在体内利用电穿孔运送CRISPR／Cpf1实现靶向突变
作为CRISPR基因组编辑的新工具，Cpf1因其不同于Cas9的性质而引起人们的广泛关注。它只需要单个RNA，即crRNA（CRISPR RNA），因而组装更加简单；它的交错切割模式可能促进利用所需的序列替换现有的DNA序列；它识别富含胸腺嘧啶的DNA序列，而且相对于Cas9识别的富含鸟嘌呤的序列，人们很少探讨这种序列。总之，Cpf1有望扩大CRISPR基因组编辑靶位点的范围，同时具有更好的编辑效率。 在一项新的研究中，来自IBS基因组编辑中心的一个研究团队成功地将Cpf1核糖核蛋白（RNP，编者注：由crRNA和Cpf1进行组装而形成）介导的突变引入小鼠胚胎中，培育出突变小鼠。他们选择发生突变的靶基因为Foxn1（一种调节免疫系统的转录因子，可促进皮肤毛发生长）和Tyrosinase（编码酪氨酸酶，该酶催化黑色素产生，其中黑色素是天然色素，能够确定皮肤的颜色）。相关研究结果于2016年6月6日在线发表在Nature Bi......阅读全文
Nat－Biotechnol：高彩霞团队开发植物基因组引导编辑技术
许多遗传和育种研究表明，点突变和插入/缺失（插入和缺失, indel）可以改变农作物的优良性状。尽管核酸酶启动的同源介导修复（homology-directed repair, HDR）可以产生这种变化，但它受到效率低的限制。碱基编辑器是用于进行碱基转换的强大工具，但不能用于进行碱基颠换、插入或
基因组编辑调控植物内源基因翻译效率的实验流程
上游开放阅读框uORF广泛存在于动植物基因的5’非翻译区，通常能够抑制下游主开放阅读框pORF的翻译。中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组率先利用CRISPR/Cas9技术对uORF进行编辑，发现能够显着提高目标基因的翻译效率，建立了利用基因组编辑调控内源基因蛋白质翻译效率的新方法，相关成果
南京大学团队：新型基因组编辑系统尚需打磨
基因组编辑是生命科学领域近几年最热门的话题。内切酶经过改造可以成为强大的编辑工具，比如ZFN、TALEN、风头正劲的CRISPR–Cas系统和引起争议的NgAgo技术。不过这些技术都是通过序列识别来实现靶向切割的，会受到序列偏好的限制。 九月十五日Genome Biology杂志发表了南京大学
综述文章：基因组编辑助力作物改良和未来农业
通过基因组的定向与特异改造而实现作物的精准设计和培育是作物遗传改良研究的重要问题，基因组编辑有望为该问题的解决提供重要策略与途径。中国科学院遗传与发育生物学研究所研究员高彩霞研究组致力于植物基因组编辑技术创新及作物分子设计育种应用的研究。2月12日，Cell在线发表了高彩霞题为Genome En
基因探索－|－Sci－Rep:科学家利用基因编辑技术治疗艾滋病
CRISPR/Cas9系统为编辑HIV-1病毒基因组提供了一种新的有潜力的工具，近日来自日本神户大学医学院感染疾病中心及健康科学研究生院国际卫生系的研究人员设计了一种RNA引导的CRISPR/Cas9以靶向HIV-1调节基因tat和rev，其中的引导RNAs（gRNA）都基于CRISPR的特异
David－Liu发布新prime编辑系统：在细胞中插入了完整的基因
一种基于CRISPR的基因编辑技术称为twin prime editing，它可能是一种新的更安全的基因治疗方法。（Ricardo Job-Reese, Broad Communications） 麻省理工学院(MIT)和哈佛大学(Harvard)布罗德研究所(Broad Institute)
NatureMethods：提高Cas9靶向范围和精度的突破性技术
由麻省大学医学院分子、细胞和癌症生物学副教授Scot A Wolfe领导的一个研究小组报告称，他们开发了一项新技术通过融合可编程的DNA结合结构域(pDBD)和Cas9，可显著提高Cas9的精度及扩大它的靶向范围。这项研究成果发布在10月19日的《自然方法》（Nature Methods）杂志
Nature－Methods：提高Cas9靶向范围和精度的突破性技术
由麻省大学医学院分子、细胞和癌症生物学副教授Scot A Wolfe领导的一个研究小组报告称，他们开发了一项新技术通过融合可编程的DNA结合结构域(pDBD)和Cas9，可显著提高Cas9的精度及扩大它的靶向范围。这项研究成果发布在10月19日的《自然方法》（Nature Methods）杂志上
我国学者成功开发基于脱氨酶APOBEC的新型普适碱基编辑器
中国科学院上海生命科学研究院（营养与健康院）中国科学院－马普计算生物学研究所杨力研究组与上海科技大学生命学院陈佳研究组和黄行许研究组合作，成功开发出一系列基于人胞嘧啶脱氨酶APOBEC的新型普适碱基编辑器，其中基于人APOBEC3A（hA3A）的碱基编辑器可高效介导甲基化胞嘧啶mC到胸腺嘧啶T的
西南大学特聘教授最新PLoS文章
来自西南大学家蚕基因组生物学国家重点实验室的研究人员利用一种新型基因组编辑工具：TALE分析家蚕油蚕突变基因BmBlos2，首次在个体水平利用人工核酸酶实现可遗传的大片段基因组删除。相关成果公布在PloS One杂志上。 文章的通讯作者是西南大学家长江学者特聘教授夏庆友，第一作者为马三
华人学者Nature子刊：借助基因编辑发现癌症弱点
在CRISPR技术爆炸的今天，涌现出了许多这一领域值得关注的科学家，其中关于华人学者，此前介绍过MIT史上最年轻华人终身教授、CRISPR华裔牛人不止张锋等，而来自斯坦福大学的亓磊（Lei Stanley Qi）博士则是在CRISPR基因编辑应用方面取得了系列成果，他曾第一次采用CRISPR-C
喜讯！华东师范大学成功改进ABE基因编辑系统
近日，华东师范大学和中山大学的科学家们通力合作，成功改进了ABE基因编辑系统，相关成果于2018年7月31日发表在《protein & cell》杂志上。 DNA碱基由腺嘌呤（A），胸腺嘧啶（T），胞嘧啶（C）和鸟嘌呤（G）组成，它们以特定的顺序排列以编码遗传信息。ABE系统能够使腺嘌呤（A）
David－Liu团队发表新型基因编辑工具，有效减少脱靶效应
目前，CRISPR–Cas9基因编辑工具虽然可以轻松地改变基因组，但其容易导致脱靶效应等意想不到的编辑后果。为更好地控制基因编辑的进行，科学家们在开发不同的替代方法方面进行了不懈的努力。 2019年10月21日，单碱基编辑技术开创者、Broad研究所David Liu教授研究团队在顶级学术期刊
Cell：张锋谈CRISPR技术的应用与挑战
麻省理工学院的张锋（Feng Zhang）博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年，这位80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统，自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。2014年，他还与其他 4 位 CRIS
新的化合物来靶向耐药性HIV突变株
抗逆转录病毒疗法有助于抑制HIV复制及其进展到获得性免疫缺乏综合征（AIDS, 俗称艾滋病），但由于HIV病毒不断产生耐药性，它们的有效性正在不断下降。如今，在一项新的研究中，来自美国耶鲁大学的研究人员证实他们新开发出的化合物要比美国FDA批准的药物更好地维持对耐药性HIV突变株的抵抗性。相关研
当EGFR和ALK基因突变同时出现，靶向药物如何用？
根据目前的数据统计，肺癌依然是临床上最常见和死亡率最高的恶性肿瘤之一，大约75-80%的肺癌为非小细胞肺癌。 在非小细胞肺癌中的肺腺癌亚型中，EGFR和ALK基因突变发生的概率最高，在亚裔肺腺癌患者中，EGFR基因的发生概率高达50%，ALK融合基因突变的概率为5-8%。由于这两个基因突变在免
2017年5月CRISPR/Cas亮点盘点
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
PNAS：基因编辑时阻止基因组不稳定的CRISPRBEST技术
尽管CRISPR技术允许对基因组进行更好的操纵，并对现代药物开发和更好的新型抗生素的发现产生许多积极影响，但是当使用该技术时，仍然存在诸如基因组不稳定和Cas9蛋白毒性等重大问题。 不过，在一项新的研究中，来自丹麦技术大学的研究人员开发出一种称为CRISPR-BEST的新工具，它有望成为CRI
基因编辑技术是什么
基因编辑技术不断发展，到现在已发展到第三代基因编辑技术。第三代基因技术CRISPR/Cas克服了传统基因操作的周期长、效率低、应用窄等缺点。作为一种最新涌现的基因组编辑工具，CRISPR/Cas能够完成RNA导向的DNA识别以及编辑。通过一段序列特异性向导RNA分子（sequence- specif
上海生科院完整染色体敲除研究获进展
11月25日，中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组与北京大学胡家志实验室合作完成的研究论文，以《CRISPR/Cas9介导的基因编辑技术敲除目标染色体》为题，发表在《基因组生物学》上。该研究介绍了CRISPR/Cas9技术的新型应用，即在细胞、胚胎或
Cell子刊：组织特异性的CRISPR载体
细菌一直在与病毒或入侵核酸（质粒）进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制。CRISPR/Cas适应性免疫系统就是其中之一。在CRISPR和Cas的帮助下，细菌可以经由小RNA分子的引导，靶标和沉默入侵者遗传信息的关键部分。 现在，CRISPR与Cas9的组合已经成为了一个通用工具，被用来对真核
Sci－Adv：Crispr基因编辑能够修复遗传性肝损伤
近日，来自宾夕法尼亚大学医学院的研究人员在《Science Advance》杂志上在线发表的研究表明，一项新的CRISPR基因编辑技术可预防一中由数百种不同突变驱动的遗传性肝病的发生，并改善了小鼠的临床症状。研究结果表明，这种有前途的CRISPR工具可以潜在地治疗因鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏
Nature发表基于选择性非同源末端连接修复的基因治疗方法
近年来，由核酸酶介导的靶向基因组编辑技术发展迅速，CRISPR/Cas9基因编辑系统以其简便性、高效性等特点而备受关注。CRISPR/Cas9系统对致病基因突变进行纠正通常是利用DNA同源重组修复来实现的，该过程需要同时提供一个外源DNA作为供体以重新编码DNA序列达到基因编辑的目的。但伴随而来
基因编辑T细胞治癌开始人体试验
非病毒工程改造的免疫细胞可用于个性化治疗癌症，英国《自然》杂志10日发表的一项研究，报道了这一改造细胞的重大进展及其人体临床试验。该方法使用CRISPR基因组编辑（一个源于细菌的系统），生成了患者特异性T细胞，安全性良好。虽然目前患者反应的临床获益有限，但这项研究证明了该治疗策略的潜在可行性。
Nat－Med：CRISPR基因编辑技术或有望治疗血液疾病
刊登于国际著名杂志Nature Medicine上的一项研究报告中，来自圣犹大儿童研究医院的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术就可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症，该研究为后期通过基因组编辑技术来开发治疗常见血液障碍的新型疗法提供了一定帮助。 研究者Mitchell J. W
基因编辑器：编出新生命
细菌也有敌人，其最大的敌人之一是噬菌体，因为后者可以进攻和吞食细菌。面对攻击，细菌最有效的还击是，“祭”出一种武器CRISPR，以保护自身。CRISPR有些拗口，称为规律成簇间隔短回文重复，实际上就是一种基因编辑器(又称为CRISPR-Cas9系统)，是细菌用以保护自身对抗病毒的
中国科学家运用碱基编辑技术修正胚胎基因突变
广州中山大学的研究人员运用碱基编辑技术（base editing）纠正了组成人类基因 30 亿个密码排列中的一个错误。 他们用这种方法对胚胎的基因进行改变处理，排除了可以导致 &beta； -地中海贫血疾病的错误。但该胚胎并没有被植入人体，它只供试验室使用。研究人员说这项技术将来可以用于治
我国科学家开发更高精度的单碱基基因编辑工具
单碱基编辑技术是一种是自2012年CRISPR/Cas9技术被发现以来最寄予厚望的高精度基因编辑技术，其中一种单碱基编辑技术BE3可以在不切断DNA双链的情况下精确地引入由C/G到T/A的点突变，另外一项单碱基编辑技术ABE7.10可以由T/A突变成C/G的技术，对于基因突变导致的遗传疾病的治疗
基于PCR评估sgRNA特异性的方法
CRISPR/Cas9已经成为一种通用的基因组工程工具，依赖于一个单导向RNA（sgRNA）和Cas9酶进行基因组编辑。研究人员可以用简单、快速和经济的方法来产生sgRNAs，因此能够在培养细胞、小鼠、斑马鱼和其他模型系统中进行靶向诱变。为了靶向效率，预先筛选sgRNAs，对于成功诱变和减少动物
PNAS：科学家制备双重核酸酶让CRISPR技术更上一层楼
生物通报道：最近，美国西安大略大学的研究人员，就像玩分子乐高游戏一样，向革命性的新基因编辑工具CRISPR/Cas9添加了一种工程酶。他们的研究发表在12月12日出版的美国国家科学院院刊PNAS，表明他们添加的这种工程酶，使得CRISPR基因编辑技术能够更有效和有特异性地靶定基因。延伸阅读：从N