同源结构可逆地整合进染色体，而成为染色体的一个部分。细胞丧失附加体时，一般只带来某些遗传性状的改变，而不影响它在正常条件下的生存。附加体常能通过细菌细胞的接触而转移，有时还可以带动宿
关于组蛋白基因的简介
组蛋白基因(histone gene) 组蛋白基因是已知的重复基因中唯一具有蛋白质编码机能的基因。它们在DNA合成开始前短暂地表达，因而它的活动与细胞周期密切相关。 基因组中存在大量重复序列用以编码组蛋白是有其重要意义的。DNA复制时，组蛋白也要成倍增加，而且往往在DNA合成一小段后，组蛋白马
关于基因簇的简介
功能相同或相关的许多基因聚集成簇，就形成一个基因簇。基因簇可以是由基因重复而产生的两个相邻的相关基因，也可以是由许多个甚至上百个相同的基因首尾衔接的串联排列，如rRNA基因和组蛋白基因。基因簇中也可以有假基因。在成簇的基因家族中通过染色体重排而分散到其他位置上的成员，被称为孤独基因(orphan
癫痫: 基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
关于 基因工程药物的简介
基因工程药物的本质是蛋白质，目前主要采用微生物发酵法、动物细胞培养法获得，现已有近40种基因工程药物投放市场。自从1982年，世界上第一个基因工程药物重组人胰岛素经美国FDA批准上市以来，基因工程药物不断问世。基因工程药物成为世界各国政府和企业投资开发的热点，近20年发展极为神速。我国于1989