CRISPR治疗疾病又有新突破

最近,来自哥伦比亚大学医学中心(CUMC)和爱荷华大学的科学家们,使用新的基因编辑技术CRISPR,修复了一个引发视网膜色素变性(RP)的基因突变,RP这种遗传性疾病,可导致视网膜退化,并导致全世界至少150万人失明。 这项研究发表于最新一期的《Scientific Reports》,标志着研究人员首次在患者组织来源的干细胞中,替换了一个与感观疾病相关的缺陷基因。 本文共同资深作者、CUMC眼科学和病理学&细胞生物学副教授Stephen Tsang博士指出:“我们的目标是,开发一种个性化的方法,来治疗眼部疾病。我们仍然有很长的路要走,但我们认为,CRISPR的第一种治疗应用将会是治疗眼部疾病。在这里,我们表明,初始步骤是可行的。” 在这项研究中,研究人员用视网膜色素变性患者的皮肤样品制备了干细胞。由于病人来源的干细胞仍携带有致病基因突变,因此,该研究团队使用CRISPR来修复有缺陷的基因。干细胞可被转化为健康的......阅读全文

中国科学家Nature畅谈CRISPR基因编辑

  中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题,在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日,Nature网站以“China"s bold push into genetically customized animals”为题对当

用CRISPR/cas9编辑精原细胞基因

  利用CRISPR/Cas9 系统对胚胎进行基因编辑,可有效地产生具有靶向基因组修饰的生物体。三月十二日在Cell子刊《Cell Reports》发表的一项研究中,来自德克萨斯大学西南医学中心、芝加哥大学和犹他大学等处的研究人员,用CRISPR / cas9技术对大鼠的精原细胞进行基因编辑,为在大

crispr基因编辑技术的基本原理

基本原理CRISPR簇是一个广泛存在于细菌和古生菌基因组中的特殊DNA重复序列家族,其序列由一个前导区(Leader)、多个短而高度保守的重复序列区(Repeat)和多个间隔区(Spacer)组成。前导区一般位于CRISPR簇上游,是富含AT长度为300~500bp的区域,被认为可能是CRISPR簇

基因编辑技术CRISPR背后的无名英雄

   当Blake Wiedenheft开始研究微生物时,他的工作目标遥远而模糊。他的博士研究项目是采集美国黄石国家公园的温泉样本,然后在实验室建立人工模型并研究生活在那些不宜居的水中的微生物。“我们希望了解生命如何在沸腾的强酸中生存。”他说。  随着时间推移,Wiedenheft对微生物如何规避病

crispr基因编辑技术的基本原理

基本原理CRISPR簇是一个广泛存在于细菌和古生菌基因组中的特殊DNA重复序列家族,其序列由一个前导区(Leader)、多个短而高度保守的重复序列区(Repeat)和多个间隔区(Spacer)组成。前导区一般位于CRISPR簇上游,是富含AT长度为300~500bp的区域,被认为可能是CRISPR簇

CRISPR基因编辑技术的定义和技术原理

  CRISPR(Clustered regularly interspaced short palindromic repeats)是生命进化历史上,细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器,简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌,利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务,细菌为了将病毒的外来入侵基因清除,

基因编辑大牛Nature子刊发文:CRISPR单碱基编辑准确!

  来自韩国基础科学研究所IBS的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章,证实了最近研发的基因编辑方法的准确性。这一研究成果公布在4月10日的Nature

CRISPR的新前沿:编辑RNA

  基因编辑工具CRISPR令科学家们修改DNA的能力发生了革命性的变化,如今,该工具的一种新的版本能对RNA进行靶向修改。编辑RNA而不是DNA有若干优点,例如,它能减轻与DNA相关的在伦理方面的顾虑,它能为科学家在活体生物中提供更为精确的编辑时间框架(如在关键性的发育期中)。在这里,David

CRISPR基因编辑技术开启五大门派

  只要出现一篇关于CRISPR-Cas9的报道,Addgene的员工就会立刻找到它。这家非营利公司是论文作者经常储存研究中使用的分子工具的地方,也是其他科学家立即获取这些分子工具的地方,还是一些科学家可以即刻得到相关试剂的地方。“一篇热门论文发表之后,我们几分钟后就会接到电话。”这家美国马萨诸塞州

基因编辑CRISPR/Cas9新技术路在何方?

  CRISPR/Cas9这项新技术使人们能更精准地对DNA代码进行控制,引发了遗传学和细胞生物学领域的革新,科学家们对它寄予厚望,希望借助它的力量,治疗包括癌症在内的疾病并进一步解开人类细胞身上笼罩的谜团。  但这一基因编辑技术也引发了科学家们的忧虑。据美国趣味科学网站报道,有科学家担心,这一新工

CRISPR先驱张锋谈灵长动物基因编辑

  目前人们还没有全面了解大脑在健康和疾病状态下的运作机制,难以开发出有效药物治疗大脑疾病。这些疾病给众多患者、家庭乃至整个社会带来了沉重的负担。随着人口老龄化,这个问题还会更加严重。  过去科学家们主要是在鼠类模型中对大脑进行研究,比如在小鼠特定神经元表达报告基因、神经活性标记和视蛋白。小鼠研究可

CRISPR先驱张锋谈灵长动物基因编辑

  目前人们还没有全面了解大脑在健康和疾病状态下的运作机制,难以开发出有效药物治疗大脑疾病。这些疾病给众多患者、家庭乃至整个社会带来了沉重的负担。随着人口老龄化,这个问题还会更加严重。  过去科学家们主要是在鼠类模型中对大脑进行研究,比如在小鼠特定神经元表达报告基因、神经活性标记和视蛋白。小鼠研究可

两种新型CRISPR/Cas基因编辑系统问世

  英国《自然》杂志21日发表一项生物学进展,报告了两种新型的CRISPR/Cas基因编辑系统。  CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”,现已发展成为该领域最炙手可热的研究工具之一。以往研究表明,通过介入,CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变,效率比既往基因编辑技术更高。现在,

PNAS:利用RNA控制CRISPR/Cas9基因编辑

  在过去的几年里,研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因。然而,CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性,带来了额外编辑不必要位点的风险。  现在,来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司(Isis P

Nature:基因组编辑新技术-或超越CRISPR

  能够将缺陷基因的功能性拷贝插入到患者的基因组中,对于许多从事遗传疾病治疗的临床医生来说是一个诱人的目标。现在,斯坦福大学医学院的研究人员设计出了一种新方法来实现这种遗传技能。他们的研究论文“Promoterless gene targeting without nucleases amelior

基因编辑工具CRISPRCas9遭遇新挫折!

  在一项新的研究中,来自德国明斯特大学的研究人员发现,在小鼠进行常规的CRISPR-Cas9基因插入过程中,不必要的DNA重复频率很高。相关研究结果发表在2020年2月21日的Science Advances期刊上,论文标题为“Pervasive head-to-tail insertions o

顶级期刊:用光控制CRISPR/Cas9基因编辑

  一段时间以来,科学家们一直都在尝试操纵基因。最近,美国匹兹堡大学的Alexander Deiters就发现了一种方式,以更高的精度来控制这个过程。他采用的是光。Deiters及其研究团队首次实现了这一技术突破,他们将相关研究结果发表在最近的化学领域顶级期刊《美国化学学会杂志》(Journal o

-Jennifer-Doudna:除了基因编辑,CRISPR还能做什么?

  Jennifer A. Doudna(左)  很少有发现能够像CRISPR那样在一夜之间改变整个领域。CRISPR-Cas原本是原核生物的适应性免疫系统,自从人们发现了Cas9的应用潜力,这一系统迅速成为了炙手可热的基因组编辑工具。加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna在本期M

突破!CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明

  1月23日,CRISPR-Cas基因编辑系统的先驱之一张锋教授在《自然》子刊《Nature Communications》发布一项重要进展,报告了第三个可以编辑人类细胞基因组的CRISPR-Cas系统:CRISPR-Cas12b。  同时,张锋领衔的Editas Medicine公司开发的编号为

CRISPR/Cas9:基因编辑的历史与发展

CRISPR/Cas系统是细菌和古菌特有的一种天然防御系统,用于抵抗病毒或外源性质粒的侵害。当外源基因入侵时,该防御系统的 CRISPR 序列会表达与入侵基因组序列相识别的 RNA,然后 CRISPR 相关酶(Cas)在序列识别处切割外源基因组DNA,从而达到防御目的。根据Cas蛋白的特点,可将CR

科学家改进基因编辑技术CRISPR-有望加速细胞基因组编辑

  CRISPR作为一种强大的基因编辑工具,其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪,但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时,研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析,而这个过程需要花费数周时间。图片来源:www.phys.org  近日,一项刊登在国际杂志Nature Genetics上

Science等两篇论文实现CRISPR多基因编辑与多重基因编辑

  12月,首先是Braod研究院的研究人员在CRISPR–Cpf1的基础上打造了一个多重化基因编辑系统,其后,来自中科院动物所的研究人员也在CART细胞中实现多基因编辑。这两项成果分别公布在Science和Cell Research杂志上。  CRISPRs和CRISPR相关蛋白(Cas)蛋白的新

美批准CRISPR基因编辑食品入市!无须标注“转基因”标签

随着人口的指数倍激增,地球有限的土地越来越难以养活“贪婪”的人类。最近,美国农业部做出一项重要决定,将批准使用CRISPR基因编辑技术生产的作物进入市场。然而,这些被精准修饰DNA后的产品并不会被贴上“转基因”食物的标签。这一决定让许多不明真相的吃瓜群众担忧起来…CRISPR作物是利用CRISPR基

学者首次发现CRISPR的新编辑作用:非分裂细胞基因编辑

  Salk研究院,广州医科大学等处的研究人员第一次发现基因编辑技术可以在非分裂细胞靶定位置上插入DNA,这种技术被证明可以部分恢复失明啮齿类动物的视觉反应,这将为基础研究和许多临床治疗,如针对视网膜、心脏和神经系统的疾病打开了一扇新的窗口。  这一研究成果公布在11月16日的Nature杂志上,文

电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:-协同基因编辑效应

  2006年,日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞,将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后,诱导多潜能干细胞研究领域取得了极大进步,被用于研究人类疾病,目前已经有多项研

Development:利用改进的CRISPR基因编辑平台研究人类发育

  在一项新的研究中,来自英国韦尔科姆基金会桑格研究所和剑桥大学的研究人员构建出一种更加高效的和可控的CRISPR基因组编辑平台:sOPTiKO。他们描述了这种免费获得的单步骤系统如何在体内每个细胞和每个发育步骤中发挥作用。这种新方法将有助科学家们开展发育生物学、组织再生和癌症研究。相关研究结果发

Nat-Med:CRISPR基因编辑技术或有望治疗血液疾病

  刊登于国际著名杂志Nature Medicine上的一项研究报告中,来自圣犹大儿童研究医院的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术就可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症,该研究为后期通过基因组编辑技术来开发治疗常见血液障碍的新型疗法提供了一定帮助。  研究者Mitchell J. W

美国首例!CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗

  据美联社报道,美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造,医生从患者血液中提取出免疫系统细胞,对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症。这是美国首次尝试使用CRISPR基因编辑治疗癌症。Edward Stadtmauer博士  这三名患者已经年过六旬,其

检测CRISPR/Cas9基因编辑系统的副作用

  目前,弗吉尼亚大学医学院的研究人员设计出一种方法,检测风靡科学界的CRISPR/Cas9基因编辑系统中意想不到的副作用。相关研究结果发表在最近的《Nature Biotechnology》。  称为CRISPR的基因打靶系统,可让我们编辑基因组中特定靶位点的遗传信息。这种新方法揭示的系统,有可能

-George-Church专访:CRISPR是如何引领基因编辑革命的?

  George Church:哈佛医学院著名遗传学家  11月26日,Nature Communications杂志发表了遗传学界的大牛George M. Church领导哈佛医学院的团队,在人iPS细胞中进行了CRISPR基因编辑。他们将全基因组测序和靶向深度测序结合起来,评估了Cas9编辑iP