生物物理所等揭示范可尼贫血症的新型致病机理及干预策略
7月7日，中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组及其合作者在Nature Communication 杂志发表了关于范可尼贫血症（Fanconi Anemia，FA）转化医学研究的新成果，首次提出多组织干细胞加速衰老或衰竭是FA的根本性病因，并基于此发展出相应的干细胞、基因和药物治疗策略。 FA属先天再生障碍性贫血，为严重的常染色体隐性遗传病，是由编码FA通路系列DNA修复蛋白的基因发生突变所致。临床表现为骨髓造血功能衰竭、多发性先天畸形及肿瘤易感性增加等。目前临床上尚无针对FA的有效治疗药物。 体细胞重编程和基因组靶向编辑技术的结合为治疗遗传性血液疾病带来了希望。但对FA而言，该治疗策略一直以来面临着难以克服的技术瓶颈。首先，FA通路的缺陷构成了体细胞重编程的严重障碍，科学家一度认为FA患者的体细胞是无法被直接重编程的。人们迄今尚无法衍生出非基因组整合型（integration-free）的FA诱导性多能干细胞......阅读全文
干细胞：糖尿病治疗的希望？
根据国际糖尿病联合会(IDF)于2009年发布的数据，全世界目前约有3000万I型糖尿病患者。I型糖尿病患者需要每天注射胰岛素维持生命，由于患者的免疫系统会攻击产胰岛素细胞，因而一旦停止注射就会危及患者生命。 干细胞联合药物治疗促β细胞增殖 目前，美国密苏里大学(University
干细胞治疗2016－年迎来爆发机会
干细胞作为人体各种组织细胞的祖细胞，其未来有望从细胞层面，在人类几乎所有重大疾病中发挥重要作用。 干细胞治疗在 2016 年爆发的主要逻辑，除了基本面上广阔的应用前景外，更重要的是其在 2016 年将面临全球及国内多重催化剂“共振”： 1）从美国看，“FDA III 期+大选政治周期”将使得
我国首款干细胞治疗药品上市！
国家药监局最近通过优先审评审批程序，附条件批准了艾米迈托赛注射液（商品名：艾凯利）上市。这款药物是针对14岁以上因血液系统疾病进行造血干细胞移植后出现的移植物抗宿主病（GVHD）的治疗。作为国内首个获批的间充质干细胞（MSCs）治疗药品，艾米迈托赛注射液的研发成功，代表了中国在细胞治疗领域迈出了重要
Nature医学：干细胞治疗获得新突破
生物通报道：包括肺气肿、支气管炎、哮喘和囊性纤维化在内的呼吸道疾病是全世界第二大死因，仅在美国就有三千五百万人受到慢性呼吸道疾病的困扰。然而修复肺部损伤一直是医疗上的一大难题。 Weizmann研究所的科学家们用胚胎干细胞成功修复了小鼠受损的肺部组织，这一策略有望成为治疗人类患者的新途径。这一
我国干细胞临床治疗时代已经开始
“十二五”以来，中国生物产业发展迅速，2015年产业规模超过3.5万亿元；2016年，我国生命科学与生物技术领域的ZL申请数量和授权数量，分别为23077件和11562件，均名列全球第2位…… 这样的一组数据，源自近日发布的《2017中国生命科学与生物技术发展报告》。 “过去一年中，全球的生
Stem－Cell－Report：干细胞移植治疗失明
韩国科学家将人类胚胎干细胞分化出来的视网膜辅助细胞注射到四位黄斑变性患者的眼中，有三名患者取得了明显改善，对第四名患者却几乎没有作用。 早在2012年和2014年发表在《柳叶刀》上的两篇文章，证明了人类胚胎干细胞分化而成的细胞可以被安全地注射到视网膜背后的空腔内用于治疗黄斑变性。一家位于美国麻
方舟子：干细胞治疗的骗局
最近有一份财经刊物做了一家从事干细胞治疗的公司的封面报道，在网上引起了一场风波。几个科技记者批评该刊为骗人的公司做宣传，因为迄今所有推销干细胞治疗的全是虚假广告。而该刊记者、编辑则辩解说他们只是客观报道这家公司的创业经过，并没有宣传其干细胞治疗。 旁观这场争论的网友，很多人可能并不知道什么是干
从干细胞治疗看中国医疗
党的十八大确定“全面建成小康社会”目标，医疗卫生改革也步入“深水区”与“攻坚区”，“看病难、看病贵”是全面建成小康社会进程中一个需要逾越的障碍。这其中的原因，我们或许可以从新近颁布的两个关于干细胞临床研究管理法规中窥见一二。 新一轮医院“设备竞赛” 2015年8月，国家卫计委与国家食药监总局
“干细胞治疗”乱象调查：多数未经审批
不仅医疗机构，连一些美容机构也打着“干细胞”的旗号进行宣传和治疗。 核心提示 当前，大量的医疗机构打着“干细胞治疗”的招牌，宣称可以治疗各种疑难杂症。干细胞治疗真有这么灵吗？有没有风险？干细胞治疗行业的乱象应如何规范？记者进行了深入调查。 近日，有读者反映，有五花八门的医疗
疾患新曙光：干细胞治疗心脏疾病
近日，国际顶级权威期刊《新英格兰医学杂志》发表的一篇综述中，也重点讲述了干细胞在心脏疾病治疗上的应用。在clinicaltrials.gov上，我们可以看到大量的关于干细胞尤其是间充质干细胞治疗心脏疾病的临床实验，多达614项。国际顶级期刊权威综述：干细胞正在这些疾病治疗上发挥作用！ 1.干细
干细胞移植治疗肝硬化最新研究
干细胞在医学上被称为“通用细胞”。由于其具有多向分化潜能、低免疫原性和免疫调节功能，在免疫调节、减轻炎症反应和损伤修复等方面有着广阔的应用前景。近年来，干细胞移植干预肝硬化的研究较多，传统的干预方法效果不佳，干细胞移植在这方面表现出很大的潜力。 传统方法干预肝硬化效果不理想 中国被认为是肝病
美国CBS报道干细胞治疗真实案例，干细胞疗法成“救命药”
美国CBS曾报道了一个关于干细胞挽救生命的故事。这是一个活生生的未来医学范例，有了先进的干细胞治疗，曾经病入膏肓的男孩开始了他的健康人生。这起案件的主角是卡梅伦，他是哈佛大学医学院的学生。当他读三年级时，他被确诊为 ALL，并接受了2年半的高强度化学治疗。在这个过程中，他的头发开始脱落，他的神经系统
《自然》：干细胞治疗心脏病的关键竟然不是干细胞自己
顶尖学术期刊《自然》今天上线了一项干细胞疗法的新研究。心血管领域的知名学者Jeffery Molkentin教授通过小鼠实验表明，移植干细胞虽然可以帮助修复受伤的心脏，但干细胞发挥积极作用的机制出人意料！这项研究也为此前存在巨大争议的心脏病细胞疗法指出了新的方向。 难以再生的心肌 成人的心肌
Nat－Med：造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病
X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）是一种罕见的遗传性血液疾病。它可导致反复感染、延长住院治疗时间和缩短寿命。在此之前，X-CGD患者不得不依赖骨髓捐献来获得病情缓解的机会。 在一项新的研究中，来自英国、美国、法国和德
匹配成人基因新干细胞问世
研究人员曾使用由SCNT产生的早期胚胎获得干细胞，不过当初的供体细胞来自于胎儿和婴儿 避免患者免疫系统排斥的替代组织研究向临床应用又迈进了一步，研究人员已经创造出携带特定成年人DNA的人类胚胎干细胞。 理论上，这些干细胞可以形成身体中任何细胞类型，并能用于对帕金森氏症、糖尿病、
“基因剪刀”让皮肤细胞“变身”干细胞
美国科学家用“基因剪刀”编辑实验鼠细胞的基因组，成功使皮肤细胞转变成干细胞，为培育诱导多能干细胞开辟了新路。 诱导多能干细胞是对成熟细胞“重编程”得到的，像胚胎干细胞一样具备分化成多种细胞的潜力，可用于修复受损的组织和器官。“基因剪刀”指CRISPR基因编辑技术，用它能像在电脑上编辑文章一样，
我国首例异基因干细胞移植成功
日前，天津市肿瘤医院在儿童霍奇金淋巴瘤治疗方面实现突破。该院通过实施“清髓性异基因造血干细胞移植”技术，成功救治一名复发难治性霍奇金淋巴瘤患儿。该类病例目前在国内儿童霍奇金淋巴瘤的治疗中尚未见报道，为血液肿瘤治疗开辟了新途径。 患者年仅11岁，2011年被诊断为霍奇金淋巴瘤。在当地做过6个周
“基因剪刀”让皮肤细胞“变身”干细胞
美国科学家用“基因剪刀”编辑实验鼠细胞的基因组，成功使皮肤细胞转变成干细胞，为培育诱导多能干细胞开辟了新路。诱导多能干细胞是对成熟细胞“重编程”得到的，像胚胎干细胞一样具备分化成多种细胞的潜力，可用于修复受损的组织和器官。 “基因剪刀”指CRISPR基因编辑技术，用它能像在电脑上编辑文章一
干细胞基因疗法“守护”免疫缺陷儿童
携带矫正基因的干细胞为致命免疫紊乱带来了新希望。研究人员使用干细胞(人工着色)将治疗基因移植到免疫系统严重受损的儿童体内。图片来源：科学 患有“泡沫婴儿病”的儿童没有正常的免疫系统，这意味着即使是轻微的感染对他们来说也可能是致命的。但在一项小规模临床试验中，一种基因疗法重建了这些儿童的免疫系
基因治疗（一）
许多疾病如遗传性疾病、肿瘤等与人体的基因异常有密切的因果关系。早在DNA重组技术之前就有人提出将正常基因顺序导入病人体内进行基因水平治疗的设想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作为基因转移的载体。但直到1990年才成功地实现了用基因
基因治疗介绍
基因治疗（gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例
基因治疗（二）
（二)目的基因组织专一性表达的调节 许多组织专一性表达的调节片段已研究清楚，把这些片段与目的基因一起重组入逆转录病毒可用于基因的靶向表达。 1、肝专一性表达 肝专一性表达研究较多的是磷酸烯醇式酮酸羧激酶的启动子。McGrane 等用了转基因动物技术使该启动子表达外源基因，证明该启动子专
跳跃基因的基因治疗应用
此前,美国明尼苏达州的科研人员报道说,睡美人tranposon(SleepingBeautytranposon,SB-Tn)系统——一种能够避免病毒转移基因技术缺陷的基因治疗技术在实验室中能够矫正导致镰状细胞贫血病(SCD)的基因缺陷。在这项发表在6月12日的ACS’Biochemistry的研究中
曹雪涛：细胞免疫治疗和干细胞治疗亟待规范
“干细胞与再生医学、细胞免疫治疗与体细胞治疗、基因编辑与基因治疗等，为人类疾病救治与健康促进带来了革命性进步。对于这些生物医学前沿热点与高新技术，除了加大科技投入进行战略布局之外，相关监管科学体系建设也要及时跟上，以保障新型治疗手段及药物应用与评价，推动我国相关产业有序发展和新业态形成。”3月
干细胞治疗疾病的优点有哪些呢？
1.一次性介入永久性治疗。2.不需要完全了解疾病发病的确切机制。3.可以应用自身干细胞移植，避免发生排斥反应。权威人士认为，人胚胎干细胞的研究前景光明，而且人胚胎干细胞系的成功建立，掀起了干细胞研究的热潮。有些学者甚至认为干细胞的研究开创了生物医学的新时代。与此同时，人们对干细胞的理解也不断地加深。
2017干细胞治疗是否会迎来爆发期？
干细胞具有自我更新能力、高度繁殖以及多向分化的潜能，被医学界称为"万用细胞"，是再生医学的核心成分。它可以分化成多种功能细胞或组织器官。培育出来的干细胞具有“无限”增殖、多向分化潜能，具有造血支持、免疫调控和自我复制等特点。 近几年来，在干细胞领域涌现出许多革命性的发现， 也吸引了一代又一代科
心力衰竭治疗有新招－：新型干细胞
近日，一种新的研究方法可传递干细胞到受损心肌细胞从而治疗严重的心脏衰竭，本文于7月27日发表在《干细胞转化医学》杂志上。 Amit Patel医学博士，他是盐湖城犹他大学心血管再生医学主任，他和他的同事们招募了60名严重的心力衰竭患者。他们随机分配48名患者到常规护理干细胞疗法组，另外12名患
北大PNAS获干细胞治疗研究重要成果
来自北京大学分子医学研究所等处的研究人员发表了题为“Dopamine release from transplanted neural stem cells in Parkinsonian rat striatum in vivo”的文章，通过大鼠研究，证明了移植后的神经干细胞能释放多巴胺，帮助
SCTM：新型干细胞可治疗心力衰竭
近日，一种新的研究方法可传递干细胞到受损心肌细胞从而治疗严重的心脏衰竭，本文于7月27日发表在《干细胞转化医学》杂志上。 Amit Patel医学博士，他是盐湖城犹他大学心血管再生医学主任，他和他的同事们招募了60名严重的心力衰竭患者。他们随机分配48名患者到常规护理干细胞疗法组，另外12名患
骨髓间充质干细胞的治疗原理
干细胞疗法是将患者自己的骨髓中的干细胞通过细胞生物学方法提取出来，经过体外分离再将其植入患者肝脏内，就像一粒粒种子种在其肝脏“土壤”中，经过一段时间发育、成熟就会变为行使肝脏功能的肝细胞，从而修复、补充受损或缺损的肝组织，达到改善肝脏功能的目的。