孤儿药不再孤单美欧制药看好罕见病药物开发
基于所影响的免疫细胞类型，淋巴瘤已被细分为几十个亚型 根据美国食品和药物管理局(FDA)给出的定义，“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于20万人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各种淋巴瘤药物为指定孤儿药。全部算下来，这个由罕见病药品开发办公室(OOPD)运行的项目在去年指定了260种申请药物为孤儿药。这创下了最高纪录，比2012年增长了38%。 2013年FDA批准的新药“孤儿药”占比超3成 然而，随着精准施药趋势的发展，一些人担心该项目有可能沦落为自身非凡成就的牺牲品。通过该项目给予药品开发商的好处如市场独有权，正使得孤儿药价格不断攀升。同时，由于针对常见病的药物申请停滞不前，FDA 的一个主要收入来源正在受到威胁。 目前在马里兰州银泉市拥有一家孤儿药咨询公司的OOPD前主任Timothy Cote认为，孤儿......阅读全文
罕见病不再“罕见”？孤儿药市场前景良好
罕见病，又称“孤儿病”，泛指一类发病率极低的疾病。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065-0.1%的疾病或病变”。 中国罕见病发展中心（CORD）创始人和主任黄如方先生曾在报告中这样描述罕见病： 这是最坏的时代： 国际确认的罕见病有6000-7000种，约占人类疾
－罕见病成市场新宠－“孤儿药”产业亟待政策支持
一、国外“孤儿药”政策较完善 在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病人群上，并将其作为潜在的收入流，一个“重磅炸弹”足以铸就一个超级跨国企业，艾伯维（Abbvie）便因“修美乐”成为药业新巨头（2013年修美乐的全球销售额高达106.59亿美元）。 孤儿药单品市场规模虽小，但
－孤儿药不再孤单－美欧制药看好罕见病药物开发
基于所影响的免疫细胞类型，淋巴瘤已被细分为几十个亚型 根据美国食品和药物管理局(FDA)给出的定义，“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于20万人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各种淋巴瘤药物为指定孤儿药。全部算下来，这个由罕见病药品开发办公室(OOPD)运
孤儿药药品供应保障现状调查:罕见病医药洼地待填补
目前，我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题？造成这些问题的原因有哪些？有哪些可能的改善途径？带着这些问题，《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。 创新型“孤儿药”难寻“中国造” 近日，记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病，患者身体呈
MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位
8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射
孤儿药Ryanodex获批准
7月23日，Eagle制药宣布FDA已批准Ryanodex（丹曲林钠）可注射悬液用于恶性高热（MH）的治疗。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位。 恶性高热是一种遗传性肌肉病，以高代谢为特征，患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是目前所知的唯一一种可由常规麻醉用药引起围手
千万“孤儿”等药来：世界最大“孤儿药”市场病在哪儿
罕为人知、罕有人用却又关乎人命的“孤儿药”，再次进入了公共政策视野内。 国务院总理李克强12月21日主持召开国务院常务会议，通过“十三五”卫生与健康规划，部署今后5年深化医药卫生体制改革工作。会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务。其中之一，就是健全药品供应保障体系，扶持低价药、“孤儿药”、
Marizomib孤儿药资格获批
Triphase Accelerator公司宣布旗下新药marizomib已经获得了FDA孤儿药研发办公室授予的孤儿药资格。marizomib是强效的蛋白酶体抑制剂，用于多发性骨髓瘤的治疗。由此，Triphase公司可以获得7年的孤儿药资格独占期以及其他利益。 “我们很高兴FDA授予m
阿斯利康首款呼吸道生物制剂：获罕见免疫病孤儿药认定
阿斯利康11月26日宣布，美国FDA已授予Fasenra（贝那利珠单抗）用于治疗嗜酸性肉芽肿血管炎（EGPA）的孤儿药指定（ODD）。FDA的孤儿药指定是授予那些用于治疗、诊断或预防在美国影响不到20万人的罕见疾病或缺陷病症的药物。 EGPA，之前被称为查格-施特劳斯综合征（CSS），是一种罕
肝癌新药获FDA孤儿药资格
今日，中国台湾浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，该公司积极研发的抗癌新药OBI-3424获得美国FDA颁发的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 H
儿童乙肝药物获得孤儿药资格
ContraVir公司日前宣布，美国FDA已给其主要在研药物tenofovir exalidex（TXL）授予孤儿药资格，该药物是用于治疗0至11岁患者人群中的慢性乙型肝炎感染。孤儿药资格能使该药物的开发者获得各种激励措施。TXL获得这个资格，意味着药物获批后该公司在美国有七年的ZL期，并且享有
FDA授予腺病毒基因疗法AVRRD02孤儿药资和罕见儿科病资格
Prevail Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病患者开发潜在疾病修饰AAV基因疗法的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法PR001治疗戈谢病（Gaucher disease，GD）患者的孤儿药资格认定（ODD）。此外，FDA还授予了P
祝贺!肝癌新药获FDA孤儿药资格
值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 HCC是全球第六大癌症，但在美国十分罕见，2018年发病人数约为61483人。HCC是一种致命性癌症，五年存活率为12.2％，是癌症第三大死因。虽然大多
Imfinzi组合治疗肝癌获孤儿药资格
1月20日，阿斯利康发布公告，Imfinzi（durvalumab，度伐利尤单抗）和tremelimumab联合疗法已被美国FDA授予治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。目前，Imfinzi尚未在任何国家中获批准单独或与tremelimumab联合治疗HCC。 对于肝癌患者来说，存在一个关键的
近期我国孤儿药研发领域动态“亮点”分析
用于治疗、诊断、预防罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗、诊断试剂等称为罕见药或孤儿药。罕见病和常见病相比，虽发病率低，但种类繁多，且大都病情严重，加之庞大病患人群，罕见病需亟待受到关注和重视。过去，我国罕见病领域自主研发几近空白；近几年公众对罕见病的认知逐步提高，加上国家出台的一系列罕见病保障措施，
FDA推动孤儿药资格审批流程再升级
1983年美国颁布了孤儿药法案(Orphan Drug Act)，法案明确规定：在美国那些影响少于20万人的疾病为罕见性疾病(Rare diseases)。据此定义，目前大约有7000种罕见病，其中80-85%的疾病会严重威胁生命健康，且普遍面临缺医少药的困境。据估计，全美罕见病人数接近3000
全球首创！光谷药企研发“孤儿药”有望国内率先上市
武汉晚报讯（记者李昕宇 通讯员康鹏）每一款“孤儿药”的研发上市都是对一个罕见病患者群体的解困。记者获悉，光谷药企纽福斯生物科技有限公司研发的产品NR082眼用注射液，是一款治疗眼部罕见疾病的药物，目前已进入三期临床试验阶段。 “孤儿药”是对于预防、治疗、诊断罕见病的药品的称号，其研发过程
创新胃癌抗体偶联药物获FDA孤儿药资格
速递 | 下半年有望启动3期临床试验 今日，安博生物（Ambrx）公司宣布，美国FDA已经授予该公司的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）ARX788孤儿药资格，用于治疗HER2阳性胃癌，包括胃食道结合部癌。孤儿药资格将为ARX788的开发提供多种优惠政策。 胃癌是全世界第五大常见癌症，也是
驰骋2018年医药市场的20种“孤儿药”
在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病(患有通常性疾病的大数量群体)人群上，并将其作为潜在的收入流。然而随着处方药在欧美市场销量的停滞不前，某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠。这类药物由于治疗的疾病罕见且药物稀缺，因而被形象的称为“孤儿药”。
欧盟批准天价孤儿药Kalydeco扩大适应症
Vertex制药近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大罕见病药物Kalydeco（ivacaftor）的适应症，用于携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）9种门控突变之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N,
－EC授予卫材单抗药amatuximab孤儿药地位
卫材(Eisai)1月21日宣布，欧盟委员会(EC)已授予单抗药物amatuximab孤儿药地位，用于恶性间皮瘤(malignant mesothelioma)的治疗。 恶性间皮瘤是一种罕见肿瘤，在欧洲，每年的发病率为1/50000。研究表明，英国和爱尔兰发病率最高，而东欧发病率最低。
瑞德西韦成为孤儿药－国内如何应对
3月24日，美国食品和药品管理局（FDA）批准认证该国吉利德科学公司的瑞德西韦（Remdesivir）孤儿药认证，适应症为新冠肺炎（COVID-19）。 根据美国《孤儿药法案》，FDA将为制药公司提供7年的市场独占期。其间，该药物仅由原研发企业独家生产销售，FDA不再批准其他具有相同适应症的药
camsirubicin获美欧孤儿药资格，保留抗癌活性
Monopar Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发旨在改善癌症患者临床结果的专有疗法。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予camsirubicin（MNPR-201；GPX-150；5-imino-13-deoxydoxorubicin）治疗软组织肉瘤（STS
默克抗癌药tepotinib获孤儿药资格，有望实现精准治疗
德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予其靶向抗癌药——口服MET抑制剂tepotinib孤儿药资格（ODD），用于治疗携带MET基因改变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。2018年3月，MHLW还授予了tepotinib治疗携带MET基因第14号外
从FDA的审批分析孤儿药的发展前景
都已四月份了，介绍FDA2013年批准27个品种的文章很多，这里就不赘述了。下表做一简单总结。 仅指突破治疗(breakthroughtherapy)和快速审批(fasttrack)两种模式，不讨论优先审查(priorityreview)和加速批准(acceleratedapproval)
孤儿药的研究及其对新药研发的促进作用
在美国，罕见病的定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病，而孤儿药是预防、治疗、诊断这类疾病的药物。在美国，大约有3000万人患上罕见病，其中约有50%是儿童。在世界范围内，约有3.5亿人患有一种或以上的罕见病，大约80%的罕见病是源于基因遗传的。目前，美国估计罕见
常见药导致罕见婴儿缺陷，这种药服用还需慎重
丹麦的一项大型研究显示，在精子发育期间服用二甲双胍（一种用于治疗糖尿病的一线药物，已使用了几十年）可能会增加男性后代发生出生缺陷的风险。根据3月28日发表在《内科医学年鉴》的这篇论文，这些男性的儿子有先天生殖器缺陷的可能性是未暴露者的3倍多。生殖器缺陷（如尿道下裂）相对罕见，在所有母亲受孕前3个月父
SpringWorks－γ分泌酶抑制剂nirogacestat获孤儿药资格！
SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat治疗软组织肉瘤的孤儿药资格。 今年8月底，美国FDA还授予了n
－FDA授予Alnylam－RNAi药物ALNAT3孤儿药地位
全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位(Orphan Drug Designation，ODD)，用于治疗A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。 目前，Alnylam正开发ALN-
FDA授予TG－Therapeutics公司2个药物孤儿药地位
美国食品和药物管理局（FDA）近日授予TG Therapeutics公司2款实验性药物孤儿药地位（orphan drug designation）。其一是TG-1101（ublituximab），这是一种糖基化的抗CD20单克隆抗体，开发用于视神经脊髓炎（NMO）、视神经脊髓炎谱系障碍（NMOS