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生命“光开关”,1秒光照,可达150倍以上基因表达效果

照射一束光,就能治好病? 这似乎是《西游记》等神话传说才会出现的情节。但是,华东师范大学生命科学学院副院长叶海峰团队,采用光遗传学的治疗手段,让这一设想成为可能[1]。 叶海峰(来源:叶海峰) 近些年,通过挖掘和设计光敏蛋白,科学家们构建出诸多光遗传学工具,并已用于肿瘤和代谢疾病治疗等领域。尽管光遗传学工具已有所发展,但要让一束光来治病,仍要攻克许多难题。 真正完美、且能用于临床应用的光遗传学工具,起码具备如下特征: 1、这种光能响应红光或远红光,具备较好的组织穿透能力,此外还得近乎 0 光毒性,并具备不错的体内应用潜能; 2、系统元件必须足够小,从而可被安全性较好的腺相关病毒包装递送,并能广泛用于基因治疗和基础医学研究; 3、必须灵敏度高,具体体现在光响应速度快,且能被随时关闭,此外还要具备较好的可逆性,可根据实际需要和应用场景做出灵活调节。 但是,此前并不存在可同时满足上述条件的光遗传学工具,这导致生......阅读全文

谈谈基因治疗那些事

  基因治疗(Gene Therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血,镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。

谈谈基因治疗那些事

  基因治疗(Gene Therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血,镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。

简述基因治疗的最新临床研究进展

  基因疗法以其“一次给药,终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前,欧洲药品管理局(EMA)、美国食品药品管理局(FDA)及中国国家食品药品监督管理总局(NMPA)等机构至少已批准13种基因治疗产品上市,同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月,国际顶级期刊《新

简述基因治疗的最新临床研究进展

  基因疗法以其“一次给药,终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前,欧洲药品管理局(EMA)、美国食品药品管理局(FDA)及中国国家食品药品监督管理总局(NMPA)等机构至少已批准13种基因治疗产品上市,同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月,国际顶级期刊《新

7种遗传疾病得到治疗,8篇NEJM(IF=79),1篇Nature

  在医学领域,基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma

最新综述:光遗传学在生物医学领域中应用

  核心刊物”栏目期刊:科学通报,中国科学C辑:生命科学,均是由中国科学院和国家自然科学基金委员会共同主办的,我国学术期刊中的知名品牌,被国内外各主要检索系统收录,如国内的《中国科学论文与引文数据库》(CSTPCD)、《中国科学引文数据库》(CSCD)等;美国的SCI、CA、EI,英国的SA,日本的

基因疗法准备就绪

  15年前,基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折,使得科学家开始对其进行严格的重新评估;15年后,基因疗法已经做好准备,即将进入临床。  里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写,在许多杂志上发表过文章,她还是《永恒的治愈:基因疗法和拯救它的男孩》(The Forever

基因疗法,你准备好了吗?

  基因疗法,就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因,或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。  目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体,把正常的基因嫁接到病毒上,再用这些病毒去感染取出的人体细胞,让它们把正常基因插进细胞的染色体中,使人体细胞就可以“获得”正常的基因

基因疗法,你准备好了吗?

  基因疗法,就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因,或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。  目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体,把正常的基因嫁接到病毒上,再用这些病毒去感染取出的人体细胞,让它们把正常基因插进细胞的染色体中,使人体细胞就可以“获得”正常的基因

MIT:2016年,基因治疗有哪些大作为?

  基因治疗(gene therapy)是通过各种手段修复缺陷基因,以实现减缓或者治愈疾病目的的技术。通常,科学家们以病毒作为载体,将正常基因或者有治疗作用的基因导入人体靶向细胞,从而“纠正”缺陷基因或者发挥治疗功效。  早在1990年,基因疗法就成功治疗了一名患有重症联合免疫缺陷症的四岁小女孩。1

光遗传学——照进细胞的一束光

  图片来源:Anna Reade  转基因斑马鱼胚胎上的闪亮蓝光让科学家选择性地激活光敏感转录因子。  从现在开始10年后,这种技术将会成为发育生物学和细胞生物学界人人使用的工具。  Kevin Gardner打开一个小冰箱模样的培养器,看着里面闪烁的蓝光,这种场景经常让他想起上世纪70年代的美国

光遗传技术为细胞结构研究带来机遇

  转基因斑马鱼胚胎上的闪亮蓝光让科学家选择性地激活光敏感转录因子。图片来源:Anna Reade  从现在开始10年后,这种技术将会成为发育生物学和细胞生物学界人人使用的工具。  Kevin Gardner打开一个小冰箱模样的培养器,看着里面闪烁的蓝光,这种场景经常让他想起上世纪70年代的美国纽约

光遗传技术为细胞结构研究带来机遇

   转基因斑马鱼胚胎上的闪亮蓝光让科学家选择性地激活光敏感转录因子。图片来源:Anna Reade  从现在开始10年后,这种技术将会成为发育生物学和细胞生物学界人人使用的工具。  Kevin Gardner打开一个小冰箱模样的培养器,看着里面闪烁的蓝光,这种场景经常让他想起上世纪70年代的美国纽

一文带你了解近期基因疗法研究领域重要成果!

  本文中,小编整理了多篇研究成果,共同解读科学家们在基因疗法研究领域取得的新成果,分享给大家!图片来源:www.pixabay.com  【1】JCI:新技术提高基因疗法治疗视力的效果  doi:10.1172/JCI129085  在以大鼠,猪和猴子为模型的实验中,约翰霍普金斯大学医学院的研究人

光感基因技术调控神经胶质瘤增殖和凋亡研究获进展

  近日,Nature Publishing Group (NPG)下的国际学术期刊 Cell Death & Disease (2012 影响因子6.044;35/184 Cell Biology) 发表了中国科学院深圳先进技术研究院医工所神经工程研究中心王立平及杨帆

Cell Stem Cell专家点评 通过基因编辑获得优质人类血管细胞

  干细胞技术在再生医学中具有广阔的应用前景。由干细胞体外诱导分化获得的多种类型细胞移植入病灶部位后,可达到促进病损组织再生、恢复组织器官稳态和功能的目的。然而,干细胞治疗在有效性和安全性方面尚存局限,阻碍了该技术的普及。  来自中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院

Natureasia聚焦:CRISPR/Cas研究进展Top20

  CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统,其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。  CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte

华大想开基因医院,专家不建议普通人做基因检测

   华大集团执行副总裁杨爽接受健康点独家采访时表示,“基因医生计划”可能通过华大自建的未来医院实现,也可能把树兰的未来医院变成国内第一家“基因医院”。而树兰医疗总裁郑杰则透露,“基因医生计划”可能利用海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的先试先行政策,有可能突破卫生监管体制。  健康点获悉,该计划在全国

知识分享:光遗传学技术

   光遗传学(optogenetics)又称光刺激基因工程(optical stimulation plus genetic engineering),是一种通过光学和遗传学技术在活体动物脑内精准控制细胞行为的技术。由于其高度的时空特异性,光遗传技术广泛应用于神经科学领域的研究。    2010

谢晓亮院士:单分子技术透视生命之谜

  2012和2013年,由北京大学多个研究团队合作完成的世界首个高精度人类男性和女性个人遗传图谱相关论文相继发表于《科学》和《细胞》杂志。这一工作采用的单细胞DNA扩增技术MALBAC,与以前的技术相比,该技术将单细胞全基因组测序的精确度大幅度提高,以至于能够发现个别细胞之间的遗传差异。  MAL

深圳先进院光遗传技术调控胶质细胞功能研究获进展

  12月18日,国际学术期刊《自然-通讯》(Nature Communications) 发表了中国科学院深圳先进技术研究院王立平研究组的最新成果:用光遗传技术(Optogenetics,译为“光感基因神经调控技术”)调控胶质细胞对受损的多巴胺能神经元功能有重要的修复作用。该工作由杨帆、刘运辉、屠

北大谢晓亮教授:单分子技术透视生命之谜

2012和2013年,由北京大学多个研究团队合作完成的世界首个高精度人类男性和女性个人遗传图谱相关论文相继发表于《科学》和《细胞》杂志。这一工作采用的单细胞DNA扩增技术MALBAC,与以前的技术相比,该技术将单细胞全基因组测序的精确度大幅度提高,以至于能够发现个别细胞之间的遗传差

乳腺癌和卵巢癌竟然遗传自父亲

  英国一位女士Alison Dagul被诊断为侵略性的乳腺癌和卵巢癌,经过血液测试后发现病因是基因缺陷。她不仅从父亲那里继承了这种基因缺陷,而且检测结果表明这种基因缺陷还遗传给了自己的女儿——24岁的Gaby。  父亲携带基因突变 致女儿患癌  Alison表示:“在得知癌症诊断结果的几个星期前,

2015国家自然科学基金:表观遗传学什么是重点

  来自国家自然科学基金委员会的消息,8月18日国家自然科学基金委员会公布了2015年国家自然科学基金申请项目评审结果,其中面上项目16709项、重点项目624项、创新研究群体项目38项、优秀青年科学基金项目400项、青年科学基金项目16155项、地区科学基金项目2829项、海外及港澳学者合作研究基

CRISPR:基因编辑刚初出茅庐

  每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时,Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司,研究者们把自己使用的分子工具存放在这里,以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出,一篇大热的论文一发表,几分钟内他们就

Nature:CRISPR浪潮席卷学界

  每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时,Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司,研究者们把自己使用的分子工具存放在这里,以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出,一篇大热的论文一发表,几分钟内他们就

基因治疗的国内外研究进展

  1.发达国家和制药巨头加大基因治疗研发投入  美国对基因治疗领域的资助持续增加。2014年6月,美国国家卫生研究院(NIH)资助2500万美元,用于传染性疾病(疟疾和流感)的基因治疗研究。2015年底,美国白宫发布《美国创新新战略》,明确把包括基因治疗在内的精准医疗作为未来发展战略,未来10年将

刘光慧等团队利用基因编辑获得遗传增强人类血管细胞

  干细胞技术在再生医学中具有广阔的应用前景。由干细胞体外诱导分化获得的多种类型细胞移植入病灶部位后,可达到促进病损组织再生、恢复组织器官稳态和功能的目的。然而,干细胞治疗在有效性和安全性方面尚存局限,极大地阻碍了该技术的普及。  北京时间1月18日,《Cell Stem Cell》杂志在线发表了中

基因新疗法治眼见成效

  人眼视网膜内的视杆细胞和视锥细胞 图片来源:Steve Gschmeissner  经过治疗后,当猫头鹰俯冲而下时,“盲”鼠也能迅速逃脱。这多亏一种新基因疗法重新替换了眼球深部细胞使其可以感知到光。经过治疗后,在播放猫头鹰视频时,盲鼠会像正常的老鼠一样寻找躲避的地方。  “你可以说它们在试图逃跑

全面回顾:2014年全球生物医学突破进展

  美 国  遗传研究更深入掌控基因;细胞学攻克检测与治疗多项难题;脑科学研究记忆刺激技术帮助恢复记忆,发现大脑存在“意识开关”和“信息交换台”。  遗传学方面,杜克大学绘制出综合酵母菌基因脆弱位点图,而脆弱位点所在区域正是DNA复制机变慢或停顿的地方,揭示了许多固体肿瘤中基因异常的源头;冷泉港实验