18亿美元合作罗氏与Ascidian共同开发RNA外显子编辑疗法
6月18日,Ascidian Therapeutics宣布与罗氏(Roche)达成一项总额高达约18亿美元的研究合作与许可协议,将共同发现和开发针对神经系统疾病的RNA外显子编辑疗法。 根据协议,Ascidian将向罗氏提供公司针对特定未公开神经科学靶点的RNA外显子编辑技术独家权益。作为合作的一部分,Ascidian将与罗氏携手进行药物发现和部分临床前研究工作。罗氏将主导剩余的临床前研究,并负责候选药物的临床开发、生产和全球商业化过程。 Ascidian将收到4200万美元的首笔付款,并有资格获得总额高达18亿美元的里程碑付款,这些付款将基于研究、临床试验和商业化的成功。此外,Ascidian还将从全球销售中获得版税收入。协议还规定,Ascidian有权自主或与其他合作伙伴共同开发针对其他神经学目标的药物。 Ascidian的RNA外显子编辑平台是一种结合了先进计算机生物学与高通量分子生物学筛选,而设计出的一种创新R......阅读全文
18亿美元合作-罗氏与Ascidian共同开发RNA外显子编辑疗法
6月18日,Ascidian Therapeutics宣布与罗氏(Roche)达成一项总额高达约18亿美元的研究合作与许可协议,将共同发现和开发针对神经系统疾病的RNA外显子编辑疗法。 根据协议,Ascidian将向罗氏提供公司针对特定未公开神经科学靶点的RNA外显子编辑技术独家权益。作为合作
RNA编辑疗法加速发展
据英国《自然》杂志网站近日报道,目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为,该技术可能比CRISPR等基因组编辑技术更安全更灵活。既脆弱又强大RNA是一种脆弱且不稳定的分子,其会快速分解,因此“寿命”短暂。但它拥有广泛的用途,对人类的生存至关重要。RNA编辑技术通过改变RNA序
RNA编辑疗法加速发展
RNA编辑技术通过改变RNA序列来“补偿”有害的突变,使正常蛋白得以合成。RNA编辑也可增加有益蛋白的产生。与CRISPR基因组编辑不同,RNA编辑不会改变基因,也不会产生永久性的变化。图片来源:视觉中国据英国《自然》杂志网站近日报道,目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为
罗氏制药公司宣布退出RNA干涉研究领域
新药研发陷入困境罗氏退出RNA干涉研究领域 罗氏公司总部位于瑞士巴塞尔,是全球最大的医药公司之一。据最新出版的《科学》杂志报道,11月下旬,罗氏宣布退出RNA干涉(RNAi)研究领域,这一决定是该公司计划裁减6%的人力即4800人的计划的一部分。 RNA干涉是一种分子生物学上由双
罗氏与Ionis达成新合作-拓展反义RNA疗法
日前,Ionis Pharmaceuticals宣布与罗氏(Roche)达成一项合作,共同开发IONIS-FB-LRx,用于治疗补体介导的疾病。此次合作将利用Ionis在RNA靶向治疗方面的领导地位,开发针对因子B(factor B, FB)的IONIS-FB-LRx疗法,治疗多种适应症。首个适
Science:从结构上揭示布氏锥虫RNA编辑机制
作为美国波士顿大学的分子生物学家和夫妻,Ruslan Afasizhev和Inna Afasizheva已经合作了几十年。他们共同发表了数十篇关于单细胞致病寄生虫---布氏锥虫(Trypanosoma brucei)---线粒体DNA和RNA机制的论文。如今,在一项新的研究中,他们详细介绍了一种
罗氏在RNA药物领域再发力与Santaris建立合作
三年前,制药巨头罗氏公司决定投入5亿美元用于发展RNA类药物,不过很快公司就发现在这一领域公司面临的困难可能远远超出想象。不过现在罗氏公司决定卷土重来,并与Santaris公司进行战略合作。根据协议,公司首先将投入1000万美元支持此次研究计划,同时还设立了总额高达1亿3千8百万美元的里程碑基金
RNA编辑主要类型
①简单编辑,单碱基转变的转录后调节;②插入编辑,插入单个核苷酸或少量核苷酸的丢失,其机制是转录链的跳格;③泛编辑,插入或缺失多个尿嘧啶核苷酸或转录后插入多个胞嘧啶,其机制是编辑序列由外源反义引导RNA( gRNA)提供,gRNA在编辑体(editosome)核蛋白颗粒中与前编辑mRNA配对,鉴别作为
什么是RNA编辑?
RNA编辑(RNA editing)是指转录后的RNA在编码区发生碱基的加入、丢失或转换等现象。RNA编辑产生的“基因”可称为隐蔽基因( cryptogene),其产物的结构不能从基因组DNA序列中推导获得。早在1986年发现锥虫线粒体mRNA转录加工后,其mRNA的多个编码位置上加入或丢失尿苷酸。
罗氏泡沫仪
2152罗氏泡沫仪使用说明: 本标准参照采用国际标准ISO 696-1975《表面活性剂——发泡力的测定——改进 Ross-Miles法》。 本标准规定的方法使有可能检验表面活性剂的特征之一,这对于估价其可能的用途是重要的。 本方法明确规定的限定条件不需要与实
罗氏FFPET组织样本抽提RNA试剂盒实验结果分析
High Pure FFPET RNA Isolation Kit基于离心柱法的抽提原理,在柱上直接进行高效DNase消化,在整合的实验流程中方便地去除残留DNA。图1:抽提获得宽泛的RNA片段范围,FFPET RNA抽提物片段长度范围在100-4000bp 使用3中不同的方法从乳腺癌组织的5um
简述RNA编辑的意义
RNA编辑的生物学意义主要有: ①校正作用,因4个核苷酸的插入移码,使其肽链的序列和其他生物的相似; ②调控翻译,通过编辑可以引入或去除起始密码子或终止密码子; ③扩充遗传信息,经编辑后增加了肽链的编码信息量
简述RNA编辑的机制
编辑一般发生在mRNA的3’端而不在5’端,1988年Kenneth等首次报道了编辑在3'端的现象。他们合成了2种编辑引物和2种未编辑引物。完全编辑的成熟RNA仅能同编辑引物杂交,用PCR检测到了杂交带,它不能杂交到未编辑mRNA上。相反,未编辑RNA仅能同未编辑引物反应。如果编辑是从转
RNA编辑领域前世今生
提到基因编辑,我们可能首先想到的是著名学者张锋和Jennifer Doudna博士共同发现的CRISPR基因编辑系统。而提到单碱基编辑系统,我们可能首先会想到Broad研究所著名科学家David Liu和张锋博士等人共同创建的Beam Therapeutics公司,这家初创公司致力于使用基于CR
概述RNA编辑的现象
RNA编辑(RNA editing)是新发现的在mRNA水平上遗传信息改变的过程。由于RNA编辑使mRNA中的编码序列与它的基因中的编码序列不一致。研究证明,mRNA中个别碱基的取代和加减,造成mRNA的碱基序列与它的基因的碱基序列不一致,使其仍能参与翻译,所有这一系列的改变不是发生在基因水平上
罗氏收购Bina-Technologies-为罗氏测序注入新力量
加利福利亚当地时间2014年12月19日, Bina Technologies 宣布其已被罗氏并购。Bina Technologies 是一家为基因测序的学术和市场转化研究提供大数据平台的私人控股公司,被罗氏收购以后,Bina将被整合到罗氏测序部门,继续专注于创新基因分析解决方案的开发
罗氏反义RNA疗法tominersen-I期试验暂停,III期不受影响!
罗氏(Roche)近日暂停了tominersen(RG6042,前称IONIS-HTTRx)的一项I期临床试验,该药是一款来源于Ionis制药公司的反义RNA药物,用于治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)。暂停患者入组的原因是发生了2例与药物无关的鞘内导管相关感
罗氏反义RNA疗法RG6042在日本被授予孤儿药资格
瑞士制药巨头罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已授予该公司研究性药物RG6042(前称IONIS-HTTRx)孤儿有资格(ODD),用于治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)。RG6042是一种反义RN
罗氏染液的概念
中文名称罗氏染液英文名称Romanowsky stain定 义由伊红Y、氧化亚甲蓝、天青A和天青B溶于甲醇配成的一种最早的复合染色剂。吉姆萨染液、瑞特染液等染液配方即是在此基础上改进而成。用于染血细胞及血液寄生虫等。应用学科细胞生物学(一级学科),细胞生物学技术(二级学科)
罗氏易位的概念
罗氏易位(Robertsonian translocation)为相互易位的一种特殊形式。两条近端着丝粒染色体(D/D,D/G,G/G)在着丝粒处或其附近断裂后形成两条衍生染色体。一条由两者的长臂构成,几乎具有全部遗传物质;而另一条由两者的短臂构成,由两个短臂构成的小染色体。由于缺乏着丝粒或因几乎全
刚刚!罗氏新品,罗e服2.0上市
近日,罗氏诊断重磅推出罗氏中国数字应用市场及罗e服2.0解决方案,旨在通过数字化创新解决方案及智能、便捷的选配推荐为客户提供更专业、更智能、更高效的一站式服务,推动客户体验的持续提升。 当前,数字化转型已然成为推动医疗行业创新升级的重要驱动力。罗氏诊断在不断推陈出新的同时,也积极探索如何提升整
CRISPR的新前沿:编辑RNA
基因编辑工具CRISPR令科学家们修改DNA的能力发生了革命性的变化,如今,该工具的一种新的版本能对RNA进行靶向修改。编辑RNA而不是DNA有若干优点,例如,它能减轻与DNA相关的在伦理方面的顾虑,它能为科学家在活体生物中提供更为精确的编辑时间框架(如在关键性的发育期中)。在这里,David
RNA编辑如何促进肿瘤生长?
最近一项新的研究,对于RNA(核糖核酸)编辑在癌症中可能发挥的作用,提供了新的见解。这项研究结果发表在《Scientific Reports》杂志,可以让我们进一步了解参与肿瘤发生和发展的一种新机制,并因此可能在未来带来更好的治疗方案。 在每一个健康的人体细胞中,连接到DNA中的遗传信息,被转
关于RNA编辑的分类介绍
RNA编辑主要类型有: ①简单编辑,单碱基转变的转录后调节; ②插入编辑,插入单个核苷酸或少量核苷酸的丢失,其机制是转录链的跳格; ③泛编辑,插入或缺失多个尿嘧啶核苷酸或转录后插入多个胞嘧啶,其机制是编辑序列由外源反义引导RNA( gRNA)提供,gRNA在编辑体(editosome)核蛋
关于RNA编辑的基本介绍
RNA编辑(RNA editing)是指转录后的RNA在编码区发生碱基的加入、丢失或转换等现象。RNA编辑产生的“基因”可称为隐蔽基因( cryptogene),其产物的结构不能从基因组DNA序列中推导获得。 早在1986年发现锥虫线粒体mRNA转录加工后,其mRNA的多个编码位置上加入或丢失尿
罗氏收回受污染药品
由于罗氏AG的抗HIV药物Viracep出现污染情况,欧洲权威人士和罗氏药厂上周三表示罗氏将从欧洲以及其它国家市场回收这种药物。欧洲药品局(European Medicines Agency,EMA)对此突发事件的解释是“生产过程中出现问题。” 服用过Viracept的患者被送往医院,已改服其它药
大脑RNA编辑位点“辞典”发布
美国西奈山伊坎医学院研究人员对大脑中的数千个位点进行了编目,在这些位点中,RNA在整个人类生命周期中被修饰,这个过程被称为腺苷到肌苷(A-to-I)编辑,其为理解大脑发育的细胞和分子机制以及它们如何影响健康和疾病提供了重要的新途径。在《细胞报告》上发表的论文中,研究团队描述了大脑中RNA编辑的速率如
“RNA桥”新基因编辑技术问世
RNA桥。图片来源:Visual Science本报讯 《自然》6月26日发表的两篇论文描述了一种新的基因组编辑技术,这种技术能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列,这项技术有望成为这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法可能比现有技术更有优势,比如有望进行比
学者开发MIRROR提高RNA编辑效率
近日,中山大学生命科学学院教授张锐团队首次提出名为MIRROR的全新内源性ADAR招募gRNA设计理念,显著提高了RNA编辑效率,这一突破为RNA编辑技术走向临床应用注入了强劲动力,同时也为相关疾病的精准治疗描绘了全新蓝图。相关成果发表于《自然-生物技术》(Nature Biotechnolog
转录组的重编写:RNA编辑
基因的功能探索是生命科学研究的永恒主题。近几年以CRISPR-Cas9技术的发展让直接在高等生物体内进行基因的功能研究成为可能。但除了DNA之外, DNA的转录产物--RNA在生命活动中也发挥着极其重要的作用,且与癌症等多种疾病的发生密切相关。因此,对RNA进行功能研究和错误RNA的纠正,成为了