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基因疗法简介

基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因,或关闭、抑制异常表达的基因,以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒(HIV)、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面,基因疗法发挥着越来越重要的作用。基因治疗中最重要的一个环节是选择适当的基因载体(Vector)。基因治疗载体一般分为病毒性载体和非病毒性载体。目前在临床研究中广泛使用的病毒载体缺点是对外源基因的容纳量少(约为4.5 – 30 kbp)、稳定性差、会引起免疫系统反应,此外在确保安全性上仍有些问题;目前非病毒性载体的研究越来越受到人们的重视。非病毒载体是新兴的基因转导系统,具有低毒、低免疫反应、外源基因整合几率低、无基因插入片断大小限制,以及使用简单、制备方便、便于保存和检验等优势。脂质体作为常用的非病毒性载体容易制备,安全性高,却难达到质控要求,体内基因导入效率低,且无......阅读全文

下一个大事件:正在成熟的基因治疗

  医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件,比如外科手术的发明、抗生素的发现,而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。  经过三十年的反复挫折,基因治疗终于迎来了曙光:在刚刚过去的2017年,美国FDA首次批准了两种针对血液疾病的CAR-T细胞免疫疗法和一种针对眼科遗传病的疗法Luxturna。  

张隆基教授带你探索解密CAR-T治疗

  感谢张教授接受我们这次的专访,我们知道最近这一两年对CAR-T的研究特别的热,患者们也特别关注这块的一些新的进展,我们这次专访想请您来讲解一下关于CAR-T在白血病以及和淋巴瘤方面的一些应用的一个情况。  Q1:CAR-T的原理是什么?  Z(张隆基教授):CAR-T它是基因修改T细胞的治疗方案

张锋Nature Medicine综述:基因编辑技术最新进展

  人体内已命名的基因共有25000多条,目前已知一部分基因(3000)的突变会引起各类疾病。对于此类疾病的治疗,最本质的手段是通过一些方法将突变后的遗传物质矫正回原来的状态。这类方法被称为遗传疗法(genetic therapies)。目前最广泛的遗传疗法手段为:1. 以病毒载体感染方式引导的源基

浅谈基因治疗药物市场战略投资展望

  基因治疗(genetherapy):指用(正常或野生型)基因导入人体的细胞,使其发挥生物学效应,从而达到治疗疾病目的的技术方法。   基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一,它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段,在重大

王在峰教授:肿瘤患者的诊疗需“量体裁衣”

  导语:肿瘤一直以来都是块难啃的“硬骨头”,医生和科研人员为了“啃碎”它,忙的焦头烂额;平常人对它是“谈癌色变”;患者和家属对它则“寝食难安”。在菏泽市抗癌协会上我们邀请到菏泽市抗癌协会会长、菏泽肿瘤康复研究院院长、正大医院王在峰董事长,看看他对肿瘤的诊疗有着怎样的见解。  转化医学网:王院长您好

精准有道,医学无涯 | 精准医学新发展系列在线研讨会

  精准医学涵盖疾病“研究”、“诊断”和“个性化治疗”等诸多方面,需借助多维度的先进技术与成果进行不断创新和发展,同时结合临床病理学特征和大数据,加快科研成果临床转化,并在实践中不断推进个体化用药与治疗。精准医学作为健康中国2030的计划中重要规划方向之一,日益受到重视并吸引越来越多的科研临床机构和

B-hCD137(4-1BB)在不同靶点癌症免疫治疗的作用

  各位看官晚上好,欢迎来到百奥赛图知识扩展学院,今天小编带来一种因吹斯汀分子——B-hCD137(4-1BB),相信各位都不会陌生呢。在目前嵌合抗原工程化T细胞(CAR-T)的开发过程中,4-1BB作为胞内信号共刺激分子具有重要作用,此外其抗肿瘤效用也被应用于不同靶点癌症免疫治疗研究以及临床。那么

Illumina新创加速器,强化Illumina在基因定序产业领先地位

  Illumina 是一家着眼于基因定序技术的先驱,其 NGS 定序仪器销售占全球 70% 以上,市场上众多研究中心及临床医学中心,多采用 Illumina 的定序仪器及配套的试剂与耗材,总部位于南加州圣地牙哥;为了强化在基因技术与应用领域的创新,2014 年 Illumina 与俄罗斯亿万富翁

中大贺雄雷教授发表最新研究成果

  必需基因是指细胞生存的关键基因,这些基因发生无效突变(null mutation)会导致个体死亡或者不育。最近,中山大学的贺雄雷(Xionglei He)教授领导团队在Genome Research杂志上发表了一项很有意思的研究。这项研究表明,在酵母中分析必需基因的非必要性可以为我们提供治疗人类

CGT Asia 2021 亚洲细胞与基因治疗创新峰会

CGT Asia 2021 亚洲细胞与基因治疗创新峰会大会时间:2021年3月19日-20日大会地点:中国 上海大会主办方:Taaslabs大会简介:2021年度十大医疗创新(由美国克利夫兰诊所Cleveland Clinic评选),基因疗法成功入选。细胞与基因治疗改变了人类治疗遗传疾病和疑难杂症的

采用快速循环荧光定量PCR仪和LightScanner32上的非标记探...

采用快速循环荧光定量PCR仪和LightScanner32上的非标记探针进行MAAB简介高分辨率熔解曲线可以通过扫描PCR的扩增片断来检测杂合体中基因序列的变化。配合使用高分辨的饱和荧光染料,在检测小于400bp的PCR片断的SNP、插入或缺失时的灵敏度可达98%以上。该方法自开发以来,被不断的应用

英国制药公司Shire2.6亿美元现金收购Lumena

当地时间2014年5月12日,位于英国伦敦的制药企业Shire以2.6亿美元现金收购位于美国圣迭戈生物制药公司Lumena Pharmaceuticals  当地时间2014年5月12日,位于英国伦敦的制药企业Shire以2.6亿美元现金收购位于美国圣迭戈生物制药公司Lumena Pharmaceu

PCR实验室整体解决方案

PCR实验室简介Pcr实验室又叫基因扩增实验室、DNA实验室,基因检测实验室。PCR是聚合酶链式反应(Polymerase Chain Reaction)的简称。是一种分子生物学技术,用于放大特定的DNA片段,可看作生物体外的特殊DNA复制。通过DNA基因追踪系统,能迅速掌握患者

GENOMICA诊断试剂盒和仪器获准

  马德里2017年11月14日电 /美通社/ --PharmaMar Group (MCE: PHM) 旗下专注分子诊断的领先公司 GENOMICA 宣布其 CLART® 体外诊断试剂盒与 autoclart® plus 仪器获得韩国卫生当局,即韩国食品药品管理局 (KFDA) 在该国上市销售的

NK细胞免疫疗法-肿瘤治疗新方向

   俗话说得好,没有所谓的“一针见效,药到病除”,人类疾病都是长期积累的,随着年龄的增长,人体免疫系统抵抗癌症病毒的能力显著衰退,NK细胞增殖能力也下降。然而,由于NK细胞作为人体抵抗癌细胞和病毒感染的第一道防线,用于治疗癌症的种类也愈发多样化,本文小编简单讲一讲基于NK细胞的肿瘤免疫疗法,一起来

4款药物上榜 2款来自中国 治疗胆管癌和食管癌

  本周,美国FDA一共授予了4项孤儿药资格(Orphan Drug Designations)。在今天的这篇文章里,我们将与大家介绍这4款药物。  药物名称:TT-00420  研发企业:南京药捷安康(Nanjing TransThera Biosciences)  治疗疾病:胆管癌  药物简介:

陈赛娟院士研究组最新Blood文章

  上海交通大学医学院瑞金医院的陈赛娟(Saijuan Chen)院士及同事们,近日在Blood杂志上发表了一篇重要的通讯文章,介绍了研究组12年以来,对急性早幼粒细胞白血病(APL)患者砷滞留,和慢性不良反应的随访结果。  白血病是目前最致命的癌症之一,在四十岁以下男性、二十岁以下的女性中,白血病

浙大CancerRes揭示癌症重要信号调控机制

  来自浙江大学医学院、邓迪大学的研究人员,在新研究中揭示了维甲酸受体RXRα的一个新功能,证实RXRα是转录因子NRF2的一个转录共抑制子。相关论文发表在4月23日的《癌症研究》(Cancer Research)杂志上。   领导这一研究的是浙江大学基础医学系教授唐修文(Xiuwen T

基因修饰小鼠(GEM)模型在肿瘤学研究中的应用(三)

5. 确定肿瘤细胞的来源揭示肿瘤发生过程中的细胞来源将为开发与改善治疗策略提供非常重要的理论基础。应用GEM模型已经成功阐明了某些不同肿瘤类型的细胞起源。在小细胞肺癌(SCLC)研究中,通过气管内注射细胞特异性的Adeno-Cre病毒载体,使Trp53和Rb1两基因分别在Clara细胞, 神

新进展!通过特异性噬血细胞的分化治疗免疫并发症

  2019年1月11号,由弗吉尼亚梅森(BRI)贝纳罗亚研究所的杰西卡·哈默曼博士领导的研究小组对此研究发现发现了一种独特的细胞类型及其与危及生命的联系病毒和自身免疫疾病的并发症。发表在《科学》 杂志上的该研究小组的发现,可能会导致全身性幼年特发性关节炎(SJIA),疟疾和川崎病以及狼疮患儿致命形

浅析 γδ T 细胞——T细胞中的“特种部队”

   Hello, 小伙伴们大家下午好啊~又到了一周一度涨知识时间了哈~    要说目前最火热的细胞疗法,都知道非CAR-T莫属,而这个T,指的是αβ T细胞,那么问题来了,另一类T细胞-γδ T作何用处呢?今天呢,咱们就来好好扒一扒这类不太热门的T细胞。    γδ T细胞简介   

SLAS 2013分会:转化医学的基础研究

  2013年6月6日,实验室自动化与筛选协会2013亚洲会展在上海金茂君悦大酒店盛大开幕,国内外知名药企、生物医学研究专家、学者等应邀参会。“转化医学的基础研究”分论坛于6月6日上午在B厅举行,由上海血液学研究所常务副所长任瑞宝博士、中科院上海生命科学研究院林旭博士和豪森医药生物副总裁包

激光技术应用在民间的几大特点详解

世界上*台激光器诞生于1960年,我国于1961年研制出*台激光器,40多年来,激光技术与应用发展迅猛,已与多个学科相结合形成多个应用技术领域,比如光电技术,激光医疗与光子生物学,激光加工技术,激光检测与计量技术,激光全息技术,激光光谱分析技术,非线性光学,超快激光学,激光化学,量子光学,激光雷达,

浅析 γδ T 细胞

浅析 γδ T 细胞——T细胞中的“特种部队”要说目前最火热的细胞疗法,都知道非CAR-T莫属,而这个T,指的是αβ T细胞,那么问题来了,另一类T细胞-γδ T作何用处呢?今天呢,咱们就来好好扒一扒这类不太热门的T细胞。 γδ T细胞简介 T细胞根据TCR不同而分为αβ T细胞(如CD4、CD8等

“液体活检之父”来中交流 检测技术结合多中心临床研究

  随着基因检测技术的发展,精准治疗被越来越多的提及。利用基因信息指导个体化诊断治疗、预测复发风险和预后,听起来十分鼓舞人心。而液体活检无疑是近年来爆红的“小鲜肉”。  2008年至今,每年液体活检领域发表的文献数量呈指数增长。2015年,液体活检被MIT科技综述杂志评为年度十大科技突破之一。液体活

用深度学习对抗癌症:从分子层面研究到大规模人口建模

  Rick Stevens 表示,首个先进癌症计算解决方案的联合设计(Joint Design of Advanced Computing Solutions for Cancer,JDACS4C)「成果」将于 2017 年第二季度的某个时间公开。JDACS4C 一共有三个试点项目,Rick 领导

实验室自动化与筛选协会2013亚洲会展分论坛简介

分论坛1a:通过筛选获得崭新生物学作用机制和疾病靶点   联合主席:   赵强博士,高级总监,中美冠科生物技术有限公司,江苏太仓   张立新博士,病原微生物与免疫学重点学重点实验室副主任,中国科学院微生物研究所   分论坛简介:   本分会涉及的内容为新型生物机制和疾病靶标的发现

肿瘤无创诊断技术在癌症检测中应用

  肿瘤无创诊断技术即液体活检(liquid biopsies)的出现,标志着人类在攻克肿瘤的道路上又前进了一大步。2015年液体活检技术被MIT科技综述杂志(MIT Technology Review)评为年度十大突破技术之一;2017年6月,世界经济论坛与《科学美国人》杂志的专家委员会联合选出的

《转》访中国医科大学刘云鹏教授

  11月11日,第一届肝胆胰恶性肿瘤个性化诊疗国际论坛在上海成功举办,转化医学网作为特约媒体参加了本次论坛,会议期间有幸对演讲嘉宾中国医科大学刘云鹏教授进行了访谈,以下是访谈内容:  转化医学网:刘教授,您好!非常感谢您能接受转化医学网的访谈。今天恰逢“第一届肝胆胰恶性肿瘤个性化诊疗国际论坛”的举

2018年FDA批准的新药

  新药和生物制品的提供常常意味着为患者提供新的治疗方案,从而促进公众的健康保健,而FDA的药物评价和研究中心(FDA’s Center for Drug Evaluation and Research,CDER)在帮助推进新药开发方面发挥关键作用。每年,CDER都批准许多新药和生物制品,其中一些产