FDA就基因治疗试验事故发声明
7月24日，美国西雅图Targeted Genetics公司向美国FDA（美国食品与药品监督局）报告说，在一项正在研究的基因疗法治疗活性炎性关节炎临床试验中，有一名受试患者死亡。FDA向死者家属表示了哀悼。 Targeted Genetics公司之前已经向FDA通报说一名接受该临床试验的患者出现了一系列副作用。尽管这名患者的生病原因不清楚，并且目前也仍然不确定，但是FDA已经让该公司停止了进一步的试验，并且不能招募新的患者继续试验。 所研究的产品利用一种载体颗粒将治疗基因传递到靶标细胞。使用的这种载体是AAV（一种重组的腺相关病毒），它能够将基因传送到肿瘤－骨疽因子受体（Tumor-Necrosis Factor-Receptor），从而专门移植一种关键的炎症介导因子。在这项研究中，这种基因疗法被施用在受疾病影响的关节中，以期望能够缓解炎性关节炎患者的炎症和病情。 在这项试验中有100多个患者参与，......阅读全文
FDA就基因治疗试验事故发声明
7月24日，美国西雅图Targeted Genetics公司向美国FDA（美国食品与药品监督局）报告说，在一项正在研究的基因疗法治疗活性炎性关节炎临床试验中，有一名受试患者死亡。FDA向死者家属表示了哀悼。 Targeted Genetics公司之前已经向FDA通报说一名接受该临床试验的患者出现了一
FDA批准后的药物和生物制剂常常发生安全事故
据《美国医学会杂志》上发表的研究披露，在联邦食品与药物管理局（FDA）在2001至2010年间批准的200多种新药和生物制剂中，有近三分之一的产品受到了上市后的安全事故影响，在这种情形下，FDA会发出“黑框警告”或安全问题通讯。 作为FDA批准的治疗制剂（药物和生物制剂）基础的关键性试验中，它
高低温试验箱事故防范法
高低温试验箱要是不当操作会造成重大事故发生，为避免发生危险事故，需做到以下七点： 1.如高低温试验箱不配备加湿功能，阅读说明时注意区别使用和要求上的不同; 2.禁止内有试样时移动试验箱，否则试样可能反转或跌落; 3.如果箱放置发热试样时，试样控制电源请使用外加电源，不要直接使用本机电源;
人类基因疗法监督的下个阶段是什么？
近几年，基因疗法领域发展迅猛，从最初的CIRSPR-Cas9基因编辑技术的发现再到前几天通过基因编辑技术成功修复哺乳动物遗传缺陷，这一先进的科研技术一直受到各界研究人员的高度关注。而基因编辑技术等应用于人体的基因疗法则一直受到美国国立卫生研究院（NIH）和食品药品管理局（FDA）的监督管
温度冷热冲击试验箱预防简单事故法宝
度冷热冲击试验箱预防简单事故法宝: 1.测试过程中不要打开箱门取实验样品，高温将会烫伤手。 2.不能测试爆炸性样品。 3.实验完后等机器冷却下来后方可取出样品。 4.实验完后要及时关闭冷却水源。 5.实验程序：设定后开启机器无效果：冷却水没打开(处理：打开冷却水源)。 6.机
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共开展了2597个临床试验，主
时隔半年，首例抗衰老基因治疗临床试验进展如何？
2015年9月，西雅图生物公司BioViva女总裁Elizabeth Parrish对外宣布，她将成为全球首个接受基因治疗“逆转”衰老的人。根据BioViva官网消息，Parrish已经在哥伦比亚接受了两项由BioViva自主研发的基因治疗项目： （1） 延长染色体端粒长度。通过静脉注射能够产
基因治疗的国内外研究进展
1.发达国家和制药巨头加大基因治疗研发投入 美国对基因治疗领域的资助持续增加。2014年6月，美国国家卫生研究院（NIH）资助2500万美元，用于传染性疾病（疟疾和流感）的基因治疗研究。2015年底，美国白宫发布《美国创新新战略》，明确把包括基因治疗在内的精准医疗作为未来发展战略，未来10年将
基因治疗（二）
（二)目的基因组织专一性表达的调节 许多组织专一性表达的调节片段已研究清楚，把这些片段与目的基因一起重组入逆转录病毒可用于基因的靶向表达。 1、肝专一性表达 肝专一性表达研究较多的是磷酸烯醇式酮酸羧激酶的启动子。McGrane 等用了转基因动物技术使该启动子表达外源基因，证明该启动子专
基因治疗介绍
基因治疗（gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例
基因治疗（一）
许多疾病如遗传性疾病、肿瘤等与人体的基因异常有密切的因果关系。早在DNA重组技术之前就有人提出将正常基因顺序导入病人体内进行基因水平治疗的设想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作为基因转移的载体。但直到1990年才成功地实现了用基因
FDA批准罗氏的Actemra－COVID19试验
罗氏公司已宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准Actemra在重症肺炎COVID-19患者中进行的3期临床试验，这些患者已因肺炎住院。 Actemra（tocilizumab）是一种白介素6抑制剂，已在中国被批准用于治疗感染新型冠状病毒的患者，这些患者已发展为严重的肺损伤并且血液中
基因治疗重大进展－脊髓性肌肉萎缩症被批准临床治疗
2019年5月24号，诺华研发的治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal muscular atrophy, SMA）基因治疗药物Zolgensma获得FDA的批准。诺华对于这款药物的定价是210万美金，约1400万人民币！Zolgensma是第二款使用基因治疗的方法获得FDA批准的药物，第一款基因治
基因治疗大多处在理论研究和动物试验阶段
基因治疗还只是商业神话 近日，美国国会公布的一份报告上显示，一些号称能示警疾病风险的DNA(脱氧核糖核酸)检测并不能起到真正的指导作用，甚至还常常误导消费者。一直以来，和DNA检测及其相关的人类基因治疗被人们认为是包治百病的“万灵油”，那么究竟什么是基因治疗，基因治疗到底有多神，它能给
基因治疗：英国开展基因疗法治疗心衰竭临床试验
4月30号，英国宣布开展两项利用基因疗法治疗心脏病的试验。如果该试验最后取得成功将给那些渴望过上正常生活的心衰患者带来新的希望。这两项试验共有250名左右的患者参与，将对这种前沿技术的安全性，以及是否能够改善患者生活质量、提高寿命进行研究。 基因治疗的根本原理是向人体中“插入”缺失或缺陷基
NEJM重磅|基因治疗临床试验大获成功！载入史册！
导读| 2017年11月2日，一个注定将被基因疗法领域载入史册的日子。这一天，《NEJM》（新英格兰医学杂志）以头条的形式刊登了一项里程碑式的临床结果：基因疗法成功延长了15名身患严重遗传性疾病——1型脊髓性肌萎缩症（SMA1）患儿的生命，让患者有机会重获健康！SMA和SCA都具有高遗传性
Sangamo－BioSciences血友病B基因疗法SBFIX获孤儿药资格
Sangamo BioSciences在基因治疗领域近年来发展十分迅速，近日美国FDA宣布，授予其锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。Sangamo计划在今年内开展1/2期临床试验，名为SB-FIX-1501。 Sangamo研发部门的首席执行官Geof
基因治疗在下肢缺血性疾病中的应用
目前治疗下肢缺血性疾病面临的难点 下肢缺血性疾病是由下肢动脉粥样硬化、糖尿病下肢缺血以及血栓闭塞性脉管炎等原因引起下肢动脉狭窄或闭塞，并导致血液供应不足的慢性进展性疾病。典型 的症状有初期的足部皮温下降、间歇性跛行，到重症期的静息痛、溃疡或坏疽等。根据《中国心血管健康与疾病报告2019》报道，中国
FDA开启人类肝脏芯片试验有望彻底消除动物模型毒理试验
近日，美国FDA开始了一项试验，即检测利用特殊的肝脏芯片（livers-on-a-chip）是否能够可靠地模仿人类对食源性疾病，这种肝脏芯片是一种人类器官的微型化模型，能够模仿一定的生物功能；这项新型检测将会帮助有关机构确定，某些公司在申请批准某些被证明有毒的化合物（比如食品添加剂）时，是否能够
科技前沿~基因阅读一文带你看遍当今的基因治疗
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中
FDA意将真实世界研究取代传统临床试验
有专家称，真实世界研究（Real-World Study，以下简称RWS）将是未来研究的趋势，相对随机对照试验（Randomized Controlled Trial，以下简称RCT）而言，RWS的研究范围更广，更具有代表性，能够真实地反映研究的情况。 RWS代表未来研究趋势？ RWS是起
高低温交变试验箱压缩机高温事故
夏季总是高低温交变试验箱出现故障的高发期，而导致这些故障的原因几乎都是高温和操作失误，其中很大一部分是因为压缩机故障没有得到及时处理而导致的。 炎热的夏季对于压缩机的运行来讲一直是个很大的挑战，因此我们一直强调用户必须为压缩机系统营造一个通风性良好的工作环境，并且在当环境温度过高（超过
高低温交变试验箱压缩机高温事故
夏季总是高低温交变试验箱出现故障的高发期，而导致这些故障的原因几乎都是高温和操作失误，其中很大一部分是因为压缩机故障没有得到及时处理而导致的。 炎热的夏季对于压缩机的运行来讲一直是个很大的挑战，因此我们一直强调用户必须为压缩机系统营造一个通风性良好的工作环境，并且在当环境温度过高（超过
什么是基因治疗？
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
体细胞基因治疗
体细胞基因治疗：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突
体细胞基因治疗
中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定 义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学（一级学科），细胞遗传学（二级学科）
什么是基因治疗？
基因治疗是将外源的正常基因导入靶细胞，以纠正或弥补缺陷或异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。基因治疗是通过医学手段，纠正患者体内的相关基因缺陷，达到一定治疗效果。基因治疗也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。广义上，基因治疗还可包括从D