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4月30号，英国宣布开展两项利用基因疗法治疗心脏病的试验。如果该试验最后取得成功将给那些渴望过上正常生活的心衰患者带来新的希望。这两项试验共有250名左右的患者参与，将对这种前沿技术的安全性，以及是否能够改善患者生活质量、提高寿命进行研究。 基因治疗的根本原理是向人体中“插入”缺失或缺陷基因的正常版本。在十几年前，基因治疗被广泛认为是万能的，但遗憾的是直到现在它还未能真正实现最初给人带来的希望。科学家们希望英国的这两项心脏病试验能够成为这一技术的转折点，给患有心脏病的患者带来真正的福利。以腺相关病毒(AAV)为载体的基因治疗 心衰竭是心脏结构或功能的异常表现或受损，致使心脏无法满足或输出足够的血量，并无法满足身体组织、器官代谢的需求，是病态的生理状况，也可能是任何心脏疾病最终的表现。药物治疗通常效果不佳，心脏移植最终成为唯一的希望。 在这两项试验之前，针对该基因疗法已经开展了20年的实验室研究，并且最近在美......阅读全文
基因治疗通过基因操作达到治疗疾病的目的，是一种根本性的治疗策略。 日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果：德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症，导致全身80%的皮肤损伤丢失，在接受表皮干细胞基因治疗以后，这名患儿重获健康皮肤并出院，至今正常。 在此项研究之前，交界性大疱性表皮松解症
基因疗法定价高一直被诟病，随着2018年11月Luxturna在欧盟获批，以及诺华将AVXS-101初步定价为400万-500万美元，这个话题再次成为热点。高定价背后是小容量的患者人群，基因疗法针对的患者群体仅占美国和欧盟人口数的0.02%，还未排除“Harvoni现象”，患者功能性的治愈会导致
2018年即将过去，年末为大家献上生物谷本年度心脑血管疾病专题盘点，希望读者朋友们能够喜欢。1. Science：重磅！亲联蛋白2切割竟可阻止心力衰竭产生doi:10.1126/science.aan3303. 美国爱荷华大学心脏研究员Long-Sheng Song博士及其团队在之前的研究中已
总部位于美国北卡罗来纳州的Precision BioSciences于2006年成立，拥有杜克大学基因编辑技术的专利授权，于今年3月首次公开募股(IPO)募集约1.454亿美元。 9月16日，Precision公司宣布，美国FDA已接受基因编辑的同种异体抗CD20 CAR-T细胞疗法PBCAR
血友病分为 A 、B 两型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍，发病率大约为3.5万分之一。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的85%，发病率大约是B型血友病的4倍，使其成为更有利可图的市场。血友病的全球市场（
在2014年接近尾声的时候，埃博拉病毒依然占据着全世界的各大头条，而研制出“拯救”世界于抗埃博拉新药的希望也似乎越来越明显。Mapp、Sarepta、Tekmira三家制药公司正在与世界卫生组织、Wellcome 基金会等其他组织一同在西非开展临床试验。还有好消息是，OncoSynergy制药公
2018年即将过去，年末为大家献上生物谷本年度糖尿病专题盘点，希望读者朋友们能够喜欢。1. Nature：利用细胞替换疗法治疗1型糖尿病取得重大进展！胞外基质组分决定着胰腺祖细胞的命运DOI: 10.1038/s41586-018-0762-2 I型糖尿病是一种自身免疫性疾病，它会破坏胰腺中产
2017年8月，全球迎来首款上市的CAR-T疗法，美国FDA批准诺华的Kymriah用于25岁以下复发难治性B淋巴细胞急性白血病(B-ALL)患者。这是一个历史性的里程碑事件。紧接着的10月，吉利德/Kite Pharma的Yescarta获FDA批准，用于治疗复发难治性大B细胞淋巴瘤的成年患者
2017年8月，全球迎来首款上市的CAR-T疗法，美国FDA批准诺华的Kymriah用于25岁以下复发难治性B淋巴细胞急性白血病(B-ALL)患者。这是一个历史性的里程碑事件。紧接着的10月，吉利德/Kite Pharma的Yescarta获FDA批准，用于治疗复发难治性大B细胞淋巴瘤的成年患者
上周，一篇发表在顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上的研究引起了行业的广泛关注。来自杜克大学癌症研究所的研究发现，一款突破性的病毒疗法显着延长了胶质母细胞瘤患者的生命。 研究人员们使用的是一种经过改造的脊髓灰质炎病毒。它能针对表达CD155的肿瘤细胞，选择性地入侵并进行复制，最终导致
詹姆斯（James*）和马特（Matt*）两兄弟成长于上世纪 80 年代的英国德文郡（Devon），对两个孩子来说，日常的嬉闹也要小心翼翼——小小的伤口或是磕碰都能把他们送进医院。 他们患有血友病（haemophilia），一种由于凝血蛋白缺乏导致的凝血功能障碍性遗传病。它已经困扰了家族中数代
我是谁？我从哪里来？我将到哪儿去？这一终极哲学命题，有多种不同的解答视角。从基因角度给出的答案，无疑是非常重要的一种。近一段时间，有关基因领域的新闻将基因检测、基因编辑、癌症的靶向治疗等原本属于生物医学领域的专业话题，一下子变成了公众话题。人们对于基因的好奇在于：基因是如何影响人类的长相、身高、
人类曾在小说和电影中无数次幻想经过基因编辑的人类出现，但都不是现在这样。 2018年11月26日，南方科技大学副教授贺建奎宣称，由其团队创造的世界首例能免疫艾滋病的基因编辑婴儿于11月诞生。 这则消息尚未经过业界专家确认，研究也还没有经过同行评议、或在学术期刊上发表，某种程度上真实性存疑，但
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
一项新技术或产品的问世，给人们带来欣喜的同时，也必然会引起担忧，基因测序技术便是其中之一。基因测序技术被看作自疫苗问世以来疾病预防最重要的科技突破，它不仅可以大大降低遗传相关的疾病发生率，减少出生缺陷，还可以实现对疾病预测、预防、预警以及个体化诊疗；但目前，国内的基因测序市场却并不让人满意，甚至
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 C
我们总是对患者说癌症会以达尔文的自然选择方式在体内进化，但是我们并没有足够的证据证实这一点。 大约在2010年，Alberto Bardelli跌入了科研低谷。Bardelli是意大利都灵大学癌症生物学家，他一直在研究癌症靶向疗法——针对导致肿瘤生长的突变的药物。这种方法的效果似乎很好，一些患
在基因治疗领域中近一年发生了不少的与投资有关活动，例如大量的尽职调查、一些投资交易被宣布、还有一些正在进行中并即将对外公布的工作。这些活动反映了风险资金对基因治疗以及开发基因治疗方法的公司越来越感兴趣。 在基因治疗领域中，大多数的投资都是来自于风险资金投资。在2012年11月19号，AGT
本期为大家带来的是糖尿病的病理学与治疗相关领域的最新研究成果，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Sci Signal：心脏激素能够缓解肥胖以及糖尿病耐受性 DOI: 10.1126/scisignal.aam6870 最近，来自斯坦福大学Burnham Prebys医学发现研究所（SBP）以
近日，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿-在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，引发千层
2019年3月29日，国家卫健委发布关于征求《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法 （试行） （征求意见稿）》，引起行业内众多从业者的巨大反响。这一幕也大概出现在一个月前（2月26日），同样由国家卫健委发布了《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》。两份监管文件主要关注的焦点就是细胞治疗
生物 医学 美 国 遗传研究更深入掌控基因；细胞学攻克检测与治疗多项难题；脑科学研究记忆刺激技术帮助恢复记忆，发现大脑存在“意识开关”和“信息交换台”。 田学科（本报驻美国记者）遗传学方面，杜克大学绘制出综合酵母菌基因脆弱位点图，而脆弱位点所在区域正是DNA复制机变慢或停顿的地方
2018年，全球都在经历一场艰难的资本寒冬。募资难、融资难、估值缩水，这是许多投资人和创业者最深的体会。但尽管在这样艰难的岁月，基因领域依然创下了约9.86亿美元的高融资额，与2017年10亿美元相比基本持平。 这一年里，NMPA批准了首款基于NGS的肿瘤检测试剂盒，燃石医学喜提中国“肿瘤NG
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中
2 癌症诊断的发展 癌症的诊断在抗癌战役中的发展比不上癌症的基因分子生物学研究，在5 年之内，科学家将研制出多种癌症的早期诊断方法，期望在癌症的萌芽阶段将癌瘤控制。今后诊断的发展只需简单验血就能发现多种癌症。或用基因芯片可以在只有几个癌细胞出现时就能诊断出来。《Science》杂志刊登了有关美
美 国 遗传研究更深入掌控基因；细胞学攻克检测与治疗多项难题；脑科学研究记忆刺激技术帮助恢复记忆，发现大脑存在“意识开关”和“信息交换台”。 遗传学方面，杜克大学绘制出综合酵母菌基因脆弱位点图，而脆弱位点所在区域正是DNA复制机变慢或停顿的地方，揭示了许多固体肿瘤中基因异常的源头；冷泉港实验
近日，《麻省理工科技评论》推出“2017年十大突破技术”，“基因疗法2.0”位列其中，有望在今年迎来新的突破。 基因疗法（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病，最终实现治疗目的，有着超30年的发展历史。虽然过程颇为坎坷，但是随着载体病毒
2018年即将过去，年末为大家献上本年度生物领域获奖专题盘点，希望读者朋友们能够喜欢。1. “诺奖风向标”榜单揭晓 4名科学家荣获2018拉斯克奖 拉斯克奖是全球最为著名的医学类奖项之一，也有“诺贝尔风向标”之称。这是因为在诸多拉斯克奖得主中，已有87人获得了诺贝尔奖。2015年诺贝尔生理学或
精准医疗使医疗技术获得了飞跃式的发展进步，多项研究成果表明，基于CRISPR/Cas9的基因疗法在遗传病治疗中有很大的应用前景。2017年，Spark公司的创新基因疗法Luxturna获得美国FDA批准上市，用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人和儿童患者，为基因疗法研究注入了一剂强心剂。 2月18
美国医药卫生管理当局正在考虑是否应该给一项饱受争议的辅助生育技术(assisted-reproduction technique)——线粒体置换技术(mitochondrial replacement)临床试验开绿灯，该技术能够避免携带有遗传病致病基因的女性将疾病遗传给下一代。批评者们认