15亿美元囊获靶向RNA疗法辉瑞达成合作
今日，Ionis Pharmaceuticals旗下的子公司Akcea Therapeutics宣布与辉瑞（Pfizer）就其用于治疗特定心血管和代谢疾病的在研反义寡核苷酸药物AKCEA-ANGPTL3-LRx，达成了一项全球独家ZL许可协议。 此前的研究结果显示，血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的功能丧失突变体与低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（triglycerides，TG）下降相关，并可增加胰岛素敏感性，因而有潜力降低糖尿病和心血管疾病的发生风险。 Ionis研发的配体共轭反义技术（ligand conjugated antisense，LICA），可以把N-乙酰半乳糖胺复合体（GalNAc3）与靶向编码ANGPTL3的mRNA的反义寡核苷酸结合，形成共轭复合体AKCEA-ANGPTL3-LRx。这一修饰可以将反义寡核苷酸药物靶向递送到肝细胞中，从而提高其肝脏效力10倍以上。 1/2 期试验结果展......阅读全文
15亿美元囊获靶向RNA疗法－辉瑞达成合作
今日，Ionis Pharmaceuticals旗下的子公司Akcea Therapeutics宣布与辉瑞（Pfizer）就其用于治疗特定心血管和代谢疾病的在研反义寡核苷酸药物AKCEA-ANGPTL3-LRx，达成了一项全球独家ZL许可协议。 此前的研究结果显示，血管生成素样蛋白3（ANGP
RNA编辑疗法加速发展
据英国《自然》杂志网站近日报道，目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为，该技术可能比CRISPR等基因组编辑技术更安全更灵活。既脆弱又强大RNA是一种脆弱且不稳定的分子，其会快速分解，因此“寿命”短暂。但它拥有广泛的用途，对人类的生存至关重要。RNA编辑技术通过改变RNA序
RNA编辑疗法加速发展
RNA编辑技术通过改变RNA序列来“补偿”有害的突变，使正常蛋白得以合成。RNA编辑也可增加有益蛋白的产生。与CRISPR基因组编辑不同，RNA编辑不会改变基因，也不会产生永久性的变化。图片来源：视觉中国据英国《自然》杂志网站近日报道，目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为
辉瑞牵手IBM华生开发更好的免疫疗法
【新闻事件】：最近辉瑞和IBM开始一个合作项目，将使用其智能软件“华生新药发现”帮助辉瑞寻找更好的免疫疗法。华生是一个智能搜索加工软件，不仅可以快速搜索海量文献（2500万摘要，100多万文章），更重要的是可以从这些文献中提取智能信息。华生已经有多个不同专业化版本，用于不同的领域如肿瘤基因测序。
辉瑞牵手IBM华生开发更好的免疫疗法
【新闻事件】：最近辉瑞和IBM开始一个合作项目，将使用其智能软件“华生新药发现”帮助辉瑞寻找更好的免疫疗法。华生是一个智能搜索加工软件，不仅可以快速搜索海量文献（2500万摘要，100多万文章），更重要的是可以从这些文献中提取智能信息。华生已经有多个不同专业化版本，用于不同的领域如肿瘤基因测序。
Science聚焦：球形RNA让RNA疗法重获新生
几十年来，RNA疗法在治疗遗传疾病的道路上走得并不顺遂。不过，随着新型RNA（球形核酸SNA）在人体试验中取得成功，这一领域似乎焕发出新的活力。Science网站特别撰文介绍了这项重要突破。 RNA疗法一般是用反义RNA破坏疾病相关蛋白的生产。在美国化学学会(ACS)上周的一次会议上，研究人员
辉瑞基因疗法fidanacogene－elaparvovec进入III期临床开发
2018年7月18日讯，--美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF
辉瑞基因疗法fidanacogene－elaparvovec进入III期临床开发
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX
默沙东/辉瑞组合疗法Keytruda+Inlyta获欧盟批准
肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）联合辉瑞新一代肾癌靶向治疗药物Inlyta（axitinib，阿昔替尼；酪氨酸激酶抑制剂[TKI]），用于一线治疗晚期肾
辉瑞基因疗法fidanacogene－elaparvovec进入III期临床开发
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX
RNA疗法的现状与未来
使用反义寡聚核苷酸（antisense oligonucleotide）作为疗法的概念早在1978年就被提出，对RNA干扰（RNA interference， RNAi）的研究也在2006年获得了诺贝尔奖的认可。但是，RNA疗法的研发却并不是一帆风顺。直到最近两年，Ionis Pharmaceu
辉瑞、默克将与Effector－Therapeutics开展癌症免疫组合疗法
6月20日，Effector Therapeutics表示，公司已于美国辉瑞制药及德国默克制药达成了一项临床开发及药品供应合作协议，双方将共同进行两种肿瘤免疫治疗药物用于微卫星稳定结直肠癌治疗的评价工作。主要的合作内容包括计划进行一项随机、开标、非对照的临床2期研究，用于评估Effector T
辉瑞8.3亿美元大合作－开发蛋白降解新疗法
今日，Arvinas公司宣布与辉瑞（Pfizer）签署一项研究合作和许可协议，使用Arvinas专有的PROTAC（PROteolysis TArgeting Chimeras）平台，发现和开发可降解致病细胞蛋白的小分子疗法。 Arvinas是一家专注于开发基于蛋白质降解的新药的生物技术公司。
辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2024 年第二季度。与此同时，fidanacogene elaparvovec 的欧洲上市许可申
默沙东/辉瑞组合疗法Keytruda+Inlyta获欧盟CHMP推荐批准
默沙东（Merck & Co）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）联合辉瑞新一代肾癌靶向治疗药物Inlyta（axitinib，阿昔替尼；酪氨酸
FDA授予辉瑞疫苗rLP2086突破性疗法认定
辉瑞(Pfizer)3月20日宣布，FDA已授予双价疫苗rLP2086突破性疗法认定，目前辉瑞正调查rLP2086用于10-25岁群体，预防B群脑膜炎奈瑟菌(Neisseria meningitidis serogroup B，MenB)导致的侵袭性脑膜炎球菌病。据估计，在全球范围内，M
辉瑞与Touchlight签署ZL许可协议，使用mRNA疫苗基因疗法
2022年7月5日，生物技术公司Touchlight宣布与辉瑞签署协议，辉瑞获得使用Touchlight的酶促doggyboneDNA（“dbDNA”）的权利，用于辉瑞在全球范围内生产和商业化包括mRNA在内的基因疗法。Touchlight将获得一笔预付款，并有望获得开发和商业里程碑付款，以及商业化
辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
8月13日，CDE网站显示，辉瑞抗组织因子通路抑制剂（TFPI）马塔西单抗（marstacimab）上市申请正式获得药监局受理，用于A型以及B型血友病。 图片 Marstacimab是一种靶向组织因子通路抑制剂（TFPI）的人源IgG1单克隆抗体。TFPI是一种天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。
FDA接受辉瑞BRAF和EGFR抑制剂组合疗法申请
今日，辉瑞（Pfizer）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为BRAF抑制剂Braftovi（encorafenib）和EGFR抑制剂Erbitux（cetuximab）构成的组合疗法递交的补充新药申请（sNDA），用于治疗携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌患者（mCRC）。这些患者已
辉瑞脑膜炎球菌疫苗再获突破性疗法认定
今日，辉瑞（Pfizer）公司宣布其B型脑膜炎球菌疫苗TRUMENBA？获得美国FDA颁发的突破性疗法认定，用于主动免疫预防B型脑膜炎奈瑟氏菌（MenB）在1至9岁儿童中引起的侵袭性疾病 。这是MenB疫苗获得的首个用于保护低至1岁儿童的突破性疗法认定。该疫苗曾于2014年获得突破性疗法认定，帮
罕见心脏病新疗法！辉瑞Vyndaqel在欧盟获得推荐批准
制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Vyndaqel（tafamidis），该药是一种每日一次的61mg口服胶囊，用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者。现在，CHMP的意见
辉瑞准备开始三合一免疫疗法组合临床试验
据报道辉瑞准备明年开始第一个三合一免疫疗法组合的一期临床。这个组合包括PD-L1抗体Avelumab、 4-1BB激动剂Utomilumab、和一个OX40激动剂。据称该试验准备探测人体能忍受多大程度的免疫激活，并找到最佳平衡点。现在PD-1抗体的年花费达到15万美元，所以三个新型免疫疗法的价格
囊获新型AAV9载体－辉瑞达成合作开发基因疗法
今日，REGENXBIO公司宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成研发许可协议，允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9（AAV9）载体开发基因疗法，治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。 FA是一种最常见的遗传性共济失调类型，每
基因疗法获得重大突破，Spark携手辉瑞有望终结血友病
近日，Spark Therapeutics公司在2017 HTRS（止血和血栓形成研究学会）科学研讨会上发布了SPK-9001治疗乙型血友病的I/II期试验新进展，结果表明凝血因子IX活性的一致性和持续水平。截止到目前的数据，年出血率（ABR）降低了96％，年化输注率（AIR）下降了99％。
辉瑞与IDEAYA签订临床研发合作协议－共同开发抗癌疗法
19日，IDEAYA Biosciences宣布，已与辉瑞（Pfizer）签订一项临床研发合作协议，以评估IDEAYA公司的在研蛋白激酶C（PKC）小分子抑制剂IDE196和辉瑞的MEK抑制剂binimetinib联用，治疗携带GNAQ或GNA11基因突变的实体瘤患者中的疗效，其中包括转移性葡萄
FDA咨询委员会为RNA疗法亮绿灯
Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布，美国FDA代谢与内分泌产品咨询委员会以12比8的投票结果，支持批准Waylivra（volanesorsen）用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者。FDA会在审评Waylivra的新药申请时考
默克/辉瑞PDL1免疫疗法avelumab斩获FDA优先审查资格
德国制药巨头默克（Merck KGaA）与美国制药巨头辉瑞（Pfizer）合作开发的PD-L1免疫疗法avelumab近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已正式受理avelumab治疗转移性默克尔细胞癌（merkel cell carcinoma，MCC）的生物制品许可申请
辉瑞与Sangamo公司达成基因疗法合作协议－治疗“渐冻人症”
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其与辉瑞（Pfizer）合作研发一种使用锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性（FTLD）。 ALS也被称为Lou Gehrig病，是一种罕见疾病，可以攻击和杀死控
辉瑞超－20－亿美元创新蛋白降解疗法在中国启动3期临床
近日，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，辉瑞（Pfizer）在中国启动了蛋白降解靶向嵌合体 Vepdegestrant 片的 3 期临床，拟用于 ER+/HER2 -乳腺癌一线治疗。Vepdegestrant 最初由 Arvinas 公司开发，2021 年，辉瑞与 Arvinas 公司
辉瑞加入基因治疗竞争－7亿美元将罕见肝病疗法收入囊中
3月20日，致力于基因疗法开发的生物科技公司Vivet Therapeutics宣布称，辉瑞制药已经收购了其15%的股权，同时获得了所有流通股的独家收购选择权。辉瑞和Vivet公司将合作开发后者专有的Wilson病（威尔逊症）疗法VTX-801。 根据交易条款，辉瑞在签署协议时支付了约4500