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Ionis Pharmaceuticals与其子公司Akcea Therapeutics近日宣布，Ionis全球独家授权许可Akcea进行inotersen和AKCEA-TTR-LRx（前IONIS-TTR-LRx）两项药物的开发和推广，该协议总值达17亿美元。通过利用Ionis的前期准备以及Akcea的商业基础和布局，此次协议旨在强化产品成功上市的能力。新组合的Akcea团队正准备在美国和欧盟上市Inotersen，该药物预计计划于2018年中批准，用以治疗遗传性甲状腺素运载蛋白淀粉样变性（hATTR）——一种系统性、进行性和致命性的疾病。这种疾病是错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）的蛋白质基因突变的结果。这导致聚集在神经，心脏和胃肠道中的淀粉样蛋白原纤维的形成。这种疾病影响着全球约50，000人。两家公司也在研发用于治疗遗传和野生型ATTR的AKCEA-TTR-LRx。AKCEA-TTR-LRx计划于2018年进入临床。......阅读全文
马特·威尔西（Matt Wilsey）的生活令人羡慕。他出生于旧金山一个颇有名望的家族，在优越的家境中接受了极好的教育。在斯坦福大学顺利毕业后，马特在硅谷尽情挥洒才华，打造了多家价值数千万美元的科技新锐。 事业有成的马特，感情生活也同样美满。2009年，他的妻子克丽丝滕（Kristen Wil
Axovant Sciences近日宣布，该公司已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）。在此之外，两家公司还会合作开发神经系统疾病中
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
基因编辑更快更准更简单 1973年，斯坦利•N•科恩(Stanley N. Cohen)和赫伯特•W•博耶(Herbert W. Boyer)找到了改变生物体基因组的方法，成功将蛙的DNA插入到细菌中。20世纪70年代末，博耶的基因泰克(Genetech)公司对大肠杆菌进行基因改造，使其带有一
最近，来自美国St. Jude儿童研究医院-华盛顿大学儿科癌症基因组计划（PCGP）的一个国际研究团队，已绘制了核心结合因子急性髓系白血病（CBF-AML）的详细基因组景观图。这项研究揭示了导致CBF-AML多样性的基因变异谱的差异。相关研究结果发表在今天的《Nature Genetics》杂志上。
最近，来自美国St. Jude儿童研究医院-华盛顿大学儿科癌症基因组计划（PCGP）的一个国际研究团队，已绘制了核心结合因子急性髓系白血病（CBF-AML）的详细基因组景观图。这项研究揭示了导致CBF-AML多样性的基因变异谱的差异。相关研究结果发表在今天的《Nature Genetics》杂志
为了推动基因组研究在临床中的应用，多个国家层面的大规模研究项目已经开启。2014年英国发起了10万人基因组计划，美国和中国也宣布了百万人基因组数据相关计划。许多区域性的大数据计划也在进行中。例如，宾夕法尼亚州的盖辛格健康系统（GeisingerHealth System）和纽约的再生元制药公司合
PTC Therapeutics公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩展Emflaza（deflazacort）的标签，纳入2-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者。此次批准，使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。 DMD是一种罕见的儿童遗传
最近，Cell出版社推出旗下新子刊《Trends in Cancer》，作为创刊号的一部分，该杂志邀请世界领先的癌症研究学者，列出了目前癌症研究领域所面临的八大问题。 1、对于致癌突变的了解，如何才能指导治疗？ 科学家们花了几十年时间，来了解可导致细胞分裂失控的精确基因突变。现在癌症患者可以
10月，Cell出版社推出旗下新子刊《Trends in Cancer》，作为创刊号的一部分，该杂志邀请世界领先的癌症研究学者，列出了目前癌症研究领域所面临的八大问题。 1.对于致癌突变的了解，如何才能指导治疗？ 科学家们花了几十年时间，来了解可导致细胞分裂失控的精确基因突变。现在癌症患者可
Genomic Health 继完成2017年盈利预期之后，Genomic Health首席执行官Kim Popovits表示，公司预计2018年会再创利润，收入将实现两位数的增长。在演讲中，她还列出了几个收入增长的驱动力。 这其中，包括最近通过的《联邦医疗保险法案》(Medicare Ac
图片来源：Pixabay 除了制药、生物技术和医疗器械公司，针对罕见病进行的基因治疗也得到政府的支持。 例如，美国国立卫生研究院（NIH）共同基金为NIH未诊断的疾病网络分配了约2亿美元，以加速对罕见和未知疾病的诊断及致病机理的揭示等工作。 此外，NIH已经启动了罕见和被忽视疾病的治疗方案（T
2018年即将过去，年末为大家献上本年度生物领域获奖专题盘点，希望读者朋友们能够喜欢。1. “诺奖风向标”榜单揭晓 4名科学家荣获2018拉斯克奖 拉斯克奖是全球最为著名的医学类奖项之一，也有“诺贝尔风向标”之称。这是因为在诸多拉斯克奖得主中，已有87人获得了诺贝尔奖。2015年诺贝尔生理学或
基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会（University of Florida Research Foundation）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成了独家全球许可协议，开发一种新型腺伴随病毒（AAV）的基因疗法，治疗视紫
基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会（University of Florida Research Foundation）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成了独家全球许可协议，开发一种新型腺伴随病毒（AAV）的基因疗法，治疗视紫
今日，基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会（University of Florida Research Foundation）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成了独家全球许可协议，开发一种新型腺伴随病毒（AAV）的基因疗法，治
7月10-12日，全球400位与会者出席了在巴黎召开的第5届世界创新网络(WIN)研讨会，该创新网络的个体化抗癌医学联合由13个国家的28家领先的学术界、药企、生命科学和患者权益组织组成。 今年的大会主题是“个体化抗癌治疗：从创新到落实”。来自学术界、药企、诊断试剂、生物信息学公司和监管部
分析测试百科网讯 Bruker在ASMS 2017上展示了几种新型和创新的高性能质谱解决方案，用于代谢组学、蛋白质形态分析和毒理学。Bruker还举办了MALDI创新25年庆典，重点是高通量MALDI分析、临床和成像解决方案。 Bruker总裁兼首席执行官Frank H. Laukien博士评
Helen Dooley承认，当她描述自己的工作时，经常得到困惑的反应。“人们会说，‘你靠替鲨鱼抽血为生？’” 虽然这有点言过其实，但Dooley和助手每两周便会拜访美国马里兰州巴尔的摩内港海洋与环境技术研究所的若干玻璃钢水箱。他们网住猫鲨或者护士鲨，并将其挪到一个含有低剂量镇静剂的小水池中。
2020年8月13日，赛默飞宣布，其对诊断测试制造商凯杰（QIAGEN）每股43欧元（总额126亿美元）的经修订报价不再有效。此项收购就此终止，按合同条款的规定，赛默飞世尔将从QIAGEN收到9500万美元赔偿。原定的交易最后期限是8月10日，收购结果要视赞成凯杰出售的股票能否超过三分之二。但最终结
1、缓解率达97%！血友病基因疗法效果显著 Spark Therapeutics宣布，12名甲型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后，缓解率达到97％。Spark研发的SPK-8011是一种使用Spark200衣壳且含有密码子优化的人源因子VIII基因的新型生物工程腺相关病毒（A
新产品将Illumina Genome Analyzer的读长和安捷伦SureSelect平台有效结合，大大简化实验操作流程 2009年4月30日，北京——Illumina公司（NASDAQ：ILMN）和安捷伦科技（NYSE：A）于日
Array BioPharma宣布美国FDA批准BRAFTOVI胶囊与MEKTOVI片剂联合用于治疗具有BRAF V600E或BRAF V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。BRAFTOVI不适用于治疗野生型BRAF黑色素瘤患者。 未修复的皮肤细胞DNA损伤会诱发突变，导致它们繁殖并形
Konica Minolta公司于2017年7月5日发表声明称，公司将以高达10亿美元的价格收购Ambry Genetics公司。konica minolta公司认为这是实现精密医学领先地位战略的第一步。 Ambry Genetics成立于1999年，自从开始提供遗传癌症panel和临床外显子
如果不是国外媒体的爆炒，中国科学家团队关于“修改人类胚胎基因”的论文或许真的就“静悄悄”地发表在国内刊物上，不动声色地被翻过去了。 缘起——对人类胚胎基因动手术 基因编辑技术CRISPR/Cas9，这已不是一项陌生的技术了。在最近两三年里，科学家们普遍都用它作为编辑基因的“手术刀”。该技
在正在召开中的第37届JP摩根医疗保健大会上，尽管越来越多的中国企业及代表也会飞往旧金山，但更多是在主会场外面徘徊。热闹的主会场依然是全球制药巨头的一群“戏精”们在表演，这些首席执行官们雄心勃勃的讲话很快便通过媒体传遍全世界。 例如，默沙东首席执行官Ken Frazier预测Keytruda将
日前，基因疗法公司Myonexus Therapeutics宣布启动一项评估新型基因疗法MYO-101的临床试验，用于治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）。该公司致力于与美国国家儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）的基因疗法中心以及Sarepta Therapeu
精准医疗并不是美国人在今年才刚刚提出的词汇，它最早由美国国家研究委员会在2011年提出。而此前人们已经提出了“4P 医学模式”，即预测、预防、参与以及个体化医疗，精准成为第五个P。 它将数字医疗和大数据进行结合，有时也被称作是个性化医疗。尽管在一些领域这两者之间的差别可以忽略不计，但精准医疗更
一项新的研究显示，具有相同基因缺陷的癌症对靶向药物的反应因患者的肿瘤类型而异。 这项研究将促使人们对精准医疗的思考发生改变，因为它表明，癌症患者的基因可能并不总是足以判断其是否会对治疗产生反应。 研究人员已经开始在考虑基因缺陷和肿瘤类型的情况下设计临床试验，他们相信一些在一种肿瘤类型中&qu
分析测试百科网讯，HERCULES，加利福尼亚州 -Bio-Rad公司（NYSE:BIO.B），生命科学研究和临床诊断产品的全球领导者，发布2019年Q4第四季度及全年截至2019 12月31日的财务业绩。Q4业绩2019年第四季度的净销售额为6.244亿美元，比2018年第四季度的6.1