7亿美元开发，RNAi治疗痛风新模式
2021年6月21日，Arrowhead Pharmaceuticals与Horizon Therapeutics联合宣布，两家公司就在研RNA干扰（RNAi）疗法ARO-XDH达成全球合作和许可协议，用于治疗对当前疗法没有应答，症状失控的痛风患者。Arrowhead将从Horizon获得4000万美元的预付款，并有资格获得6.6亿美元的潜在开发、监管和商业里程碑付款。Arrowhead将负责siRNA疗法临床前开发阶段的所有活动。Horizon将获得该疗法的全球独家许可，并将全权负责其临床开发和商业化。 痛风是一种严重且疼痛的关节疾病，由血液中过量的尿酸引起，主要影响下肢（脚、脚踝和膝盖）关节。痛风往往与多种疾病有关，包括高血压、肥胖、心血管疾病、糖尿病等，因此让痛风的治疗更为复杂，并增加过早死亡风险。高嘌呤饮食或其他饮食因素（如酒精和果糖的摄入）会增加血清尿酸盐水平和痛风的风险。ARO-XDH是一款靶向黄嘌呤脱氢酶......阅读全文
7亿美元开发，RNAi治疗痛风新模式
2021年6月21日，Arrowhead Pharmaceuticals与Horizon Therapeutics联合宣布，两家公司就在研RNA干扰（RNAi）疗法ARO-XDH达成全球合作和许可协议，用于治疗对当前疗法没有应答，症状失控的痛风患者。Arrowhead将从Horizon获得400
“痛风”新疗法，能达到痛风的血清尿酸目标
该研究的作者认为，一种名为苯溴马隆的药物可能是治疗痛风的一种改进方法。痛风是由关节中尿酸盐晶体积聚引起的，黄嘌呤氧化酶抑制剂如非布索坦是帮助患者降低血液中尿酸盐水平的主要治疗方法。然而，《关节炎与风湿病学》上报道的一项新的临床试验表明，不太受欢迎的药物苯溴马隆在低剂量时可能更好。在一项前瞻性单中心开
《Nature》子刊：RNAi疗法新应用
这项研究由麻省大学医学院Anastasia Khvorova和Melissa Moore博士以及贝斯以色列女执事医学中心和哈佛医学院的Ananath Karumanchi医学博士领导，提示RNA干扰疗法可能是治疗先兆子痫的一种潜在策略。Ananath KarumanchiMelissa Moor
RNAi治疗肝病Arrowhead第二代皮下RNAi疗法AROAAT突破性疗法!
ARO-AAT用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病。 肝脏 2021年07月29日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RNAi药物ARO-AAT（也称为TAK-999）突破性疗法认定（BTD），用于
赛诺菲投资7亿美元支持Alnylam开发RNAi疗法
赛诺菲宣布将扩大与Alnylam公司在RNAi研究领域的合作。公司将投入约7亿美元收购Ainylam公司约12%的股份以支持其目前处于研发阶段的各种研究项目。这一动作同时也标志着赛诺菲在波士顿地区继续扩大影响。公司此前以200亿美元的价格收购了Genzyme公司，而Genzyme公司将与Ainy
穿越血脑屏障，创新RNAi疗法成功缩小恶性脑瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma，GBM）是最常见的原发性颅内肿瘤之一，在美国，每年有约1.2万胶质母细胞瘤新发病例。目前胶质母细胞瘤的治疗存在诸多困难，国际上对新诊断的胶质母细胞瘤患者的标准一线治疗是手术及术后联合放射治疗及替莫唑胺，但治疗方案和治疗效果有限。目前，胶质母细胞瘤的发病
强生公布RNAi药物JNJ3989双联疗法和三联疗法临床数据！
2019年第70届美国肝病研究协会(AASLD)年会于11月8-12日在美国波士顿举行。美国肝病年会(The Liver Meeting)是目前世界上最大、最具权威的肝脏病学会议，每年都有来自世界各地的9000余名肝病学家和从事肝病研究的专业人士前来参会，一起分享探讨肝病学领域的突破性研究成果、
血友病RNAi疗法取得了良好的临床数据
昨日，Alnylam及其合作伙伴赛诺菲（Sanofi）有一个好消息。他们一直致力研究的血友病RNAi疗法（fitusiran）取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶（antithrombin）的表达，这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。最新出来的临床数据看上去非常令人鼓舞，经
有望攻克慢性乙肝？RNAi疗法显著降低乙肝表面抗原
日前，Arrowead Pharmaceuticals公司在欧洲肝脏研究学会（European Association for the Study of the Liver，EASL）2018年国际肝脏大会（The International Liver Congress 2018）上发布了该公
高血压创新疗法！Alnylam公布RNAi药物zilebesiran临床数据
Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司。近日，该公司在美国心脏病学会（AHA）科学会议上公布了RNAi药物zilebesiran（ALN-AGT）1期研究的阳性结果。zilebesiran是一种靶向血管紧张素原（AGT）的皮下注射RNAi药物，目前正被开发用于治疗高血压。 AGT是肾素
Alnylam：从30％到5％，如何降低RNAi疗法的肝脏毒性？
RNAi疗法因为能够有效靶向普通药物无法靶向的蛋白而成为医药界所关注的医疗手段。但是与其它靶向疗法一样，RNAi疗法也会产生脱靶效应，而这些脱靶效应可能造成严重的毒副作用。日前，Alnylam Pharmaceuticals公司的研究人员对N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 缀合的RNAi 造成肝
高血压创新疗法！Alnylam公布RNAi药物zilebesiran临床数据
单剂量zilebesiran可在6个月内持续降低血管紧张素原(AGT)水平和血压。 2021年11月16日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司。近日，该公司在美国心脏病学会（AHA）科学会议上公布了RNAi药物zilebesiran（ALN-AGT）1期
RNAi
1995年，康乃尔大学的Su Guo博士在试图阻断秀丽新小杆线虫（C. elegans）中的par-1基因时，发现了一个意想不到的现象。她们本是利用反义RNA技术特异性地阻断上述基因的表达，而同时在对照实验中给线虫注射正义RNA（sense RNA）以期观察到基因表达的增强。但得到的结果是二者都同样
脂蛋白(a)降低超90％！安进RNAi疗法II期结果积极
安进宣布olpasiran在针对脂蛋白(a)增高的II期OCEAN(a)-DOSE研究中获得积极的关键结果。 脂蛋白(a)由基因调控表达，在肝脏中产生，据报道是心血管疾病的独立风险因素。病理生理学、流行病学和遗传学研究表明，Lp（a）升高在心肌梗死、中风和外周动脉疾病中发挥潜在作用。尽管目前对
拓宽RNAi疗法适用范围－Alnylam达成10亿美元研发协议
行业领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals与Regeneron Pharmaceuticals公司联合宣布，双方达成研发协议，合作发现、开发和推广RNAi疗法，治疗多种类型疾病。这一合作涵盖的靶标分布广泛，除了表达在肝脏的靶标以外，还包括表达在眼睛和中枢神经系统（C
皮下RNAi疗法AROAAT－II期研究完成首例患者给药！
Arrowhead是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用RNA干扰（RNAi）抑制致病基因的转录后表达，开发治疗难治性疾病的创新药物。近日，该公司宣布，评估RNAi药物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者给药治疗。目前，该公司也在开展SEQUOIA II/III期试验，
罕见病RNAi疗法！变革性药物givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症获美国FDA优先审查
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
RNAi总结
RNA干涉（RNAi）是指双链RNA分子使基因表达沉寂的现象，是在线虫中发现的，在 1998年的一篇Nature论文中被公诸于众。过去几年中，科研工作者已明确转录后基因沉默现象普遍存在于动、植物中，在机体防御病毒入侵和转座子沉默效应中起着重要作用。近年来的研究表明，将与mRNA对应的正义RNA和反义
RNAi－protocol
siRNA protocolsOur current strategy with siRNA is to synthesis relatively small amounts enzymatically and use these to test for efficiency by western
RNAi技术
DNA芯片检测siRNA专一性 长片断的双链RNA (dsRNA) 导入例如植物，真菌，果蝇，线虫等生物的细胞中会引发同源mRNA的降解——这就是所谓的RNA interference (RNAi)。RNAi分两个步骤，首先是长片断双链dsRNAs被核酶Dicer切割成21—25个碱基的sm
RNAi的功能
1.高通量的研究基因功能在后基因组时代，需要大规模高通量的研究基因的功能，由于RNAi能高效特异的阻断基因的表达，因而RNAi成为研究基因功能的很好的工具。研究者将线虫三号染色体上2232个基因对应的dsRNA合成出来，并注射到线虫性腺内，然后观察子代细胞分裂时出现的异常表型，结果发现了133个基因
RNAi的特征
①RNAi是转录后水平的基因沉默机制；②RNAi具有很高的特异性，只降解与之序列相应的单个内源基因的mRNA；③RNAi抑制基因表达具有很高的效率，表型可以达到缺失突变体表型的程度，而且相对很少量的dsRNA分子（数量远远少于内源mRNA的数量）就能完全抑制相应基因的表达，是以催化放大的方式进行的；
RNAi－实验介绍
1. RNAi 介绍RNA 干扰（RNAi:RNA interference）是由诺贝尔生理学/医学奖得主 Andrew Z. Fire 和 Craig C. Mello（1）在线虫实验中发现的，2001 年 Elbashir 等人发现哺乳类的 siRNA 可以进行 RNAi 诱导。这个方法与常规方
RNAi－实验介绍
1. RNAi 介绍 RNA 干扰（RNAi:RNA interference）是由诺贝尔生理学/医学奖得主 Andrew Z. Fire 和 Craig C. Mello（1）在线虫实验中发现的，2001 年 Elbashir 等人发现哺乳类的 siRNA 可以进行 RNAi 诱导
RNAi相关术语
1.RNAi ：（RNA interference）RNA干扰一些小的双链RNA可以高效、特异的阻断体内特定基因表达，促使mRNA降解，诱使细胞表现出特定基因缺失的表型，称为RNA干扰（RNA interference，RNAi ，也译作RNA干预或者干涉）。它也是体内抵御外在感染的一种重要保护机制
每年只需两次皮下注射！RNAi创新疗法再获新突破
今日，The Medicines Company宣布，每年只需接受两次皮下注射的RNAi疗法inclisiran，在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的关键性3期临床试验中，达到试验的所有主要和次要终点。同时，Inclisiran表现出良好的安全性和耐受性。Inclisiran是使用Alnyl
首个原发性高草尿酸症1型药物！RNAi疗法治晚期患者成功
在伴有严重肾功能损害（包括透析）的PH1患者中，Oxlumo显著降低血浆草酸水平。 Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的绝对领导者，已拥有4款商业化RNAi药物Onpattro（patisiran）、Givlaari（givosiran）、Oxlumo（lumasiran）、
痛风石的病因
年龄因素 年龄大的人比年轻的人易患痛风，发病年龄约为45岁左右。不过，由于近年来人们生活水平普遍提高，营养过剩，运动减少，痛风正在向低龄化发展。现在30岁左右的痛风患者也很常见。 饮食因素 近年来，人们的饮食结构有了明显的改变，尤其是20～40岁的年轻人饮食中含高能量、高嘌呤类物质者显着增
痛风石的症状
一、常见于耳郭和手指、足趾关节。在关节附近的骨骼中侵人骨质，形成骨骼畸形，或使骨质遭受损毁。这种痛风结节也可在关节附近的滑膜囊、胜鞘与软骨内发现。痛风石大小不一，小痛风石的症状的如沙粒，大的可如鸡蛋。血尿酸浓度越高，病程越长，发生痛风石的机会也就越多。痛风石逐渐增大后，其外表皮肤可能变薄溃破，形