Prometic新药IAIP再下一城斩获FDA罕见儿童病认证
生物医药公司ProMetic Life Sciences Inc.最近宣布，美国FDA已经授予其新药IAIP（Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins）罕见儿童病认证，该药物被设计用于治疗罕见病坏死性小肠结肠炎（NEC），此前IAIP已经获得了美国FDA罕见病药物认证资格。 公司CEO Mr. Pierre Laurin表示，IAIP是基于公司的血浆纯化平台设计而来，此次IAIP同时获得罕见病认证和儿童药认证将大大加速该药物的临床研发和获批进程。 IAIP是一种能够控制炎症反应的内源性丝氨酸蛋白酶抑制剂，能够通过调控蛋白酶活性来调控机体内炎症程度。研究显示，血液中的IAIP反应与败血症疾病严重程度和致死率呈负相关。在一项金标准动物模型中，通过给动物注射IAIP治疗，能够显着提高动物的生存率。 新生儿坏死性小肠结肠炎（NEC）为一种获得性疾病，是多种原因引起的肠黏膜损害，使之缺血、缺氧，导致小肠、结肠......阅读全文
Prometic新药IAIP再下一城－斩获FDA罕见儿童病认证
生物医药公司ProMetic Life Sciences Inc.最近宣布，美国FDA已经授予其新药IAIP（Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins）罕见儿童病认证，该药物被设计用于治疗罕见病坏死性小肠结肠炎（NEC），此前IAIP已经获得了美国FDA罕见病药物认证资格。
NEC和ANC的意思分别是？
NEC指非红系细胞计数，是指不包括浆细胞、淋巴细胞、组织嗜碱细胞、巨噬细胞及所有有核红细胞的骨髓有核细胞计数。ANC指所有有核细胞计数。
美的携手NEC打造电子联合实验室
近日，美的-瑞萨电子联合实验室揭牌仪式在美的顺德总部隆重举行，美的家用空调国内事业部、瑞萨电子(中国)、意同创科技以及DIGIPOWER的领导和技术专家应邀出席，共同见证美的-瑞萨电子联合实验室的诞生。 据了解，美的-瑞萨电子联合实验室，由美的家用空调国内事业部和瑞萨电子联合成立，旨
日本NEC开发出下水道检测机器人
现在日本国内总长为44万公里的下水管道中，被认为有超过2成因年久失修，存在发生坍塌的危险。目前，管道内的检查主要依靠目视，而实现机器人自动化检测后可以提高管道维修效率。 日本NEC公司成功开发出能检查下水管道断裂及坍塌等故障的自己行走式机器人。该机器人可以拍摄管道内图像，并进行自动分析，找
JAMA：儿童罕见病研究进展
在患者权益保护组织与国会的共同努力下，1983年美国颁布《罕见病药物法案》，使罕见病研究在过去30年中得到迅速发展。美国患病人数低于20万人的疾病被定义为罕见病，政府为补偿了其研发成本在药品销售上实施优惠政策，此法案促进了罕见病群体治疗产品（包括药品、疫苗、诊断试剂）的开发与上市。 《罕见病药
旧瓶装新酒，神经营养因子还能治疗这个疾病？
坏死性小肠结肠炎（NEC）是早产儿的一种毁灭性疾病，其发病机制尚不完全清楚，尽管肠上皮上革兰氏阴性细菌受体Toll样受体4（TLR4）的激活起着关键作用。NEC患者通常在系统性疾病出现之前表现出胃肠运动障碍，这表明运动障碍可能推动NEC的发展。肠神经系统是由肠神经元和神经胶质组成的网络，控制肠道
聚焦生命科学，NEC投影机打造医研实验室先锋展厅
凤栖湖畔，科学城央。西部(重庆)科学城“头号工程”的金凤实验室，以成为重庆实验室“新样板”、国家实验室“生力军”为目标，构建智慧医疗研究大集群。金凤实验室打造的先进病理科技馆中，10余台NEC激光投影机参与展示医疗研究成果，彰显科创硬核力量。 都说病理学是现代医学临床诊断的“金标准”，有着举足
急性白血病的分型标准
中国急性白血病分型标准亚型分型标准M0急性髓细胞白血病微分化型，原始细胞≥30%，无T、B淋巴系标记，至少表达一种髓系抗原，免疫细胞化学或电镜MPO阳性M1原始粒细胞白血病未分化型，骨髓中原始粒细胞≥90%（NEC），早幼粒细胞很少，中幼粒细胞以下阶段不见或罕见POX或SB（＋）的原始细胞＞3%M2
右侧颞顶叶神经内分泌癌病例分析
神经内分泌癌（neuroendocrine carcinoma，NEC）是一种起源于神经内分泌细胞的恶性肿瘤，临床上常见于消化系统，发生于颅内者极为罕见。济宁医学院附属医院2018年7月收治1例右侧颞顶叶神经内分泌癌，现报告如下。 1.病历摘要 女，69岁；因“头痛头晕、走路不稳伴乏力1周余”入院。
母乳喂养让抗体保护早产儿远离致命肠道疾病
美国匹兹堡大学、匹兹堡儿童医院和中国清华大学等机构研究人员发现，母乳中的抗体对于预防早产儿坏死性小肠结肠炎（NEC）是必要的。NEC是一种能致命的肠道细菌疾病。相关论文6月17日刊登于《自然—医学》。 研究人员表示，免疫球蛋白A （IgA）抗体能与肠道细菌结合，与IgA结合的细菌越多，婴儿患N
人工智能助力诊断儿童罕见病
对重症患者而言，时间就是生命。美国瑞迪儿童基因组医学研究所（RCIGM）一向以快速诊断著称。去年2月，他们曾在短短19.5小时内完成患儿基因组测序并实现遗传诊断，创造了一项新的吉尼斯世界纪录。 如今，该机构的研究人员更新了他们在诊断罕见病时的儿科测序流程，结合机器学习方法来生成、分析和解释遗传
母乳IgA可预防早产儿坏死性小肠结肠炎的发生
坏死性小肠结肠炎(NEC)是一种高发病率、高死亡率的早产儿疾病，与肠道菌群引起的炎症有关。但母乳喂养的婴儿NEC发病率明显降低，而其背后的生物学机制尚不清楚。 近日，美国匹兹堡大学和匹兹堡UPMC儿童医院的研究人员发现从母乳中获得的免疫球蛋白A（IgA抗体）能与肠道细菌结合，降低婴儿患NEC的
蓝皮书：儿童罕见病病例占湖南省罕见病登记病例19％
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/9/508160.shtm9月8日至10日，第十二届中国罕见病高峰论坛在长沙举办。论坛现场发布了由中南大学湘雅医院、长沙市湘医公益慈善服务中心、湖南省医院协会罕见病管理专业委员会共同完成的《湖南省罕见病诊疗协作
研究发现母乳中的抗体可保护早产儿免于致命性肠道疾病
近日，美国匹兹堡大学和匹兹堡儿童医院的一项新研究发现，母乳中的抗体是预防早产儿坏死性小肠结肠炎(NEC)所必需的。NEC是一种常见于早产儿致命肠道细菌性疾病。已知免疫球蛋白A（IgA）抗体与肠道中的细菌结合。根据这项新研究，与IgA结合的细菌越多，婴儿患NEC的可能性就越小。由于早产儿在生命的最
研究发现母乳中的抗体可保护早产儿免于致命性肠道疾病
近日，美国匹兹堡大学和匹兹堡儿童医院的一项新研究发现，母乳中的抗体是预防早产儿坏死性小肠结肠炎(NEC)所必需的。NEC是一种常见于早产儿致命肠道细菌性疾病。已知免疫球蛋白A（IgA）抗体与肠道中的细菌结合。根据这项新研究，与IgA结合的细菌越多，婴儿患NEC的可能性就越小。由于早产儿在生命的最
科学家摸清早产儿肠病病因
美国科学家在12月12日出版的《科学—转化医学》杂志上发表的一篇报告中称，他们通过使用坏死性小肠结肠炎（NEC，一种潜在的致命疾病，会导致早产婴儿出现肠道坏死）小鼠模型，发现了这种疾病在分子层面的致病原因，且与脑损伤相关。依靠这一发现，研究人员将可以与研究脑部炎症的科学家共同努力，找出能够逆转小
坏死性小肠结肠炎发病机制研究及最新治疗进展
坏死性小肠结肠炎（NEC）是新生儿时期胃肠道的一种严重疾病。国内发病率为10%-50%，多见于早产儿，足月儿少见。随着早产儿存活率的提高，NHC已成为NICU中特别常见的疾病之一，对于患儿的预后具有非常重要的影响。目前成为新生儿外科临床研究的热点和决策的难点。兹复习文献，就NEC发病机制研究与
白血病分型的若干进展及认识（一）
近10 年来白血病分类分型诊断日益完善，但有些借鉴国外的标准介绍有不全之处，尤其是形态学。便于更深地理解和应用，我们就此结合进展和认识作一综述。一、FAB急性髓细胞白血病（AML）分型当前白血病分型趋向形态学、免疫学、遗传学和分子生物学（MICM）的互补印证和发展。但形态学检验仍为根本性手段，但细胞
罕见病真的罕见吗？
“如果有一天，疾病的细分超过了分子的尺度，那么世界上可能就没有“罕见病”了，而“病”也就会从一种“非常态”变成一种“常态”。因为没有一个人是完美的，我们总是携带着几个甚至数个有缺陷的基因。从这个意义上来说，现在为罕见病所作出的努力，不是为了这群现在看来“极其少”的人，而是为了我们所有这些距离“罕
坏死性小肠结肠炎的可能发病机制
坏死性小肠结肠炎(Necrotizing enterocolitis, NEC)是一种主要发生在早产儿或新生儿中的消化道急症，病情进展快，死亡率高，发病机制不明确。 近日，美国约翰·霍普金斯大学医学院的研究团队发现肠神经胶质细胞的减少或缺失是导致坏死性小肠结肠炎的关键因素。研究团队通过小鼠实验
有机液体储氢方面实验新进展
氢能是来源丰富、绿色低碳、应用广泛的二次能源。发展氢能对构建清洁低碳安全高效的能源体系、实现碳达峰碳中和目标，具有重要意义。然而，氢气的安全高效储存和运输限制了氢能的发展。目前，传统的加氢催化剂存在贵金属用量高、反应温度高等缺点，不利于有机液体储氢在实际中的应用。因此，探索温和条件下低成本的高效
科学家发现坏死性小肠结肠炎的可能发病机制
坏死性小肠结肠炎(Necrotizing enterocolitis, NEC)是一种主要发生在早产儿或新生儿中的消化道急症，病情进展快，死亡率高，发病机制不明确。 近日，美国约翰·霍普金斯大学医学院的研究团队发现肠神经胶质细胞的减少或缺失是导致坏死性小肠结肠炎的关键因素。研究团队通过小鼠实验
上海儿童医院与浪潮合作推进罕见病基因诊断
上海市儿童医院正利用浪潮基因一体机G100开展多个儿童罕见病研究项目，而这些项目将让成千上万名罹患罕见病的儿童从中获益。 据了解，目前国际公认的罕见病有近7000种，但仅有不到5%的罕见病能被有效干预或治疗。研究发现，约80%的罕见病由基因缺陷导致。因此，测序罕见病的基因组是预防与治疗此类疾病
Abeona基因疗法ABO202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国F
Abeona基因疗法ABO202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国F
Abeona基因疗法ABO202获FDA罕见儿童病认证
致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予AB
上海儿童医院与浪潮合作推进罕见病基因诊断
上海市儿童医院正利用浪潮基因一体机G100开展多个儿童罕见病研究项目，而这些项目将让成千上万名罹患罕见病的儿童从中获益。 据了解，目前国际公认的罕见病有近7000种，但仅有不到5%的罕见病能被有效干预或治疗。研究发现，约80%的罕见病由基因缺陷导致。因此，测序罕见病的基因组是预防与治疗此类疾病
“罕见”的坚强|罕见病，其实从不罕见
万分之一的变数，可能是生命的奇迹，也可能是一个难以治愈的医疗难题，罕见病，就是这样一个存在。2008年，欧洲罕见病组织将每年2月的最后一天定为国际罕见病日。在2月28日第十四届国际罕见病日即将到来之际，让我们将目光再次聚焦这一群体。 “好像被冰雪冻住，从手指、手臂，到腿，冰冻的感觉一路蔓延，直
“罕见”的坚强|罕见病，其实从不罕见
万分之一的变数，可能是生命的奇迹，也可能是一个难以治愈的医疗难题，罕见病，就是这样一个存在。2008年，欧洲罕见病组织将每年2月的最后一天定为国际罕见病日。在2月28日第十四届国际罕见病日即将到来之际，让我们将目光再次聚焦这一群体。 “好像被冰雪冻住，从手指、手臂，到腿，冰冻的感觉一路蔓延，直
消化内镜质控系统，关键位点漏检率降低50％
国家癌症中心发布的数据显示，2015 年我国新增消化道癌症患者超过100万人。消化道癌症属于黏膜病变，通过消化内镜检查这一必要筛查手段，早期发现并治疗的五年生存率能达到90%以上。目前我国消化道癌症的早期诊断率大约15%，与日本等国家40%-70%的早期诊断率相比，还有不小差距。 奥林巴斯年报显示，