Nature长文聚焦:低调的CRISPR“女神”EmmanuelleCharpentier
如今在CRISPR领域,张锋、Jennifer Doudna两位科学家的名字想必大家都不会陌生;不管是因为学术领域的突出成就、商业上的你追我赶,还是ZL方面的针锋相对,他们都已成为这一领域的焦点人物。 相比而言,另一位CRISPR先驱者、一直在各大奖项中与Jennifer Doudna“绑”在一起Emmanuelle Charpentier相对要“低调”一些。4月20日,Nature杂志在线发表了Charpentier的最新成果,文章证明了Cpf1酶在定向基因编辑中能执行RNA加工和DNA切割两个活动,这可能打开了对特定序列基因组编辑和沉默的新方向。 事实上,除了学术成就外,这位“低调的女神”在CRISPR商业化竞争中也走在前列。Emmanuelle Charpentier在2014年与人联合创办了CRISPR Therapeutics,A轮融资2500万美元;去年4月,又获得了新基和GSK领投的6400万美元风险投资。......阅读全文
CRISPR先驱获得新突破:开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状,无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说,基因编辑技术有望永久终止其进程,”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett
Cell重磅发布:2018年十大最佳论文/综述出炉
一年一度的Cell最佳系列终于出炉了。 在“Best of Cell 2018”合集中,该杂志从2017年年底和2018年发表的文章中评出了8篇“最佳论文”以及2篇“最佳综述”。 这些研究主题涉及利用人工智能(AI)鉴别和诊断疾病、用最先进的技术克隆猴子等。 Cell杂志称,广泛的研究范围
Cell重磅发布:2018年十大最佳论文/综述出炉
一年一度的Cell最佳系列终于出炉了。 在“Best of Cell 2018”合集中,该杂志从2017年年底和2018年发表的文章中评出了8篇“最佳论文”以及2篇“最佳综述”。 这些研究主题涉及利用人工智能(AI)鉴别和诊断疾病、用最先进的技术克隆猴子等。 Cell杂志称,广泛的研究范围
全球首款CRISPR基因编辑疗法获批点燃概念板块
《科创板日报》11月22日讯(实习记者张真、记者郑炳巽)全球首款CRISPR基因编辑疗法的获批点燃概念板块。 昨日,基因编辑概念股集体走强,截至收盘,舒泰神(300204.SZ)、和元生物(688238.SH)20CM涨停,三元基因(837344.BJ)涨超13%,诺思兰德(430047.BJ
Casgevy获英国批准治疗镰状细胞病,首款基因编辑注射剂上市
在CRISPR领域和镰状细胞病(SCD)领域具有里程碑意义的公告中,英国当局批准了Casgevy,这是一种CRISPR-Cas9疗法,以前称为exa-cel,由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics开发。 美国食品和药物管理局(FDA)预计将在未来
CRISPRZL之争出现新对手:默克集团子公司获欧洲ZL
近日,在围绕“基因魔剪”CRISPR-Cas9展开的ZL争夺中,德国制药巨头默克集团的子公司MilliporeSigma成为欧洲场的新竞争者。 这场ZL战的核心是革命性的基因编辑技术CRISPR。CRISPR被称为 “基因魔剪”,它可以实现对DNA片段的敲除、加入等,在可预计的未来,将在治疗疑
如何检测-crispr-基因敲除成功
CRISPR (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)是一种来自细菌降解入侵的病毒 DNA 或其他外源 DNA 的免疫机制。在细菌及古细菌中,CRISPR系统共分成3类,其中Ⅰ类和Ⅲ类需要多种CRISPR相关蛋白(Ca
中大长江学者发表CRISPR成果
在细胞中,对于不稳定的蛋白质来说,稳定性调控是特别重要的。然而,目前还没有开发出一种方便而无偏差的方法,能够确定蛋白质稳定性的调节因子。近期,来自中山大学肿瘤防治中心的研究人员,在《Cell Discovery》杂志发表的一项研究中,通过将全基因组CRISPR-Cas9文库与双荧光蛋白稳定性报告
盘点2017年CRISPR技术突破
图片来源于网络 CRISPR技术日新月异,研究人员不仅为这种精确且相对易于操作的基因编辑技术寻找新的应用,而且也在进一步的完善这种技术,赋予它更多新的功能,今年CRISPR引人注目的技术突破包括: RNA编辑 虽然人体很多疾病是来自于DNA,但是由于基因承载着生命最根源的信息,因此直接对D
用CRISPR迅速锁定致病突变
CRISPR/Cas技术可以实现定向基因组编辑,快速生成转基因动物模型用于研究人类遗传疾病。德国科学家们利用外显子测序和CRISPR/Cas基因组编辑,在短时间内鉴定了一种人类肢体缺陷的致病突变。这项成果发表在一月十一日的Genome Research杂志上。 细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗
国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域,基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能,可以改造人的基因,达到基因治疗的目的等。今年五月份,来自中山大学的遗传学,在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术,修改来自人类胚胎的疾病相关DNA,从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P
CRISPR让肿瘤细胞自我抑制
近日,一项新研究发现,CRISPR-Cas9基因组编辑系统能将一个促进小鼠肿瘤生长的细胞信号转变为缩小肿瘤的信号。相关论文9月5日在线发表于《自然—方法》期刊。 真核细胞(包括植物和动物细胞)的存活和凋亡由它们收到的调控其基因表达的信号决定。在这一实验中,深圳大学第一附属医院刘宇辰及同事使用了
Nature-Biotechnology:CRISPR再获重要改良
Broad研究所的研究团队日前开发了一个独特的CRISPR-Cas9基因控制系统。该系统只需要催化活性的Cas9,就能在同一个细胞中敲除和激活不同基因。这一重要成果发表在十月五日的Nature Biotechnology杂志上,文章的通讯作者是Broad研究所Silvana Konermann,
Science关注CRISPR重要新成果
亨廷顿氏病(Huntingtons disease)是由破坏大脑的突变蛋白引起的一种神经系统疾病,早期表现为情绪波动及不可控制的抽搐,最终可发展成痴呆甚至死亡。在美国大约有3万人受累于这一疾病,当前没有治愈的方法。现在一种许多人相信能获得诺贝尔奖的基因编辑新方法,被证实可在小鼠体内有效阻止缺陷蛋
CRISPR基因编辑的临床之路
CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse
CRISPR“剪刀”改变蚁群种系
基因编辑技术CRISPR革新了基因研究方式。目前,该技术已被广泛用于修饰单细胞生物体及复杂生物体内的特殊细胞类型。近日,两个独立的研究组报告称,他们使用CRISPR处理了蚂蚁卵,从而改变了整个蚁群的种系。相关论文近日发表于《细胞》杂志。 “这些研究证明人们也可以改变蚂蚁的遗传基因。”其中一篇论
Nature发表CRISPR重要新成果
来自佐治亚大学的研究人员报告称,他们利用CRISPR/Cas9技术对可引起腹泻病——隐孢子虫病的单细胞微小寄生虫隐孢子虫(Cryptosporidium)进行了遗传改造,由此开创了研究这类病原体的全新时代。他们发表在《自然》(Nature)杂志上的研究结果,最终将帮助学术界和产业界开发出针对隐孢
用CRISPR成功编辑蚊子基因
蚊子是传播某些致命疾病(如登革热和疟疾)的一个重要因素,因为它们携带寄生虫和病毒,当它们叮咬人类和动物时会进行传播。最近,来自美国密苏里大学(MU)的研究人员,找到了一种有效的方法,来编辑蚊子的基因。MU兽医学院兽医病理学系的博士后研究人员Shengzhang Dong表示,这一新技术,为今后转
CRISPR提供新型乙肝治疗策略
目前的抗病毒疗法还不能治愈乙型肝炎病毒(HBV)感染,成功根除HBV需要灭活病毒的基因组,其主要存在于宿主细胞,作为游离共价闭合环状DNA(cccDNA),在较小的范围内,作为染色体整合的序列。然而,新型设计酶,如CRISPR/Cas9 RNA引导的核酸酶系统,为直接攻击HBV基因组的先进治疗策
国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域,基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能,可以改造人的基因,达到基因治疗的目的等。今年五月份,来自中山大学的遗传学,在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术,修改来自人类胚胎的疾病相关DNA,从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P
CRISPR治疗疾病又有新突破
最近,来自哥伦比亚大学医学中心(CUMC)和爱荷华大学的科学家们,使用新的基因编辑技术CRISPR,修复了一个引发视网膜色素变性(RP)的基因突变,RP这种遗传性疾病,可导致视网膜退化,并导致全世界至少150万人失明。 这项研究发表于最新一期的《Scientific Reports》,标志着研
Nature:CRISPRCas也有天敌!
近日,来自加拿大多伦多大学的研究人员在著名国际学术期刊Nature上发表了一项最新研究进展,他们在这项研究中首次发现了噬菌体合成的用以抑制细菌体内CRISPR-CAS系统的蛋白质。 细菌与感染细菌的病毒(噬菌体)之间的生存之战导致了许多细菌的防御系统得到进化,同时噬菌体也针对这些系统进化出了新
CRISPR先驱发表研究新成果
细菌和古生菌一直在与入侵者做斗争,为此它们演化出了多种防御机制,CRISPR-Cas适应性免疫系统就是其中之一。Cas1-Cas2蛋白复合体会捕获30–40bp的外源DNA,将它们整合到CRISPR的间隔区,形成自己的免疫记忆。如果这种外源DNA再次入侵,细菌就能够及时将其剪切,从而保护自身安全
CRISPR重要成果:电穿孔技术
简单的电穿孔似乎使T细胞更容易接受新的遗传物质,这可以加速免疫疗法的发展。 加州大学旧金山分校的研究人员发表了题为“Reprogramming human T cell function and specificity with non-viral genome targeting”的文章,指
CRISPR“剪刀”改变蚁群种系
本报讯 基因编辑技术CRISPR革新了基因研究方式。目前,该技术已被广泛用于修饰单细胞生物体及复杂生物体内的特殊细胞类型。近日,两个独立的研究组报告称,他们使用CRISPR处理了蚂蚁卵,从而改变了整个蚁群的种系。相关论文近日发表于《细胞》杂志。 “这些研究证明人们也可以改变蚂蚁的遗传基因。
CRISPR的新前沿:编辑RNA
基因编辑工具CRISPR令科学家们修改DNA的能力发生了革命性的变化,如今,该工具的一种新的版本能对RNA进行靶向修改。编辑RNA而不是DNA有若干优点,例如,它能减轻与DNA相关的在伦理方面的顾虑,它能为科学家在活体生物中提供更为精确的编辑时间框架(如在关键性的发育期中)。在这里,David
Science关注CRISPR重要新成果
亨廷顿氏病(Huntingtons disease)是由破坏大脑的突变蛋白引起的一种神经系统疾病,早期表现为情绪波动及不可控制的抽搐,最终可发展成痴呆甚至死亡。在美国大约有3万人受累于这一疾病,当前没有治愈的方法。现在一种许多人相信能获得诺贝尔奖的基因编辑新方法,被证实可在小鼠体内有效阻止缺陷蛋
Cell:CRISPR解答细胞代谢谜题
众所周知,线粒体是我们细胞中的发电厂,它利用呼吸作用来释放我们食物中的能量,捕获三磷酸腺苷(ATP)分子中的能量。 在发表于7月30日《细胞》(Cell)杂志上的两篇研究论文中,来自麻省理工学院的研究人员揭示出了增殖细胞,包括肿瘤细胞需要线粒体呼吸作用的原因。尽管有许多其他的途经可以生成ATP
CRISPR基因编辑技术的利与弊
说到基因编辑,大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术,现今依旧热度不减,尤其是我们的CRISPR大神张锋,近期发表的文章频频亮相于知名杂志,又引起一片热议。时过境迁,CRISPR技术并没有销声匿迹,一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊,CRISPR技术当然也毫不例外。CRISPR技术
Nature:摆弄CRISPR的生物黑客
完全未接受过正规的科学训练,但这却并未能阻止Johan Sosa去涉足最强大的一种分子生物学工具。3年前,科学家们开发出了这一称作为CRISPR的技术来靶向改造DNA。Sosa现已利用CRISPR完成了几项试管实验。他希望下周能够在酵母中尝试这种方法,并在迟些时候将之应用于模式植物拟南芥。 C