最畅销的基因与细胞疗法TOP10盘点
2017年是细胞和基因治疗领域具有里程碑意义的一年，在这一年里，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准了首款CAR-T细胞疗法（Kymriah）上市，还批准了首款AAV基因疗法（Luxturna）上市。 近年来，已有数十款细胞和基因疗法获批上市，仅仅今年就有17款细胞和基因疗法在美国和欧洲获批。而当我们把目光聚焦在这些上市的细胞和基因疗法的销售额时，就会发现，其中的两极分化非常严重，销售额最高的Yescarta（一款CAR-T细胞疗法）在2023年销售额超过15亿美元，但还有一些疗法在2023年销售额仅仅百万美元级别。 值得一提的是，FDA于2023年12月和2024年1月分别批准了Casgevy用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血（首款获批的CRISPR基因编辑疗法），高盛分析师认为，Casgevy的年销售额高峰预计将达到39亿美元。此外，FDA于2023年6月加速批准的AAV基因疗法Elevidys（首款获批的杜氏肌营......阅读全文
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
诺华关闭细胞与基因疗法部门，裁员120人
诺华8月31日对外界报道予以确认，称确实在对公司的细胞与基因疗法部门（Cell & Gene Therapies Unit ）进行调整。该部门共有400名员工，大约280人会被整合进诺华的肿瘤业务部门，另外120人将被裁员。 诺华认为没必要继续维持一个分工如此精细的部门的运营，此次调整主要是把
最畅销的基因与细胞疗法TOP10盘点
2017年是细胞和基因治疗领域具有里程碑意义的一年，在这一年里，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准了首款CAR-T细胞疗法（Kymriah）上市，还批准了首款AAV基因疗法（Luxturna）上市。 近年来，已有数十款细胞和基因疗法获批上市，仅仅今年就有17款细胞和基因疗法在美国和欧洲获批
重磅！消灭肿瘤细胞！新型基因疗法问世！
目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RNA
干细胞基因疗法“守护”免疫缺陷儿童
携带矫正基因的干细胞为致命免疫紊乱带来了新希望。研究人员使用干细胞(人工着色)将治疗基因移植到免疫系统严重受损的儿童体内。图片来源：科学 患有“泡沫婴儿病”的儿童没有正常的免疫系统，这意味着即使是轻微的感染对他们来说也可能是致命的。但在一项小规模临床试验中，一种基因疗法重建了这些儿童的免疫系
重磅！消灭肿瘤细胞！新型基因疗法问世！
目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RN
基因疗法或可降低血脂与胆固醇
最近，来自宾夕法尼亚大学医学院的研究者们进行的两项研究表明，通过注射抗体，能够降低血液中的脂肪含量，进一步缓解由动脉壁上沉积的脂肪、胆固醇等物质引起多的冠状动脉硬化的症状。 这项新型的技术靶向的是一类叫做ANGPTL3的蛋白质，该蛋白能够调节清除血液中甘油三酯的酶的活性。近年来的一些研究显示A
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
拜耳创新细胞疗法和基因疗法有望治疗帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期临床试验中，成功地将多能干细胞生成的多巴胺能神经元疗法DA01首次移植给一名帕金森病患者。同时，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
干细胞疗法的历史、现状与未来
干细胞医疗技术的临床应用始于1968年，当年完成了世界上第一例骨髓移植术，其有效成分是造血干细胞。造血干细胞移植此后被大量用于治疗某些恶性血液病和肿瘤，而造血干细胞的来源逐渐从骨髓替换为外周血，进而是脐带血。1988年法国的Gluckman教授在国际上率先成功采用脐血造血干细胞移植，救治了一名贫血患
新型可控异基因多克隆T细胞疗法！
Bellicum制药公司是开发新型可控细胞免疫疗法治疗癌症和罕见遗传性血液疾病的领导者。近日，该公司宣布异基因多克隆T细胞疗法rivo-cel（rivogenlecleucel，BPX-501）欧盟注册试验BP-004（NCT02065869）达到了180天无事件生存的主要终点。该研究的数据将构
加速干细胞疗法的基因表达分析技术
最近，美国国立卫生研究院（NIH）的研究人员开发出一种技术，将加快干细胞衍生组织的生产。 这种方法可同时测量多个基因的表达，使科学家们能够根据细胞的功能和发育阶段，快速地描述细胞。该技术将帮助研究人员使用患者的皮肤，再生视网膜色素上皮细胞（RPE，眼睛后面的一种组织，在几种致盲眼疾中受影响）。
推动细胞和基因疗法工艺标准的发展
Polyplus，萨多利斯集团的一部分，已同意与韩国细胞和基因疗法（CGT）的CDMO MarkHerz 合作，开发以降低治疗产品每剂的成本并提高质量为重点的新的CGT效率标准。团队将通过利用Polyplus产品和专业知识与MarkHerz的制造能力，努力提高工艺效率。Polyplus的e-Zyve
生殖细胞基因治疗法介绍
生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
Blood：干细胞基因疗法的主要障碍得以解决
转基因造血干细胞（HSC）移植是遗传病、HIV和癌症的一种有前景的治疗策略。然而，临床HSC基因治疗的一个障碍是，基因通过慢病毒载体（LV）传递到HSCs的效率有限。最近，科学家们解决了这个主要的障碍：如何绕过造血干细胞的自然防御系统，有效地将抗病基因插入细胞的基因组中。 由美国斯克里普斯研究
基因编辑疗法或使癌细胞永久失活
据《科学进展》杂志日前报道，以色列特拉维夫大学的一项研究证明，CRISPR/Cas9系统在治疗侵入性癌症方面非常有效，这是在寻找癌症治愈方法迈出的重要一步。 研究人员开发的一种基于脂质纳米颗粒的新型递送系统CRISPR—LNP，可专门针对癌细胞并通过基因操作将其破坏。该系统携带的一个遗传信使（信
基因治疗法选择靶细胞的原则
选择靶细胞的原则是：①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内；②具有增殖优势，生命周期长，能存活几月至几年，最后可延续至病人的整个生命期；③易于受外源遗传物质的转化；④在选用反转录病毒载体时，目的基因表达最好具有组织特异性的细胞。使用得较多的是骨髓干细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、血
干细胞基因疗法有望用于治疗镰刀型贫血
UCLA的干细胞研究人员发现，一种新型的干细胞基因治疗方法可以一次性地，持久地治疗镰刀型细胞贫血症。这种贫血症是国内最常见的遗传性血液疾病。 来自UCLA Eli and Edythe Broad 再生医学和干细胞研究中心的Donald Kohn博士，在3月2号的《Blood》杂志上发表了一种
细胞，基因结合疗法有效阻止乳腺癌细胞进入大脑
UCLA科学家成功运用细胞疗法和基因疗法相结合的方式在小鼠模型中开发出一种针对转移性乳腺癌的有效治疗方法。该研究发表在8月1日的Clinical Cancer Researc杂志上。 乳腺癌是女性中最常见的癌症。而癌细胞转移是导致死亡的重要原因。由于种种原因测量癌细胞的转移率是非常困难
GSK－及诺华获得蓝鸟生物ZL开发基因疗法和CART细胞疗法
美国生物技术公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布分别与英国制药巨头葛兰素史克（GSK）和瑞士制药巨头诺华（Novartis）就其专有的慢病毒载体平台达成了全球许可协议。 根据协议条款，葛兰素史克将获得蓝鸟生物慢病毒载体技术相关ZL的非独家授权，用于开发和商业化基因疗法，治疗维斯科特
什么是基因疗法？
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
基因疗法再出击
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
《细胞》：借助基因研究糖尿病新疗法获进展
德国马克斯·普朗克协会8月6日发表公报说，该协会生物物理化学研究所研究人员通过激活患糖尿病老鼠胰腺细胞的一种基因，使一些胰腺细胞转化为能分泌胰岛素的细胞。这一成果为糖尿病治疗研究带来了新思路。 胰腺贝塔细胞具有分泌胰岛素并以此降血糖的功能，而胰高血糖素的作用与胰岛素相反，能使血糖升高，两者
细胞疗法的细胞分类
【DC细胞】 即树突状细胞，发现于1973年。它是机体中功能最强的专职抗原递呈细胞，它能高效地摄取、加工处理和递呈抗原。DC细胞与肿瘤的发生、发展有着密切关系，是激活机体免疫系统、激发抵御癌症侵袭最有效的途径之一。通过大量体外活化培养负载肿瘤抗原的DC细胞，在细胞数量达到规模化后回输给病人，
细胞疗法的细胞分类
【DC细胞】 即树突状细胞，发现于1973年。它是机体中功能最强的专职抗原递呈细胞，它能高效地摄取、加工处理和递呈抗原。DC细胞与肿瘤的发生、发展有着密切关系，是激活机体免疫系统、激发抵御癌症侵袭最有效的途径之一。通过大量体外活化培养负载肿瘤抗原的DC细胞，在细胞数量达到规模化后回输给病人，可诱导
基因疗法与接种疫苗结合－鼻腔注射有望打败流感
一种名为F16的抗体能够保护动物免遭一系列流感病毒的侵袭。图片来源： D. Corti和A. Lanzavecchia现在，研究人员提出了一个替代性方案，作为当流感病毒浮出水面时，可以采取的一个更快的策略：该方案只须将带有保护性抗体的基因注射到人们的鼻子里。研究显示，这个方法——借助于基因
罕见病基因疗法的机遇及挑战－基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
细胞的分化与基因表达
细胞分化是个体发育过程中细胞之间产生稳定差异的过程。所以，细胞分化是指同源细胞通过分裂，发生形态、结构与功能特征稳定差异的过程。细胞分化的实质是基因选择性表达的结果，在个体发育过程中基因按照一定程序相继激活的现象，称为基因的差次表达（differential expression）或顺序表达（Seq