200年上市4款药，“渐冻人”何时能解冻？
· 据英国谢菲尔德大学转化神经科学研究所帕梅拉· 肖（Pamela J. Shaw）教授团队发表的一篇综述文章，关于渐冻症病理机制的假说多达8种。· “过去几十年，中国没有一家大型药企从事渐冻症的药物研发，因为做这件事无异于拿钱‘打水漂’。企业的核心追求是投入与回报，不光是要有回报，还要回报得快、回报得高。”“我现在还是每天工作十几个小时，不能停，就算这样也不够，病友们仍然在不断地死去。时间来不及了。”6月18日晚，渐冻症抗争者、京东集团原副总裁蔡磊告诉澎湃科技。“我可能不能说得那么全面了，因为说话的能力在丧失，几个月以后我可能就说不了话了。”视频里，蔡磊的声音听上去很吃力，似乎要靠喊才能说出一句话来。半年前，蔡磊也曾接受澎湃科技采访，当时他的声音虽然有些不清晰，但尚且可以连贯地表达。6月21日是“世界渐冻人日”。渐冻症的全名是“肌萎缩性侧索硬化症”（ALS），从这个名称可以看出该病的特征：“肌萎缩”是指肌肉缺乏营养；“侧索”是......阅读全文
Nature子刊：从基因层面找到“渐冻症”发病机理
还记得风靡全球的“冰桶挑战”吗？它将“渐冻症”带进了公众的视野，让越来越多的人了解到这一罕见病，同时也让我们更多得了解到神经退行性疾病，譬如阿尔茨海默病，但同时，我们也越来越深刻地认识到了人类对神经退行性疾病的束手无策，据专家分析，在不久的将来，神经退行性疾病极有可能超越癌症成为人类一大致死率
复旦长江学者Cell子刊触及渐冻症的根源
威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员，通过iPS技术生成了渐冻症神经细胞。他们对这些细胞进行研究后发现，神经丝形成故障很可能就是这种疾病的根源。这项研究于四月三日发表在Cell Stem Cell杂志上，文章的资深作者是威斯康辛大学麦迪逊分校的神经科学家张素春（Su-Chun Zhang）教
脑机接口新技术让渐冻症患者重新“说话”
美国加州大学戴维斯分校健康中心开发出一款新型脑机接口（BCI），可将脑信号转化为语音，准确率高达97%，是目前同类系统中最高的。该团队在一名因肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）而语言能力严重受损的男子大脑中植入了传感器。启动该系统后，该男子在几分钟内就能说出自己想要说的话。相关研究15日发表在《
渐冻症的发病机理及相关小鼠模型的应用
前文将肌萎缩性脊髓侧索硬化症（渐冻症, ALS）的症状和治疗手段做了一个小小的总结（戳这里可查看），今天我们来聊一聊ALS的机理及相关的动物模型。在说机理之前，一个绕不开的话题就是运动神经系统及运动神经元，因为该疾病造成的损伤都是针对运动神经系统的，虽然肌肉也受到了影响，但只能算得上是“次生灾害”。
新医学大数据精准治疗技术有望使“渐冻人”苏醒
从英国物理学家史蒂芬·霍金教授，到2014年风靡全球的冰桶挑战，作为与癌症，艾滋病齐名的世界五大绝症之一的“渐冻人症”（肌萎缩侧索硬化症，ALS）逐渐被公众了解。 “渐冻人症”是什么？ “渐冻人症”是一组运动神经元疾病的俗称，因为患者大脑、脑干和脊髓中运动神经细胞受到侵袭，患者肌肉逐渐萎缩和
新医学大数据精准治疗技术有望使“渐冻人”苏醒
从英国物理学家史蒂芬·霍金教授，到2014年风靡全球的冰桶挑战，作为与癌症，艾滋病齐名的世界五大绝症之一的“渐冻人症”（肌萎缩侧索硬化症，ALS）逐渐被公众了解。“渐冻人症”是什么？“渐冻人症”是一组运动神经元疾病的俗称，因为患者大脑、脑干和脊髓中运动神经细胞受到侵袭，患者肌肉逐渐萎缩和无力，以至瘫
200年上市4款药，“渐冻人”何时能解冻？
· 据英国谢菲尔德大学转化神经科学研究所帕梅拉· 肖（Pamela J. Shaw）教授团队发表的一篇综述文章，关于渐冻症病理机制的假说多达8种。· “过去几十年，中国没有一家大型药企从事渐冻症的药物研发，因为做这件事无异于拿钱‘打水漂’。企业的核心追求是投入与回报，不光是要有回报，还要回报得快、回
PNAS：科学家揭示渐冻人的一个病因
最近，由美国斯克里普斯研究所（TSRI）、劳伦斯伯克利国家实验室（伯克利实验室）和其他机构开展的一项最新研究，揭示了肌萎缩性侧索硬化症（ALS，也称为Lou Gehrig病）的一个原因。 TSRI结构生物学教授、伯克利实验室资深科学家John A. Tainer，与TSRI教授Elizabet
中国医师协会“渐冻人”项目被指借公益敛财
昨日，中国医师协会“融化渐冻的心”公益项目受到网友周筱赟质疑。周筱赟称该项目是“借公益敛财的商业项目，以慈善名义进行临床人体试验”。中国医师协会就此回应，该项目近10年中一直进行免费救助，将在近期公布被救助者名单。 “药品救助”让患者花钱？ 据周筱赟称，他查看“融化渐冻的心”官网发现，包含4
“渐冻症及神经修复技术转化联合实验室”成立
9月12日，首都医科大学附属北京天坛医院与北京达尔文细胞生物科技有限公司在2024北京服贸会上签约，共同成立“渐冻症及神经修复技术转化联合实验室”。这一合作标志着双方在神经科学领域的深度合作迈入新阶段，为神经疾病治疗技术的发展带来了新的希望。签约仪式。（主办方供图）北京天坛医院常务副院长、神经病
J－Neuro：极度健身爱好者更容易患“渐冻症”
根据最近一项研究，长期进行极限锻炼的"健身狂热爱好者"患肌萎缩侧索硬化症（ALS）的风险相对更高一些。 根据研究者们的说法，这一结果对于长期从事体力劳动的人群来说同样适用。然而，研究者们并没有证明极度锻炼与ALS发生之间的因果关系。（图片来源：www.medicalxpress.com） 此
脂肪通路研究为“渐冻症”患者打开新的希望之窗
肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称A.L.S.）是一种神经肌肉疾病，也因美国著名棒球明星Luo Gehrig死于此病而称为葛雷克氏症(Lou Gehrig's disease)。因为特征性表现是肌肉逐渐萎缩和无力，身体如同被逐渐冻住一样，又
已进入III期临床，干细胞治疗渐冻症有望上市
伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，新时代里，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”霍金是一名渐冻症患者，这类疾病尚缺乏有效治疗手段，许多科学家将希望寄托于干细胞。事实上，干细胞治疗渐冻症已有几十年的研究历史，目前新一轮临床试
冰桶挑战背后的神经退行性疾病——渐冻症
2014年夏天，全球社交媒体突然风靡起一股“冰桶挑战”的热潮，为了帮助渐冻人协会募款，参加者必须将一桶冰水从头顶淋下，并将过程拍影片上传网络，而完成挑战后，可以点名3个人完成，被点名者可以选择完成或捐款100美元，或者是两者都做。 图1. 2014年夏天，风靡全球的“冰桶挑战”图片来源：unspla
渐冻症基因研究获突破－冰桶挑战捐款功不可没
资料图：2014年，全球数百万人参与“冰桶挑战赛”。该活动旨在是让更多人知道被称为渐冻人的罕见疾病，同时也达到献爱心帮助治疗的目的。 据外媒28日报道，研究人员指出，两年前掀起一波热潮的冰桶挑战，募得数亿美元捐款，已帮助发现导致神经退化疾病ALS的一个新基因。 ALS为肌萎缩性脊髓侧索硬化症的
无所不能实验室：让渐冻人说话、用脑电波写字
唐·莫伊尔用电脑发出声音托尼·奎恩和他眼神书写器3D打印的假肢唐·莫伊尔的机器正在改进 好莱坞制片人米克·埃贝林的日程表上，排满了各种不可思议的事情，其中刚刚完成的一个，是让加拿大农夫唐·莫伊尔先生开口说话，这事儿看起来比登天还难。 自从被诊断患有俗称“渐冻症”的可怕疾病，唐体内的运
“无所不能实验室”：让渐冻人说话、用脑电波写字
唐·莫伊尔用电脑发出声音托尼·奎恩和他眼神书写器3D打印的假肢唐·莫伊尔的机器正在改进 好莱坞制片人米克·埃贝林的日程表上，排满了各种不可思议的事情，其中刚刚完成的一个，是让加拿大农夫唐·莫伊尔先生开口说话，这事儿看起来比登天还难。 自从被诊断患有俗称“渐冻症”的可怕疾病，唐
IBM－Watson参与渐冻症研究，已经发现五个新的相关基因
渐冻症的全称为肌萎缩性脊髓侧索硬化症，英文缩写是ALS。渐冻症是一种会致命的神经系统疾病，患者会出现肌肉乏力、抽搐、颤抖、退化和萎缩等情况，严重的会更发生吞咽困难、咳嗽和呼吸功能衰退，丧失活动及自理能力。现在只有一种经FDA批准的药物，显示出较小疗效。大家对渐冻症的了解，可能很多都来自于两年前掀
研究发现：一种蛋白质能改善渐冻症症状
肌萎缩侧索硬化症俗称渐冻症，患者运动神经会出现障碍，导致全身肌肉逐渐变得无力。日本研究人员日前宣布，他们发现一种蛋白质能够改善运动障碍等症状，有望在此基础上开发出治疗渐冻症的方法。 渐冻症患者约有10％属于遗传性患病。由于不清楚详细的致病原因，医学界一直没有找到根治渐冻症的方法。 日本京
日发现一种能推迟渐冻症发展的蛋白质
日本岐阜药科大学教授原英彰率领的研究小组在13日的英国《科学报告》杂志网络版上报告说，他们发现了一种能推迟渐冻症发展的蛋白质。这一发现有望为弄清该病的发病机制和开发新的治疗药物作出贡献。 肌萎缩侧索硬化症俗称渐冻症，这种疾病的患者运动神经出现障碍，导致全身肌肉逐渐变得无力。渐冻症患者约有1
Cell－stem－cell：神经丝损伤可能是渐冻症的致病源
最新研究发现，神经丝损伤可能是导致渐冻症的根源。以这个早期病理学为靶点研制新型药物，对渐冻症患者可能是一大福音。 华中科技大学同济医院康复科陈红、生殖医学中心钱坤两位教授带领的课题组研究发现，神经丝缠结是渐冻症的早期病理变化，缠结的神经丝会阻碍神经纤维通路，导致神经功能障碍及死亡。论文日前发表
候选新药塞拉维诺渐冻症适应症获批进入临床研究
近日，由中国科学院上海药物研究所研究员柳红团队开发的候选新药塞拉维诺渐冻症适应症，获得国家药品监督管理局颁发的临床试验通知书，同意开展临床试验。渐冻症又名肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种以大脑和脊髓运动神经元进行性缺失为特征的致死性神经退行性疾病。ALS尚无有效治疗方法，目前临床用药主要用于延缓病
“渐冻人”依达拉奉口服混悬剂启动全球III期研究
三菱田边制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）美国子公司Mitsubishi Tanabe Pharma America（MTPA）近日宣布启动一项全球性III期临床试验（NCT04165824），评估依达拉奉（edaravone，MT-1186）一种研究性口服混悬剂在肌萎缩性
有救了？Nature子刊：干细胞+基因治疗的渐冻症联合疗法
美国西达赛奈医学中心研究人员开发出一种干细胞和基因联合疗法，可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）患者脊髓中的患病运动神经元。研究团队证实了联合治疗的实施对人类是安全的。研究成果发表在最近的《自然·医学》杂志上。 研究人员称，使用干细胞是将重要蛋白质输送到大脑或脊髓的有效方式，否
渐冻症迎来新的转机！美国研发了人体脑机接口技术
马克思·霍达克（Max Hodak）上一个为人所知的身份是脑机接口公司Neuralink的联合创始人兼总裁，但现在，他的新身份是另一家脑机接口公司Synchron的投资人。离开Neuralink后，他成为了Neuralink的竞争对手。就在7月6日，纽约的西奈山医疗中心，Synchron实施了美国第
这种病，短期内无法治愈！“只能往前进，不能往后退”
今年2月29日是第十七个国际罕见病日，目前世界范围内已知的罕见病已经超过7000种，“渐冻症”是其中一种。 中国每年“渐冻症”新发病人达到25000人。日前，中国新闻网《大医生来了》栏目专访北京大学第三医院神经内科主任樊东升，他直言，“渐冻症”是一种“只能往前进，不能往后退”的疾病。 无助的
这种病，短期内无法治愈！“只能往前进，不能往后退”
今年2月29日是第十七个国际罕见病日，目前世界范围内已知的罕见病已经超过7000种，“渐冻症”是其中一种。 中国每年“渐冻症”新发病人达到25000人。日前，中国新闻网《大医生来了》栏目专访北京大学第三医院神经内科主任樊东升，他直言，“渐冻症”是一种“只能往前进，不能往后退”的疾病。 无助的
加速研发渐冻症等新药，京北崛起全球领先水平的“生命谷”
中关村生命科学园地处中关村科学城、怀柔科学城之间，既是北京国际科技创新中心“三城一区”的重要支撑，也是全市生物医药领域的创新高地。记者近日探访生命科学园，深切感受到这里时不我待的创新氛围，一批顶尖科学家和高水平研发机构围绕生命科学原始创新与时间赛跑，昌平区搭平台、出政策、扩空间，扶持初创企业创新
治疗抑郁症、渐冻症...2024上半年这5项临床试验值得关注
神经退行性疾病和精神疾病领域近年迎来多项突破。比如阿尔茨海默病领域两款靶向淀粉样蛋白的抗体已经获得FDA的批准，今年有望迎来第三款抗淀粉样蛋白抗体的批准。精神分裂症领域也有望迎来数十年来首个新机制药物。今日，行业媒体BioSpace发布的一篇文章列举了在神经退行性疾病和精神疾病领域值得关注的5个
Nature子刊：沉默SOD1基因，让渐冻人自由得更久一点
渐冻症，又名肌侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis , ALS)，尽管是发病率仅为十万分之三的罕见病，但在病程发展过程中，患者自由的思想将至死被逐渐禁锢在一个退化的躯壳中，造成极大的痛苦和社会经济负担，因此学界始终热切地寻找ALS的解药。 加州大学圣地亚哥分