Bluebird公布基因疗法LentiD™顶线研究积极数据
近日，开发严重遗传性疾病治疗的变革性基因疗法以及 T 细胞癌症免疫疗法的生物公司 Bluebird Bio 表示，正在进行中的评估基因疗法 Lenti-D™用于初始队列中 17 名 18 岁以下男性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者治疗的临床 2 / 3 期研究 Starbeam Study (ALD-102) 获得了中期顶线数据。 到 6 月 13 日，17 名患有 CALD 的患者已经结束了 Lenti-D 疗法的治疗后两年的随访，其中 15/17 (88%) 的患者维持了主要功能障碍（MFDs）的缓解，这也是该项临床研究的主要研究终点。这一研究数据也超出了我们之前设定的 76% 的主要功能障碍缓解率这一中期疗效基准值，设定这个数值是参考了文献同时基于之前的涉及 CALD 自然发展进程和异基因干细胞移植的观察性研究数据。 Bluebird Bio 首席医学官 David Davidson 博士表示：“患有这种灾难......阅读全文
Bluebird－公布基因疗法－LentiD™顶线研究积极数据
近日，开发严重遗传性疾病治疗的变革性基因疗法以及 T 细胞癌症免疫疗法的生物公司 Bluebird Bio 表示，正在进行中的评估基因疗法 Lenti-D™用于初始队列中 17 名 18 岁以下男性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者治疗的临床 2 / 3 期研究 Starbeam Study
不得不看！2019年基因治疗公司TOP10
相比传统医疗手段，以基因技术为基础的基因治疗手段更具针对性，能够获得较为理想的治疗效果，并能大大减轻患者痛苦，其应用被业内普遍看好。当前，生物医药行业对基因治疗的热情正在持续高涨，该领域许多公司已将一次治愈性基因疗法作为其开发战略的核心。 EvaluatePharma此前发布报告，预计在未来6
聚焦基因疗法研究新进展
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展，分享给大家！ 图片来源：mainnews.net 【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病 doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116
研究建议美取缔基因疗法审查小组
数十年里，美国一直通过RAC等机构对基因疗法实验进行审查。 12月5日，美国一个专家组发表报告称，在对基因疗法临床新实验的风险审查历经40年后，是时候稍微放松一下了。不过主要政府官员对这一建议持谨慎态度。 美国国家科学院医学研究所(IOM)召集的一个专家组认为，基因疗法已经证明了它的价值
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
新研究：益生菌把免疫疗法安全送到体内抗癌“一线”
最近，《科学》旗下侧重基础研究向潜在疗法转化的知名期刊Science Translational Medicine上，哥伦比亚大学（Columbia University）一支生物医学工程研究团队展示了他们设计改造的一种细菌，可以把治疗癌症的药物直接输送到肿瘤中，局部给予肿瘤免疫治疗，从而达到让
盘点：2012年顶尖基因组研究
基因组研究是一门新兴的、发展迅速的生命科学，其普遍应用及向其他学科、领域的不断渗透日趋明显，这些学科涵盖了现代农业、生物能源、生态环境和人类健康等各个方面。随着测序成本的下降，基因组研究成果也呈现井喷之势。近日The Scientist对2012年最突出的基因组研究进行了盘点…… 1.
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究朊病毒，开发新型表观基因编辑疗法，登上顶刊Science
2010年，Sonia Vallabh 目睹了自己52岁的母亲患上了一种快速进展、神秘且未确诊的痴呆症，并很快因此死亡，一年后，她得知自己的母亲患上的是一种遗传性朊病毒病——致命性家族性失眠。在接受基因检测后，Sonia 得知自己同样携带了PRNPD178N致病基因突变，这意味着她自己也很可能也
俄研究用新方式改善基因疗法效果
如何使具有治疗作用的遗传物质顺利穿过靶细胞的内外膜，并且躲避细胞器的分解，是基因疗法成功与否的关键。俄罗斯科研人员发现，用一种蛋白质制作“密封船”运送少量遗传物质，有望获得更佳疗效。图片来源网络将核糖核酸（ＲＮＡ）或脱氧核糖核酸（ＤＮＡ）等外源性遗传物质植入细胞的过程名为“转染”。此前研究发现
俄研究用新方式改善基因疗法效果
如何使具有治疗作用的遗传物质顺利穿过靶细胞的内外膜，并且躲避细胞器的分解，是基因疗法成功与否的关键。俄罗斯科研人员发现，用一种蛋白质制作“密封船”运送少量遗传物质，有望获得更佳疗效。 将核糖核酸（ＲＮＡ）或脱氧核糖核酸（ＤＮＡ）等外源性遗传物质植入细胞的过程名为“转染”。此前研究发现，用特
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
first－in－class胃癌一线疗法获FDA突破性疗法
安进宣布，美国FDA授予其在研first in class单抗bemarituzumab突破性疗法认定，与改良FOLFOX6化疗方案（亚叶酸钙、氟尿嘧啶和奥沙利铂）联用，一线治疗 FGFR2b过表达和HER2阴性转移性和局部进展性胃和胃食管（GEJ）腺癌。这些患者经FDA批准的伴随诊断检测显示至
俄罗斯研究用新方式改善基因疗法效果
如何使具有治疗作用的遗传物质顺利穿过靶细胞的内外膜，并且躲避细胞器的分解，是基因疗法成功与否的关键。俄罗斯科研人员发现，用一种蛋白质制作“密封船”运送少量遗传物质，有望获得更佳疗效。将核糖核酸（RNA）或脱氧核糖核酸（DNA）等外源性遗传物质植入细胞的过程名为“转染”。此前研究发现，用特定的“小干扰
俄罗斯研究用新方式改善基因疗法效果
如何使具有治疗作用的遗传物质顺利穿过靶细胞的内外膜，并且躲避细胞器的分解，是基因疗法成功与否的关键。俄罗斯科研人员发现，用一种蛋白质制作“密封船”运送少量遗传物质，有望获得更佳疗效。将核糖核酸（RNA）或脱氧核糖核酸（DNA）等外源性遗传物质植入细胞的过程名为“转染”。此前研究发现，用特定的“小干扰
俄罗斯研究用新方式改善基因疗法效果
如何使具有治疗作用的遗传物质顺利穿过靶细胞的内外膜，并且躲避细胞器的分解，是基因疗法成功与否的关键。俄罗斯科研人员发现，用一种蛋白质制作“密封船”运送少量遗传物质，有望获得更佳疗效。将核糖核酸（RNA）或脱氧核糖核酸（DNA）等外源性遗传物质植入细胞的过程名为“转染”。此前研究发现，用特定的“小干扰
俄罗斯研究用新方式改善基因疗法效果
如何使具有治疗作用的遗传物质顺利穿过靶细胞的内外膜，并且躲避细胞器的分解，是基因疗法成功与否的关键。俄罗斯科研人员发现，用一种蛋白质制作“密封船”运送少量遗传物质，有望获得更佳疗效。将核糖核酸（RNA）或脱氧核糖核酸（DNA）等外源性遗传物质植入细胞的过程名为“转染”。此前研究发现，用特定的“小干扰
俄罗斯研究用新方式改善基因疗法效果
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俄罗斯研究用新方式改善基因疗法效果
如何使具有治疗作用的遗传物质顺利穿过靶细胞的内外膜，并且躲避细胞器的分解，是基因疗法成功与否的关键。俄罗斯科研人员发现，用一种蛋白质制作“密封船”运送少量遗传物质，有望获得更佳疗效。将核糖核酸（RNA）或脱氧核糖核酸（DNA）等外源性遗传物质植入细胞的过程名为“转染”。此前研究发现，用特定的“小干扰
俄罗斯研究用新方式改善基因疗法效果
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俄罗斯研究用新方式改善基因疗法效果
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瘤内基因编辑增效ACT疗法研究获进展
过继T细胞转移（adoptive T-cell transfer，ACT）疗法是颇具前景的肿瘤免疫疗法，但对实体瘤效果欠佳，亟需通过学科交叉来发展针对实体瘤增效的新理念和新技术。近日，中国科学院过程工程研究所生化工程国家重点实验室研究员魏炜团队与浙江大学药学院教授平渊团队交叉合作，通过非侵入手段
非稳态地球磁层顶廓线识别及边界层粒子交换研究获进展
太阳风与地球磁层的相互作用是空间天气研究的核心。“微笑”卫星（SMILE）通过软X射线成像首次获取磁层顶及磁鞘的全球结构。中国科学院国家空间科学中心开发的全球混合模型为此提供了重要模拟工具。但是，关于不同太阳风条件下开尔文—亥姆霍兹涡旋如何调制地球边界层的粒子注入与逃逸，尚未得到研究。近日，中国科学
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
基因疗法再出击
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
什么是基因疗法？
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
罕见病基因疗法的机遇及挑战－基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
《细胞》：借助基因研究糖尿病新疗法获进展
德国马克斯·普朗克协会8月6日发表公报说，该协会生物物理化学研究所研究人员通过激活患糖尿病老鼠胰腺细胞的一种基因，使一些胰腺细胞转化为能分泌胰岛素的细胞。这一成果为糖尿病治疗研究带来了新思路。 胰腺贝塔细胞具有分泌胰岛素并以此降血糖的功能，而胰高血糖素的作用与胰岛素相反，能使血糖升高，两者