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作者：Xiaojuan Liu1, *, Yongping Zhang2, *, Chen Cheng1, 3, *, Albert W Cheng4, Xingying Zhang1, 5, Na Li1, Changqing Xia2, 6, Xiaofei Wei7, Xiang Liu1, Haoyi Wang1, 5, 8 单位：1State Key Laboratory of Stem Cell and Reproductive Biology, Institute of Zoology, The Chinese Academy of Sciences, Beijing, China; 2Department of Hematology, Xuanwu Hospital, Capital Medical U......阅读全文
CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统，其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。 CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
基因编辑技术是对某一核苷酸序列中的特定基因位点进行人为改变，插入、删除、替换或修饰基因组中的特定目的基因使其表达性状改变的一种新兴分子生物技术。CRISPR -Cas9作为一种新兴的基因编辑技术，通过定向敲除肿瘤免疫检查点分子或者通过快速简便的基因编辑，而被广泛应用于肿瘤治疗领域，其显着降低了肿
CRISPR-Cas系统作为基因组编辑和调节的编程工具，可以在各种细胞中（包括人类细胞）进行遗传操作。虽然目前科学家们的注意力主要集中在CRISPR-Cas系统治疗孟德尔遗传疾病方面的潜力，但是该技术还有望为复杂的体细胞疾病提供新的治疗方法，同时CRISPR-Cas通过加速药物靶点的鉴定和验证，
过继性免疫治疗（Adoptive Cell Transfer Therapy, ACT），是指从肿瘤患者体内分离免疫活性细胞，在体外进行扩增和功能鉴定，然后向患者回输，从而达到直接杀伤肿瘤或激发机体的免疫应答杀伤肿瘤细胞的目的。过继性免疫细胞治疗主要包括TIL、LAK、CIK、DC、NK、TCR
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
美国基因编辑龙头企业Intellia诊疗公司11日提交首次公开募股申请，计划登陆纳斯达克市场，融资1.2亿美元。此前的2月初，另一家基因编辑龙头Editas医药刚刚登陆美国市场，上市迄今股价涨幅接近140%。眼下这两家公司研究的CRISPR基因编辑技术炙手可热，吸引了投资者和医药行业巨头们的目光
2012年，来自美国和奥地利的科学家共同改进了CRISPR-Cas9系统，并在其发表的研究论文中预示：CRISPR可作为一种高效而特异的RNA介导的基因编辑工具。2013年，张锋等人利用CRISPR进行哺乳动物细胞的基因编辑，开启了CRISPR作为可编程的基因编辑工具的新纪元。 作为CRISP
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
一、背景简介 随着肿瘤免疫治疗的发展，细胞免疫治疗在恶性肿瘤中的治疗潜力得到越来越多的关注。其中，嵌合抗原受体T淋巴细胞（CAR-T）在淋巴造血系统恶性肿瘤，如B淋巴细胞白血病、B细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤等的治疗中展现出非常有吸引力的治疗前景。由于CAR-T细胞治疗属于非常前沿的产品，国内、国外
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中
01 全球精准医疗进展 自2015年美国前总统奥巴马提出“精准医学计划”后，精准医疗概念迅速席卷全球，近年来更呈逐年加速趋势，各种新技术、新产品不断出现。 基因测序的成本进一步降低至100美元，解读效率进一步提升。 2017年1月，基因测序行业巨头美国Illumina公司推出全新测序仪，将
精准医疗是以个体化医疗为基础，结合基因组测序技术以及生物信息与大数据科学的交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗模式。早在2011年，美国医学界首次提出了“精准医学”的概念，2015年年初，奥巴马在美国国情咨文中提出“精准医学计划”，希望精准医学可以引领一个医学新时代。 自此开始，精准医疗异军
对于生物制药公司来说，2019年可谓是了不起的一年：金融市场蓬勃发展，尤其是风险资本流入该领域，交易额达到了历史最高水平；与此同时，随着细胞和基因疗法的发展，科学的突破引领了发展的方向，第一个成功的迹象出现在CRISPR等新技术上，人们期盼已久的基因组学有望成为医疗保健的前沿领域。 但是，一些
昨日，美国FDA批准了全球第二个CAR-T上市，用于治疗特定非霍奇金淋巴瘤，这是继诺华的首个CAR-T疗法的又一次重大突破。肿瘤免疫疗法频传捷报，特别是以嵌合抗原受体T细胞技术（CAR-T）以及免疫检查点阻断技术为代表的新兴肿瘤免疫疗法，发挥着巨大潜力。考虑到该疗法临床前评估需要接近人类免疫系统且具
科学家杂志（The Scientist）评选出了2017年度的十大医疗技术发明。他们是： 1. IsoCode芯片：分析CAR-T细胞的芯片 今年二月由Isoplexis公司推出，它包含数千个只能容纳单细胞的微型腔室。在每个微室内，15个分离空间的槽内包含多达三种针对特定分泌蛋白的不同抗