患上必死绝症后，夫妻俩转行研究朊病毒，开发新型表观基因编辑疗法，登上顶刊Science

患上必死绝症后，夫妻俩转行研究朊病毒，开发新型表观基因编辑疗法，登上顶刊Science

　　2010年，Sonia Vallabh 目睹了自己52岁的母亲患上了一种快速进展、神秘且未确诊的痴呆症，并很快因此死亡，一年后，她得知自己的母亲患上的是一种遗传性朊病毒病——致命性家族性失眠。在接受基因检测后，Sonia 得知自己同样携带了PRNPD178N致病基因突变，这意味着她自己也很可能也

研究“姨妈巾”，登上顶刊Matter

　　充分管理月经是妇女整体生活质量的一个重要因素。随着全球对改善月经需求的讨论越来越多，很明显，更好地管理月经可以对社会、教育和专业成果产生积极影响。　　2024年7月10日，弗吉尼亚理工学院暨州立大学Bryan B. HSU团队在Matter 在线发表题为“A naturally derived

NEJM：家人患上绝症，你是否需要基因检测？

　　《新英格兰医学杂志》在上周发表了一篇综述，介绍了基因组和外显子组测序的临床指南。尽管这篇综述的对象是医生，指导他们如何利用这些工具来诊断罕见的遗传病，但杂志同时发表了一系列文章，讨论健康人在担心疾病风险时应该怎么做。　　在NEJM描述的一个案例中，一位注重健康的男子在拜访了他的亲戚之后，陷入了深

打破校史！地方强校，登上顶刊

神经系统疾病的新型疗法——基因编辑疗法

　　当地时间 6 月 15 日，美国生物技术公司 Capsida Biotherapeutics（简称 Capsida）与生物制药公司 CRISPR Therapeutics（简称 CRISPR）签订协议，宣布两家公司建立战略合作伙伴关系，共同研究、开发、制造和商业化体内基因编辑疗法，其中包含利用工

新型基因片段有望帮助开发抵御癌症新型疗法

　　近日，一篇发表在国际杂志Nature上的研究报告中，来自德州农工大学的科学家们通过研究发现，人类基因STING（干扰素基因的刺激子）的一小片段或是治疗自身免疫性疾病和癌症的关键。文章中，研究者发现，一种特定的蛋白质基序或能帮助科学家们开发新型药物，来抑制引发自身免疫性障碍的人类机体未知免疫反应。

Science：新型基因编辑技术治疗致死性疾病

　　近日，一项刊登于国际杂志Science上的研究报告中，来自斯坦福大学的研究人员培育了新型的修复血细胞，其或可帮助研究者开发新型的基因编辑技术来修正引发众多人类疾病的错误基因；当前基因疗法并不如科学家们想象的那样可以安全用于人类机体中，而名为CRISPR-Cas9的新型基因编辑技术或可作为“微型手

基因编辑细胞疗法

　　17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。

最新研究有望开发新型抗疟疗法

　　尽管科学家们在医学和科学方面做出了巨大努力，但目前全世界仍然有40多万人死于疟疾，这种感染性疾病是由感染了疟原虫的蚊子叮咬人群所传播的，疟原虫的基因组较小，仅有大约5000个基因，相比人类细胞而言，疟原虫每个单一基因仅有一个拷贝，如果从其基因组中移除一个基因的话，就会导致疟原虫的表型直接发生变化

Science开发创新基因表达研究方法

　　来自卡罗林斯卡学院和瑞典皇家理工学院(KTH)的科学家们，开发出了一种高分辨率的新方法来研究组织中活化的基因。这种方法可用于所有的组织类型，对于临床前研究和癌症诊断均具有价值。他们的研究结果发布在7月1日的《科学》（Science）杂志上。　　疾病会改变组织中一些RNA分子和蛋白质的表达。在实验

意大利Genenta－Science融资1100万美元开发新型肿瘤疗法

　　位于意大利米兰的生物医药公司Genenta Science最近宣布，公司已经完成了一项总额达1100万美元的A轮融资，该笔资金将用于帮助公司开发新型肿瘤疗法的研究。Genenta Science成立以来一直致力于使用基因疗法治疗肿瘤，公司目前已经和著名的San Raffaele-Telethon

Science子刊：神经学家“偶遇”新型癌症免疫疗法

　　在研究多发性硬化症的基础时，来自哈佛医学院的科学家们“偶遇”了治疗癌症的重要线索，相关成果于5月19日以“Targeting latency-associated peptide promotes antitumor immunity”为题发表在Science Immunology 杂志上。　　

Science子刊：新型CART细胞疗法有望克服血癌复发

　　在一项新的研究中，来自中国四川大学华西医院、郑州大学第一附属医院、大连医科大学附属第二医院、美国希望之城、南加州大学和威尔康乃尔医学院的研究人员报道首个靶向癌细胞上表达的B细胞活化因子受体（B cell activating factor receptor, BAFF-R）的CAR-T细胞根除了

Science子刊:脑瘤重磅疗法问世

　　昨天，美国前总统奥巴马罕见地在推特上写道：“约翰·麦凯恩是一名美国英雄，也是我见过的最勇敢的斗士之一。癌症根本不知道它面对的是怎样一名对手。约翰，让癌症见鬼去吧！”不到24个小时，这条推文收获了150万个“赞”。 　　麦凯恩是奥巴马在2008年美国大选中的竞选对手。一天前，他的办公室向外界宣布

禾信质谱为科研助力，登上国际顶刊！

　　化石燃料是现代社会主要能源之一，但其导致的大量二氧化碳排放也引发了环境问题，光催化CO₂还原是缓解这一问题的策略之一。　　通过捕获CO₂并将其转化为有价值化学品和燃料，如CO、CH4、CH₃OH等，该策略的关键在于开发高效低成本的光催化剂。　　近期，河北科技大学王琳老师团队成功合成超分子光催化剂

首创！光控活细胞微机器人登上顶刊封面

　　暨南大学辛洪宝教授团队在光控活细胞微机器人领域取得突破性进展。他们创新性地将光学微操控技术与巨噬细胞免疫功能结合，构建出首款无需外源修饰的近红外光控巨噬细胞免疫微机器人（Phagobot），实现了体外及活体生物威胁物的精准靶向清除。相关成果近日发表于《光：科学与应用》（Light：Science

Science子刊：开发出更安全更特异的白血病疗法

　　来自比利时VIB-KU Leuven、英国痴呆症研究所(U.K. Dementia Institute)和澳大利亚儿童癌症研究所(Children's Cancer Institute)的一个国际研究小组已经找到了针对一种特定类型的白血病的更安全的治疗方法。通过改进先前因其严重副作用而被

Nature子刊：－Scripps开发转基因系统用于调节基因疗法剂量

　　Scripps研究所的科学家开发了一种特殊的分子开关，该开关可以嵌入基因疗法中，使医生能够控制剂量。免疫学教授Michael Farzan博士与团队。图片来源：Scripps研究所　　《Nature Biotechnology》报道了这一壮举，它为基因疗法设计人员提供了可能是第一种调整其治疗基因

Science：科学家或开发出新型的登革热疫苗疗法

　　发表在国际杂志Science上的一篇研究论文中，来自范德堡大学等处的研究人员通过研究解析了一种人类单克隆抗体的结构，在动物模型中这种人类单克隆抗体可以中和潜在致死性的登革热病毒；该研究或为开发新型有效的疗法或疫苗来抵御登革热提供新的思路。　　登革热病毒是一种蚊媒病毒，其每年会感染3.9亿人，登革

Science子刊：能帮助抵御人类实体瘤的新型纳米颗粒疗法

　　肿瘤对免疫破坏的逃逸与肿瘤微环境中免疫抑制性腺苷酸的产生有关，抗癌疗法或能诱导肿瘤细胞释放三磷酸腺苷（ATP），从而促进外切核苷酸酶(ectonucleotidases)CD39和CD73迅速形成腺苷，此后就会加剧肿瘤微环境中的免疫抑制效应。　　近日，一篇发表在国际杂志Science Trans

著名华人院士Science子刊解析癌症表观遗传

　　近日来自加州大学洛杉矶分校、上海交通大学等处的研究人员在新研究中证实，组蛋白脱甲基酶KDM4A通过表观遗传激活转录因子AP1，促进了鳞状细胞癌(Squamous Cell Carcinoma，SCC)转移。相关论文发表在4月30日的《科学信号》（Science Signaling）杂志上。　　来

Science子刊：疫苗经验模型有助于开发新型肺结核疫苗

　　来自詹姆斯·库克大学的澳大利亚热带卫生和医学研究所(AITHM)的科学家已经开发了一套系统来改进结核病疫苗的开发。　　AITHM的高级研究员和微生物学家Andreas Kupz博士说，2018年全球有160万人死于结核病。　　"每年有1000万活跃的结核病病例，耐药菌株正在成倍增加。开发一种提供

基因编辑工具的开发

基因编辑已经被越来越广泛的用于生物学的研究和应用当中，例如合成生物学，基因治疗，药物靶点发现，mRNA剪接，蛋白定向进化等等。我们在使用各种各样的基因编辑工具时，不禁感叹这些工具是多么的精巧绝伦。但科研人员发现基因编辑工具，改进这些工具的功能、效率并非易事。高效、精准、便捷的基因编辑工具，一直是人们

Science：新型流感基因

　　我可以写下存在于约一百种禽类中的流感病毒全基因组，相比于人类基因包含超过30亿个碱基，它只有1.4万个碱基。然而这一微小的遗传物质却足够杀死成千上万的人。虽然一次又一次地进行测序，对于它我们仍旧有许多的未知之处。 　　发表在Science杂志上的一项研究极好地说明了我们无知的深度。来自爱丁堡大

瘤内基因编辑增效ACT疗法研究获进展

　　过继T细胞转移（adoptive T-cell transfer，ACT）疗法是颇具前景的肿瘤免疫疗法，但对实体瘤效果欠佳，亟需通过学科交叉来发展针对实体瘤增效的新理念和新技术。近日，中国科学院过程工程研究所生化工程国家重点实验室研究员魏炜团队与浙江大学药学院教授平渊团队交叉合作，通过非侵入手段

科研“撞车”后另辟蹊径，6年研究终发顶刊！

　　在科研界从事最热门的研究是有风险的。因为大家都在争分夺秒，同类型的研究被抢先发表的情况经常出现。　　美国华盛顿大学教授古良才团队也经历了这扎心一幕。　　他们从6年前开始用自己开发的DNA芯片研发超高分辨空间转录组技术——Pixel-seq。2021年初，这项技术与另外两种同类型技术的预印版几乎同

新型转基因小鼠或为开发治疗人类疾病的新型疗法提供思路

实验室用鼠(Credit: © anyaivanova / Fotolia)　　目前，科学家们有望通过使用工程化的精子来改变个体后代的缺陷基因，近日，刊登在国际杂志FASEB Journal上的一篇研究论文中，来自英国皇家兽医学院的研究者通过一种病毒载体，就可以成功将一种新型的遗传物质引入到小鼠

强强联手－中国学者在Nature和Science发文4篇。

　　 本周，中国学者在Nature和Science上共发文4篇。　　Nature的两篇，分别来自山东大学、中科院北京基因组所以及华东理工大学；Science的两篇，分别来自中科院古脊椎动物与古人类研究所和北京大学。　　值得关注的是，山大副校长、新科院士陈子江和中科院刘江团队强强联合，再发Nature

中国学者的“折纸艺术”竟然登上了Science主刊？

　　近日，中国科学院高鸿钧团队传出喜讯，他们实现了在石墨烯上高精度的结构制作，精度已经达到了原子的级别。　　这样的研究成果不仅显示了研究团队对于纳米结构制作的高超技术，也再次将石墨烯这一纳米器件制作平台推到了科学研究的最前沿，对于可控制造特殊性质的纳米器件，例如量子器件，有重要研究意义。　　此项成果

专家：基因编辑疗法并非绝对安全

以色列一项新研究发现，已用于治疗癌症等疾病的CRISPR基因编辑技术虽然非常有效，但并非绝对安全，该技术可能导致遗传物质损失，进而影响基因组稳定性，长远来看甚至可能致癌。研究人员建议在使用CRISPR基因编辑疗法时应注意安全隐患。　　CRISPR是一种用于编辑DNA（脱氧核糖核酸）的开创性技术，可通