柳叶刀|基因疗法可以改变婴儿的视力
在MeiraGTx的支持下，伦敦大学学院眼科研究所和穆尔菲尔德眼科医院采用了一种开创性的新基因药物，在治疗后，四个年幼的孩子的视力得到了改变。由于一种罕见的影响AIPL1基因的基因缺陷，这些孩子出生时视力严重受损。这种情况是视网膜营养不良的一种形式，意味着这些患者天生只有足够的视力来区分光明和黑暗。这种基因缺陷会导致视网膜细胞功能失调并死亡，患病儿童从出生起就被法律认定为失明。新的治疗方法旨在使视网膜细胞更好地工作并存活更长时间。这项手术是由伦敦大学学院的科学家开发的，包括通过锁眼手术将健康的基因拷贝注射到眼睛后部的视网膜中。这些拷贝包含在一种无害的病毒中，因此可以穿透视网膜细胞并替换有缺陷的基因。这种情况非常罕见，第一批确诊的孩子来自海外。为了减轻任何潜在的安全问题，前四名儿童只在一只眼睛中接受了这种新疗法。在接下来的三到四年里，这四个人接受治疗的那只眼睛都有了显著的改善，但未接受治疗的那只眼睛却失明了。据《柳叶刀》杂志报道，......阅读全文
Exacel疗法通过FDA大考，基因编辑疗法前景可期
2012年，CRISPR基因编辑横空出世。当时，所有人都觉得这将会是生物科技领域最强大的工具之一，然而，在疗效与安全性问题的双重困扰下，CRISPR基因编辑exa-cel疗法在临床中运用步履维艰。如今，经过了十多年的漫长远征，CRISPR基因编辑疗法终于站在了成功的边缘。日前，在针对CRISPR基因
FDA首次认定心衰基因疗法为“突破性疗法”
Celladon公司的心衰基因疗法取得良好的效果 美国圣地亚哥医药公司Celladon上周公告称，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因疗法MYDICAR“突破性疗法”认定。这是FDA首次批准的基因疗法。 MYDICAR尚处于中期开发阶段。该疗法可重新激活人体内的S
神经系统疾病的新型疗法——基因编辑疗法
当地时间 6 月 15 日，美国生物技术公司 Capsida Biotherapeutics（简称 Capsida）与生物制药公司 CRISPR Therapeutics（简称 CRISPR）签订协议，宣布两家公司建立战略合作伙伴关系，共同研究、开发、制造和商业化体内基因编辑疗法，其中包含利用工
最新进展：基因编辑和基因疗法
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
基因疗法助美国盲童神奇复明
幸运的科里和家人在费城的家中。 该基因疗法的原理 费城儿童医院的医生拿着装有这种“复明基因”的小瓶。 英国《每日邮报》网站报道，一名生来就因病致盲的9岁美国男童在接受了注射手术后神奇复明。 长期以来，研究者一直在努力破解人体内产生感光视觉细胞的
基因疗法：叫好不叫座
基因治疗药物，缺乏销售业绩 众所周知，基因治疗的潜力是巨大的，它将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病。 然而，据科学美国人报道，欧洲监管机构批准的2种基因疗法迄今只有3例患者接受了商业治疗。这种专用于罕见病的治疗方法，因缺乏销售业绩而使得制药商正面临一些障碍。
美或批准首个癌症基因疗法
美国食品和药品监督管理局（FDA）的外部顾问日前对一种癌症基因疗法表示支持，即通过基因工程设计患者自身的免疫细胞来攻击和消灭癌症。 在7月12日进行的全体投票中，FDA下属肿瘤药物咨询委员会以10比0的投票确定了一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法的好处大于风险。此次投票的背景是，该机构正
药明康德年度盘点：基因疗法
2017年是不平凡的一年。昨日，我们选择“中国”作为药明康德年度关键词，共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天，药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象，以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。 三款基因疗法获批 今年8月，医药行业迎来里程碑——由诺华（Novartis
新技术有助改善CRISPR基因疗法
基于对人细胞中基因排布和修复方式的理解，加拿大戴尔豪斯大学医学院病理学系副教授Graham Dellaire博士开发出一种很可能能够让基因疗法更加有效和安全的技术。他的研究成果近期发表在Nature期刊和Nucleic Acids Research期刊上。 作为2015年的突破性发现，CRIS
简述Hemgenix基因疗法的作用原理
Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。 据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达该凝血因子，使得年
基因疗法：有光明缺“钱”途
通过修正患者基因发挥作用的药物即将在美国获批，同时一种药物已能在欧洲获取到。这些进展标志着曾被视为具有争议性的基因疗法领域的胜利。 不过，由于每位患者支出的预估费用至少为100万美元，那么人们将如何承担这些疗法带来的花费呢？这只是一场更加广泛的讨论中浮现出的其中一个问题。随着过去20年间基因和
聚焦基因疗法研究新进展
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展，分享给大家！ 图片来源：mainnews.net 【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病 doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116
专家：基因编辑疗法并非绝对安全
以色列一项新研究发现，已用于治疗癌症等疾病的CRISPR基因编辑技术虽然非常有效，但并非绝对安全，该技术可能导致遗传物质损失，进而影响基因组稳定性，长远来看甚至可能致癌。研究人员建议在使用CRISPR基因编辑疗法时应注意安全隐患。 CRISPR是一种用于编辑DNA（脱氧核糖核酸）的开创性技术，可通
基因疗法治疗癌症的介绍
基因是细胞内的遗传物质，化学成分是脱氧核糖核酸(DNA)。不同的基因起着不同的生物学作用，而癌症的发生、发展均与细胞内基因发生变化有关。已经发现了两类与癌症直接相关的基因，即原癌基因和抑癌基因。原癌基因的变化会导致肿瘤发生，而抑癌基因的作用是阻止细胞癌变。此外，许多基因与癌症的治疗有关。例如，有
基因新疗法治眼见成效
人眼视网膜内的视杆细胞和视锥细胞 图片来源：Steve Gschmeissner 经过治疗后，当猫头鹰俯冲而下时，“盲”鼠也能迅速逃脱。这多亏一种新基因疗法重新替换了眼球深部细胞使其可以感知到光。经过治疗后，在播放猫头鹰视频时，盲鼠会像正常的老鼠一样寻找躲避的地方。 “你可以说它们在试图逃跑
基因疗法：有光明缺“钱”途
通过修正患者基因发挥作用的药物即将在美国获批，同时一种药物已能在欧洲获取到。这些进展标志着曾被视为具有争议性的基因疗法领域的胜利。 镰状细胞性贫血症患者是一系列新基因疗法“瞄准”的对象 不过，由于每位患者支出的预估费用至少为100万美元，那么人们将如何承担这些疗法带来的花费呢？这只是一场更加广泛
皮肤移植基因疗法可降糖减肥
据最新一期《细胞·干细胞》杂志报道，美国研究人员为经由皮肤移植的一种新型基因疗法提供了“概念性验证”，该方法可用来治疗两种非常普遍又相互关联的人类疾病：Ⅱ型糖尿病和肥胖症。 芝加哥大学研究人员使用CRISPR技术对胰高血糖素肽（GLP1）受体基因进行了修饰。GLP1受体基因可刺激胰腺分泌胰
《PNAS》:联合基因疗法首获成功！
随着对疾病研究的深入，我们越来越深入地了解到各种疾病并发症的危害，然而，传统上各类疾病都是单一研究和治疗的，忽略了与年龄相关的疾病的相互联系，增加了相关治疗的毒副作用。 而近日发表在《PNAS》的一份新研究报道了一种单一组合基因疗法，可同时治疗肥胖，II型糖尿病，肾衰竭和心力衰竭四种疾病，该
Sarepta获得萎缩最新基因疗法授权
杜克大学最新授权Sarepta公司一项基因编辑技术ZL，针对各种外显子跳跃。 这个ZL技术采用基因剪辑技术CRISPR-Cas9，将外显子去除来恢复肌营养不良的蛋白表达。 目前，位于北卡州的杜克大学授权Sarepta公司知识产权和技术专有权。这项技术由杜克生物工程副教授，杜克生物分子和组织工
Hemgenix基因疗法的研发历程介绍
2022年11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治疗B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix获批，定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。该公司已明确Hemgenix基因疗法的收费为350万美元。
种系基因疗法的基本概念
在种系基因治疗的情况下，生殖细胞，即精子或卵子，通常依据功能基因被修改整合进入基因组中。因此，这种通过治疗后的改变可以遗传且能传给后代。这种新的方法，从理论上说，应该会对基因性疾病和遗传性疾病的对抗非常有效。然而，因为种种技术与伦理问题，许多司法管辖区禁止在人类身上应用这一治疗手段 。体细胞基因治疗
皮肤移植基因疗法可降糖减肥
据最新一期《细胞·干细胞》杂志报道，美国研究人员为经由皮肤移植的一种新型基因疗法提供了“概念性验证”，该方法可用来治疗两种非常普遍又相互关联的人类疾病：Ⅱ型糖尿病和肥胖症。 芝加哥大学研究人员使用CRISPR技术对胰高血糖素肽（GLP1）受体基因进行了修饰。GLP1受体基因可刺激胰腺分泌胰岛素
罗氏获DMD基因疗法授权
今日，罗氏（Roche）和Sarepta Therapeutics公司共同宣布，双方达成许可授权协议，罗氏将获得治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法SRP-9001在美国以外地区的独家推广权益。Sarepta将总计获得11.5亿美元前期付款（包括7.5亿美元现金和4亿美元股权投资）和潜在17
加拿大首次利用基因疗法治疗法布里病
法布里病（Fabry），或称α-半乳糖苷酶A（一种溶酶体水解酶）缺乏症，是一种罕见的X染色体上基因异常导致的遗传性疾病。因体内负责制造α-半乳糖苷酶A的基因缺陷，造成体内糖鞘脂代谢障碍，不断堆积在细胞质及溶体中，引发肾脏、心脏和大脑等多处器官病变，严重时可能造成死亡。全球法布里病患者总数约50
拜耳创新细胞疗法和基因疗法有望治疗帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期临床试验中，成功地将多能干细胞生成的多巴胺能神经元疗法DA01首次移植给一名帕金森病患者。同时，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
如何用安全载体成功进行基因疗法？HIV疗法有望被开发
基因疗法的概念最早来自20世纪中期，而且该疗法被认为是一种革命性的技术有望治疗几乎任何一种疾病。在新世纪初期，研究者就在一项小规模临床试验中发现逆转录病毒疗法具有一定的临床效力，其可以治疗帮助治疗致死性免疫缺陷障碍的患儿。 这项首次试验成功随机便因大量治疗的儿童患上载体相关的白血病而蒙上了阴影
帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布，美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法（RMAT）认定，治疗难以进行医学管理，有运动波动的帕金森病患者。 帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估
新技术助盲人恢复视力
2014年，美国监管机构批准了一种新的治疗失明方法。这台名为Argus II的装置通过安装在眼镜上的摄像头，可以将视觉信号发送到眼睛后部约3×5毫米的网格状电极上，Argus II的作用是取代遗传性视网膜色素变性中丢失的感光细胞信号。据该装置制造商Second Sight估计，世界上约有350人
急性视力丧失的原因分析
急性视力丧失对患者来说是一种可怕的经历，并且可能产生长期后果。急性视力丧失的许多原因以及对诊断和治疗的时间敏感性需求提出了诊断和治疗挑战。细致的病史是缩小鉴别诊断的关键，可以进行更集中的体格检查。及时诊断和治疗可能会影响视力结果。病因为了获得清晰的视力，光线必须沿着从眼睛前部到后部的无阻碍路径，穿过
动物角膜助力盲人恢复视力
角膜病是我国仅次于白内障的第二大致盲眼病，角膜移植是唯一复明手段。问题是我国目前有400万患者苦苦等待角膜移植供体，但每年却只有1万人捐献眼角膜，如何化解难题？在6月20日召开的山东省科技创新大会上，荣获山东省技术发明一等奖的“新型角膜供体材料的关键技术创新与临床应用”项目为上述难题提供答案。该项目