Ionis反义寡核苷酸新药获FDA优先审查，预计年底上市
6月25日，Ionis Pharmaceuticals宣布，FDA已经接受Olezarsen治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的新药上市申请（NDA），并授予其优先审查资格，PDUFA日期为2024年12月19日。 家族性乳糜微粒血症综合征是一种罕见的遗传性疾病，由脂蛋白酶（LPL）功能受损引起，其特征为甘油三酯水平极高。据统计，全球每百万人中有1-2人受到影响。除了疲劳、严重复发性腹痛等慢性健康问题外，FCS患者发生急性胰腺炎的风险也很高。 Olezarsen（IONIS-APOCIII-LRx）是一种新型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的反义寡核苷酸，靶向肝脏APOC III mRNA，可以选择性地抑制APOC III的合成。而抑制APOC III的合成可能是降低甘油三酯水平的有效途径。 本次NDA主要基于III期Balance研究数据。Balance研究是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III......阅读全文
GSK反义药物drisapersen－III期试验失败
葛兰素史克(GSK)和Prosensa制药9月20日宣布，在杜氏进行性肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)患者中开展的一项有关实验性反义寡核苷酸药物drisapersen的III期研究(DMD114044)失败，与安慰剂组相比，drisapersen
治疗亨廷顿病新药IONISHTTRX
近日，在新英格兰医学杂志上发表的一项研究中，来自UBC及其同事的研究人员首次证明，用于亨廷顿病的新药IONIS-HTTRX（现称为RO7234292）成功降低了突变亨廷顿蛋白的水平 -有毒引起亨廷顿病的蛋白质-在患者的中枢神经系统中。 “对于受这种破坏性遗传性脑病引起的患者和家庭来说，这是一个
尼达尼布5个月神速获批！
9月22日，勃林格殷格翰重磅新药乙磺酸尼达尼布软胶囊的上市申请（JXHS1700020，JXHS1700021）获得CFDA批准，用于治疗特异性肺纤维化（IPF）。这也是勃林格殷格翰2017年继阿法替尼、恩格列净之后在中国上市的第3款新药（见：阿法替尼获批上市，优先审评加速海外新药登陆中国；恩格
10月－这些药物有望获批－涉卵巢癌、艾滋病、骨质疏松、痤疮
2018年是FDA批准新药最多的一年，从2017年的46种增加到59种。今年迄今，已有27种新药获得批准，而去年同期为41种。 现在，让我们来看看2019年10月哪些药物有望获批。 Descovy：艾滋病暴露前预防 FDA将于2019年10月5日对Gilead科技公司扩大其抗病毒药物Des
全球生物医药研发多点开花
编者按 2017年对于全球生物医药研发来说是多点开花的一年，多个新药研发创里程碑式纪录。2017年也是中国的“新药元年”，在政策扶持下大批新药获批上市，中国药企走向世界的步伐正在提速。 在春节来临之际，中国工程院院士、天津药物研究院研究员刘昌孝为读者献上了一份含金量十足的“新春贺礼”
刘昌孝：全球生物医药发展回眸与展望
编者按 2017年对于全球生物医药研发来说是多点开花的一年，多个新药研发创里程碑式纪录。2017年也是中国的“新药元年”，在政策扶持下大批新药获批上市，中国药企走向世界的步伐正在提速。 在春节来临之际，中国工程院院士、天津药物研究院研究员刘昌孝为读者献上了一份含金量十足的“新春贺礼”，这也是
艾伯维$3.5亿从United－Therapeutics购进一张优先审评券
2015年8月20日讯--优先审评券再创天价！自去年8月，赛诺菲和合作伙伴再生元史无前例地出资6750万美元买进一张优先审评券（PRV）后，这张神奇的优先券价格一路水涨船高，从最初的6750万美元涨到1.25亿美元（吉利德入手），之后进一步涨到2.45亿美元（赛诺菲入手）。近日，这张神奇的优先券
FDA今日批准首款大麻提取物新药，治疗严重癫痫
美国FDA宣布批准GW Pharmaceuticals的Epidiolex（cannabidiol）口服液上市，治疗两类罕见而严重的癫痫。这是首款获美国FDA批准上市的含纯化大麻提取物的新药。 Dravet综合征与Lennox-Gastaut综合征是两类罕见的癫痫疾病，前者在患者出生后的第一年
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！Zolgensma日本获批
诺华（Novartis）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治
患者福音，多种新药有望获FDA批准
FDA将于2019年7月6日对Karyopharm Therapeutics公司关于Selinexor联合地塞米松治疗三级难治性多发性骨髓瘤的新药申请进行审查。 根据一项名为STORM的IIb期临床研究数据，联合用药带来了26.2%的总有效率(ORR)和8.6个月的中位总生存期(OS)。 S
吉利德丙肝新药Sovaldi获FDA批准
吉利德(Gilead)12月6日宣布，丙肝新药Sovaldi(sofosbuvir，400mg片剂)获FDA批准，作为抗病毒治疗方案的一部分，用于慢性丙型肝炎(HCV)的治疗。Sovaldi是首个获批可用于C型肝炎全口服治疗方案的药物，在用于特定基因型慢性丙型肝炎治疗时，可消除对传统注射药物干扰
祝贺!肝癌新药获FDA孤儿药资格
值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 HCC是全球第六大癌症，但在美国十分罕见，2018年发病人数约为61483人。HCC是一种致命性癌症，五年存活率为12.2％，是癌症第三大死因。虽然大多
第2代FLT3抑制剂quizartinib斩获美国FDA的优先审查资格
日本药企第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药quizartinib治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格（PRD），其审查周期将由常规的10个月缩短至6个月，并预计
FDA授予罗氏抗癌药Zelboraf突破性药物资格和优先审查资格
瑞士制药巨头罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药Zelboraf（vemurafenib，维罗非尼）治疗BRAF V600突变阳性Erdheim-Chester病（ECD）的补充新药申请（sNDA）并授予了优先审查资格（PR
降低甘油三酯水平高达75％－4款创新疗法公布临床结果
上周在线上召开的欧洲肝脏研究协会（EASL）国际肝脏大会上，杨森（Janssen）/Arrowhead公司联合开发的RNAi疗法JNJ-3989，以及罗氏（Roche）/Ionis联合开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法GSK’836在治疗慢性乙肝患者的2期临床试验中表现出可喜的疗效，为“功能性治愈
盘点－|－2019年即将上市的重磅药物TOP10
全球知名医药市场调研机构EvaluatePharma近日发文，对2019年度即将进行上市的重磅药物进行了分析。正如卖方分析师所预测的，Alexion公司重磅孤儿药Soliris的升级版产品Ultomiris有望成为今年推出的最具商业潜力的新产品，该药已于2018年12月获得美国FDA批准，预计2
FDA授予罗氏Perjeta早期乳腺癌术前治疗sBLA优先审查资格
罗氏(Roche)今天宣布，FDA已授予Perjeta(帕妥珠单抗)补充生物制品许可申请(sBLA)优先审查资格，将一种Perjeta治疗方案用于HER2阳性早期乳腺癌患者的术前(新辅助治疗)治疗。FDA将于2013年10月31日作出审查决定。 Perjeta是FDA将要评估作为一种治疗选
默克/辉瑞PDL1免疫疗法avelumab斩获FDA优先审查资格
德国制药巨头默克（Merck KGaA）与美国制药巨头辉瑞（Pfizer）合作开发的PD-L1免疫疗法avelumab近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已正式受理avelumab治疗转移性默克尔细胞癌（merkel cell carcinoma，MCC）的生物制品许可申请
全新靶点多发性骨髓瘤新药XPOVIO™(selinexor)获FDA批准上市
专注于肿瘤领域的创新药企德琪医药与合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.（以下简称Karyopharm，纳斯达克股票代码：KPTI）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准合作开发的全球首款核输出抑制剂XPOVIOTM（selinexor，德琪医药产品代号ATG-0
2017第10款抗癌药上市！拜耳新药今日获美国FDA加速批准
9月15日，癌症治疗领域又传来了一条好消息——美国FDA加速批准Bayer Healthcare Pharmaceuticals的Aliqopa（copanlisib）上市，用于治疗罹患复发性滤泡性淋巴瘤，且已经接受了至少两次系统疗法的成人患者。这也是美国FDA今年批准的第10款抗癌新药。 滤
反义寡核苷酸的基本内容
反义寡核苷酸(AON)是一类通过序列特异地与靶基因DNA或mRNA结合而抑制该基因表达，在基因水平调控的分子药物。而硫代反义寡聚核苷酸(phosphorothioate oligonucleotides，简称PS2ODNs)，是用硫原子将磷酸骨架上的非成键氧原子取代后形成的一类新的寡核苷酸类似物
FDA接受礼来偏头痛新药的上市申请
近日，美国FDA接受礼来公司（Eli Lilly）在研新药galcanezumab的生物制剂许可申请（BLA）。Galcanezumab用以预防成人偏头痛，通过自动注射笔或预充式注射器进行每月一次给药。 偏头痛是一种致残性的神经性疾病，特点是反复发作严重头痛，常常伴随各种其他症状，包括恶心、呕
2018年FDA陆续批准4款新药上市
据FDA官网2018年3月1日提供的最新公布结果，FDA在2018年前两个月陆续批准了4款新药。2017年是美国药物批准的大年，美国食品和药物管理局(FDA)批准了46种新药以及两款CAR-T疗法、一款基因疗法。2018年也会是批准的大年吗？目前言之尚早，但目前的趋势来看，2018年依旧会有较多新药
FDA今日批准安进骨质疏松症新药上市
今日，FDA宣布批准安进（Amgen）公司和优时比（UCB）联合开发的Evenity（romosozumab-aqqg）上市，治疗具有高骨折风险的绝经后妇女的骨质疏松症。这些患者已经有骨质疏松导致骨折的历史，或者携带骨折的多种风险因子，或者对其它骨质疏松症疗法没有反应或无法耐受。根据安进的新闻稿
14年近600项FDA申请总结，哪种加速通道最快？
11月1日，《美国医学会杂志》（JAMA）发表了一项分析了FDA在2008-2021年期间581项新药申请和新适应症申请（包括小分子和生物制品）的批准情况，其中包括孤儿药和非孤儿药，发现通过加速通道程序批准的新药申请（包括新适应症）比例大大增加，并预计这种增长趋势会持续下去。 FDA的加速通道
MorphoSys公司CD19单抗疗法获FDA优先审评
3日，MorphoSys公司宣布，美国FDA已接受其开发的tafasitamab与来那度胺（lenalidomide）联用，治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的生物制品许可申请（BLA），并同时授予其优先审评资格，预计将于今年8月30日前做出回复。 DLBCL是最常见的非霍
强生Darzalex三联疗法获FDA优先审评资格
近日，强生公布Darzalex积极临床试验数据，表明该药物对所有阶段的多发性骨髓瘤患者均有显著效果，且有望被FDA批准扩大适应症。Daratumumab是一种人源化抗CD38单克隆抗体，具有广谱杀伤活性，靶向结合多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的跨膜胞外酶CD38分子，可通过多种机制诱导肿瘤细胞的快
史上最好的乙肝新药Vemlidy标签更新了，中国或年底上市
美国制药巨头吉利德（Gilead）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）近日批准抗病毒药物Vemlidy（tenofovir alafenamide，TAF，替诺福韦艾拉酚胺富马酸）标签更新，纳入长期安全性数据，以及当TAF作为三合一HIV复方药物Odefsey（rilpivirine/emt
调查：FDA“突破性疗法”认定大大加快肿瘤药批准速度
突破性疗法认定（breakthrough therapy designation，BTD)由FDA于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。突破性疗法认定（BTD）是继快速通道（Fast
FDA“突破性疗法”认定大大加快肿瘤药批准速度
突破性疗法认定（breakthrough therapy designation，BTD)由FDA于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。突破性疗法认定（BTD）是继快速通道（Fast