在体内利用电穿孔运送CRISPR／Cpf1实现靶向突变
作为CRISPR基因组编辑的新工具，Cpf1因其不同于Cas9的性质而引起人们的广泛关注。它只需要单个RNA，即crRNA（CRISPR RNA），因而组装更加简单；它的交错切割模式可能促进利用所需的序列替换现有的DNA序列；它识别富含胸腺嘧啶的DNA序列，而且相对于Cas9识别的富含鸟嘌呤的序列，人们很少探讨这种序列。总之，Cpf1有望扩大CRISPR基因组编辑靶位点的范围，同时具有更好的编辑效率。 在一项新的研究中，来自IBS基因组编辑中心的一个研究团队成功地将Cpf1核糖核蛋白（RNP，编者注：由crRNA和Cpf1进行组装而形成）介导的突变引入小鼠胚胎中，培育出突变小鼠。他们选择发生突变的靶基因为Foxn1（一种调节免疫系统的转录因子，可促进皮肤毛发生长）和Tyrosinase（编码酪氨酸酶，该酶催化黑色素产生，其中黑色素是天然色素，能够确定皮肤的颜色）。相关研究结果于2016年6月6日在线发表在Nature Bi......阅读全文
Cell：张锋谈CRISPR技术的应用与挑战
麻省理工学院的张锋（Feng Zhang）博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年，这位80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统，自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。2014年，他还与其他 4 位 CRIS
基因编辑技术是什么
基因编辑技术不断发展，到现在已发展到第三代基因编辑技术。第三代基因技术CRISPR/Cas克服了传统基因操作的周期长、效率低、应用窄等缺点。作为一种最新涌现的基因组编辑工具，CRISPR/Cas能够完成RNA导向的DNA识别以及编辑。通过一段序列特异性向导RNA分子（sequence- specif
Cell子刊：组织特异性的CRISPR载体
细菌一直在与病毒或入侵核酸（质粒）进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制。CRISPR/Cas适应性免疫系统就是其中之一。在CRISPR和Cas的帮助下，细菌可以经由小RNA分子的引导，靶标和沉默入侵者遗传信息的关键部分。 现在，CRISPR与Cas9的组合已经成为了一个通用工具，被用来对真核
Nature发表基于选择性非同源末端连接修复的基因治疗方法
近年来，由核酸酶介导的靶向基因组编辑技术发展迅速，CRISPR/Cas9基因编辑系统以其简便性、高效性等特点而备受关注。CRISPR/Cas9系统对致病基因突变进行纠正通常是利用DNA同源重组修复来实现的，该过程需要同时提供一个外源DNA作为供体以重新编码DNA序列达到基因编辑的目的。但伴随而来
为什么仅仅通过NGS来测基因组突变...
Illumina最近的一个大动作就是投入一亿美金，分出一部分骨干，成立一个以“液态活检”为中心的公司。所谓液态活检，就是不用组织穿刺，通过 血液，尿液这类非侵犯性取才得来的标本对疾病进行诊断和评估。液态活检是精准医疗的重要组成部分，试图在血液里找到肿瘤细胞，或肿瘤DNA，通过高通量测 序
全基因组测序揭示肝癌相关基因突变
由亚洲癌症研究组织(ACRG)、深圳华大基因研究院等多家单位合作完成的与肝细胞癌相关的基因突变研究成果于2013年6月20日在《基因组研究》(Genome Research)杂志上发表。这是继2012年3月份在《自然-遗传学》上发表的乙肝病毒整合机制研究之后，该研究团队在肝癌研究中所取得的又
Sci－Adv：Crispr基因编辑能够修复遗传性肝损伤
近日，来自宾夕法尼亚大学医学院的研究人员在《Science Advance》杂志上在线发表的研究表明，一项新的CRISPR基因编辑技术可预防一中由数百种不同突变驱动的遗传性肝病的发生，并改善了小鼠的临床症状。研究结果表明，这种有前途的CRISPR工具可以潜在地治疗因鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏
上海生科院完整染色体敲除研究获进展
11月25日，中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组与北京大学胡家志实验室合作完成的研究论文，以《CRISPR/Cas9介导的基因编辑技术敲除目标染色体》为题，发表在《基因组生物学》上。该研究介绍了CRISPR/Cas9技术的新型应用，即在细胞、胚胎或
迈向CRISPR－2.0，下一代基因编辑技术方兴未艾
美国食品药品监督管理局（FDA）本月稍早时间宣布，批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗12岁及以上镰状细胞贫血病患者。这是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。而11月16日，Casgevy已在英国获批上市。 美国初创公司Prime Medicine首席执行官
非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展
DNA碱基编辑工具的进步为疾病治疗带来了巨大的希望，可修复由单核苷酸多态性（SNPs）【1】引起的单基因遗传疾病。目前，胞嘧啶碱基编辑器和腺嘌呤碱基编辑器主要依靠脱氨酶将胞嘧啶（C）或腺嘌呤（A）转化为尿嘧啶（U）或肌苷（I），脱氨后的U和I会分别被识别为胸腺嘧啶（T）和鸟嘌呤（G），从而促进C
Nat－Med：CRISPR基因编辑技术或有望治疗血液疾病
刊登于国际著名杂志Nature Medicine上的一项研究报告中，来自圣犹大儿童研究医院的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术就可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症，该研究为后期通过基因组编辑技术来开发治疗常见血液障碍的新型疗法提供了一定帮助。 研究者Mitchell J. W
基因编辑T细胞治癌开始人体试验
非病毒工程改造的免疫细胞可用于个性化治疗癌症，英国《自然》杂志10日发表的一项研究，报道了这一改造细胞的重大进展及其人体临床试验。该方法使用CRISPR基因组编辑（一个源于细菌的系统），生成了患者特异性T细胞，安全性良好。虽然目前患者反应的临床获益有限，但这项研究证明了该治疗策略的潜在可行性。
基因编辑器：编出新生命
细菌也有敌人，其最大的敌人之一是噬菌体，因为后者可以进攻和吞食细菌。面对攻击，细菌最有效的还击是，“祭”出一种武器CRISPR，以保护自身。CRISPR有些拗口，称为规律成簇间隔短回文重复，实际上就是一种基因编辑器(又称为CRISPR-Cas9系统)，是细菌用以保护自身对抗病毒的
我国科学家开发更高精度的单碱基基因编辑工具
单碱基编辑技术是一种是自2012年CRISPR/Cas9技术被发现以来最寄予厚望的高精度基因编辑技术，其中一种单碱基编辑技术BE3可以在不切断DNA双链的情况下精确地引入由C/G到T/A的点突变，另外一项单碱基编辑技术ABE7.10可以由T/A突变成C/G的技术，对于基因突变导致的遗传疾病的治疗
基于PCR评估sgRNA特异性的方法
CRISPR/Cas9已经成为一种通用的基因组工程工具，依赖于一个单导向RNA（sgRNA）和Cas9酶进行基因组编辑。研究人员可以用简单、快速和经济的方法来产生sgRNAs，因此能够在培养细胞、小鼠、斑马鱼和其他模型系统中进行靶向诱变。为了靶向效率，预先筛选sgRNAs，对于成功诱变和减少动物
PNAS：科学家制备双重核酸酶让CRISPR技术更上一层楼
生物通报道：最近，美国西安大略大学的研究人员，就像玩分子乐高游戏一样，向革命性的新基因编辑工具CRISPR/Cas9添加了一种工程酶。他们的研究发表在12月12日出版的美国国家科学院院刊PNAS，表明他们添加的这种工程酶，使得CRISPR基因编辑技术能够更有效和有特异性地靶定基因。延伸阅读：从N
从同源重组到碱基编辑器－看基因编辑72变
基因编辑尤其是“基因魔剪”CRISPR的新闻报道几乎每天都能见到。仅在3月份，就有两篇引起广泛关注的重磅成果，其一，曾与张峰合作开创“基因魔剪”CRISPR的科技大牛刘如谦（David Liu），利用基因编辑技术研发出给细胞活动拍照的“细胞记录仪”（CAMERA）。正如黑匣子能记录事故发生时的
北大教授用CRISPR技术定点改造水稻基因
长期以来，科学家们一直想按照人类的设计定点改造特定基因以提高水稻的产量和质量，但定点基因改造技术在水稻等植物中一直没有突破。 CRISPR-Cas 系统定点突变水稻基因 北京大学生命科学学院的瞿礼嘉教授实验室利用最新的CRISPR-Cas系统成功地实现了对水稻特定基因的定点突变，效率
STEME实现植物基因的定向进化和功能筛选
遗传与变异是物种进化的基础。通过物理、化学方法(如辐射诱变、EMS诱变)产生全基因组的随机突变已经成为农作物育种的常规手段，但其中具有新型农艺性状突变体的筛选较为费时、费力。定向进化(Directed Evolution)则通过创制目标基因的突变文库，在施加一定选择压力下能够快速获得目的突变体。
STEME技术体系助力作物基因组编辑育种技术方法研究
遗传与变异是物种进化的基础。通过物理、化学方法(如辐射诱变、EMS诱变)产生全基因组的随机突变已经成为农作物育种的常规手段，但其中具有新型农艺性状突变体的筛选较为费时、费力。定向进化(Directed Evolution)则通过创制目标基因的突变文库，在施加一定选择压力下能够快速获得目的突变体。
基因编辑新进展:－关键酶消除CRISPRCas技术脱靶效应
近来全球兴起的CRISPR-Cas编辑技术是基于细菌和古细菌天然防御机制的一项技术。与真核生物体内的RNA干扰过程极为相似，CRISPR-Cas 技术能够特异性切割核酸片段，不过该技术也有可能发生非特异性切割，引起基因组非靶向位点的突变，这一问题越来越受到科研人员的关注。 CRISPR
基因编辑技术：一把有魔力的剪刀
据人民网 11 月 26 日报道，来自中国深圳南方科技大学的贺建奎团队宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已经于 11 月在中国健康诞生。这对双胞胎的CCR5基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病，这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，消息发出后引发全球学界震动。 什么是基因编辑技术？
突破耐药基因组测序缺陷－靶向测序对抗耐药菌新契机
自以抗生素为代表的抗菌剂问世以来，细菌对人类健康的危害得到了极大的控制。然而进入21世纪后，情况好似走入了另一个极端——由于抗生素滥用所致的耐药菌的出现以及广泛传播。这是由于在药物的选择压力下，敏感菌株被抑制或杀灭，天然耐药或获得性耐药菌株则继续生存、繁殖和克隆传播，导致细菌的耐药性增高。 细
拉曼介导靶向单细胞基因组原创技术研发成功
单细胞精度的海洋微生物组功能靶向性拉曼分选与测序技术（scRACS-Seq） 刘阳供图 海洋是地球上最大的活跃碳库，海洋微生物在全球碳循环中起着至关重要的作用，然而由于大部分海洋微生物尚难以培养、原位代谢功能难以测量等技术瓶颈，业界对于海洋微生物光合固碳的原位功能机制等重要
拉曼介导靶向单细胞基因组原创技术研发成功
单细胞精度的海洋微生物组功能靶向性拉曼分选与测序技术（scRACS-Seq） 刘阳供图 海洋是地球上最大的活跃碳库，海洋微生物在全球碳循环中起着至关重要的作用，然而由于大部分海洋微生物尚难以培养、原位代谢功能难以测量等技术瓶颈，业界对于海洋微生物光合固碳的原位功能机制等重要问题，仍然存在争议
Sci－Rep：科学家首次成功清除CD4+T细胞中的HIV1
由天普大学刘易斯卡茨医学院的科学家们设计的基因编辑系统，向最终治愈感染HIV病毒的艾滋病患者的目标更近了一步。在一项发表在scientific reports上的文章表明，研究人员用CRISPR技术可以有效而安全地清除培养的人细胞DNA中的HIV-1病毒。 “抗病毒药物控制HIV感染很在行，但
新型基因编辑技术或能制造出完美的“双胞胎”多能干细胞
日前，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自日本京都大学等处的研究人员通过研究开发了一种新型的基因编辑方法，其能够以较高的准确度修饰人类基因组中单个DNA碱基，这种新方法的特殊之处在于其能够指导细胞自身的修复机制，从而就能为研究疾病相关的突变提供一对基因
Nature－Biotechnology：北京大学魏文胜团队开发新型编辑技术
2019年7月15日，北京大学生命科学学院魏文胜课题组以长文形式于Nature Biotechnology在线发表了题为“Programmable RNA editing by recruiting endogenous ADAR using engineered RNAs”的研究论文，首次报道
CRISPR/Cas9抗体—CRISPR/Cas9研究
能够方便而精确的对DNA和核苷酸序列进行编辑，是科研工作者们长期以来的梦想。CRISPR/Cas9系统的诞生和成熟标志这这一梦想逐渐变为现实。CRISPR/Cas9系统，作为第三代基因编辑技术，它的本质其实是细菌中一种对付诸如病毒等外来DNA的防御系统。此系统的工作原理是 成簇的、规律间隔的短回
电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基因编辑...
电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基因编辑效应 2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后，