对症遗传病，第一例基因治疗姗姗来迟
12月19日，美国食品和药物管理局（FDA）批准第一例基因疗法治疗遗传性疾病。相较于此前获批的癌症基因疗法——美国8月和10月批准的两种CAR—T细胞免疫疗法，此次针对遗传性疾病的基因治疗虽然早在理论上被证实可行，但在实践中却慢了一步。图片来源于网络 12月22日，我国食药监总局（CFDA）发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，所以，美国批准的这两种分别用于治疗急性淋巴细胞白血病和成人大B细胞淋巴瘤的CAR—T细胞免疫疗法，将有望在我国获批进入临床。但“指导原则”适用范围中不包括对人体实施直接基因改造的基因治疗，这类治疗的获批在我国会更晚一些。 需求迫切： 直击基因缺陷的治疗，没有药物可替代 “基因治疗是通过修饰、补充、校订，改变缺陷基因或其功能以达到治疗目的。”国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项专家组副组长王小宁说。 CAR—T细胞免疫疗法是将T细胞在体外进行基因修饰后再注入人体内，用于......阅读全文
每年批准1020个细胞和基因疗法－FDA将推出那些新举措
日前，FDA局长Scott Gottlieb博士和生物制品评估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士发布声明，介绍了FDA推动细胞和基因疗法开发的新举措。 声明表示，FDA看到进入早期临床开发阶段的细胞和基因疗法数目激增。基于目前的数据，FDA预计到2020年，每年将接收超过20
基因编辑是CART产业化破局利器
事件及投资建议： 第一，4月17日-4月21日，AACR 2016（美国癌症研究协会年会）上肿瘤免疫在治疗多种实体瘤方面取得了一系列令人瞩目的进展：重组CD4 T 细胞攻击 MAGE-A3 蛋白对于黑色素瘤、宫颈癌等多种转移性实体瘤都具有显著疗效；此外，LOXO-101 在治疗 NTRK 基因
梅奥诊所公布最新临床前研究成果
2017 年，制药巨头诺华的 Kymriah 成为美国 FDA 批准上市的首个 CAR-T 疗法，该疗法用于治疗儿童和年轻成人（2~25 岁）的急性淋巴细胞白血病（ALL）；之后不久，FDA 又 宣布批准吉利德旗下凯特的 CAR-T 疗法 Yescarta 上市，Yescarta 成为 FDA
现货型CART疗法首次进入关键性临床试验
近日Allogene Therapeutics宣布开始进行其在研CAR-T疗法ALLO-501A的潜在关键性2期临床试验ALPHA2。根据新闻稿，此款用以治疗复发性/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）的CAR-T疗法，是产业界首个进入临床2期试验的现货型CAR-T疗法！此外，Allogene亦即将
《自然》：自身免疫性疾病治愈曙光初现
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519739.shtm去年底，在圣迭戈举行的美国血液学学会年会上，德国埃尔朗根-纽伦堡大学的法比安·缪勒博士报告了一组最新研究数据：15名自身免疫疾病患者在接受CAR-T细胞疗法后重获新生，其中第一批接受治
又一胃癌患者受益！CAR‑T－疗法有望作为实体瘤的潜在治疗
最近，江西首例实体瘤CAR-T细胞治疗在南昌大学第二附属医院肿瘤中心顺利完成。在本次治疗中，该患者首次诊断为晚期胃癌，肿瘤已广泛转移至腹腔及多处骨骼，患者按照指南规范进行标准的化疗联合免疫检查点抑制剂治疗后，肿瘤控制不佳，且因腹胀、饮食差及血细胞反复重度减低等并发症导致其难以继续接受化疗。经过CA
CART和CART疗法基础
免疫疗法是当下肿瘤治疗领域最具前景的发展方向之一。随着PD-(L)1等免疫检查点抑制剂应用范围逐渐扩大，CAR-T疗法研究不断出现新的进展，CAR-T疗法作为有别于传统药物的“活药”，不仅对复发、难治性肿瘤患者表现出了突破性疗效，其生产体系和使用场景也有别于普通药物。鉴于当下生物技术的更新速度，预计
进军实体瘤、缓解CRS－展望细胞免疫疗法近期新动向
当人体内大多数细胞开始不受控的分裂时，癌症就发生了。癌症这类因细胞分裂分化出现异常的疾病从古有之，而伴随着科学技术的进步，人们踏入了微观世界，开始从细胞分子角度去寻找治愈这类疾病的方法。 而目前最受青睐的技术莫过于细胞免疫疗法，人们尝试从细胞角度去消灭癌症，从赋予不同种类免疫细胞具有特异性的“
MB106治疗BNHL－总缓解率高达92％!
Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将当今细胞和基因治疗方面的的医学突破转化为对血液癌症、实体瘤、罕见基因疾病的潜在治愈。近日，该公司宣布，评估CD20靶向自体CAR-T细胞疗法MB-106治疗高危B细胞霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）一项正在进行中
未来可期CART细胞疗法的发展及展望（一）
引言： 嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)是近年来发展非常迅速的一种新型细胞免疫治疗技术,CAR-T免疫疗法是通过给T细胞装备能识别特定肿瘤细胞的分子,在识别肿瘤细胞后能引起T细胞的激活和增殖，从而可以有效杀伤肿瘤细胞。2017年,FDA批准两个CAR-T产品上市,一个是诺
CART疗法的原理与治疗应用
①2017年，诺华的CTL-019将大概率成为全球首个获批上市的CRA-T疗法的事件，刷爆了整个朋友圈。这一天，对肿瘤免疫疗法领域的人们来说，无疑是非常值得纪念的，因为它开启了肿瘤治疗的新纪元。自2013年《科学》杂志评论将“肿瘤免疫疗法”列为年度突破之首，从那以后，嵌合抗原受体T细胞疗法（CA
诺华Kymriah获加拿大卫生部批准，治疗2种B细胞恶性肿瘤
瑞士制药巨头诺华（Novartis）开发的CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019）近日获得加拿大卫生部批准，用于2种B细胞恶性肿瘤：（1）年龄在3-25岁的B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）儿童和年轻成人患者；（2）复发性或难治性（R/R）大B细胞淋
诺华Kymriah获加拿大卫生部批准，治疗2种B细胞恶性肿瘤
瑞士制药巨头诺华（Novartis）开发的CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019）近日获得加拿大卫生部批准，用于2种B细胞恶性肿瘤：（1）年龄在3-25岁的B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）儿童和年轻成人患者；（2）复发性或难治性（R/R）大B细胞淋
CART疗法的原理与治疗应用
CAR-T是什么？①2017年，诺华的CTL-019将大概率成为全球首个获批上市的CRA-T疗法的事件，刷爆了整个朋友圈。这一天，对肿瘤免疫疗法领域的人们来说，无疑是非常值得纪念的，因为它开启了肿瘤治疗的新纪元。自2013年《科学》杂志评论将“肿瘤免疫疗法”列为年度突破之首，从那以后，嵌合抗原受体T
重磅！第二款CART疗法今日获批！
美国食物和药物管理局局长斯科特戈特利布（Scott Gottlieb）博士宣称，在短短几十年里，基因疗法从一种有发展前景的医疗概念，发展为治疗无法医治和致命癌症的新型实际操作。 北京时间10月19日消息，据国外媒体报道，今天，美国食品和药物管理局（FDA）宣称批准了第二款癌症基因疗法，这是一种
每年批准1020个细胞和基因疗法，FDA将推出那些新举措？
声明表示，FDA看到进入早期临床开发阶段的细胞和基因疗法数目激增。基于目前的数据，FDA预计到2020年，每年将接收超过200份IND申请。目前FDA已经累计接收了超过800份细胞或基因疗法的IND申请。预计到2025年，FDA每年将会批准10-20个细胞和基因疗法产品。这反映了这一领域显著的科
龙沙布局CART：细胞临床生产和细胞培养合作
2018年12月，瑞士生物科技巨头LONZA (龙沙) 集团最近在以色列海法的生命科学园开设了新的以色列协同创新研发中心(CIC)。中心旨在利用以色列在软件和细胞/分子生物学和工程方面的前沿专业技术，提高龙沙集团在全球的市场竞争能力。龙沙集团是一家以生命科学为主导，在生物化学，精细化工，功能化学等行
一种新兴的癌症细胞疗法—过继性免疫治疗
过继性免疫治疗（Adoptive Cell Transfer Therapy, ACT），是指从肿瘤患者体内分离免疫活性细胞，在体外进行扩增和功能鉴定，然后向患者回输，从而达到直接杀伤肿瘤或激发机体的免疫应答杀伤肿瘤细胞的目的。过继性免疫细胞治疗主要包括TIL、LAK、CIK、DC、NK、TCR
加拿大首次利用基因疗法治疗法布里病
法布里病（Fabry），或称α-半乳糖苷酶A（一种溶酶体水解酶）缺乏症，是一种罕见的X染色体上基因异常导致的遗传性疾病。因体内负责制造α-半乳糖苷酶A的基因缺陷，造成体内糖鞘脂代谢障碍，不断堆积在细胞质及溶体中，引发肾脏、心脏和大脑等多处器官病变，严重时可能造成死亡。全球法布里病患者总数约50
－霍金有希望站起来？或可通过基因疗法治愈
据国外媒体报道，霍金是世界上顶尖的物理学家，但霍金患有一种奇怪的病，导致了他无法行走，这就是卢伽雷氏症，也可以成为肌萎缩侧索硬化症。到目前为止，我们对肌萎缩侧索硬化症并无有效的解决办法，对该病症的原因掌握还不透侧，但根据一项最新的研究发现，科学家认为基因疗法将在肌萎缩侧索硬化症的治疗中发挥更大的
CD19－CART有望于获批上市，将成为国内首个CART细胞疗法
近日，国家药监局官网显示，复星凯特靶向 CD19 CAR-T 阿基伦塞注射液在国内的上市申请已处于在“在审批”阶段，有望于近期获 NMPA 批准上市。此款药物将成为国内首个上市的 CAR-T 细胞疗法。 阿基仑赛注射液是复星凯特从吉利德子公司Kite制药引进的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗
818新政前夜，CGT顶流盛会IGC2026首发议程公布！体内细胞/基因治疗/干细胞外泌体/mRNA/双轨制闭门会，2000+产业决策者4月齐聚北京
摘要：议程已定，嘉宾已至，4.16-17·北京春日之约，期待与您不负相见！中国细胞与基因治疗（CGT）产业正站在从“技术探索”迈向“规范发展”的历史性关口。在这一承前启后的关键节点，IGC 2026第十一届免疫基因及细胞治疗大会——作为中国CGT领域历史最久、规模最大、影响力最深远的年度盛会之一——
最畅销的基因与细胞疗法TOP10盘点
2017年是细胞和基因治疗领域具有里程碑意义的一年，在这一年里，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准了首款CAR-T细胞疗法（Kymriah）上市，还批准了首款AAV基因疗法（Luxturna）上市。 近年来，已有数十款细胞和基因疗法获批上市，仅仅今年就有17款细胞和基因疗法在美国和欧洲获批
疗重度子痫前期诊治病例分析
【一般资料】女，30岁，职员【主诉】停经37+2周，头痛头胀2小时【现病史】妊娠期女性，G1P0。患者既往月经不规律，月经初潮12岁，周期30-40天，经期7天，经量中，无痛经。LMP：2016-03-16EDC：2016-12-23。停经早期有轻度恶心呕吐等早孕反应。孕4月感胎动至今，孕期有在本院
关于肠疗的注意事项介绍
1. 插肛管时动作要轻柔，对有肛门疾病患者更应小心，以免造成损伤。 2. 对某些颅脑疾病、心脏病患者及老年人、小儿、妊娠初期、末期的孕妇，灌肠时应慎重，压力要低，速度要慢，并注意病情变化，以免发生意外。 3. 老年人伴有脑梗塞和动脉硬化不要空腹肠疗，以免出现类似低血糖的症状，也不要吃得太饱。
6项里程碑突破！2017基因疗法“厚积薄发”
基因疗法不同于市场上绝大多数药物，其目的是纠正引发疾病的致病基因。科学家们希望它可以改写疾病治疗的范式，特别是罕见病。2017年，FDA先后批准3个基因治疗药物，填补领域空白！与此同时，基因疗法在拯救罕见病领域创造了多个奇迹！ 1、治疗镰状细胞贫血 2017年3月，《NEJM》发表文章揭示，
Lancet：1期临床试验表明靶向CD22的CART细胞有望改善大－B－细胞淋巴瘤患者的预后
靶向癌细胞表面上的一种特定蛋白的CAR-T 细胞疗法可使约半数化疗疗效不佳的大 B 细胞淋巴瘤患者的肿瘤缩小或消失。但是，如果 CAR-T细胞治疗失败，或者癌症再次复发——大约有一半的患者会出现这种情况，那么预后就会很糟糕。复发后的中位生存时间约为六个月。 如今，在一项1期临床试验中，来自斯坦
我国专家实现CART细胞疗法研究新突破
中新网上海12月6日电 (陈静 陈青人 肖鑫)一例复发滤泡性淋巴瘤患者，经多线化疗失败，病情恶化，高肿瘤负荷伴大量乳糜性腹水，在接受靶向CD19的CAR-T治疗后，快速获得缓解。上海大学医学院副院长、上海细胞治疗集团CEO钱其军教授6日接受采访时表示，靶向CD19的CAR-T细胞疗法对复发或难治性B
CART细胞疗法让癌症“治愈”成为可能
美国作为世界医疗水平发达的国家，经常有癌症治疗的药物、疗法被报道。最近几年免疫疗法、基因治疗和靶向药物等方面的研究受到业内的关注，同时也吸引着大量的癌症患者前往美国看病。CAR-T疗法是先进的癌症疗法之一，目前也取得了很大的进展。 CAR-T细胞疗法是免疫治疗中的一种，简单点说就是通过提取
关于cart细胞疗法的研究成果介绍
2022年5月，《自然—医学》在线刊发北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授团队最新成果。该研究第一期临床试验结果表明，靶向Claudin18.2（CLDN18.2）的CAR-T细胞疗法对消化道实体肿瘤治疗表现出良好的疗效。所有病例患者的客观缓解率和疾病控制率分别为48.6%和73.0%，超过目前CAR