柳叶刀|基因疗法可以改变婴儿的视力
在MeiraGTx的支持下，伦敦大学学院眼科研究所和穆尔菲尔德眼科医院采用了一种开创性的新基因药物，在治疗后，四个年幼的孩子的视力得到了改变。由于一种罕见的影响AIPL1基因的基因缺陷，这些孩子出生时视力严重受损。这种情况是视网膜营养不良的一种形式，意味着这些患者天生只有足够的视力来区分光明和黑暗。这种基因缺陷会导致视网膜细胞功能失调并死亡，患病儿童从出生起就被法律认定为失明。新的治疗方法旨在使视网膜细胞更好地工作并存活更长时间。这项手术是由伦敦大学学院的科学家开发的，包括通过锁眼手术将健康的基因拷贝注射到眼睛后部的视网膜中。这些拷贝包含在一种无害的病毒中，因此可以穿透视网膜细胞并替换有缺陷的基因。这种情况非常罕见，第一批确诊的孩子来自海外。为了减轻任何潜在的安全问题，前四名儿童只在一只眼睛中接受了这种新疗法。在接下来的三到四年里，这四个人接受治疗的那只眼睛都有了显著的改善，但未接受治疗的那只眼睛却失明了。据《柳叶刀》杂志报道，......阅读全文
基因疗法有望助失明者恢复视力
美国研究人员日前在英国《自然·通讯》网站上发表报告说，他们开发出一种基因疗法，通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中，成功恢复了因视网膜退化而失明的实验鼠的视力。 视网膜有两种感光细胞，一种是视锥细胞，另一种是视杆细胞。感光细胞的表面分布着视蛋白，视杆细胞中的视蛋白为视紫红质，视锥细
纳米基因疗法可帮助恢复盲人视力
据国外媒体报道，来自美国纽约州布法罗市、俄亥俄州克利夫兰市和俄克拉何马州的科学家使用基因疗法，改善具有视网膜色素变性(retinitis pigmentosa,RP)疾病老鼠视力。这一研究结果表明，科学家在使盲人恢复视力的道路上取得了长足的进步。 据悉，《美国实验生物学学会联合会杂志》(T
Sci－Trans－Med：基因疗法——治疗视力的新手段
在最近一篇文章中，作者总结了最近治疗致盲疾病的治疗策略。基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失的问题。在视网膜变性的早期阶段，当感光细胞（视杆细胞和视锥细胞）仍然完整时，早期干预是特别有希望的。第一个批准用于Leber先天性黑蒙（LCA）的基因疗法确认了双等位基因RPE65突变，为全球其他条件
柳叶刀|基因疗法可以改变婴儿的视力
在MeiraGTx的支持下，伦敦大学学院眼科研究所和穆尔菲尔德眼科医院采用了一种开创性的新基因药物，在治疗后，四个年幼的孩子的视力得到了改变。由于一种罕见的影响AIPL1基因的基因缺陷，这些孩子出生时视力严重受损。这种情况是视网膜营养不良的一种形式，意味着这些患者天生只有足够的视力来区分光明和黑暗。
基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力
患者正在接受手术。图片来源：美国麻省眼耳医院 美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。 EDIT-101是一种使用CRISPR技术的
基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力
患者正在接受手术。图片来源：美国麻省眼耳医院美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基
基因疗法可帮助恢复因退行性疾病而丧失的视力
加拿大的科学家们已经开发出一种新技术，有朝一日可能帮助遗传性视力障碍患者恢复一些视力。这种再生疗法通过表达基因，将休眠细胞转化为视网膜上的新感光细胞，以取代那些因疾病而失去的细胞。当视网膜中的感光细胞开始退化时，就会发生诸如色素性视网膜炎等遗传性疾病。随着时间的推移，这将损害患者的视力，通常会降低他
光遗传疗法可成功恢复部分视力
近期，一名40年前确诊的RP患者，在接受光遗传疗法（optogenetic therapy）治疗后，成功恢复部分视力。这一研究结果，发表在《Nature Medicine》上。在这项研究中，研究人员选择ChrimsonR作为光敏蛋白，光照灵敏度峰值为590 nm。研究人员将编码Chrimso
光遗传疗法让失明者恢复部分视力
一位近40年前被诊断患有视网膜色素变性的患者，在接受一种新的光遗传学疗法后恢复了部分视力。 5月24日，《自然—医学》发表的这项案例研究是神经退行性疾病患者，在接受光遗传疗法后获得功能恢复的首次报道。 研究人员表示，光遗传疗法是先将特定细胞进行基因改造，使其对光脉冲产生响应，再利用光脉冲控制
Science子刊：干细胞疗法可显著改善视力
年龄相关性黄斑变性(age related macular degeneration， AMD)可以说是中老年人的视力“杀手”。在美国，它是年过65岁的老人失明的第一大原因。随着世界范围内社会老龄化趋势的上升，它的发病率也在不断升高。AMD分为干性和湿性两种，其中干性AMD是由于视网膜色素上皮细
Nat－Cell－Bio：光学疗法如何帮助儿童恢复视力？
科学家们发现了一种依赖于光的分子通路，可以调节血管在眼睛中发育。根据最近发表在《Nature Cell Biology》杂志上的研究结果，有可能使用光疗来帮助眼睛仍在发育的早产儿避免视力问题。 这种新的分子过程被称为视蛋白5-多巴胺途径，有助于确保眼睛中的血管发育得到适当的平衡，为视觉功能做好
干细胞疗法呼之欲出，可显著改善视力
年龄相关性黄斑变性(age related macular degeneration, AMD)可以说是中老年人的视力“杀手”。在美国，它是年过65岁的老人失明的第一大原因。随着世界范围内社会老龄化趋势的上升，它的发病率也在不断升高。AMD分为干性和湿性两种，其中干性AMD是由于视网膜色素上
英国干细胞疗法助几近失明的眼睛恢复视力
英国两名“湿性”老年性黄斑变性患者接受胚胎干细胞疗法治疗，原本几近失明的眼睛恢复视力，能够视物、阅读，为治疗这种常见眼疾带来希望。 黄斑是视网膜的重要区域。“湿性”老年性黄斑变性患者的视网膜色素上皮细胞因血管渗漏受损，造成视力模糊不清，严重时失明。 英国穆尔菲尔德眼科医院利用人体胚胎干
沉默的“视力杀手”圆锥角膜病有了新疗法
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院视光学科周行涛教授领衔的临床科研团队，带领赵婧博士等，利用以往飞秒激光近视和远视手术中原本废弃的角膜组织透镜，首创“表面镜联合角膜交联”新疗法，在青少年沉默的“视力杀手”原发性圆锥角膜病治疗上取得新突破，成功阻止了该病情的恶化；这是国际上首次采用表面镜技术将角膜组织透镜
英国干细胞疗法助几近失明的眼睛恢复视力
英国两名“湿性”老年性黄斑变性患者接受胚胎干细胞疗法治疗，原本几近失明的眼睛恢复视力，能够视物、阅读，为治疗这种常见眼疾带来希望。 干细胞 (2).jpg 黄斑是视网膜的重要区域。“湿性”老年性黄斑变性患者的视网膜色素上皮细胞因血管渗漏受损，造成视力模糊不清，严重时失明。 英国
英国干细胞疗法助几近失明的眼睛恢复视力
英国两名“湿性”老年性黄斑变性患者接受胚胎干细胞疗法治疗，原本几近失明的眼睛恢复视力，能够视物、阅读，为治疗这种常见眼疾带来希望。 黄斑是视网膜的重要区域。“湿性”老年性黄斑变性患者的视网膜色素上皮细胞因血管渗漏受损，造成视力模糊不清，严重时失明。 英国穆尔菲尔德眼科医院利用人体胚胎
加州伯克利大学开发延缓视力恶化新疗法
这种治疗包括药物治疗或基因治疗，通过减少视神经细胞产生的噪音来起作用，这些噪音像耳鸣一样干扰视力。加州大学伯克利分校的生物学家已经证明，该方法可以改善患有视网膜色素变性（retinitis pigmentosa）小鼠的视力。 减少视觉噪音应该能使视网膜色素变性和其他类型视网膜变性（包括最常见的
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，他接
基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，
干细胞疗法让患者视力从0.05提高到0.5
据英国《新科学家》杂志5月21日(北京时间)报道，美国先进细胞科技公司的研究人员目前正在进行一项实验，测试利用人类胚胎干细胞是否能安全治疗常见的两大原因导致的失明。在实验中，一名几乎失明的眼疾患者视力被提高到了0.5(国际标准视力表，相当于对数视力表的4.7)。 201
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
基因疗法再出击
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
什么是基因疗法？
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
罕见病基因疗法的机遇及挑战－基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
视力表检查视力时需要注意什么？
对于一般视力检查而言，视力检查应在中等适光亮度下，检查室光线应较暗为宜。当照亮视力表时，检查者应注意避免眩光源出现在患者视野内。 检查远视力时，检查距离为5米，视力表放置高度应以1.0（或对数视力表5.0）行视标与受检者眼高平行，照明度应当合适。 按先右眼后左眼的顺序分别进行检查。如果
基因疗法有助心肌再生
美国一项新的研究报道，基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。研究报告发表在2月19日的《科学转化医学》杂志上。 CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态，因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对
基因疗法准备就绪
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever