患上必死绝症后，夫妻俩转行研究朊病毒，开发新型表观基因编辑疗法，登上顶刊Science
2010年，Sonia Vallabh 目睹了自己52岁的母亲患上了一种快速进展、神秘且未确诊的痴呆症，并很快因此死亡，一年后，她得知自己的母亲患上的是一种遗传性朊病毒病——致命性家族性失眠。在接受基因检测后，Sonia 得知自己同样携带了PRNPD178N致病基因突变，这意味着她自己也很可能也会患上这种朊病毒病，更重要的是，这种致命性疾病通常在50岁左右发病并很快导致死亡，且仍然无药可医。 Sonia Vallabh 毕业于哈佛大学法学院，此时正在从事法律与咨询工作，而他的丈夫 Eric Minikel 正在麻省理工学院（MIT）进行城市规划与交通专业的硕士专业学习。不愿坐以待毙的他们，决定放弃当前的工作和学业，从零开始学习生命科学，致力于寻找和开发出能够阻止朊病毒病发生的方法。2015年，他们被哈佛大学医学院录取读博，2019年获得生物医学博士学位。在读博期间，他们发表了包括 Science Translational......阅读全文
新干细胞疗法为绝症动物延寿
癌症是狗的主要死亡原因，当它们被诊断为晚期绝症时，通常没有可用的治疗选择。据最新一期《干细胞研究与治疗》杂志报道，新加坡研究人员开发出一种使用干细胞精密工程技术来治疗患癌犬类的新方法。 在这项研究中，新加坡国立大学癌症研究中心研究人员对能寻找癌症肿瘤的间充质干细胞(MSC)进行了改造。这些经过修饰
新干细胞疗法为绝症动物延寿
癌症是狗的主要死亡原因，当它们被诊断为晚期绝症时，通常没有可用的治疗选择。据最新一期《干细胞研究与治疗》杂志报道，新加坡研究人员开发出一种使用干细胞精密工程技术来治疗患癌犬类的新方法。 在这项研究中，新加坡国立大学癌症研究中心研究人员对能寻找癌症肿瘤的间充质干细胞(MSC)进行了改造。这些经过
科学家开发出防止颅脑外伤后癫痫的新型细胞疗法
近日，美国加州大学尔湾分校的科研人员在Nature Communications上发表了题为“Transplanted interneurons improve memory precision after traumatic brain injury”的文章，开发了一种突破性的细胞疗法，可以改
Science子刊：利用基因缓解疼痛
伦敦大学学院(UCL)的研究人员发现，一种名为 FKBP51 的蛋白可以通过糖皮质激素信号调控小鼠的非急性疼痛感知。这一研究成果公布在2月10日的Science Translational Medicine杂志上。 疼痛问题不可小觑，这种不愉快的感觉和情绪方面的体验往往和实际或者潜在的伤害相联
Science子刊揭示植物新型信号机制
植物具有与人类和动物大脑中谷氨酸受体相似的受体。然而近日来自德国波鸿鲁尔大学的生物化学家，与来自维尔茨堡大学和中国农业大学的同事们，发现这些受体并不识别谷氨酸，而是其他很多不同的氨基酸。该研究小组将这一研究发现报告在《科学信号》(Science Signaling)杂志上。 在拟南芥中
Science子刊：干细胞疗法可显著改善视力
年龄相关性黄斑变性(age related macular degeneration， AMD)可以说是中老年人的视力“杀手”。在美国，它是年过65岁的老人失明的第一大原因。随着世界范围内社会老龄化趋势的上升，它的发病率也在不断升高。AMD分为干性和湿性两种，其中干性AMD是由于视网膜色素上皮细
Bluebird－公布基因疗法－LentiD™顶线研究积极数据
近日，开发严重遗传性疾病治疗的变革性基因疗法以及 T 细胞癌症免疫疗法的生物公司 Bluebird Bio 表示，正在进行中的评估基因疗法 Lenti-D™用于初始队列中 17 名 18 岁以下男性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者治疗的临床 2 / 3 期研究 Starbeam Study
Science：揭示大脑回路的表观基因组成
表观基因组学的变化，包括DNA的化学修饰，可以作为基因组的一层额外信息。表观基因组学在学习和记忆及年龄相关的认知度方面扮演着重要的角色。新的研究发现DNA甲基化，一种特殊的表观基因组学修饰的形式。从出生到成年，DNA甲基化形式在大脑细胞中是动态变化的。从而帮助理解大脑细胞中基因组学的信息是如何控
35岁转行做科研，他把两度被拒稿的成果送上顶刊
从27岁成为台积电的基层工程师，到32岁成为最年轻的项目主管经理，再到35岁出国做博士后，直至37岁出站后成为香港大学最年长的助理教授，没有“人才帽子”的冯宪平如今已是香港城市大学工程学院的副院长。就在不久前，50岁的他带领研究团队历时4年半做出的研究成果发表于《自然》（Nature）。他们提出了一
Science解析热点基因组编辑工具
近来，Cas9酶作为一种有力的新基因组编辑工具，引起了人们极大的研究热情。现在加州大学伯克利分校的研究人员，首次成像了这种酶的精细三维结构，这一成果无疑会进一步提高Cas9的应用价值。文章于二月六日发表在Science杂志上。 加州大学的生化学家Jennifer Doudna和生物物理学家
－Nature、Science：人类基因编辑取得共识
美国科学院、英国皇家学会和中国科学院联合主持的人类基因编辑国际峰会，探讨了用新方法（比如CRISPR）改变人类DNA的前景和风险，尤其是引起巨大争议的卵子、精子和胚胎基因组编辑。 胚胎或生殖细胞的基因工程改造，会给个体及其后代带来永久性的基因改变，被许多人视为洪水猛兽。但这样的技术能阻止遗传学
Science子刊新发现：这个基因突变后，既长寿，还长高？
6月16日，发表在《科学》杂志子刊Science Advances上的一项研究称，生长激素受体基因的一种突变能够使一些男性活得更长。 生长激素是连接细胞表面生长激素受体的一类分子。这些受体会发出信号，告知细胞加速生长，或者在某些情况下释放一种称为生长因子的分子。先前有研究表明，对某些人来说，他
全球权威机构发布10条防癌建议、免疫疗法治愈乳腺癌……
1研究动态全球权威机构重磅发布：预防癌症，最新10条建议出炉！5月24日，全球权威癌症机构——世界癌症研究基金会（WCRF）与美国癌症研究所（AICR）——联合发布了2018版癌症预防报告，从饮食、营养和运动等方面提出了十条【防癌建议】。他们的目标是，经过合理的预防，不会再有人患上可预防的癌症。重大
抗癌活性增3600倍！M1溶瘤病毒登上Science子刊
图片来源：Science Translational Medicine 8月23日，中山大学颜光美教授团队在Science Translational Medicine杂志上发表了题为“Targeting VCP enhances anticancer activity of oncoly
JEM：重磅！新型肥胖疗法有望被开发
近日，一项刊登在国际杂志The Journal of Experimental Medicine上的研究报告中，来自卡罗琳学院等机构的研究人员通过对小鼠进行研究，阐明了将储存能量的白色脂肪转化成为消耗能量的棕色脂肪的分子机制。图片来源：www.biotechniques.com 肥胖是全球人群
我国科学家开发新型抗菌疗法
2019年10月3日，天津大学吴水林在Nature Communications上发表题为“Zinc-doped Prussian blue enhances photothermalclearance of Staphylococcus aureus and promotes tissue r
Science等两篇论文实现CRISPR多基因编辑与多重基因编辑
12月，首先是Braod研究院的研究人员在CRISPR–Cpf1的基础上打造了一个多重化基因编辑系统，其后，来自中科院动物所的研究人员也在CART细胞中实现多基因编辑。这两项成果分别公布在Science和Cell Research杂志上。 CRISPRs和CRISPR相关蛋白（Cas）蛋白的新
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法
·“经典CRISPER/Cas9的监管批准为下一代基因组编辑技术奠定了基础。” ·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
我国PD—1临床研究登上柳叶刀子刊封面
日前，我国科学家一项关于PD—1抗癌药物信迪利单抗的临床研究结果，以封面文章的形式刊发在2019年第一期《柳叶刀·血液病学》上。该杂志主编Stephen M. Ansell认为，信迪利单抗为肿瘤患者提供了创新且高度有效的治疗模式，提升了患者用药可及性。 《柳叶刀》是世界顶级医学期刊，其子刊《血
基因编辑新疗法或能治愈危险炎症
英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示，其中9人几乎痊愈，这表明新基因疗法或能治愈危险的炎症疾病。相关研究论文2月1日发表在《新英格兰医学杂志》上。遗传性血管性水肿会导致人体组织突然出现肿胀，对面部或喉
基因编辑新疗法或能治愈危险炎症
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517192.shtm ?一种新疗法切割了激肽释放酶的基因。图片来源：英国《新科学家》杂志科技日报讯 （记者刘霞）英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，10名罹
基因编辑新疗法或能治愈危险炎症
英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示，其中9人几乎痊愈，这表明新基因疗法或能治愈危险的炎症疾病。相关研究论文2月1日发表在《新英格兰医学杂志》上。 遗传性血管性水肿会导致人体组织突然出现肿胀，对
英国批准全球首个CRISPR基因编辑疗法
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512665.shtm11月15日，英国监管机构批准了一种基于CRISPR基因编辑技术的疗法，用于治疗两种遗传性血液疾病——镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血，这在世界上尚属首例。据《科学》报道，这种名为
最新进展：基因编辑和基因疗法
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
研究人员有望开发出诱发肺炎的病毒的新型疗法
近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自南阳理工大学等机构的科学家们通过研究在阐明了人偏肺病毒(HMPV)的关键组分结构后，发现了一种使得呼吸道合胞病毒（RSV）和人偏肺病毒(HMPV)两种病毒失活的新方法。 图片来源：Nanyang Technological Univers
研究有望开发出治疗艰难梭菌感染的新型药物疗法
近日，一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中，来自纽约市立大学等机构的科学家们通过研究或有望帮助开发治疗艰难梭菌（clostridium difficile）感染的新药，艰难梭菌会引发腹泻、恶心、内出血和潜在
科学家开发能锁定小型癌症相关突变的新型基因编辑工具
构成促癌基因的代码中只要改变一个字母就会明显影响肿瘤的侵袭性或癌症患者对特定疗法的反应，近日，一篇发表在国际杂志Nature Biotechnology上题为“Generation of precision preclinical cancer models using regulated in
李博文等开发新型LNP载体，可高效mRNA递送及基因编辑
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等等，会导致终身发病甚至是死亡。虽然这些疾病的遗传机制已经被深入研究，但仍然缺乏有效的治疗方案。最近，可吸入式mRNA递送平台备受制药业和学术界的关注。这种平台可以提供非侵入性、直接进入肺上皮细胞和肺泡的RNA药物，在应用
Mol－Cell：科学家开发出新型基因编辑技术—CRISPRCas
Mol Cell：科学家开发出新型基因编辑技术—CRISPR-Cas 经典的基因组编辑技术，即编辑已知的DNA序列，通过增加、删除基因来实现基因功能的激活或者抑制；该技术可应用于医学、生物技术、食品及农业等领域。近日，刊登在国际杂志Molecular Cell上的一篇研究论文中
Nature：30年来首次揭示出朊病毒蛋白对神经系统的影响
当朊病毒蛋白突变后，其就会诱发疯牛病和克雅氏病，尽管这种蛋白在所有有机体中都存在，但研究者却对其功能并不清楚；近日刊登在国际杂志Nature上的一项研究报告中，来自苏黎世大学等处的研究人员通过研究发现，偶联特殊受体的朊病毒蛋白对于机体神经健康非常关键，相关研究或为开发治疗慢性神经性疾病的新型疗法