中枢神经药物研发建模难题终于有解了
核心结论：2026 年恰逢首款疾病修饰型阿尔茨海默药 Leqembi 获批三周年。它虽是里程碑，却也孤独地暴露了中枢神经（CNS）药物开发的残酷现实：临床成功率极低，且神经类药物表现更差。临床前 CRO 服务商 GemPharmatech 认为，上游体内建模决策正是这些下游失败的症结所在。 问题剖析：成功的 CNS 药物开发必须弄清症状出现前大脑发生了什么、疾病如何在细胞或环路层面进展，以及疗法如何改变病程。与可反复活检的肿瘤不同，大脑无法承受重复取样，研究者往往只能依据疾病晚期的一个"快照"下判断。更棘手的是，血脑屏障作为人体最精巧的保护系统，却让抗体、酶、基因治疗等大分子难以穿越，成为药物开发的"最大难题"。 GemPharmatech 神经科学管线负责人 Rikki Feng 指出，这正是小鼠模型提供"强力窗口"的原因——它能从分子病理一路追踪到行为表现，建立清晰的因果链，而这是单纯人体数据极难获得的。但并非所有模型都等......阅读全文
彭思颖：双人源化小鼠模型，助力肿瘤免疫药物研发
从传统的手术、放化疗到当前火热的免疫疗法，科学家们一直试图找到对抗癌症的更好疗法。作为一种新型抗癌途径，肿瘤免疫疗法有着独有的特点——它是一种动态的治疗，更多的是对自身免疫系统的一种“培养和教育”，使之成为攻击肿瘤的“武器”。 目前，全球制药公司已经获批的或者正在积极开发的肿瘤免疫疗法产品包括免
抗菌药物通过血脑屏障治疗中枢神经系统感染的研究
对中枢神经系统(central nervous system ，CNS)感染的治疗要求抗菌药物能够通过血脑屏障(blood-brain barrier BBB)，并使CNS中的药物浓度达到足以根除感染病原体的水平。 CNS感染一直都是神经科面临的一大难题，尤其在围手术期，患者一旦发生
跨尺度模型揭示血脑屏障开放机制
近日，深圳湾实验室分子生理学研究所研究员李芬芳团队及合作者在《控制释放杂志》发表最新研究。该研究通过跨尺度血脑屏障模型和成像技术发现，即使在被动空化信号检测（PCD）未侦测到惯性空化的条件下，0.5兆帕长脉冲超声仍可通过微泡的“循环微射流”导致脑血管内皮细胞局部脱落，而短脉冲超声则能实现均匀、可逆的
AB－SCIEX－、Eksigent－与CRO合作促进干血点分析药物研发应用
AB SCIEX——生命科学分析技术的全球领导者，Alturas Analytics 公司——制药和生物技术行业的LC/MS合同研究服务的主要供应商，今天宣布合作，以促进干血点（DBS）分析在药物研发上的应用。该分析的目的是，对于药物研发临床前和临床研究，通过简化样品采集、
免疫调节药物研究好帮手——新小鼠模型
发表在《PNAS》杂志的一项新研究，由大阪大学专家领导的研究小组培育出一种携带人脑受体的新小鼠模型，该受体是与IMiDs相互作用的主要蛋白，他们发现这些新生小鼠对IMiDs治疗终于有反应了。 小鼠对免疫调节药物（IMiDs）基本没反应，所以现有的小鼠模型都不太可能用于IMiDs疗效临床前治疗和
研究人员发现基因治疗中枢神经系统疾病新途径
一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体，能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障，递送药物至大脑与脊髓，有效治疗患有恶性胶质瘤的实验小鼠。近日，发表于《自然-生物医学工程》的一项研究成果，为基因治疗中枢神经系统疾病提供新途径。 该论文共同第一作者、武汉大学人民医院神经精神医院神经外科副主任医师
研究人员发现基因治疗中枢神经系统疾病新途径
中新网武汉10月26日电 (杨岑 马芙蓉)一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体，能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障，递送药物至大脑与脊髓，有效治疗患有恶性胶质瘤的实验小鼠。近日，发表于《自然-生物医学工程》的一项研究成果，为基因治疗中枢神经系统疾病提供新途径。 该论文共同第一作者、武汉大
Nature子刊：血脑屏障如何破？哈佛团队找到关键蛋白
近期，来自于哈佛大学医学院的研究小组发现，ω-3脂肪酸在保护血脑屏障稳定性中发挥着至关重要的作用。它能够保护中枢神经系统免于血源性细菌、毒素及其他病原体。同时，他们找到了突破血脑屏障的关键蛋白。相关研究成果于5月3日发表在《Neuron》期刊。 血脑屏障是大脑为保护中枢神经系统免受伤害而形成的
基因敲除小鼠在抗体药物研发平台的应用
“千鼠万抗”计划 (Project Integrum) 是百奥赛图抗体药物研发平台的重要组成部分。目标是利用3-5年时间，在全人抗体小鼠RenMab上，逐一对上千个潜在抗体药物靶点进行基因敲除，并利用这些基因敲除小鼠制备抗体的计划。其主要内容包括： 在RenMab上完成1000多个Ta
基因敲除小鼠在抗体药物研发平台的应用
“千鼠万抗”计划 (Project Integrum) 是百奥赛图抗体药物研发平台的重要组成部分。目标是利用3-5年时间，在全人抗体小鼠RenMab上，逐一对上千个潜在抗体药物靶点进行基因敲除，并利用这些基因敲除小鼠制备抗体的计划。其主要内容包括： 在RenMab上完成1000多个Targets的
“我不是药神”，我是“药物研发新模型”
“吃个橘子”，蹭个旧热度，安利一种新型的药物研发细胞模型：人iPS细胞来源组织细胞。 《我不是药神》堪称今年爆款，小编观影时也是完全沉浸其中，跟着剧情嬉笑怒骂。可电影只是电影，观影后小编也在思考这天价药到底是谁的锅？推给药物公司貌似也不妥，毕竟从药物发现到新药注册，涉及药物筛选、药效学研究、药
昔日代谢“垃圾”，有望变身送药“达人”
外泌体是一种由细胞产生的纳米级细胞外囊泡，可作为天然的药物载体，与目前广泛使用的纳米载体相比，其具有纳米级尺寸、可生物降解、无毒、内源性、免疫原性低、载货能力强、能够穿越血脑屏障等优点。 面对高死亡率且易复发的脑胶质瘤，化疗药该如何突破血脑屏障，直达病灶并精准地锁定肿瘤细胞？ 近日，中国科学
JCB－：美科学家发现影响血脑屏障形成关键因子
近日，来自美国加州大学圣地亚哥分校的研究人员在国际细胞生物学期刊the journal of cell biology发表了他们的最新研究进展，他们发现一种叫做Lipolysis-stimulated lipoprotein receptor（LSR）的蛋白具有三细胞紧密连接功能，对于血脑屏障形
小鼠研究显示抗抑郁剂或可用于治疗多发性硬化症
近日，研究人员发表了一种系统筛选通用口服药物的方法，该方法旨在鉴定有望改用于治疗进行性多发性硬化症的药物。这篇近日发表于《自然—通讯》的文章报告了作者利用这种方法鉴定出口服抗抑郁剂氯丙咪嗪，它可以减轻自身免疫性脑炎（多发性硬化症小鼠模型）症状。 多发性硬化症是一种影响中枢神经系统的多因子炎症疾
跨血脑屏障药物获得重大突破
今后，救命的药物通过血脑屏障(BBB)可能会更加容易，根据最新一期The FASEB Journal杂志的一篇研究报道。 本研究成果题为“A novel platform for engineering blood-brain barrier-crossing bispecific biolo
PNAS：科学家成功突破血脑屏障
辛辛那提儿童医院医疗中心的科学家们克服了脑部疾病治疗的主要困难，他们设计了一个成功穿过血脑屏障的大分子药物，在小鼠模型中逆转了神经系统的溶酶体贮积症。文章于二月四日提前发表在美国国家科学院院刊 PNAS杂志的网络版上。 “这一研究为人们提供了穿越血脑屏障的无创治疗方式，将大分子药物送入脑部治疗
利用器官芯片技术仿生构建动态三维血脑屏障模型
近日，中国科学院大连化学物理研究所微流控芯片研究组（1807组）秦建华研究团队利用器官芯片技术成功构建了一种动态三维高通量血脑屏障模型，并用于肿瘤脑转移和药效评价研究，相关研究成果发表在《科学报告》（Scientific Reports，DOI: 10.1038/srep36670）上。 血脑
中枢神经药物研发建模难题终于有解了
核心结论：2026 年恰逢首款疾病修饰型阿尔茨海默药 Leqembi 获批三周年。它虽是里程碑，却也孤独地暴露了中枢神经（CNS）药物开发的残酷现实：临床成功率极低，且神经类药物表现更差。临床前 CRO 服务商 GemPharmatech 认为，上游体内建模决策正是这些下游失败的症结所在。 问题剖
我国学者发现铁蛋白可用于穿越血脑屏障药物载体
近日，《ACS Nano》杂志在线发表了中国科学院生物物理研究所阎锡蕴课题组与中国科学院自动化研究所田捷课题组合作完成的铁蛋白穿越血脑屏障并靶向治疗恶性脑瘤的最新研究成果。这项研究首次发现铁蛋白可以穿越血脑屏障，并可作为药物载体，实现对原位恶性脑胶质瘤的靶向和有效治疗。这是阎锡蕴课题组继发现铁蛋
攻破大脑“防火墙”的细菌“黑客”抓住了
如果将大脑看作是一个高级程序系统，血脑屏障就是这个系统中的“防火墙”——它将大脑实质性组织与外周的循环系统阻隔开来，从而阻止了有害物质侵入中枢神经系统。然而，当出现病原体感染或系统性炎症时，“防火墙”也会遭到“黑客”的破坏。比如革兰氏阴性菌感染引起败血症后，炎症会攻破血脑屏障，加剧相关脑病的发展。“
ACS－Nano：中国团队在恶性脑瘤领域获重大进展
4月3日，ACS Nano 杂志在线发表了中国科学院生物物理研究所阎锡蕴课题组与中国科学院自动化研究所田捷课题组合作完成的铁蛋白穿越血脑屏障并靶向治疗恶性脑瘤的最新研究成果。这项研究首次发现铁蛋白可以穿越血脑屏障，并可作为药物载体，实现对原位恶性脑胶质瘤的靶向和有效治疗。 DOI: 10.
小鼠脑出血模型的建立
实验材料 小鼠试剂、试剂盒 戊巴比妥钠仪器、耗材 钻孔器注射器含抗凝血剂的试管鼠板缝合方针和线实验步骤 1．固定小鼠 a．用绳子将已麻醉的小鼠俯卧（背朝上）固定在鼠板上，绳子用活结，这样不易打滑。固定时要保持小鼠的两只前脚和两只后脚分别在一条直线上。 b．用棉花将小鼠的头微微垫高，这样方便切开皮肤。
小鼠脑出血模型的建立
实验材料小鼠试剂、试剂盒戊巴比妥钠仪器、耗材钻孔器注射器含抗凝血剂的试管鼠板缝合方针和线实验步骤1．固定小鼠 a．用绳子将已麻醉的小鼠俯卧（背朝上）固定在鼠板上，绳子用活结，这样不易打滑。固定时要保持小鼠的两只前脚和两只后脚分别在一条直线上。 b．用棉花将小鼠的头微微垫高，这样方便切开皮肤。 2．钻
PNAS：小鼠模型须谨慎使用
小鼠被广泛用于模拟人类代谢、疾病和药物应答，是医学研究中的一个基本工具。然而斯坦福大学的研究团队指出，人类和小鼠的基因表达存在着惊人的差异，不论是蛋白编码基因还是非编码基因。这项研究发表在十一月十七日的美国国家科学院院刊PNAS杂志上。 Michael Snyder及其同事在15种组织中比较了
常见小鼠肿瘤模型特点概述
【干货】小鼠肿瘤模型那些事儿 嗨，小伙伴们晚上好啊！首先呢，小编想问大家一个问题，咱们天天挂在嘴边的小鼠肿瘤模型到底是怎么构建的呢？每种模型的特点是什么？最优秀的模型又属哪一个？.....其实吧，要说模型佼佼者，当然是越能体现人类疾病的发生和发展就越好，毕竟，“坚持以人为本”才是我们的
常见小鼠肿瘤模型特点概述
嗨，小伙伴们晚上好啊！首先呢，小编想问大家一个问题，咱们天天挂在嘴边的小鼠肿瘤模型到底是怎么构建的呢？每种模型的特点是什么？最优秀的模型又属哪一个？.....其实吧，要说模型佼佼者，当然是越能体现人类疾病的发生和发展就越好，毕竟，“坚持以人为本”才是我们的最终目的！但话说回来，每种模型都有其优劣，没
Molecular－Carcinogenesis：人源化小鼠模型有助于抗癌药物筛选
如果一类新的抗癌药在细胞水平得到了阳性的结果，那么往往下一步就是在小鼠水平进行验证。这一系统对于直接靶向癌细胞的药物可能是十分有效的，但对于免疫疗法来说却又有区别。这是由于人类肿瘤样本中的细胞能够在免疫系统受到抑制的小鼠体内生长，而免疫疗法的目的是激活机体的抗癌免疫反应。在免疫系统受到抑制的小鼠
学者成功构建渐冻症样猪模型，助力药物研发
10月23日，记者从暨南大学获悉，该校研究员闫森、教授李晓江团队在肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）动物模型研究领域取得重大突破，成功构建出能快速稳定模拟人类ALS多种核心特征的猪模型。相关成果发表于《美康》（MedComm）。论文通讯作者闫森向《中国科学报》介绍，研究团队借助过表达TDP-43
Neuron：有效传输抗体通过血脑屏障的新方法
近日，Neuron杂志上发表罗氏设计的一种大脑穿梭技术(Brain Shuttle technology)，能在临床前模型中有效地将研究性抗体通过血脑屏障(BBB)转移进入大脑，。 罗氏制药早期研究与发展(pRED)科学家发现，增强抗体通过血脑屏障与阿尔茨海默氏症小鼠模型大脑淀粉样蛋白
PDGFRβ细胞介导外周感染信号向中枢神经系统快速传递机制
9月27日，中国科学院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心、神经科学国家重点实验室于翔研究组在《神经元》期刊在线发表了题为《PDGFRβ细胞通过趋化因子CCL2介导了外周感染信号向中枢神经系统的快速传递》的研究性论文。该研究发现，在系统性感染早期，小鼠脑内的PDGFRβ细胞快速感应循环系