CRISPR应用于体内研究的双刃剑
在这篇新论文中，来自奥胡斯大学的研究员Martin K. Thomsen首先讨论了Platt等人十年前发表的一篇标志性论文，该论文是关于CRISPR在小鼠不同器官中产生癌症的体内应用。 这篇标志性的论文概述了将sgRNA传递到目标组织以产生功能突变的损失或获得而不需要及时的小鼠遗传品系交叉的进展。此外，研究表明，多路复用是可能的，从而使该方法能够同时针对多个位点[1]。人们预见到这项技术将改变小鼠癌症模型的生成方式，但即使在10年后，也只有少数研究依赖于这种方法[2]。 “CRISPR在体内应用的双刃剑是靶序列中产生的突变的不完全性。” 当CRISPR引入突变时，它们并不总是发生，导致细胞没有期望的突变。不同类型的indel会导致功能蛋白只改变几个氨基酸，而不引入过早终止密码子，这使情况变得更加复杂。这就引入了克隆间变异，导致肿瘤具有不同的突变谱[3,4]。然而，这也是CRISPR在生成体内癌症模型时的一个优势，因为自......阅读全文
突破！使用 Cpf1 基因编辑纠正 DMD 基因突变
这个研究成果是由德克萨斯大学的西南医学中心研究人员发表。 该研究显示，使用来自 Prevotella 和 Francisella 1(Cpf1)，这是一种通常使用的基因编辑 CRISPR 的相关蛋白 9（Cas9）的酶替代物，可以校正动物模型以及人细胞中的疾病相关病变。 这个研究发表在科学进
基因编辑器CRISPR让突变小鼠触手可得
Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首个转基因小鼠，并且首次证明了CRISPR 在产生基因敲除小鼠方面的威力。 2013年年初，Michael Wiles同美国缅因州杰克逊实验室的高层管理者坐在一起，并且告诉了他们一种拥有惊人威力的DNA剪切新方法。这家简称为JAX的实验室利用基因
基因编辑领域再获突破－成功修复一种致命基因突变
自20世纪初至今，短短百年之内，基因技术研究领域的高歌猛进，让人类与基因之间的关系发生了巨变。去年，首例基因编辑婴儿的问世引发了众多热议，但是抛开伦理问题，基因技术无疑在不断走向成熟。近日，宾夕法尼亚大学医学院和费城儿童医院在基因编辑领域再次取得突破，他们的研究团队成功修复了小鼠的一种致命基因
基因编辑技术可以编辑所有基因吗
即便当前不能，以后会能的。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。在过去几年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)为代表
新型双碱基编辑器助力基因饱和突变文库构建
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学课题组在新型碱基编辑器开发方面取得重要进展，获得了可同时兼具当前多种单碱基编辑器及CRISPR/Cas9基因编辑功能的多功能碱基编辑器，可广泛地诱导产生多种模式的突变，对于饱和突变文库构建、基因突变功能研究等方面具有重要促进作用。相关研究在线发表于
突变按照基因功能改变分类
按照基因功能改变分类功能丧失突变也称失活突变，导致基因产物具有较少或完全没有功能（部分或完全失活）。当等位基因完全丧失功能（无效等位基因）时，它通常被称为无定形突变，与此类突变相关的表型通常是隐性的。功能获得性突变也称为激活突变，改变的基因产物，使其功能变强（增强激活），甚至被不同的异常功能所取代。
中国科学家运用碱基编辑技术修正胚胎基因突变
广州中山大学的研究人员运用碱基编辑技术（base editing）纠正了组成人类基因 30 亿个密码排列中的一个错误。 他们用这种方法对胚胎的基因进行改变处理，排除了可以导致 &beta； -地中海贫血疾病的错误。但该胚胎并没有被植入人体，它只供试验室使用。研究人员说这项技术将来可以用于治
“通用型”基因编辑工具，可靶向多种突变和细胞类型
基因编辑技术为治疗各种遗传疾病带来了希望。然而，许多类型的基因编辑工具都无法靶向DNA的关键区域，对于包含分裂或非分裂状态的不同细胞类型的组织开发通用且有效的体内基因组编辑工具仍然是一个挑战。 继上周“CRISPR先驱”张锋实验室的博士后研究员Randall Platt教授带来了CRISPR-
DNA突变按照基因功能改变分类
功能丧失突变也称失活突变，导致基因产物具有较少或完全没有功能（部分或完全失活）。当等位基因完全丧失功能（无效等位基因）时，它通常被称为无定形突变，与此类突变相关的表型通常是隐性的。功能获得性突变也称为激活突变，改变的基因产物，使其功能变强（增强激活），甚至被不同的异常功能所取代。当新等位基因被创建时
Nat.－Comm.：CRISPR基因编辑会导致可遗传的基因组结构突变
CRISPR-Cas9是对微生物、动植物，以及人类基因组进行修饰的强有力工具。在医疗保健领域，CRISPR-Cas9基因编辑为治愈遗传病、癌症，乃至心脏病等重大疾病带来了前所未有的希望。但这一切的前提是DNA被正确的修饰，而没有产生意外的变化。 在进行CRISPR基因编辑时，脱靶性是一个重点关
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
什么是基因编辑
"公众对转基因担心的并不是基因技术，关键是转基因的“转”，现在通过基因测序研究已发展出基因编辑技术，可根据需要对原来的基因进行重新编辑，它可以不转任何新的基因，也能产生很好效果。中国今后将在进一步开展转基因研究的同时，积极推动基因编辑技术研究"。大妈连基因编辑都知道，真是厉害啊。既然提到这个，我就来
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑的好处
优点：由于基因技术在生物工程中的特殊作用，基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果，将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时，基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广阔。
关于突变按照基因功能改变分类介绍
1、功能丧失突变 也称失活突变，导致基因产物具有较少或完全没有功能（部分或完全失活）。当等位基因完全丧失功能（无效等位基因）时，它通常被称为无定形突变，与此类突变相关的表型通常是隐性的。 2、功能获得性突变 也称为激活突变，改变的基因产物，使其功能变强（增强激活），甚至被不同的异常功能所取
基因编辑专家亓磊：人类可以通过编辑基因根治癌症
11月6日，2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行，腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会，并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。 基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊
科学家开发能锁定小型癌症相关突变的新型基因编辑工具
构成促癌基因的代码中只要改变一个字母就会明显影响肿瘤的侵袭性或癌症患者对特定疗法的反应，近日，一篇发表在国际杂志Nature Biotechnology上题为“Generation of precision preclinical cancer models using regulated in
农杆菌瞬时表达CRISPR编辑基因和快速筛选突变植株新方法
最近，美国康涅狄格大学和南京农业大学李义教授团队在Horticulture Research发表了题为“A method for the production and expedient screening of CRISPR/Cas9-mediated non-transgenic mutan
农杆菌瞬时表达CRISPR编辑基因和快速筛选突变植株新方法
最近，美国康涅狄格大学和南京农业大学李义教授团队在Horticulture Research发表了题为“A method for the production and expedient screening of CRISPR/Cas9-mediated non-transgenic mutan
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DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球专利许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球专利许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
四问“基因编辑婴儿”
“首例免疫艾滋病基因编辑婴儿”一石激起千层浪。记者注意到，两天来，科学界、法学界不少人对上述基因编辑婴儿行为提出质疑。有专家认为，基因编辑对人类获益有限，而风险是长远和不可预期的。一些法学界人士也指出，所谓的“基因编辑婴儿”涉嫌违法。 1问 “基因编辑”技术难度如何？ 中科院院士：是一项门
盘点基因编辑新利器
CRISPR-Cas9工具让科学家几乎能随意改变基因组。人们称赞它比以往的技术明显更简单、更廉价及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的实验室中大放光彩，并带来了一些医学和基础研究的新应用。 但该技术也有其局限性。美国加州大学圣地亚哥分校生物工程师Prashant Mali指出，它擅长到
基因编辑的精准“剪刀”
在中国科学院干细胞与再生医学创新研究院一楼科普平台里，展示着几项最新研究成果。在干细胞药物、再生医学、解密衰老等项目中，几个小试剂盒显得有些单薄，却有重要的价值和意义。“这是一种能够快速检测新冠病毒的试剂盒，与传统的检测方法相比，它不需依赖复杂的仪器设备，更便捷、更简单、更快速。大家都做过核酸检
基因的体外编辑介绍
由于体内的细胞发生变异，功能失调甚至癌变，一种简单的方法是“修复”体外的细胞，然后将其注入体内，以恢复最初受损的功能。最典型的例子是近年来流行的CAR-T技术（在体外用病毒转染T细胞，使其能够识别肿瘤表面的某些蛋白质），以及在体外编辑干细胞。这种方法的优点是可以管理的。毕竟，编辑是在身体之外进行的。
基因编辑的执行手段
1）基因敲除：如果想使某个基因的功能丧失，可以在这个基因上产生DSB，非同源末端连接（NHEJ）修复的过程中往往会产生DNA的插入或删除（indel），造成移码突变，从而实现基因敲除。 2）特异突变引入：如果想把某个特异的突变引入到基因组上，需要通过同源重组来实现，这时候要提供一个含有特异突变同源
如何看待基因编辑技术
基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来，就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势，技术不断改进后，更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。