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CRISPR–Cas9基因组编辑可用于耳聋小鼠模型恢复听觉

一篇论文称,研究将CRISPR–Cas9基因组编辑技术用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。这项于12月21日发表于《自然》的研究凸显了CRISPR-Cas9用于治疗某些显性遗传性听觉损失疾病的潜力。 将近一半的耳聋是由遗传因素造成的,但能治疗遗传性听觉损失的方法却有限。美国马萨诸塞州哈佛大学及博德研究所的David Liu及同事设计了一个脂质包裹的Cas9-向导RNA复合体,能够有特异性的针对人类耳聋小鼠模型的致聋遗传突变。 研究表明,该系统可以破坏致聋突变基因,即使突变基因和健康基因只有一个碱基对的差别。不仅如此,将上述复合体注射进新生小鼠的耳蜗,可以显著减少进行性听觉损失。作者观察发现,相较于未接受注射的耳朵或注射了靶向某不相关基因的复合体的耳朵,在注射了上述复合体的耳朵中,毛细胞存活率更高,听脑干反应阈值更低。此外,接受注射的小鼠的听觉反射反应强于未接受注射的小鼠。 研究人员总结表示,该基因组编辑策略或有助于在......阅读全文

CRISPR–Cas9基因组编辑可用于耳聋小鼠模型恢复听觉

  一篇论文称,研究将CRISPR–Cas9基因组编辑技术用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。这项于12月21日发表于《自然》的研究凸显了CRISPR-Cas9用于治疗某些显性遗传性听觉损失疾病的潜力。  将近一半的耳聋是由遗传因素造成的,但能治疗遗传性听觉损失的方法却有限。美国马萨诸塞州哈佛大学

CRISPR/Cas9抗体—CRISPR/Cas9研究

能够方便而精确的对DNA和核苷酸序列进行编辑,是科研工作者们长期以来的梦想。CRISPR/Cas9系统的诞生和成熟标志这这一梦想逐渐变为现实。CRISPR/Cas9系统,作为第三代基因编辑技术,它的本质其实是细菌中一种对付诸如病毒等外来DNA的防御系统。此系统的工作原理是 成簇的、规律间隔的短回

《自然》:通过再生关键听觉细胞损失

美国科学家近日为听力损失患者带来了福音。他们在小鼠体内制成了关键的听觉细胞,并首次证实这些细胞能与自然的耳部细胞一样发挥作用。相关论文8月27日在线发表于《自然》(Nature)杂志上。 在听觉系统中,内耳在柯蒂氏器(Organ of Corti)中将声波转换成电信号,柯蒂氏器上布满了15000至

CRISPR专家发表CRISPR/Cas9综述

  CRISPR技术的确在科学界掀起了基因组编辑的狂潮。在Pubmed中快速检索“CRISPR”,目前已有1400多项结果。也相继有专家为该技术撰写了综述论文,例如:Science综述:CRISPR-Cas9系统的历史和未来;北大魏文胜最新发表CRISPR综述。  最近,来自美国加州大学伯克利分校和

CRISPR/Cas9 技术介绍

优秀的基因编辑技术CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱,那么它为什么如此优秀呢?CRISPR(Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats)规律成簇间隔短回文重复;Cas9(CRISPR associated nuc

“基因魔剪”让耳聋小鼠恢复听力

  英国《自然》杂志12月20日发表了一项基因治疗领域成果:因高水平基因组编辑技术而闻名世界的博德研究所表示,基因编辑技术(CRISPR-Cas9,也称“基因魔剪”)现已被用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。最新研究凸显了CRISPR-Cas9技术用于治疗显性遗传性听觉损失疾病的潜力。  有将近一

crispr cas9基因敲除原理

基本原理:CRISPR簇是一个广泛存在于细菌和古生菌基因组中的特殊DNA重复序列家族,其序列由一个前导区(Leader)、多个短而高度保守的重复序列区(Repeat)和多个间隔区(Spacer)组成。前导区一般位于CRISPR簇上游,是富含AT长度为300~500bp的区域,被认为可能是CRISPR

什么是CRISPR/Cas9技术

CRISPR/Cas9系统的原理是利用gRNA特异性识别靶序列,并引导Cas9核酸内切酶对靶序列的PAM上游进行切割,从而造成靶位点DNA双链断裂,随之利用细胞的非同源末端连接(NHEJ)或同源重组(HDR)的方式对切割位点进行修复,实现DNA水平的基因敲除、敲入或点突变。

crispr cas9基因敲除原理

基本原理:CRISPR簇是一个广泛存在于细菌和古生菌基因组中的特殊DNA重复序列家族,其序列由一个前导区(Leader)、多个短而高度保守的重复序列区(Repeat)和多个间隔区(Spacer)组成。前导区一般位于CRISPR簇上游,是富含AT长度为300~500bp的区域,被认为可能是CRISPR

什么是CRISPR/CAS9技术

CRISPR/Cas9(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)是最新出现的一种由RNA指导的Cas9核酸酶对靶向基因进行编辑的技术。CRISPR/Cas9是细菌和古细菌为应对病毒和质粒不断攻击而演化来的获得性免疫防御机制。