默克抗癌药tepotinib获孤儿药资格，有望实现精准治疗
德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予其靶向抗癌药——口服MET抑制剂tepotinib孤儿药资格（ODD），用于治疗携带MET基因改变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。2018年3月，MHLW还授予了tepotinib治疗携带MET基因第14号外显子跳跃突变的晚期NSCLC患者的SAKIGAKE资格（创新药物）。 在日本，MHLW的ODD项目旨在促进孤儿药的研发，用于治疗在日本影响少于5万名患者并存在显著未满足医疗需求的疾病。被授予ODD的研究性药物，将有资格享受多项旨在支持药物开发的福利，包括MHLW对研发活动的指导和补贴、税收优惠、临床开发的优先咨询和申请的优先审查。 在全球范围内，肺癌是最常见的癌症类型，也是癌症死亡的首要原因，每年确诊200万例，死亡170万例。MET信号通路改变（包括MET第14号外显子跳跃突变和MET扩增）已在多种类型癌症中被发现，包括NSCL......阅读全文
默克抗癌药tepotinib获孤儿药资格，有望实现精准治疗
德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予其靶向抗癌药——口服MET抑制剂tepotinib孤儿药资格（ODD），用于治疗携带MET基因改变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。2018年3月，MHLW还授予了tepotinib治疗携带MET基因第14号外
肺癌精准治疗！欧盟CHMP推荐批准默克Tepmetko
默克（Merck KGaA）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准靶向抗癌药Tepmetko（tepotinib）：该药是一种高度选择性、每日一次的口服MET抑制剂，作为单药疗法，用于治疗先前接受过免疫治疗和/或铂类化疗、需要系统治疗、且
FDA加速批准德国默克MET抑制剂上市
速递 | FDA今日加速批准德国默克MET抑制剂上市，一线治疗特定非小细胞肺癌患者 今日，德国默克（Merck KGaA）旗下EMD Serono宣布，美国FDA已加速批准口服MET抑制剂Tepmetko（tepotinib）上市，用于治疗携带MET外显子14（METex14）跳跃变异的转移性
欧盟授予默克双靶向疗法M7824治疗胆管癌的孤儿药资格
德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予M7824治疗胆管癌（BTC）的孤儿药资格。就在2周前，美国食品和药物管理局（FDA）也已授予M7824治疗BTC的孤儿药资格。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又
诺华特定亚型肺癌治疗药物Capmatinib获FDA优先审查
2月11日，诺华宣布美国FDA接受了Capmatinib（INC280）的新药申请（NDA），并授予优先审查。 Capmatinib（卡马替尼）是一种口服、选择性MET抑制剂，Incyte在2009年向诺华授权该化合物的研究，根据协议，诺华获得了capmatinib所有适应症的全球独家开发和商
阿尔茨海默症药：默克公司研发失败
美国默克公司日前宣称，其研发的一种治疗阿尔茨海默症的新药Verubecestat，将不再进行下一期试验。而在两个月前，另一种新药Solanezumab也宣告失败。这两种药物均靶向聚集在患者大脑中的β淀粉样蛋白斑块。 阿尔茨海默症是一种神经退行性疾病。在去年年底的世界生命科学大会上，中科院上海药
盘点丨ASCO肿瘤盛会上的最大赢家和最大输家
美国临床肿瘤学会年会（ASCO）被誉为癌症研发领域的奥林匹克竞赛。在ASCO召开之前上线的会议摘要，为相关在研药物的临床数据提供了早期快速一览，这些数据或帮助推动公司股票上扬/下挫，或提供了一个很好的机会在激烈竞争的领域中发掘出一些潜力。 近年来，随着越来越多的生物制药资金流入肿瘤学领
孤儿药Ryanodex获批准
7月23日，Eagle制药宣布FDA已批准Ryanodex（丹曲林钠）可注射悬液用于恶性高热（MH）的治疗。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位。 恶性高热是一种遗传性肌肉病，以高代谢为特征，患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是目前所知的唯一一种可由常规麻醉用药引起围手
千万“孤儿”等药来：世界最大“孤儿药”市场病在哪儿
罕为人知、罕有人用却又关乎人命的“孤儿药”，再次进入了公共政策视野内。 国务院总理李克强12月21日主持召开国务院常务会议，通过“十三五”卫生与健康规划，部署今后5年深化医药卫生体制改革工作。会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务。其中之一，就是健全药品供应保障体系，扶持低价药、“孤儿药”、
Marizomib孤儿药资格获批
Triphase Accelerator公司宣布旗下新药marizomib已经获得了FDA孤儿药研发办公室授予的孤儿药资格。marizomib是强效的蛋白酶体抑制剂，用于多发性骨髓瘤的治疗。由此，Triphase公司可以获得7年的孤儿药资格独占期以及其他利益。 “我们很高兴FDA授予m
肝癌新药获FDA孤儿药资格
今日，中国台湾浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，该公司积极研发的抗癌新药OBI-3424获得美国FDA颁发的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 H
儿童乙肝药物获得孤儿药资格
ContraVir公司日前宣布，美国FDA已给其主要在研药物tenofovir exalidex（TXL）授予孤儿药资格，该药物是用于治疗0至11岁患者人群中的慢性乙型肝炎感染。孤儿药资格能使该药物的开发者获得各种激励措施。TXL获得这个资格，意味着药物获批后该公司在美国有七年的ZL期，并且享有
美国制药巨头默克被爆雇写手炮制“好药”
默克公司自己执行不少关于“万络”（VIOXX)）医学研究。 外界指责声音不断 默克公司和那些受雇写手的做法不可接受。 按规定，一份药物研究报告的诞生应包括如下步骤：设计研究、实施研究、分析结果、撰写报告，最后递交医学杂志审核发表。制药公司可以赞助药物研究，但研究环节必须由独立研究人员完成。
－默克：蒙受多年冤屈，胆固醇药Vytorin被证明有效
自2007年以来，重磅胆固醇药物Zetia 和Vytorin一直处于“失宠”状态，因为很多医生质疑它们预防心脏病的有效性，这使得这些药物的处方下降超过了50%。近日，终于有研究结果为这些含冤多年的药物站出来说话了。 历时九年，包含了18000位病人的试验IMPROVE-IT表明，Vytorin
默克集团设立新默克密理博部门
该交易将为生命科学领域创造价值21亿欧元(29亿美元)的世界一流合作伙伴 设立高水准组织架构,任命高级管理团队:默克化工负责人雷科曼领导默克密理博业务 默克化工旗下两大新业务部门：默克密理博业务和功能性材料业务 德国达姆施塔特，2010 年7 月15 日――全球制药和化工企业默克
阿尔茨海默症药：默克研发失败中国新药已进入Ⅲ期试验
美国默克公司日前宣称，其研发的一种治疗阿尔茨海默症的新药Verubecestat，将不再进行下一期试验。而在两个月前，另一种新药Solanezumab也宣告失败。这两种药物均靶向聚集在患者大脑中的β淀粉样蛋白斑块。 阿尔茨海默症是一种神经退行性疾病。在去年年底的世界生命科学大会上，中科院上海药
Imfinzi组合治疗肝癌获孤儿药资格
1月20日，阿斯利康发布公告，Imfinzi（durvalumab，度伐利尤单抗）和tremelimumab联合疗法已被美国FDA授予治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。目前，Imfinzi尚未在任何国家中获批准单独或与tremelimumab联合治疗HCC。 对于肝癌患者来说，存在一个关键的
祝贺!肝癌新药获FDA孤儿药资格
值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 HCC是全球第六大癌症，但在美国十分罕见，2018年发病人数约为61483人。HCC是一种致命性癌症，五年存活率为12.2％，是癌症第三大死因。虽然大多
近期我国孤儿药研发领域动态“亮点”分析
用于治疗、诊断、预防罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗、诊断试剂等称为罕见药或孤儿药。罕见病和常见病相比，虽发病率低，但种类繁多，且大都病情严重，加之庞大病患人群，罕见病需亟待受到关注和重视。过去，我国罕见病领域自主研发几近空白；近几年公众对罕见病的认知逐步提高，加上国家出台的一系列罕见病保障措施，
FDA推动孤儿药资格审批流程再升级
1983年美国颁布了孤儿药法案(Orphan Drug Act)，法案明确规定：在美国那些影响少于20万人的疾病为罕见性疾病(Rare diseases)。据此定义，目前大约有7000种罕见病，其中80-85%的疾病会严重威胁生命健康，且普遍面临缺医少药的困境。据估计，全美罕见病人数接近3000
默克色谱柱介绍
拥有三百多年历史的默克，作为最早进入色谱技术研究和色谱产品生产的厂家，在色谱领域的发展经历了整整一个世纪。今天，默克已经成为全球最大的色谱用硅胶生产商；同时是薄层层析技术市场领导者；并且以整体化色谱技术Chromolith及亲水作用色谱技术成为液相色谱领域的技术先锋。整体化色谱技术：2000年，默克
全球首创！光谷药企研发“孤儿药”有望国内率先上市
武汉晚报讯（记者李昕宇 通讯员康鹏）每一款“孤儿药”的研发上市都是对一个罕见病患者群体的解困。记者获悉，光谷药企纽福斯生物科技有限公司研发的产品NR082眼用注射液，是一款治疗眼部罕见疾病的药物，目前已进入三期临床试验阶段。 “孤儿药”是对于预防、治疗、诊断罕见病的药品的称号，其研发过程
瑞德西韦成为孤儿药－国内如何应对
3月24日，美国食品和药品管理局（FDA）批准认证该国吉利德科学公司的瑞德西韦（Remdesivir）孤儿药认证，适应症为新冠肺炎（COVID-19）。 根据美国《孤儿药法案》，FDA将为制药公司提供7年的市场独占期。其间，该药物仅由原研发企业独家生产销售，FDA不再批准其他具有相同适应症的药
camsirubicin获美欧孤儿药资格，保留抗癌活性
Monopar Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发旨在改善癌症患者临床结果的专有疗法。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予camsirubicin（MNPR-201；GPX-150；5-imino-13-deoxydoxorubicin）治疗软组织肉瘤（STS
欧盟批准天价孤儿药Kalydeco扩大适应症
Vertex制药近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大罕见病药物Kalydeco（ivacaftor）的适应症，用于携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）9种门控突变之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N,
创新胃癌抗体偶联药物获FDA孤儿药资格
速递 | 下半年有望启动3期临床试验 今日，安博生物（Ambrx）公司宣布，美国FDA已经授予该公司的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）ARX788孤儿药资格，用于治疗HER2阳性胃癌，包括胃食道结合部癌。孤儿药资格将为ARX788的开发提供多种优惠政策。 胃癌是全世界第五大常见癌症，也是
驰骋2018年医药市场的20种“孤儿药”
在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病(患有通常性疾病的大数量群体)人群上，并将其作为潜在的收入流。然而随着处方药在欧美市场销量的停滞不前，某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠。这类药物由于治疗的疾病罕见且药物稀缺，因而被形象的称为“孤儿药”。
－罕见病成市场新宠－“孤儿药”产业亟待政策支持
一、国外“孤儿药”政策较完善 在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病人群上，并将其作为潜在的收入流，一个“重磅炸弹”足以铸就一个超级跨国企业，艾伯维（Abbvie）便因“修美乐”成为药业新巨头（2013年修美乐的全球销售额高达106.59亿美元）。 孤儿药单品市场规模虽小，但
罕见病不再“罕见”？孤儿药市场前景良好
罕见病，又称“孤儿病”，泛指一类发病率极低的疾病。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065-0.1%的疾病或病变”。 中国罕见病发展中心（CORD）创始人和主任黄如方先生曾在报告中这样描述罕见病： 这是最坏的时代： 国际确认的罕见病有6000-7000种，约占人类疾
－EC授予卫材单抗药amatuximab孤儿药地位
卫材(Eisai)1月21日宣布，欧盟委员会(EC)已授予单抗药物amatuximab孤儿药地位，用于恶性间皮瘤(malignant mesothelioma)的治疗。 恶性间皮瘤是一种罕见肿瘤，在欧洲，每年的发病率为1/50000。研究表明，英国和爱尔兰发病率最高，而东欧发病率最低。