NEJM重磅|基因治疗临床试验大获成功！载入史册！
导读| 2017年11月2日，一个注定将被基因疗法领域载入史册的日子。这一天，《NEJM》（新英格兰医学杂志）以头条的形式刊登了一项里程碑式的临床结果：基因疗法成功延长了15名身患严重遗传性疾病——1型脊髓性肌萎缩症（SMA1）患儿的生命，让患者有机会重获健康！SMA和SCA都具有高遗传性疾病，孕期妈妈为了生育健康的宝宝，在产前做好SMA和SCA的基因检测，避免产后孩子发病的风险。阅微基因公司针对SCA基因的检测建立一套非常完整的实验方案，对于常见的SCA3、2、12可以准确分型验证；对于SCA8、10、36的正常样本可以准确鉴别。阅微基因，省时省心！ Evelyn Villarreal（图片来源：MIKE SHANAHAN） Evelyn Villarreal是参加这一临床试验的幸运儿之一。她曾有一个姐姐，因为同样的疾病而在15个月的时候就去世了。为避免悲剧重演，Evelyn父母想尽一切方法寻找可能的......阅读全文
NEJM重磅|基因治疗临床试验大获成功！载入史册！
导读| 2017年11月2日，一个注定将被基因疗法领域载入史册的日子。这一天，《NEJM》（新英格兰医学杂志）以头条的形式刊登了一项里程碑式的临床结果：基因疗法成功延长了15名身患严重遗传性疾病——1型脊髓性肌萎缩症（SMA1）患儿的生命，让患者有机会重获健康！SMA和SCA都具有高遗传性
NEJM：利用基因治疗失明获成功
美国研究人员表示，1年前，3名20岁左右的失明志愿者接受了基因疗法，现在，这些志愿者的视力都得到了一定程度的改善，有一名志愿者甚至能够读出汽车仪表盘上的数字，相关研究发表在8月12日出版的《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。 这3名志愿者都患有利伯氏先天性黑内障——一种遗传性视网膜眼疾，由
6项里程碑突破！2017基因疗法“厚积薄发”
基因疗法不同于市场上绝大多数药物，其目的是纠正引发疾病的致病基因。科学家们希望它可以改写疾病治疗的范式，特别是罕见病。2017年，FDA先后批准3个基因治疗药物，填补领域空白！与此同时，基因疗法在拯救罕见病领域创造了多个奇迹！ 1、治疗镰状细胞贫血 2017年3月，《NEJM》发表文章揭示，
NEJM再发Sovaldi喜讯：革命性丙肝药物大获成功
人们首次认识到丙肝这种疾病是在上世纪七十年代，这是一种经血液传播的非甲非乙型肝炎病毒，是引起输血后肝炎的主要病因之一。1989年，人们首次鉴定到了丙肝病毒（HCV）。这种病毒善于躲避患者机体的免疫系统，能够建立长达数十年的感染。这种持续性的感染会损伤肝脏，甚至引发肝癌。绝大多数感染者起初并不表现
重磅临床试验肺癌药物keynote042成功
PD-(L)1单克隆抗体为代表免疫疗法持续火热，市场竞争亦愈加激烈，毫无疑问，肺癌市场对于已上市的5款药物来讲具有非常重要的意义，opdivo、keytruda等在不遗余力的开拓肺癌适应症。04月09号，默沙东keytruda又一次取得重大进展，KEYNOTE-042中期分析数据显示，在PD-L
此刻载入史册！梦天转位成功，这些知识应该知道
转位期间，梦天实验舱先完成相关状态设置，再与空间站组合体分离，之后采用平面转位方式经约一小时完成转位，与天和核心舱节点舱侧向端口再次对接。今天下午，神舟十四号航天员乘组将进入梦天实验舱。 梦天实验舱转位完成标志着中国空间站“T”字基本构型在轨组装完成，向着建成空间站的目标迈出了
NEJM头条：艾滋病基因治疗传捷报
来自宾夕法尼亚大学的研究人员，成功对12名HIV阳性患者的免疫细胞进行遗传工程改造使之能抵御感染，并降低了一些完全脱离抗逆转录病毒药物治疗(ADT)患者的病毒载量——其中一名患者已无法检测到HIV病毒水平。这项研究是首次报道在人类中使用基因编辑方法，研究结果发表在《英格兰医学杂志》（NEJM）上
细胞与基因治疗大爆发，超2000项临床试验在内卷！
传奇生物（LEGN.US）BCMA CAR-T疗法Carvykti（中文名称：西达基奥仑赛）一项三期试验数据的意外泄露，让其股价在4月19日应声大涨19.64%，总市值亦创下历史新高，达103.17亿美元。此次泄露的数据来自CARTITUDE-4试验，旨在评估在接受过1-3线治疗的RRMM（复发/难
减轻中风对大脑损伤临床试验首获成功
加拿大一个临床医学研究小组证明，由克里姆比尔神经医学中心迈克尔・泰米安斯基博士研发的一种神经保护剂药物可有效保护大脑减轻中风损伤效应。试验成果在线发表于10月9日《柳叶刀・神经医学》网站上，同时预测该中风药物成效的实验研究成果亦同步发表在《科学・转化医学》杂志上。 该项具有里程碑意义的临床
大扩容，149家医院获临床试验资质
一致性评价有望再次加速。 今日，国家食药监总局发布公告，又有149家医院获得药物临床实验机构的认定。 分析人士指出，大规模增加临床实验机构将大大缓解目前机构短缺的问题，加速企业临床实验进程，降低企业的成本。 机构短缺：有企业垄断临床，也有企业出国求助 2016年的3月5日，国务院办公厅下
NEJM：基因治疗β地中海贫血安全有效
Brigham和妇女医院（Brigham and Women's Hospital）、哈佛医学院在《New England Journal of Medicine》发表文章，基因治疗成功治愈了22例严重血液疾病患者。国际临床医生研究小组宣布，基因疗法对患有严重血液疾病，β地中海贫血的病人
【重磅】16日晚中国重组新冠疫苗获批启动临床试验
由军事科学院军事医学研究院陈薇院士领衔的科研团队，成功研制出重组新冠疫苗！3月16日，重组新冠疫苗获批启动展开临床试验。据陈薇院士介绍，按照国际的规范，国内的法规，疫苗已经做了安全、有效、质量可控、可大规模生产的前期准备工作。 由军事科学院军事医学研究院陈薇院士领衔的科研团队自抵达武汉以
NEJM：中国专家成功阻断乙肝母婴传播
如何让宝宝远离乙肝（HBV）？近日，首都医科大学附属的北京佑安医院妇幼中心名誉主任潘启安教授领衔的中国科研团队发现，高乙肝病毒载量的孕妇在服用抗病毒药物“替诺福韦”（TDF, tenofovir disoproxil fumarate）后，能大幅降低乙肝母婴传播风险。经治后，婴儿从母亲处感染乙肝
长效抗精神病新药3期临床试验获成功
一项3期临床试验结果显示，每月注射一次的新型长效抗精神病药物aripiprazole lauroxil(ALKS 5461)可有效改善精神分裂症患者的阳性及阴性症状。 这项随机双盲安慰剂对照研究结果由药物生产商Alkermes公司公布。研究第12周时，与安慰剂相比，441mg及882m
加拿大艾滋病疫苗临床试验首阶段获成功
加拿大西安大略大学研究人员6日宣布，他们研制的艾滋病疫苗在第一阶段的人体临床试验中获得成功，研究人员认为这是朝艾滋病疫苗临床实用迈进的重要一步。 去年底，该疫苗获批在美国开展人体试验后，研究人员今年3月正式在美国开始试验。受试人群是年龄介于18岁至50岁的艾滋病病毒感染者，他们被随机分成两
加拿大新型艾滋病疗法首次临床试验获成功
据加拿大麦吉尔大学健康中心网站报道，该中心研究人员开发的新型艾滋病治疗方法首次临床试验获得成功。研究人员称，该疗法可能比目前流行的鸡尾酒疗法更有效，前景光明。 报道称，该疗法由麦吉尔大学健康中心研究所J-P·鲁迪博士和蒙特利尔大学R·赛卡莱博士共同开发，作为一种免疫疗法，其可针对不同病人量
“糖尿病免疫疗法”Ⅰ期临床试验在美首获成功
11月25日，发布在《Science Translational Medicine》杂志上的一项研究中，加州大学旧金山分校的科学家和医师，对一种新形式的1型糖尿病（T1DM）免疫疗法在美国开展了第一个安全试验。Ｉ期临床试验中，患者在接受多达26亿个细胞的回输后，不仅没有造成严重副作用，而且这些细
一大波重磅新药申请临床获CDE受理
solanezumab注射液 solanezumab一种抗被淀粉样蛋白单抗，也是礼来现有管线药物中最有“钱景”的一个，若能成功上市，预计2020年将给礼来带来近14亿美元的销售收入。 尽管solanezumab之前的两项 III 期临床研究EXPEDITION1（n=1012）和 EXPED
基因治疗抗衰老首获成功：减轻肌肉质量及干细胞损耗
据悉，美国拜维亚(Bioviva)公司的首席执行官伊丽莎白？帕里什将成为人类历史上第一个成功逆转自然衰老过程的人——而这一切，归功于于她的公司推出的实验性的基因治疗。 帕里什的基因治疗实验开始于2015年。基因治疗实验的目的是减轻肌肉质量损耗及干细胞损耗。其中肌肉质量损耗是年老后必然要发生的结
灵北大冢重磅精神病药物Rxulti获欧盟批准
日本药企大冢（Otsuka）与合作伙伴灵北（Lundbeck）近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Rxulti（brexpiprazole，依匹哌唑）用于精神分裂症成人患者的治疗。双方已计划在2019年上半年将Rxulti推向欧洲市场。接下来，双方将与欧洲各国的定价&报销机构合作，确保届时符合
NEJM：AAV基因治疗让A型血友病长期治愈成为可能
近期，顶级期刊NEJM公布了Spark A型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果，首次证明了 A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。 A型血友病的主要发病机制是凝血因子Ⅷ缺乏，是临床上最常见的血友病类型，约占总患病人数的80%-85%，全球每5000名男性
强生重磅血癌药Darzalex+VRd四药方案临床研究获成功
美国医药巨头强生（JNJ）合作伙伴Genmab近日公布了CD38靶向疗法Darzalex (daratumumab)一线治疗多发性骨髓瘤（MM）II期临床研究GRIFFIN（MMY2004，NCT02874742）的顶线数据。该研究是一项随机、开放标签、平行分配研究，共入组了223例新诊断的MM
重磅！又一锂电企业成功上市！
近日，深圳市信宇人科技股份有限公司成功在上交所科创板鸣锣上市。 信宇人主要从事以锂离子电池干燥设备和涂布设备为核心的智能制造高端装备的研发、生产及销售。公司产品主要包括锂离子电池生产设备及其关键零部件和其他自动化设备。其中，在锂离子电池生产设备领域，其产品主要应用于锂离子电池制造全流程干燥及涂
时隔半年，首例抗衰老基因治疗临床试验进展如何？
2015年9月，西雅图生物公司BioViva女总裁Elizabeth Parrish对外宣布，她将成为全球首个接受基因治疗“逆转”衰老的人。根据BioViva官网消息，Parrish已经在哥伦比亚接受了两项由BioViva自主研发的基因治疗项目： （1） 延长染色体端粒长度。通过静脉注射能够产
7种遗传疾病得到治疗，8篇NEJM（IF=79），1篇Nature
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
基因治疗癌症的成功率和效果
基因治疗肺癌现在的应用于临床还不是很成熟的一种方法，将来可能会是一个好的治疗方法。目前还不成熟，只是有一些针对基因突变或者扩增，或者是高表达的一些靶向药物。这些靶向药物应用于临床效果还是不错的，比如说EGFR，如果是19位点或者21位点突变，我们可以选择一些EGFR的药物，比如说吉非替尼，厄洛替尼等
勃林格殷格翰公司2017财年大获成功
•净销售额大幅增长至近181亿欧元（增长率经汇率调整后：+15.7％；以欧元计：+13.9％） •营业收入大幅增长至约35亿欧元 •净销售回报率为19.3％ •动物保健业务实力大增，业务成功 德国殷格翰，2018年4月25日 -研发驱动的制药公司勃林格殷格翰在2017年大获成功。所有业
“生物科技第一股”－歌礼生物成功在港上市
对于歌礼而言，2018年无疑是一个值得载入史册的年份。6月13日，歌礼首个抗丙肝1类创新药戈诺卫（达诺瑞韦，ASC08）获批上市，成为第一款由中国本土企业开发的直接抗病毒药物（DAA）。 “戈诺卫的成功上市，实现了歌礼为中国患者提供可负担的创新药物的承诺。”歌礼创始人、董事长、总裁吴劲梓博士说
基因治疗：英国开展基因疗法治疗心衰竭临床试验
4月30号，英国宣布开展两项利用基因疗法治疗心脏病的试验。如果该试验最后取得成功将给那些渴望过上正常生活的心衰患者带来新的希望。这两项试验共有250名左右的患者参与，将对这种前沿技术的安全性，以及是否能够改善患者生活质量、提高寿命进行研究。 基因治疗的根本原理是向人体中“插入”缺失或缺陷基
《新英格兰医学杂志》联手北大推动临床医学研究
近日，北京大学与《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine, NEJM）举行合作签约仪式，宣布将联手推动我国临床及转化医学研究。 北京大学分子医学研究所所长肖瑞平教授和香港大学的Gary Wong博士成功竞聘该杂志中国及亚洲地区副主编，这是NEJM首次