7月12日Science杂志精选
大脑如何处理视觉世界的一个新观点 日本的一个团队的研究为人们就我们的大脑是如何创建视觉世界的内部体现的提供了一种新的观点，从而揭示了这些体现可能较早开始于脑内的视觉处理等级系统，并且比科学家们曾经认为的发育要更具有累积性。大脑会回忆我们观察到的图案和物体，而这一过程是伴随着大脑发展出的独特的神经元来体现我们所观察到的图案和物体来达到的。科学家们长期以来推测，具有最大数量神经元体现的这些脑部区域也是当我们看到新物体时神经元首次产生这些体现的区域。 在这项研究中，Toshiyuki Hirabayashi及其同事测试了在某特定脑区域内的一个物体的神经元体现是在其前面就在该脑区域中出现的可能性。研究人员分析了在2只成年恒河猴的脑区域TE及36中的神经细胞对，后者脑区域中的神经细胞对具有较高的层级。当这些恒河猴看着某一屏幕上的6组成对的刺激并试图学习将相关的物体关联在一起时(这一过程可导致脑中神经元对之间的编码)，研......阅读全文
NEJM：基因疗法首次降伏HIV
一项临床试验日前表明，一种基因编码技术对于人类而言是安全且有效的。这是研究人员第一次使用一种名为锌指核酸酶（ZFN）的酶瞄准并破坏了12名艾滋病病毒（HIV）携带者免疫细胞中的一种基因，从而增强了他们抵抗病毒的能力。该项研究成果发表在3月6日出版的《新英格兰医学杂志》上。
基因疗法使寿命延长40％
一项研究表示：连续半年，每月接受一次基因疗法，不仅寿命延长达到41.4%，而且肌肉力量提高33%，青壮年期延长25%以上，各种器官都出现年轻化迹象，连毛发都出现了“返老还童”一般的“逆生长”。 这是近期抢先发表在《bioRxiv》预印本平台上的一项研究“New intranasal and i
基因疗法：改良病毒为患者导入健康基因
所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果，以
－基因疗法：改良HIV为患者导入健康基因
据国外媒体报道，所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻
癌症基因疗法亮点频现－用好基因修复坏基因
当前，探索各种有效而实用的抗癌方法已成为研究人员和临床医生研究的重点，同时也成为患者关注的焦点。毫无疑问，2010年的癌症治疗在基因疗法方面出现了一些亮点，如果假以时日，基因疗法将成为癌症治疗的实用技术。 核糖核酸干扰显神威 癌症的基因疗法有很多，其中有一种更显示了独特的魅力，这就是
Cell子刊揭示新型神经元保护基因
研究人员获得了一项重要的研究发现，或有一天能够阻遏一些神经退行性疾病。来自昆士兰大学脑研究所的科学家们，确定了一个基因可帮助抵抗成年自发性、渐进性神经变性。研究结果发表在《Cell Reports》杂志上。 Massimo Hilliard博士说，发现mec-17基因可引起轴突（神经纤维）变性
Exacel疗法通过FDA大考，基因编辑疗法前景可期
2012年，CRISPR基因编辑横空出世。当时，所有人都觉得这将会是生物科技领域最强大的工具之一，然而，在疗效与安全性问题的双重困扰下，CRISPR基因编辑exa-cel疗法在临床中运用步履维艰。如今，经过了十多年的漫长远征，CRISPR基因编辑疗法终于站在了成功的边缘。日前，在针对CRISPR基因
FDA首次认定心衰基因疗法为“突破性疗法”
Celladon公司的心衰基因疗法取得良好的效果 美国圣地亚哥医药公司Celladon上周公告称，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因疗法MYDICAR“突破性疗法”认定。这是FDA首次批准的基因疗法。 MYDICAR尚处于中期开发阶段。该疗法可重新激活人体内的S
神经系统疾病的新型疗法——基因编辑疗法
当地时间 6 月 15 日，美国生物技术公司 Capsida Biotherapeutics（简称 Capsida）与生物制药公司 CRISPR Therapeutics（简称 CRISPR）签订协议，宣布两家公司建立战略合作伙伴关系，共同研究、开发、制造和商业化体内基因编辑疗法，其中包含利用工
皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Abeona Therapeutics公司宣布该公司治疗大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa，EB)的基因疗法EB-101获得美国FDA授予的突破性疗法认定。这一认定将给予EB-101的研发项目诸多便利，进一步加快它的开发进程。 大疱性表皮松解症是一类可能危及
Cell：神经元新型作用机制－有望开发免疫性疾病新疗法
拉斯穆森脑炎（Rasmussen's encephalitis）是一种罕见的自身免疫疾病，该病主要影响儿童，最终会导致癫痫症发作，由于这种疾病对药物疗法具有耐受性，因此患者需要经常进行外科手术来移除或切断受影响的大脑组织。图片来源：Doron Merkler/UNIGE 近日，一项刊登
最新进展：基因编辑和基因疗法
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
Hemgenix基因疗法的研发历程介绍
2022年11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治疗B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix获批，定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。该公司已明确Hemgenix基因疗法的收费为350万美元。
皮肤移植基因疗法可降糖减肥
据最新一期《细胞·干细胞》杂志报道，美国研究人员为经由皮肤移植的一种新型基因疗法提供了“概念性验证”，该方法可用来治疗两种非常普遍又相互关联的人类疾病：Ⅱ型糖尿病和肥胖症。 芝加哥大学研究人员使用CRISPR技术对胰高血糖素肽（GLP1）受体基因进行了修饰。GLP1受体基因可刺激胰腺分泌胰岛素
Sarepta获得萎缩最新基因疗法授权
杜克大学最新授权Sarepta公司一项基因编辑技术ZL，针对各种外显子跳跃。 这个ZL技术采用基因剪辑技术CRISPR-Cas9，将外显子去除来恢复肌营养不良的蛋白表达。 目前，位于北卡州的杜克大学授权Sarepta公司知识产权和技术专有权。这项技术由杜克生物工程副教授，杜克生物分子和组织工
新技术有助改善CRISPR基因疗法
基于对人细胞中基因排布和修复方式的理解，加拿大戴尔豪斯大学医学院病理学系副教授Graham Dellaire博士开发出一种很可能能够让基因疗法更加有效和安全的技术。他的研究成果近期发表在Nature期刊和Nucleic Acids Research期刊上。 作为2015年的突破性发现，CRIS
《PNAS》:联合基因疗法首获成功！
随着对疾病研究的深入，我们越来越深入地了解到各种疾病并发症的危害，然而，传统上各类疾病都是单一研究和治疗的，忽略了与年龄相关的疾病的相互联系，增加了相关治疗的毒副作用。 而近日发表在《PNAS》的一份新研究报道了一种单一组合基因疗法，可同时治疗肥胖，II型糖尿病，肾衰竭和心力衰竭四种疾病，该
药明康德年度盘点：基因疗法
2017年是不平凡的一年。昨日，我们选择“中国”作为药明康德年度关键词，共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天，药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象，以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。 三款基因疗法获批 今年8月，医药行业迎来里程碑——由诺华（Novartis
简述Hemgenix基因疗法的作用原理
Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。 据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达该凝血因子，使得年
皮肤移植基因疗法可降糖减肥
据最新一期《细胞·干细胞》杂志报道，美国研究人员为经由皮肤移植的一种新型基因疗法提供了“概念性验证”，该方法可用来治疗两种非常普遍又相互关联的人类疾病：Ⅱ型糖尿病和肥胖症。 芝加哥大学研究人员使用CRISPR技术对胰高血糖素肽（GLP1）受体基因进行了修饰。GLP1受体基因可刺激胰腺分泌胰
种系基因疗法的基本概念
在种系基因治疗的情况下，生殖细胞，即精子或卵子，通常依据功能基因被修改整合进入基因组中。因此，这种通过治疗后的改变可以遗传且能传给后代。这种新的方法，从理论上说，应该会对基因性疾病和遗传性疾病的对抗非常有效。然而，因为种种技术与伦理问题，许多司法管辖区禁止在人类身上应用这一治疗手段 。体细胞基因治疗
基因疗法治疗癌症的介绍
基因是细胞内的遗传物质，化学成分是脱氧核糖核酸(DNA)。不同的基因起着不同的生物学作用，而癌症的发生、发展均与细胞内基因发生变化有关。已经发现了两类与癌症直接相关的基因，即原癌基因和抑癌基因。原癌基因的变化会导致肿瘤发生，而抑癌基因的作用是阻止细胞癌变。此外，许多基因与癌症的治疗有关。例如，有
基因疗法：有光明缺“钱”途
通过修正患者基因发挥作用的药物即将在美国获批，同时一种药物已能在欧洲获取到。这些进展标志着曾被视为具有争议性的基因疗法领域的胜利。 镰状细胞性贫血症患者是一系列新基因疗法“瞄准”的对象 不过，由于每位患者支出的预估费用至少为100万美元，那么人们将如何承担这些疗法带来的花费呢？这只是一场更加广泛
聚焦基因疗法研究新进展
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展，分享给大家！ 图片来源：mainnews.net 【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病 doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116
基因疗法：有光明缺“钱”途
通过修正患者基因发挥作用的药物即将在美国获批，同时一种药物已能在欧洲获取到。这些进展标志着曾被视为具有争议性的基因疗法领域的胜利。 不过，由于每位患者支出的预估费用至少为100万美元，那么人们将如何承担这些疗法带来的花费呢？这只是一场更加广泛的讨论中浮现出的其中一个问题。随着过去20年间基因和
罗氏获DMD基因疗法授权
今日，罗氏（Roche）和Sarepta Therapeutics公司共同宣布，双方达成许可授权协议，罗氏将获得治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法SRP-9001在美国以外地区的独家推广权益。Sarepta将总计获得11.5亿美元前期付款（包括7.5亿美元现金和4亿美元股权投资）和潜在17
基因疗法助美国盲童神奇复明
幸运的科里和家人在费城的家中。 该基因疗法的原理 费城儿童医院的医生拿着装有这种“复明基因”的小瓶。 英国《每日邮报》网站报道，一名生来就因病致盲的9岁美国男童在接受了注射手术后神奇复明。 长期以来，研究者一直在努力破解人体内产生感光视觉细胞的
基因新疗法治眼见成效
人眼视网膜内的视杆细胞和视锥细胞 图片来源：Steve Gschmeissner 经过治疗后，当猫头鹰俯冲而下时，“盲”鼠也能迅速逃脱。这多亏一种新基因疗法重新替换了眼球深部细胞使其可以感知到光。经过治疗后，在播放猫头鹰视频时，盲鼠会像正常的老鼠一样寻找躲避的地方。 “你可以说它们在试图逃跑
专家：基因编辑疗法并非绝对安全
以色列一项新研究发现，已用于治疗癌症等疾病的CRISPR基因编辑技术虽然非常有效，但并非绝对安全，该技术可能导致遗传物质损失，进而影响基因组稳定性，长远来看甚至可能致癌。研究人员建议在使用CRISPR基因编辑疗法时应注意安全隐患。 CRISPR是一种用于编辑DNA（脱氧核糖核酸）的开创性技术，可通
基因疗法：叫好不叫座
基因治疗药物，缺乏销售业绩 众所周知，基因治疗的潜力是巨大的，它将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病。 然而，据科学美国人报道，欧洲监管机构批准的2种基因疗法迄今只有3例患者接受了商业治疗。这种专用于罕见病的治疗方法，因缺乏销售业绩而使得制药商正面临一些障碍。