生物物理所等揭示范可尼贫血症的新型致病机理及干预策略
7月7日，中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组及其合作者在Nature Communication 杂志发表了关于范可尼贫血症（Fanconi Anemia，FA）转化医学研究的新成果，首次提出多组织干细胞加速衰老或衰竭是FA的根本性病因，并基于此发展出相应的干细胞、基因和药物治疗策略。 FA属先天再生障碍性贫血，为严重的常染色体隐性遗传病，是由编码FA通路系列DNA修复蛋白的基因发生突变所致。临床表现为骨髓造血功能衰竭、多发性先天畸形及肿瘤易感性增加等。目前临床上尚无针对FA的有效治疗药物。 体细胞重编程和基因组靶向编辑技术的结合为治疗遗传性血液疾病带来了希望。但对FA而言，该治疗策略一直以来面临着难以克服的技术瓶颈。首先，FA通路的缺陷构成了体细胞重编程的严重障碍，科学家一度认为FA患者的体细胞是无法被直接重编程的。人们迄今尚无法衍生出非基因组整合型（integration-free）的FA诱导性多能干细胞......阅读全文
皮肤干细胞的应用领域细胞治疗
当皮肤受到损伤时，位于皮肤表皮基底层和毛囊隆突的皮肤干细胞就会在内外因素的调控下，及时增殖分化为相关细胞，以修复机体受损的表皮、毛囊等结构。据此人们将体外培养扩增的表皮细胞膜片或复合皮用于异体移植、烧伤或整形创面的修复。结果显示该移植物可形成完整的表皮结构，而且培养的异体表皮细胞不发生排斥，解决了创
关于自体干细胞治疗后的变化－介绍
1、自体干细胞— 外在变化：刚开始皮肤变光滑、润泽，肤色变白；1月左右细小皱纹减轻、变浅，面部色斑变淡；3月后，头发可出现增多、白转黑现象，全松弛的皮肤开始变得紧致以及肌肉变得紧实，女性乳房、臀部变得紧致富有弹性； 2、自体干细胞— 免疫力增强，原来易感冒的人不易再感冒； 3、自体干细胞—
成体干细胞对骨骼疾病的治疗作用
临床实践中经常会遇到大范围的骨缺损，如在创伤、炎症和肿瘤外科手术治疗以后等。重建大范围的骨缺损仍是临床治疗面临的一个难题，当前尚没有有效的治疗手段，骨髓来源干细胞及其他来源干细胞都可以分化得到成骨细胞，通过将细胞与支架材料结合后移植于受损部位，用于修复骨骼缺损的实验研究首先在小动物体内实现，随后
简述神经干细胞的治疗机理
1、患病部位组织损伤后释放各种趋化因子，可以吸引神经干细胞聚集到损伤部位，并在局部微环境的作用下分化为不同种类的细胞，修复及补充损伤的神经细胞。由于缺血、缺氧导致的血管内皮细胞、胶质细胞的损伤，使局部通透性增加，另外在多种黏附分子的作用下，神经干细胞可以透过血脑屏障，高浓度的聚集在损伤部位；
成体干细胞对肝脏疾病的治疗作用
早在60多年前研究者就认为在成体肝脏中存在着肝干细胞，但直到现在仍然存在争议，很大一部分原因是没有肝干细胞的特异性基因得到确认，以及在部分严重肝损伤后的肝再生不需要激活肝干/祖细胞，成熟的原本处于静止期的肝细胞通过分裂也能很大程度发挥肝再生的作用。成体干细胞治疗肝脏疾病的另一个可能途径是利用造血
StemCells：用毒素分泌干细胞来治疗脑瘤
目前，美国马萨诸塞州总医院哈佛干细胞研究所的科学家，设计了一种新方法，用干细胞来抗击脑瘤。该研究小组由神经系统科学家Khalid Shah博士带领，他最近证明了装载有抗癌疱疹病毒的干细胞的价值，现在他们开发出一种方法，通过基因改良干细胞，使它们能够产生和分泌肿瘤杀伤毒素。相关研究结果发表在201
干细胞移植治疗AL淀粉样变性
来自波士顿大学/波士顿医学中心淀粉样变研究中心的研究人员发现，在AL淀粉样变患者中，HDM/SCT可以延长生存时间，提高安全性。此外，他们首次开发了一种预测评分来评估干细胞移植后的无事件生存。无事件生存期被定义为干细胞移植到开始下一个治疗路线或死亡之间的时间，以最先发生的时间为准。“这些数据强调了经
全球已批准八项干细胞治疗技术
据10月14日在中国苏州举行的2013冷泉港(亚洲)科学与医学领域干细胞研究会议透露，目前全球已有八项干细胞治疗技术获得批准，分别用于退行性关节炎和膝关节软骨损伤修复、急性心梗等的治疗。在此次会议上，国际干细胞研究学会(ISSCR)主席、加拿大皇家科学院院士Janet Rossant等数百位
干细胞治疗：肝病患者新希望
随着肝病负担的加重，越来越多的患者需行肝移植治疗，远远超过适合的肝脏供给数目，许多不能进行肝移植治疗的患者过早走向了生命尽头。来自英国国王学院的 Tamir Rashid 等就细胞治疗肝病的进展进行综述，并发表在 2014 年 9 月 2 日的 Gut 杂志上 肝脏疾病已成为越来越重的负担，仅在英
成体干细胞对心肌疾病的治疗作用
很多心脏疾病都可以通过各种治疗手段得到有效的治疗，但过量功能心肌细胞的丧失导致的心功能不全，仍然是影响疾病预后的主要问题。同种异体心脏移植非常昂贵，而且供体来源少，移植后的心脏非常脆弱，不可能作为晚期心力衰竭的常规治疗方法。成体干细胞治疗的研究通过在受损伤的心脏中产生新的有功能的心肌细胞来修复受
干细胞治疗：商业催生的“早产儿”
干细胞移植技术治疗，在我国尚处临床研究阶段。 然而，伴随着商业资本的纷纷介入，从干细胞的获取、制备、生产到医院的治疗，目前已形成了完整的产业链。而每个环节的盈利，最终只得由“献身研究”的患者埋单。 引子 8月的一个周末，张明亮（化名）从北京天坛医院匆匆赶往几十公里外的昌平区上
西方世界首个干细胞治疗产品！
意大利凯西制药（Chiesi Farmaceutici）近日宣布，英国国家服务系统（NHS）首例患者接受了干细胞疗法Holoclar治疗。 Holoclar是西方世界首个干细胞治疗产品，于2015年2月获得欧盟批准，用于因（物理或化学因素所致）眼部灼伤导致的中度至重度角膜缘干细胞缺乏症（lim
黄清华：干细胞治疗研究如何“安全科学”
黄清华 干细胞治疗研究即干细胞技术临床转化研究。在该领域，病人安全科学不仅有利于促进患者医疗或临床试验安全，而且有利于提升我国干细胞治疗及其研究水平。报喜不报忧 当前，我国干细胞治疗研究，包括提供干细胞疗法，存在一个突出问题，即报喜不报忧。这一问题表现在两个层次。 第一个层次，
干细胞应用于儿童疾病治疗领域
1.干细胞治疗儿童皮肤疾病 干细胞对于皮肤疾病的治疗一直走在临床研究的前列，在儿童皮肤疾病患者的治疗上，有一个世界瞩目的案例来自于德国，研究者利用干细胞移植治疗了一名7岁的交界性大疱性表皮松解症（JEB）患者，这个小男孩在住院前全身80%的皮肤损伤丢失。通过干细胞结合基因疗法，8个月后，这位儿
巴西展开干细胞治疗动物临床实验
巴西已经开始在动物身上进行实验，将干细胞用于医学治疗。此项实验得到了巴西国家科技开发委员会的支持。 在这项实验项目中，巴西生物技术企业Celltrovet公司和圣保罗塞纳·马杜雷拉兽医院选择了一些患有心脏病和肾功能不全的马、狗和猫进行成熟干细胞临床实验。如果初期实验顺利，今后患有其他常规
干细胞治疗脊髓损伤的临床应用效果
间充质干细胞治疗脊髓损伤已进入临床阶段，通过对大量病例的治疗效果的调查结果表明，脊髓损伤患者接受间充质干细胞的干预治疗后，在缓解运动障碍、感觉障碍及缓解痉挛、改善排汗等方面都具有一定的临床疗效。 通过对干细胞治疗后不同时间点的运动评分分析、感觉评分分析、模拟视觉评分分析、日常生活能力的功能
日本首个异体干细胞治疗药Temcell诞生
2016年2月24日起，日本JCR制药公司开始销售异体间充质干细胞产品Temcell。该产品用于造血干细胞移植后的严重并发症之一“急性移植物抗宿主反应（GVHD）”的治疗，于2015年9月获得日本厚生劳动省的批准。 Temcell定价为1袋86万日元（约人民币5万元），一个疗程为每周输2袋，共
干细胞培育毛囊技术有望治疗秃头症
日本研究人员在新一期英国《自然·通信》杂志上发表报告说，他们利用成年实验鼠干细胞和人类干细胞分别培育出毛囊，并移植到没毛发的实验鼠皮肤上，都成功让它长出毛发，未来有望将这一技术用于治疗秃头症。 东京理科大学教授辻孝领导的研究小组从实验鼠皮肤上获取了两种干细胞，并在实验室中将它们培育成毛囊
将CRISPRCas9基因编辑应用于造血干细胞中－治疗镰状细胞病
在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之
我国临床治疗性干细胞制备平台竣工首先生产神经干细胞
我国干细胞基础研究取得系列突破，以干细胞为基础的再生医学，有望成为第三代治疗途径 在位于广州市科学城内的中国科学院广州生物医药与健康研究院里，一座新“细胞工厂”刚刚竣工。事实上，这个蓝色调的实验室全名是“临床治疗性干细胞制备平台”，首期投入5000万元，是我国尤其是广东省在干细胞与再生医学研究
细胞治疗与基因治疗载体纯化
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。 基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。即将外源基
基因治疗的药物靶向治疗介绍
此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶，此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常
干细胞标和分化信号通路相关的基因介绍GNAS基因
GNAS作为一个重要的信号转导蛋白，主要功能是在G蛋白偶联受体信号转导途径中，激活腺苷酸环化酶，导致cAMP水平的升高，参与调控细胞生长和细胞分裂。
干细胞标和分化信号通路相关的基因介绍AXL基因
酪氨酸蛋白激酶受体UFO是一种人类由AXL基因编码的酶。 该基因最初被命名为UFO，因为这种蛋白质的功能不明。 然而，自其发现以来的几年中，对AXL表达谱和机制的研究使其成为一个越来越有吸引力的目标，特别是对于癌症治疗。 近年来，AXL已成为癌症细胞免疫逃逸和耐药性的关键促进因素，导致侵袭性和转移性
干细胞标和分化信号通路相关的基因介绍BCOR基因
该基因编码的蛋白被鉴定为bcl6的相互作用共压子，bcl6是一种POZ/锌指转录抑制因子，是生发中心形成所必需的，可能影响细胞凋亡。这种蛋白选择性地与bcl6的poz结构域相互作用，但不与其他8种poz蛋白相互作用。特定的I类和II类组蛋白脱乙酰基酶（hdacs）与这种蛋白相互作用，这表明这两类hd
干细胞标和分化信号通路相关的基因介绍CBL基因
这个基因是一个原癌基因，编码一个无名指E3泛素连接酶。编码蛋白是蛋白酶体降解底物所需的酶之一。该蛋白介导泛素从泛素结合酶（E2）转移到特定底物。该蛋白还包含一个N端磷酸酪氨酸结合域，使其与许多酪氨酸磷酸化底物相互作用，并以蛋白酶体降解为靶点。因此，它作为许多信号转导途径的负调节器发挥作用。该基因在包
干细胞标和分化信号通路相关的基因介绍MITF基因
该基因编码一个转录因子，包含碱性螺旋环螺旋和亮氨酸拉链结构特征。调节黑素细胞视网膜色素上皮的分化和发育，并负责黑素生成酶基因的色素细胞特异性转录。该基因的杂合子突变引起听觉色素综合征，如Waardenburg综合征2型和Tietz综合征。另外，还发现了编码不同亚型的剪接转录变体。
干细胞标和分化信号通路相关的基因介绍APC基因
APC为抑癌基因，所编码的蛋白在Wnt信号通路中起负调控作用，也参与到细胞迁移、粘附、转录激活和凋亡中。这个基因缺陷导致家族性腺瘤性息肉（FAP），这是一种常染色体显性遗传疾病，通常易发生癌变，主要机制为突变的APC基因缺失了与Axin的结合序列，因而不能与Axin、CK1和GSK-3β形成β-ca
干细胞基因选择影响人群环境适应遗传
紫外辐射与气温是随纬度变化而变化的环境因子。在人类遗传上，是否存在同时导致对这两种环境因子变化适应的基因，一直是学界探寻的课题。我国多机构研究人员合作的一项最新成果，在进化遗传学国际期刊《分子生物学与进化》上回答了这一疑问。 据中国科学院昆明动物研究所宿兵研究员介绍，现代人在20至30万年
加速干细胞疗法的基因表达分析技术
最近，美国国立卫生研究院（NIH）的研究人员开发出一种技术，将加快干细胞衍生组织的生产。 这种方法可同时测量多个基因的表达，使科学家们能够根据细胞的功能和发育阶段，快速地描述细胞。该技术将帮助研究人员使用患者的皮肤，再生视网膜色素上皮细胞（RPE，眼睛后面的一种组织，在几种致盲眼疾中受影响）。