对症遗传病，第一例基因治疗姗姗来迟
12月19日，美国食品和药物管理局（FDA）批准第一例基因疗法治疗遗传性疾病。相较于此前获批的癌症基因疗法——美国8月和10月批准的两种CAR—T细胞免疫疗法，此次针对遗传性疾病的基因治疗虽然早在理论上被证实可行，但在实践中却慢了一步。图片来源于网络 12月22日，我国食药监总局（CFDA）发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，所以，美国批准的这两种分别用于治疗急性淋巴细胞白血病和成人大B细胞淋巴瘤的CAR—T细胞免疫疗法，将有望在我国获批进入临床。但“指导原则”适用范围中不包括对人体实施直接基因改造的基因治疗，这类治疗的获批在我国会更晚一些。 需求迫切： 直击基因缺陷的治疗，没有药物可替代 “基因治疗是通过修饰、补充、校订，改变缺陷基因或其功能以达到治疗目的。”国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项专家组副组长王小宁说。 CAR—T细胞免疫疗法是将T细胞在体外进行基因修饰后再注入人体内，用于......阅读全文
使用可生物降解支架增强CART细胞疗法
CAR-T细胞疗法正在改变以前无法治愈的血癌的治疗方法。六种获批的CAR-T产品已用于20,000多人，500多项临床试验正在进行中。然而，根据马萨诸塞州总医院最近的一项研究，在接受CAR-T细胞疗法治疗的100名患有淋巴瘤、骨髓瘤或B细胞急性淋巴细胞白血病的患者中，24%只有部分反应，20%根本没
研究表明罗氏CD20CD3双特异性抗体初步临床结果积极
日前，罗氏（Roche）公司旗下基因泰克（Genentech）公司，在第61届ASH年会上，公布了该公司开发的两款CD20-CD3双特异性抗体的临床试验结果。这两款双特异性抗体分别名为mosunetuzumab和CD20-TCB，它们能够起到T细胞连接器（T-cell engager）的作用。试
CarT治疗实体肉瘤：细胞存活超过六周且无明显毒性反应
【新闻事件】：在ASCO四月的快报上报道了Car-T 细胞治疗实体瘤的一个临床结果。这个由Baylor医学院Nabil Ahmed医生主导的临床实验共招募了17位复发的Her-2阳性肉瘤病人。Car-T细胞是针对Her-2设计。给药从104细胞/每平方米体表面积的起始剂量开始一直升到108细胞/
CarT治疗实体肉瘤：细胞存活超过六周且无明显毒性反应
【新闻事件】：在ASCO四月的快报上报道了Car-T 细胞治疗实体瘤的一个临床结果。这个由Baylor医学院Nabil Ahmed医生主导的临床实验共招募了17位复发的Her-2阳性肉瘤病人。Car-T细胞是针对Her-2设计。给药从104细胞/每平方米体表面积的起始剂量开始一直升到108细胞/
自然疗法治疗真性红细胞增多症
所谓"真红"是一种原因不明的 骨髓增生性疾病。此病的特征是血总容量及细胞容量显著增多。同时白细胞及血小板也出现异常；病人皮肤呈紫红色，毛细血管过度充盈，肝脾肿大不时出现各种血管舒张性和神经性症状，病人自觉有周身发热、眩晕、心慌、胸闷、头痛、恶心、失眠、多梦、食欲不佳、 大便干结，小便赤黄等多种病
美批准免疫疗法治疗非小细胞肺癌
美国食品药品管理局（FDA）日前批准肿瘤免疫疗法KEYTRUDA可用于一线治疗PD-L1高表达（在肿瘤细胞中表达率超过50%）、不伴有EGFR或ALK基因畸变的转移性非小细胞肺癌患者。这是目前唯一获批用于一线治疗非小细胞肺癌的抗PD-1免疫疗法。这一批准是基于一项名为KEYNOTE-024的随机
2016－AAAS：T细胞疗法治疗癌症的进展
近些年来，将免疫疗法广泛应用于临床中来抵御癌症和感染性疾病的相关研究已经取得了巨大的进步，比如临床试验中的过继性T细胞疗法（adoptive T cell therapy）就带来了可喜的成果，而来自德国慕尼黑理工大学（Technical University of Munich）的研究者将在近日
美新疗“鼻吸”干细胞为神经疾病治疗带来新希望
在某些神经外科手术过程中，比如修复垂体腺，医生可以通过鼻子切除肿瘤，把对周围组织的伤害减到最小。反过来，鼻腔也能作为把物体送入大脑的另一条途径，而且这条途径有许多优点。据物理学家组织网12月4日(北京时间)报道，美国一家名为StemGenex的公司最近宣布，他们为多发性硬化症患者提供了一种新疗法
嵌合抗原受体T（CART）细胞免疫疗法的风险与回报
半个多世纪以来，癌症的治疗很大程度上依赖于放射治疗、外科手术、化疗以及以肿瘤基因组中特异突变为靶向的药物（越来越多地被使用）。虽然这些常规疗法对很多患者有效，但是目前还是急需开发新型疗法。利用免疫系统的特异能力来识别并摧毁肿瘤细胞是对抗癌症的一种新方法，即免疫疗法。 嵌合抗原受体（CAR）T细
嵌合抗原受体T（CART）细胞免疫疗法的风险与回报
半个多世纪以来，癌症的治疗很大程度上依赖于放射治疗、外科手术、化疗以及以肿瘤基因组中特异突变为靶向的药物（越来越多地被使用）。虽然这些常规疗法对很多患者有效，但是目前还是急需开发新型疗法。利用免疫系统的特异能力来识别并摧毁肿瘤细胞是对抗癌症的一种新方法，即免疫疗法。 嵌合抗原受体（CAR）T细
免疫疗法对一类常见白血病显疗效
美国研究人员17日公布的一项临床试验结果显示，一种基于患者自身免疫细胞的免疫疗法对成年人最常见的一类白血病有明显疗效。 美国弗雷德·哈钦森癌症研究中心人员在新一期美国《临床肿瘤学杂志》上报告说，他们利用嵌合抗原受体T细胞（CAR－T）疗法对24名慢性淋巴细胞白血病患者开展了临床试验。 接受治
攻克实体瘤，CART疗法还需要克服哪些挑战？
CAR-T细胞疗法是近年来癌症治疗领域的重大突破之一。迄今为止，美国FDA已经批准了5款CAR-T疗法，用于治疗多种类型的血液癌症。然而，在治疗实体瘤方面，目前仍然没有任何获批的CAR-T疗法。那么，CAR-T疗法在治疗实体瘤方面遇到了哪些和治疗血液癌症时不同的挑战？科学家们又在采用哪些策略来攻
盘点过继T细胞技术交易，数TCR/CART疗法风流厂家
回顾2014年制药工业的变革和发展，肿瘤免疫疗法继续成为本年度最大的颠覆性技术。花旗银行的分析师预计在10年内肿瘤免疫疗法有望成为350亿美元的大市场。其中过继T细胞疗法和免疫哨卡抑制剂一起，是肿瘤免疫疗法的重中之重。除了诺华、塞尔基因以外，葛兰素史克和辉瑞等制药巨头也纷纷加入过继T细胞疗法的开
“免疫疗法”到底靠不靠谱？
“麦吉通过两个阶段的CAR-T治疗，体内已经没有白血病细胞，生命体征平稳，完全可以长期生存，我们对她的前景很乐观。”患有急性淋巴细胞白血病的菲律宾籍女孩麦吉（化名）在中国接受了CAR-T细胞免疫疗法治疗后，恢复良好，日前，其主治医生表示。 而此前，也有患者在其他医院接受了“号称与美国斯坦福大
“即用型”CART疗法有未来么？
自CAR-T疗法在2017年首次获批以来，这一突破性疗法的临床前和临床期开发出现了爆发式的增长。去年的ASH年会上，杨森（Janssen）/南京传奇、百时美施贵宝（BMS）、吉利德科学/Kite Pharma、和诸多中国生物医药公司开发的CAR-T疗法亮出令人惊艳的数据。今年，更可能有2款以上C
Science子刊:脑瘤重磅疗法问世
昨天，美国前总统奥巴马罕见地在推特上写道：“约翰·麦凯恩是一名美国英雄，也是我见过的最勇敢的斗士之一。癌症根本不知道它面对的是怎样一名对手。约翰，让癌症见鬼去吧！”不到24个小时，这条推文收获了150万个“赞”。 麦凯恩是奥巴马在2008年美国大选中的竞选对手。一天前，他的办公室向外界宣布
《自然》：自身免疫性疾病治愈曙光初现
去年底，在圣迭戈举行的美国血液学学会年会上，德国埃尔朗根-纽伦堡大学的法比安·缪勒博士报告了一组最新研究数据：15名自身免疫疾病患者在接受CAR-T细胞疗法后重获新生，其中第一批接受治疗的患者已保持了两年多的无病状态。 英国《自然》杂志网站在近日的报道中指出，历经几十年尝试，这一结果让人们燃起
癌细胞进化出“乾坤大挪移”成功离间CART细胞
近日，研究团队在国际著名期刊Nature上发布：肿瘤细胞竟然利用T细胞的胞啃作用，把自身可以被CAR-T细胞识别的抗原转移到CAR-T细胞上，这样在逃避 CAR-T细胞攻击的同时，也成功离间了CAR-T细胞，使其自相残杀，从而导致治疗失败。 在癌症治疗方面，目前最炙手可热的两大免疫疗法，除了P
Science子刊：新型CART细胞疗法有望克服血癌复发
在一项新的研究中，来自中国四川大学华西医院、郑州大学第一附属医院、大连医科大学附属第二医院、美国希望之城、南加州大学和威尔康乃尔医学院的研究人员报道首个靶向癌细胞上表达的B细胞活化因子受体（B cell activating factor receptor, BAFF-R）的CAR-T细胞根除了
CART细胞免疫疗法副作用可被抑制
CAR-T细胞疗法被认为是革命性癌症疗法，而根据英国《自然·医学》杂志28日在线发表的两项独立小鼠研究，欧洲与美国的科学家证明，在加上白介素-1（IL-1）抑制剂后，CAR-T细胞免疫疗法将可以更安全，应用范围也更广。 前景可观的CAR-T疗法，标志着肿瘤治疗进入一个新时代。其本质是一种基因修
CART细胞治疗质量控制浅谈（一）
细胞治疗，将改变人类疾病的治疗方式，由过去重复的症状控制转为一次性的治愈，是引领生物医学的希望。其中，嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法是近年来发展非常迅速的一种细胞治疗技术。目前在全球已有两款药物获得FDA的批准上市，分别是诺华的Kymriah和凯特的YESCARTA，中国有多家公司产品进入临床申报
Science发布CART细胞免疫疗法重要突破
生物通报道：在慢性感染或癌症患者中，战胜疾病的T细胞往往表现的像一个过度劳累的士兵，它们喘息着、措手不及和犹豫不前，处于一种“衰竭”的状态，这可让疾病继续存在下去。10月27日在《Science》发表的一篇论文中，美国Dana Farber /波士顿儿童癌症和血液疾病中心的研究人员报道称，在慢性
CART细胞免疫疗法副作用可被抑制
CAR-T细胞疗法被认为是革命性癌症疗法，而根据英国《自然·医学》杂志28日在线发表的两项独立小鼠研究，欧洲与美国的科学家证明，在加上白介素-1（IL-1）抑制剂后，CAR-T细胞免疫疗法将可以更安全，应用范围也更广。 前景可观的CAR-T疗法，标志着肿瘤治疗进入一个新时代。其本质是一种基因修
CART细胞治疗质量控制浅谈（二）
这四个大方面的检测再进行细分，具体的实验如下图：3.生物学实验用于质量分析带来的挑战在这些实验中，大部分是生物学实验，生物学实验因为操作方法，样本差异等因素会给结果带来较大的波动，也给这些方法向GMP转移带来了挑战，同时这些实验结果的验收标准和规范难以制定，以CAR-T的转染效率测定为例，不同的人对
MB106治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤I/II期临床
Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，在一项正在进行中的I/II期临床试验（NCT03277729）中，接受最低起始剂量的优化MB-106（CD20靶向自体CAR-T细胞疗法）制造工艺治疗的第一例患者
基因疗法治愈哺乳动物肌营养不良症
英法合作团队在7月25日出版的《自然·通讯》杂志发表论文称，他们以狗为动物试验模型开发的基因疗法，成功治好了杜氏肌营养不良症（DMD），为下一步开展人类临床试验铺平了道路，向治愈人类DMD患者迈出重要一步。 DMD患儿均为男性。在新出生的男婴中，每5000人就有一人会患上此病。这些患儿在几岁时
基因疗法治疗“泡泡男孩病”－Mustang达成合作协议
Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布达成独家全球许可协议。双方将共同研发治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency， X-
利用基因疗法治疗CPVT遗传性心律失常
在一项新的研究中，来自美国波士顿儿童医院的研究人员报道了在遗传性心律失常小鼠模型中利用基因疗法抑制了这种疾病。这些发现为开发治疗遗传性心律失常的单剂量基因疗法提供了可能，而且也可能为治疗更为常见的心律失常（比如心房颤动）的单剂量基因疗法提供了可能。相关研究结果近期发表在Circulation期刊
应用基因疗法治疗抑郁症将成为可能
最近来自西南医学中心的科学家们在大脑中找到了一个可能导致抑郁的蛋白，他们利用基因疗法对这个新靶点进行了干预，发现小鼠的抑郁症行为得到了改善。该研究将促进抑郁症新治疗方法的开发。 研究人员发现一类叫做HCN的通道蛋白减少会抑制小鼠的抑郁症类似行为。如果该结果可以复制到人类，将为几百万对现有治疗方
Nat－Commun：新研究表明CD229－CART细胞有望治疗多发性骨髓瘤
患有诸如多发性骨髓瘤之类的癌症的患者在治疗后大多数会复发。这种严峻的现实促使科学家们尝试着通过一种新的癌细胞靶向机制来改进多发性骨髓瘤中的治疗反应的深度和持久性。多发性骨髓瘤是第二种常见的血液癌症，在骨髓中产生。每年大约诊断出30000例新病例，几乎所有患者最终都死于这种疾病。 在一项新的研究