FDA认可，帕金森病基因疗法有望提前获得审评
今日，生物医药公司Voyager Therapeutics宣布，其与美国FDA的沟通会议获得了后者的书面答复。依照FDA答复的内容，Voyager帕金森病创新疗法VY-AADC的2期和3期关键临床试验计划得到了认可。如果2期试验结果积极，VY-AADC可直接递交上市申请。这也意味着这款创新帕金森病基因疗法有望提前获得审评，加速来到患者身边。 帕金森病是一种影响广泛的慢性神经退行性疾病，全球约有 700-1000 万名患者。该疾病的运动症状是由于产生神经递质多巴胺的中脑神经元缺失引起的，目前还没有能有效减缓或逆转帕金森病进展的疗法，左旋多巴是该疾病的标准治疗方法。但随着疾病进展，患者的治疗效果会逐渐变差，经历较长时间的运动缓慢和僵硬，用药也无法达到最佳效果，这一时期叫做“关闭期（OFF-time）”。药物起效的时间，也就是“开启期（ON-time）”也变短。据估计，高达 15% 的帕金森病患者具有难治性运动波动，左旋多巴也无......阅读全文
帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布，美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法（RMAT）认定，治疗难以进行医学管理，有运动波动的帕金森病患者。 帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估
FDA认可，帕金森病基因疗法有望提前获得审评
今日，生物医药公司Voyager Therapeutics宣布，其与美国FDA的沟通会议获得了后者的书面答复。依照FDA答复的内容，Voyager帕金森病创新疗法VY-AADC的2期和3期关键临床试验计划得到了认可。如果2期试验结果积极，VY-AADC可直接递交上市申请。这也意味着这款创新帕金森
多巴胺能提高帕金森患者“运动能量”
“帕金森病并不像它最初起病时那么简单，涉及多个神经递质网络的多系统变性，小脑网络的异常改变可能也参与某些运动症状的发生。幸运的是，多巴胺能提高运动能量，足以改善运动控制，但最终其他的退行性改变更加重要。”12日，在第一届中国帕金森联盟大会暨第三届运动控制与帕金森病国际研讨会上，美国国立卫生研究院
NBIb-1817一次性给药后3年：持续缩短OFF时间/延长ON时间
Neurocrine Biosciences与合作伙伴Voyager Therapeutics近日在2020年国际帕金森病与运动障碍大会（MDS）虚拟会议上公布了评估一次性基因疗法NBIb-1817（VY-AADC）治疗帕金森病（PD）疗效和安全性的一项为期3年的开放标签Ib期试验PD-1101
正常及帕金森疾病状态下神经元的多巴胺水平
正常及帕金森疾病状态下神经元的多巴胺水平
帕金森病治疗突破星形胶质细胞重编程变身多巴胺神经元
瑞典卡罗林斯卡学院的研究人员近日在寻找帕金森病疗法方面取得了重大进展。通过操控大脑中的非神经元细胞——星形胶质细胞的基因表达，研究人员能够诱导产生新的多巴胺神经元。该研究在小鼠和人类细胞中进行，发表在著名的科学期刊Nature Biotechnology上。 帕金森病（Parkinson’s
LRRK2调节帕金森病多巴胺神经元退化的新机制
帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是最常见的神经退行性疾病之一。最主要的病因是大脑黑质区多巴胺神经元随着年龄的退化。这种退化可能由于细胞运输通路的不正常而导致一些蛋白的异常累积。LRRK2基因的突变是目前发现最多的导致帕金森病的遗传突变。各种相关表型分析提示LRRK2在体内
多巴胺和乙酰胆碱相互作用为帕金森病治疗提供新思路
帕金森症的治疗最近多集中在增加多巴胺的分泌上。多巴胺是大脑中的一种化学信使，影响基于奖励的行为、动机以及运动。近日，美国耶鲁大学的一项新研究挑战了长期以来关于多巴胺在这种疾病中唯一作用的假设。该研究于7月16日发表在Neuron上。 在帕金森病患者中，产生多巴胺的神经细胞会慢慢死亡。多巴胺的缺
多巴胺受体概述
已分离出五种多巴胺受体(DA2R) , 根据它们的生物化学和药理学性质，可分为D1类和D2类受体。D1类受体包括D1和D5受体（在大鼠也称D1A和D1B受体）。D2 类受体包括D2，D3和D4受体。两类受体的C端含有磷酸化和棕榈酰化位点,涉及激动剂依赖性受体的去敏感化过程和第四胞内环的形成多巴胺
多巴胺是什么
多巴胺是大脑中含量最丰富的儿茶酚胺类神经递质。多巴胺作为神经递质调控中枢神经系统的多种生理功能。多巴胺系统调节障碍涉及帕金森病，精神分裂症，Tourette综合症，注意力缺陷多动综合症和垂体肿瘤的发生等。多巴胺是一种神经递质，脑内多巴胺缺乏，就会出现震颤、僵直、运动迟缓等帕金森氏症症状。日本一项最新